Fáze 4, dvojitě zaslepená studie hodnotící odpověď na pokles rychlostí hustoty plic na výpočetní tomografii (CT) u přípravku Respreeza / Zemaira podávaného týdně po dobu 3 let u dospělých s deficitem alfa1-antitrypsinu (AATD)
14. května 2026 aktualizováno: CSL Behring
Fáze 4, multicentrická, dvojitě zaslepená studie zkoumající účinnost, bezpečnost a snášenlivost 3 aktivních dávek přípravku Respreeza®/Zemaira® podávaných týdenní intravenózní infuzí po dobu 3 let jako dlouhodobá udržovací léčba u dospělých pacientů s emfyzémem souvisejícím s deficitem alfa1-antitrypsinu
Toto je multicentrická, paralelní, dvojitě zaslepená, randomizovaná studie 4. fáze navržená k identifikaci optimální dávky CE1226 (2 aktivní dávky) ke zpomalení progrese onemocnění, jak je hodnoceno snížením ročního poklesu hustoty plic u účastníků s deficitem alfa-1 antitrypsinu (AAT) během 3 let ve srovnání s registrovanou dávkou 60 miligramů na kilogram (mg/kg).
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
270
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Trial Registration Coordinator
- Telefonní číslo: +1 610-878-4697
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- • Věk vyšší nebo roven (≥) 18 let a nižší nebo roven (≤) 65 let v době podepsání informovaného souhlasu.
- • Potvrzená diagnóza emfyzému souvisejícího s AATD s genotypem PiZZ, PiZ(null) nebo Pi(null/null) a dokumentované hladiny AAT v séru nižší než (<) 11 mikromolů (μM) (nebo < 50 mg/dl [miligram/decilitr]) kdykoli před prvním podáním CE1226 v den 1 (výchozí stav).
Kritéria pro vyloučení:
- • Účastníci by neměli mít akutní onemocnění nebo plicní exacerbaci během 6 týdnů před prvním podáním CE1226 v den 1 (výchozí stav).
- • Účastníci by v minulosti neměli dostat genovou terapii pro AATD.
- • Účastníci s jaterním onemocněním sekundárním k AATD.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: CE1226 nízká dávka
CE1226 v nízké dávce.
|
CE1226 bude podáván intravenózní (IV) infuzí jednou týdně po dobu 3 let.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: CE1226 střední dávka
CE1226 při střední dávce.
|
CE1226 bude podáván intravenózní (IV) infuzí jednou týdně po dobu 3 let.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: CE1226 vysoká dávka
CE1226 při vysoké dávce.
|
CE1226 bude podáván intravenózní (IV) infuzí jednou týdně po dobu 3 let.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční míra změny upravené hustoty plic
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 36. měsíce
|
Roční míra změny (vyjádřená jako gram na litr za rok [g/L/rok]) v upravené hustotě plic (15. percentil hustoty plic [PD15]) bude vypočítána na základě CT vyšetření celých plic při celkové plicní kapacitě (TLC).
|
Od výchozí hodnoty do 36. měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční míra změny procenta předpokládaného nuceného výdechového objemu za 1 sekundu (FEV1%)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 36. měsíce
|
Roční míra změny FEV1% bude hodnocena spirometrií.
|
Od výchozí hodnoty do 36. měsíce
|
|
Roční míra změny difuzní kapacity pro oxid uhelnatý (DLco)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 36. měsíce
|
Roční míra změny DLco bude hodnocena pomocí přenosu plynu za použití místního přístroje.
|
Od výchozí hodnoty do 36. měsíce
|
|
Počet závažných plicních exacerbací
Časové okno: Od screeningu do 36. měsíce
|
Plicní exacerbace budou hodnoceny vyšetřujícím lékařem pomocí kritérií Rodriguez-Roisin, kde exacerbace je definována jako: trvalé zhoršení pacientova stavu, ze stabilního stavu a nad rámec běžných denních výkyvů, vyžadující změnu pravidelné medikace u pacienta s podkladovým chronickým obstrukčním plicním onemocněním (CHOPN).
Těžká exacerbace je definována jako událost vyžadující zavedení kortikosteroidů a/nebo antibiotik, která vede k hospitalizaci nebo úmrtí.
|
Od screeningu do 36. měsíce
|
|
Délka těžkých plicních exacerbací
Časové okno: Od screeningu až do 36. měsíce
|
Plicní exacerbace budou hodnoceny vyšetřujícím lékařem pomocí Rodriguez-Roisinových kritérií, kde exacerbace je definována jako: trvalé zhoršení stavu pacienta z jeho stabilního stavu nad rámec běžných denních výkyvů, které vyžaduje změnu pravidelné medikace u pacienta s podkladovou CHOPN.
Těžká exacerbace je definována jako událost vyžadující zavedení kortikosteroidů a/nebo antibiotik, která vede k hospitalizaci nebo úmrtí.
|
Od screeningu až do 36. měsíce
|
|
Počet účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody související s léčbou (TEAEs)
Časové okno: Od screeningu až do 36. měsíce
|
Od screeningu až do 36. měsíce
|
|
|
Procento účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky léčby (TEAE)
Časové okno: Od screeningu do 36. měsíce
|
Od screeningu do 36. měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, CSL Behring
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
20. července 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
15. září 2033
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. září 2033
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
8. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
14. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Onemocnění jater
- Subkutánní emfyzém
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Emfyzém
- Nedostatek alfa 1-antitrypsinu
- Peptidy
- Aminokyseliny, peptidy a proteiny
- Proteiny
- Uhlohydráty
- Krevní proteiny
- Sérové globuliny
- Globuliny
- Glykoproteiny
- Glykokonjugáty
- Proteiny akutní fáze
- Serpiny
- Alfa-globuliny
- alfa 1-antitrypsin
- Respreeza
Další identifikační čísla studie
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost CSL bude posuzovat žádosti o sdílení individuálních pacientských dat (IPD) s externími důvěryhodnými a kvalifikovanými vědeckými a lékařskými výzkumníky individuálně.
Pro informace o procesu a požadavcích na podání dobrovolné žádosti o sdílení IPD kontaktujte společnost CSL na adrese clinicaltrials@cslbehring.com.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti o IPD budou obecně posuzovány až po dokončení přezkumu hlavními regulačními orgány (tj. FDA, EMA) a po zveřejnění hlavní publikace.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Navrhovaný výzkum by měl usilovat o zodpovězení dosud nezodpovězené důležité lékařské nebo vědecké otázky.
Budou zohledněny platné zákony a předpisy jednotlivých zemí týkající se ochrany soukromí a dalších oblastí, které mohou zabránit sdílení IPD.
Pokud bude žádost schválena a výzkumník podepsal příslušnou dohodu o sdílení dat, budou k dispozici IPD, které byly řádně anonymizovány.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .