Fase 4, Studio in doppio cieco per valutare la risposta sui tassi di declino della densità polmonare alla Tomografia Computerizzata (TC) di Respreeza / Zemaira settimanale per 3 anni in adulti con deficit di alfa1 antitripsina (AATD)
14 maggio 2026 aggiornato da: CSL Behring
Studio di Fase 4, Multicentrico, in Doppio Cieco, per Indagare l'Efficacia, la Sicurezza e la Tollerabilità di 3 Dosi Attive di Respreeza® / Zemaira® Somministrate Mediante Infusione Endovenosa Settimanale per 3 Anni come Terapia di Mantenimento a Lungo Termine in Soggetti Adulti con Enfisema Correlato a Carenza di Alfa1 Antitripsina
Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, di fase 4, con gruppi paralleli, progettato per identificare la dose ottimale di CE1226 (2 dosi attive) per rallentare la progressione della malattia, valutata mediante la riduzione del tasso di declino annuale della densità polmonare in partecipanti con deficit di alfa-1 antitripsina (AAT) in un periodo di 3 anni, rispetto alla dose commercializzata di 60 milligrammi per chilogrammo (mg/kg).
Panoramica dello studio
Stato
Non ancora reclutamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
270
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Trial Registration Coordinator
- Numero di telefono: +1 610-878-4697
- Email: clinicaltrials@cslbehring.com
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- • Età superiore o uguale a (≥) 18 anni e inferiore o uguale a (≤) 65 anni al momento della firma del consenso informato scritto.
- • Diagnosi confermata di enfisema correlato a AATD con genotipo PiZZ, PiZ(null) o Pi(null/null) con livelli sierici di AAT documentati inferiori a (<) 11 micrometri (µM) (o < 50 mg/dL [milligrammi/decilitro]) in qualsiasi momento prima della prima somministrazione di CE1226 nel Giorno 1 (Baseline).
Criteri di esclusione:
- • I partecipanti non devono aver avuto malattie acute o esacerbazioni polmonari entro 6 settimane prima della prima somministrazione di CE1226 nel Giorno 1 (Baseline).
- • I partecipanti non devono aver mai ricevuto terapia genica per AATD in precedenza.
- • Partecipanti con malattia epatica secondaria a AATD.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore attivo: CE1226 basso dosaggio
CE1226 a basso dosaggio.
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CE1226 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV) settimanalmente per 3 anni.
Altri nomi:
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Sperimentale: CE1226 dose media
CE1226 a dose media.
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CE1226 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV) settimanalmente per 3 anni.
Altri nomi:
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Sperimentale: CE1226 dose elevata
CE1226 ad alto dosaggio.
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CE1226 verrà somministrato tramite infusione endovenosa (IV) settimanalmente per 3 anni.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso annuale di variazione della densità polmonare corretta
Lasso di tempo: Dalla Baseline al Mese 36
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La variazione annuale (espressa in grammi per litro all'anno [g/L/anno]) della densità polmonare aggiustata (densità polmonare al 15° percentile [PD15]) sarà calcolata mediante valutazioni TC del polmone intero a capacità polmonare totale (TLC).
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Dalla Baseline al Mese 36
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso annuo di variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo percentuale predetta (FEV1%)
Lasso di tempo: Dal Basale al Mese 36
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Il tasso annuo di variazione dell'FEV1% sarà valutato mediante spirometria.
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Dal Basale al Mese 36
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Tasso annuale di variazione della capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLco)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 36
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Il tasso annuale di variazione del DLco sarà valutato mediante il trasferimento di gas utilizzando le apparecchiature del sito.
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Dal basale al mese 36
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Numero di riacutizzazioni polmonari gravi
Lasso di tempo: Dallo screening fino al mese 36
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Le esacerbazioni polmonari saranno valutate dallo sperimentatore utilizzando i criteri di Rodriguez-Roisin, dove un'esacerbazione è definita come: un peggioramento prolungato delle condizioni del paziente, da uno stato stabile e al di là delle normali variazioni quotidiane, che richiede un cambiamento nella terapia regolare in un paziente con malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) sottostante.
Un'esacerbazione grave è definita come un evento che richiede l'introduzione di corticosteroidi e/o antibiotici che comporta il ricovero in ospedale o il decesso.
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Dallo screening fino al mese 36
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Durata delle esacerbazioni polmonari gravi
Lasso di tempo: Dallo screening fino al mese 36
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Le esacerbazioni polmonari saranno valutate dallo sperimentatore utilizzando i criteri di Rodriguez-Roisin, dove un'esacerbazione è definita come: un peggioramento persistente delle condizioni del paziente, rispetto a uno stato stabile e al di là delle normali variazioni quotidiane, che richiede una modifica della terapia abituale in un paziente con BPCO sottostante.
Un'esacerbazione grave è definita come un evento che richiede l'introduzione di corticosteroidi e/o antibiotici che si traduce in ospedalizzazione o decesso.
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Dallo screening fino al mese 36
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Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dallo screening fino al mese 36
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Dallo screening fino al mese 36
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Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato TEAEs
Lasso di tempo: Dallo screening fino a 36 mesi
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Dallo screening fino a 36 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Study Director, CSL Behring
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
20 luglio 2026
Completamento primario (Stimato)
15 settembre 2033
Completamento dello studio (Stimato)
15 settembre 2033
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 gennaio 2026
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 gennaio 2026
Primo Inserito (Effettivo)
8 gennaio 2026
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
15 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie polmonari
- Malattie del fegato
- Enfisema sottocutaneo
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Enfisema
- carenza di alfa 1-antitripsina
- Peptidi
- Aminoacidi, peptidi e proteine
- Proteine
- Carboidrati
- Proteine del sangue
- Globuline sieriche
- Globuline
- Glicoproteine
- Glicoconiugati
- Proteine in fase acuta
- Serpins
- Alfa-globuline
- Alpha 1-antitripsina
- Respreeza
Altri numeri di identificazione dello studio
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
CSL valuterà caso per caso le richieste di condivisione dei Dati dei Pazienti Individuali (IPD) con ricercatori scientifici e medici esterni qualificati e in buona fede.
Per informazioni sul processo e sui requisiti per presentare una richiesta volontaria di condivisione dei dati per gli IPD, contattare CSL all'indirizzo clinicaltrials@cslbehring.com.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste di IPD saranno generalmente prese in considerazione una volta completata la revisione da parte delle principali autorità regolatorie (ad esempio FDA, EMA) e disponibile la pubblicazione primaria.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
La ricerca proposta dovrebbe cercare di rispondere a una domanda medica o scientifica importante precedentemente senza risposta.
Le leggi e i regolamenti specifici del paese in materia di privacy e altre normative applicabili saranno considerati e potrebbero impedire la condivisione dei DPI.
Se la richiesta viene approvata e il ricercatore ha firmato un accordo di condivisione dei dati appropriato, i DPI che sono stati adeguatamente anonimizzati saranno disponibili.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .