Estudo de Fase 4, Duplamente Cego, Avaliando a Resposta nas Taxas de Declínio da Densidade Pulmonar por Tomografia Computorizada (TC) de Respreeza / Zemaira Semanalmente durante 3 Anos em Adultos com Deficiência de alfa1 Antitripsina (AATD)
14 de maio de 2026 atualizado por: CSL Behring
Um Estudo de Fase 4, Multicêntrico, Duplamente Cego, para Investigar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade de 3 Doses Ativas de Respreeza® / Zemaira® Administradas por Infusão Intravenosa Semanal Durante 3 Anos como Terapia de Manutenção de Longo Prazo em Sujeitos Adultos com Enfisema Relacionado com Deficiência de Alfa1 Antitripsina
Este é um estudo multicêntrico, de grupos paralelos, duplamente cego, randomizado de fase 4, concebido para identificar a dose ótima de CE1226 (2 doses ativas) para retardar a progressão da doença, conforme avaliado pela redução das taxas de declínio anual da densidade pulmonar em participantes com deficiência de alfa-1 antitripsina (AAT) ao longo de 3 anos, em comparação com a dose comercializada de 60 miligramas por quilograma (mg/kg).
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
270
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Trial Registration Coordinator
- Número de telefone: +1 610-878-4697
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- • Idade superior ou igual a (>=) 18 e inferior ou igual a (<=) 65 anos no momento da prestação do consentimento informado por escrito.
- • Diagnóstico confirmado de enfisema relacionado com AATD com o genótipo PiZZ, PiZ(null) ou Pi(null/null) e níveis séricos de AAT documentados inferiores a (<) 11 micrómetros (μM) (ou < 50 mg/dL [miligrama/decilitro]) em qualquer momento antes da primeira administração de CE1226 no Dia 1 (Baseline).
Critérios de Exclusão:
- • Os participantes não devem ter doença aguda ou exacerbação pulmonar nas 6 semanas anteriores à primeira administração de CE1226 no Dia 1 (Baseline).
- • Os participantes não devem ter recebido anteriormente terapia genética para AATD em qualquer momento.
- • Participantes com doença hepática secundária a AATD.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: CE1226 dose baixa
CE1226 em dose baixa.
|
O CE1226 será administrado por infusão intravenosa (IV) semanalmente durante 3 anos.
Outros nomes:
|
|
Experimental: CE1226 dose média
CE1226 em dose média.
|
O CE1226 será administrado por infusão intravenosa (IV) semanalmente durante 3 anos.
Outros nomes:
|
|
Experimental: CE1226 dose alta
CE1226 em dose elevada.
|
O CE1226 será administrado por infusão intravenosa (IV) semanalmente durante 3 anos.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa anual de variação na densidade pulmonar ajustada
Prazo: Da Linha de Base até ao Mês 36
|
A taxa de variação anual (expressa em gramas por litro por ano [g/L/ano]) na densidade pulmonar ajustada (percentil 15 da densidade pulmonar [PD15]) será calculada com base nas avaliações de TAC do pulmão inteiro na capacidade pulmonar total (CLT).
|
Da Linha de Base até ao Mês 36
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa anual de alteração do volume expiratório forçado no primeiro segundo percentual previsto (FEV1%)
Prazo: Desde a Linha de Base até ao Mês 36
|
A taxa anual de alteração do FEV1% será avaliada por espirometria.
|
Desde a Linha de Base até ao Mês 36
|
|
Taxa anual de alteração da capacidade de difusão do monóxido de carbono (DLco)
Prazo: Da Linha de Base até ao Mês 36
|
A taxa anual de alteração da DLco será avaliada por transferência de gás usando a maquinaria do local.
|
Da Linha de Base até ao Mês 36
|
|
Número de exacerbações pulmonares graves
Prazo: Desde a triagem até ao Mês 36
|
As exacerbações pulmonares serão avaliadas pelo investigador utilizando os critérios de Rodriguez-Roisin, em que uma exacerbação é definida como: uma piora sustentada do estado do paciente, a partir de um estado estável e além das variações diárias normais, que exige uma alteração da medicação regular num paciente com doença pulmonar obstrutiva crónica (DPOC) subjacente.
Uma exacerbação grave é definida como um evento que requer a introdução de corticosteroides e/ou antibióticos que resulta em hospitalização ou morte.
|
Desde a triagem até ao Mês 36
|
|
Duração das exacerbações pulmonares graves
Prazo: Desde a triagem até ao mês 36
|
As exacerbações pulmonares serão avaliadas pelo investigador através dos critérios de Rodriguez-Roisin, em que uma exacerbação é definida como: uma deterioração sustentada do estado do paciente, a partir de um estado estável e para além das variações normais do dia-a-dia, que necessita de uma alteração na medicação regular num paciente com DPOC subjacente.
Uma exacerbação grave é definida como um evento que requer a introdução de corticosteroides e/ou antibióticos que resulte em hospitalização ou morte.
|
Desde a triagem até ao mês 36
|
|
Número de participantes que experienciaram eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Desde o rastreio até ao mês 36
|
Desde o rastreio até ao mês 36
|
|
|
Percentagem de participantes que experienciaram TEAEs
Prazo: Desde o rastreio até ao mês 36
|
Desde o rastreio até ao mês 36
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Study Director, CSL Behring
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
20 de julho de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
15 de setembro de 2033
Conclusão do estudo (Estimado)
15 de setembro de 2033
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de janeiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de janeiro de 2026
Primeira postagem (Real)
8 de janeiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de maio de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
14 de maio de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Enfisema subcutâneo
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Enfisema
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
- Peptídeos
- Aminoácidos, peptídeos e proteínas
- Proteínas
- Carboidratos
- Proteínas sanguíneas
- Globulinas de soro
- Globulins
- Glicoproteínas
- Glicoconjugados
- Proteínas de fase aguda
- Serpins
- Alfa-globulinas
- Alfa 1-antitripsina
- Respreeza
Outros números de identificação do estudo
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A CSL irá considerar, caso a caso, os pedidos para partilhar Dados Individuais de Pacientes (DIP) com investigadores científicos e médicos externos, qualificados e de boa-fé.
Para obter informações sobre o processo e os requisitos para submeter um pedido voluntário de partilha de dados para DIP, por favor contacte a CSL em clinicaltrials@cslbehring.com.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os pedidos de IPD serão geralmente considerados após a conclusão da revisão pelas principais autoridades reguladoras (ou seja, FDA, EMA) e a disponibilização da publicação principal.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
A investigação proposta deve procurar responder a uma questão médica ou científica importante que ainda não tenha sido respondida.
As leis e regulamentos específicos de cada país em matéria de privacidade e outras áreas serão considerados e poderão impedir a partilha de DPI.
Se o pedido for aprovado e o investigador tiver celebrado um acordo de partilha de dados apropriado, os DPI devidamente anonimizados estarão disponíveis.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .