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Étude de Phase 4, en Double Aveugle Évaluant la Réponse sur les Taux de Décroissance de la Densité Pulmonaire par Tomodensitométrie (TDM) de Respreeza / Zemaira Hebdomadaire pendant 3 Ans chez les Adultes Atteints d'un Déficit en alpha1 Antitrypsine (AATD)

14 mai 2026 mis à jour par: CSL Behring

Une étude de phase 4, multicentrique, en double aveugle, visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de 3 doses actives de Respreeza® / Zemaira® administrées par perfusion intraveineuse hebdomadaire sur 3 ans en tant que traitement d'entretien à long terme chez des sujets adultes atteints d'emphysème lié à un déficit en alpha1-antitrypsine

Il s'agit d'une étude multicentrique, en groupes parallèles, en double aveugle, randomisée de phase 4, conçue pour identifier la dose optimale de CE1226 (2 doses actives) afin de ralentir la progression de la maladie, évaluée par la réduction des taux de déclin annuel de la densité pulmonaire chez les participants déficients en alpha-1 antitrypsine (AAT) sur 3 ans, par rapport à la dose commercialisée de 60 milligrammes par kilogramme (mg/kg).

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

270

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • • Âge supérieur ou égal (>=) à 18 ans et inférieur ou égal (<=) à 65 ans au moment de la fourniture du consentement éclairé écrit.
  • • Diagnostic confirmé d'emphysème lié au DAA avec génotype PiZZ, PiZ(null) ou Pi(null/null) et taux sériques documentés de DAA inférieurs (<) à 11 micromètres (μM) (ou < 50 mg/dL [milligramme/décilitre]) à tout moment avant la première administration de CE1226 le Jour 1 (Ligne de base).

Critères d'exclusion :

  • • Les participants ne doivent pas présenter de maladie aiguë ou d'exacerbation pulmonaire dans les 6 semaines précédant la première administration de CE1226 le Jour 1 (Ligne de base).
  • • Les participants ne doivent pas avoir précédemment reçu de thérapie génique pour le DAA à aucun moment.
  • • Participants atteints d'une maladie hépatique secondaire au DAA.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: CE1226 faible dose
CE1226 à faible dose.
Biologique: CE1226
Le CE1226 sera administré par perfusion intraveineuse (IV) hebdomadaire sur une période de 3 ans.
Autres noms:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Inhibiteur alpha1-protéinase humaine
Expérimental: CE1226 dose moyenne
CE1226 à dose moyenne.
Biologique: CE1226
Le CE1226 sera administré par perfusion intraveineuse (IV) hebdomadaire sur une période de 3 ans.
Autres noms:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Inhibiteur alpha1-protéinase humaine
Expérimental: CE1226 dose élevée
CE1226 à dose élevée.
Biologique: CE1226
Le CE1226 sera administré par perfusion intraveineuse (IV) hebdomadaire sur une période de 3 ans.
Autres noms:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Inhibiteur alpha1-protéinase humaine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de changement annuel de la densité pulmonaire ajustée
Délai: De la ligne de base au mois 36
Le taux de changement annuel (exprimé en grammes par litre par an [g/L/an]) de la densité pulmonaire ajustée (densité pulmonaire au 15e percentile [PD15]) sera calculé à partir des évaluations par tomodensitométrie du poumon entier à la capacité pulmonaire totale (CPT).
De la ligne de base au mois 36

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annuel de variation du volume expiratoire maximal par seconde en pourcentage prédit (FEV1%)
Délai: De la ligne de base au mois 36
Le taux annuel de variation du VEMS% sera évalué par spirométrie.
De la ligne de base au mois 36
Taux annuel de changement de la capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLco)
Délai: De la valeur de base au mois 36
Le taux annuel de changement du DLco sera évalué par transfert de gaz à l'aide des équipements du site.
De la valeur de base au mois 36
Nombre d'exacerbations pulmonaires sévères
Délai: Du dépistage jusqu'au mois 36
Les exacerbations pulmonaires seront évaluées par l'investigateur selon les critères de Rodriguez-Roisin, où une exacerbation est définie comme : une aggravation soutenue de l'état du patient, par rapport à un état stable et au-delà des variations quotidiennes normales, nécessitant un changement dans le traitement habituel chez un patient atteint de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC) sous-jacente. Une exacerbation sévère est définie comme un événement nécessitant l'introduction de corticostéroïdes et/ou d'antibiotiques qui entraîne une hospitalisation ou un décès.
Du dépistage jusqu'au mois 36
Durée des exacerbations pulmonaires sévères
Délai: Du dépistage jusqu'au mois 36
Les exacerbations pulmonaires seront évaluées par l'investigateur selon les critères de Rodriguez-Roisin, où une exacerbation est définie comme : une aggravation soutenue de l'état du patient, par rapport à un état stable et au-delà des variations quotidiennes normales, nécessitant un changement du traitement habituel chez un patient souffrant de BPCO sous-jacente. Une exacerbation grave est définie comme un événement nécessitant l'introduction de corticostéroïdes et/ou d'antibiotiques qui entraîne une hospitalisation ou un décès.
Du dépistage jusqu'au mois 36
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (TEAE)
Délai: Du dépistage jusqu'au mois 36
Du dépistage jusqu'au mois 36
Pourcentage de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (TEAE)
Délai: Du dépistage jusqu'au mois 36
Du dépistage jusqu'au mois 36

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, CSL Behring

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

20 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

15 septembre 2033

Achèvement de l'étude (Estimé)

15 septembre 2033

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2026

Première publication (Réel)

8 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CE1226_4003
  • 2025-522964-33-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

CSL examinera au cas par cas les demandes de partage de données individuelles des patients (IPD) avec des chercheurs scientifiques et médicaux externes, qualifiés et de bonne foi. Pour plus d'informations sur le processus et les exigences pour soumettre une demande volontaire de partage de données pour l'IPD, veuillez contacter CSL à l'adresse clinicaltrials@cslbehring.com.

Délai de partage IPD

Les demandes d'IPD seront généralement prises en considération une fois que l'examen par les principales autorités réglementaires (c'est-à-dire la FDA, l'EMA) est terminé et que la publication principale est disponible.

Critères d'accès au partage IPD

La recherche proposée devrait chercher à répondre à une question médicale ou scientifique importante qui n'a pas encore été résolue.

Les lois et réglementations spécifiques à chaque pays en matière de confidentialité et autres seront prises en compte et pourraient empêcher le partage des IPD.

Si la demande est approuvée et que le chercheur a signé un accord approprié de partage des données, les IPD qui ont été correctement anonymisées seront disponibles.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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