Fase 4, dobbeltblind studie som evaluerer responsen på datatomografi (CT) lunge tetthets reduksjonsrater av Respreeza / Zemaira ukentlig i 3 år hos voksne med alfa1-antitrypsinmangel (AATD)
14. mai 2026 oppdatert av: CSL Behring
En fase 4, multiklinisk, dobbeltblind studie for å undersøke effekt, sikkerhet og tolerabilitet av 3 aktive doser Respreeza® / Zemaira® ukentlig intravenøs infusjon administrert over 3 år som langtidsvedlikeholdsterapi hos voksne pasienter med emfysem relatert til alfa-1-antitrypsinmangel
Dette er en multikenter, parallellgruppe, dobbeltblind, randomisert fase 4-studie designet for å identifisere den optimale dosen av CE1226 (2 aktive doser) for å bremse sykdomsprogresjon, vurdert ved reduserte årlige lungevevstetthetsnedgang i alfa-1-antitrypsin (AAT)-manglende deltakere over 3 år sammenlignet med markedsdosen 60 milligram per kilogram (mg/kg).
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
270
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Trial Registration Coordinator
- Telefonnummer: +1 610-878-4697
- E-post: clinicaltrials@cslbehring.com
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- • Alder større enn eller lik (≥) 18 og mindre enn eller lik (≤) 65 år ved tiden for skriftlig informert samtykke.
- • Bekreftet diagnose av emfysem relatert til AATD med enten PiZZ-, PiZ(null)- eller Pi(null/null)-genotypen med dokumentert serum AAT-nivå mindre enn (<) 11 mikrometer (μM) (eller < 50 mg/dL [milligram/desiliter]) når som helst før første administrering av CE1226 på dag 1 (baseline).
Eksklusjonskriterier:
- • Deltakere bør ikke ha akutt sykdom eller lungeforverring innen 6 uker før første administrering av CE1226 på dag 1 (baseline).
- • Deltakere bør ikke tidligere ha mottatt genterapi for AATD på noe tidspunkt.
- • Deltakere med leversykdom sekundær til AATD.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: CE1226 lav dose
CE1226 i lav dose.
|
CE1226 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon ukentlig over 3 år.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: CE1226 middels dose
CE1226 ved middels dose.
|
CE1226 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon ukentlig over 3 år.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: CE1226 høy dose
CE1226 i høy dose.
|
CE1226 vil bli administrert via intravenøs (IV) infusjon ukentlig over 3 år.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig endringsrate i justert lungetetthet
Tidsramme: Fra baseline til måned 36
|
Den årlige endringshastigheten (uttrykt som gram per liter per år [g/L/år]) i justert lunge tetthet (15. persentil lunge tetthet [PD15]) vil bli beregnet på CT-skanning vurderinger av hele lungen ved total lungekapasitet (TLC).
|
Fra baseline til måned 36
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig endringsrate i tvungent ekspiratorisk volum på 1 sekund prosent predikert (FEV1%)
Tidsramme: Fra utgangspunkt til måned 36
|
Den årlige endringen i FEV1% vil bli vurdert ved spirometri.
|
Fra utgangspunkt til måned 36
|
|
Årlig endringsrate i karbonmonoksids diffusionskapasitet (DLco)
Tidsramme: Fra baseline til måned 36
|
Den årlige endringshastigheten i DLco vil bli vurdert ved hjelp av gassoverføring ved bruk av stedets maskineri.
|
Fra baseline til måned 36
|
|
Antall alvorlige lungeforverringer
Tidsramme: Fra screening opp til måned 36
|
Pulmonale eksaserbasjoner vil bli vurdert av forskeren ved hjelp av Rodriguez-Roisin-kriteriene, hvor en eksaserbasjon er definert som: en vedvarende forverring av pasientens tilstand, fra en stabil tilstand og utover normale daglige variasjoner, som krever en endring i vanlig medisinering hos en pasient med underliggende kronisk obstruktiv lungesykdom (KOLS).
En alvorlig eksaserbasjon er definert som en hendelse som krever innføring av kortikosteroider og/eller antibiotika som resulterer i innleggelse på sykehus eller død.
|
Fra screening opp til måned 36
|
|
Varighet av alvorlige lungeforverringer
Tidsramme: Fra screening opp til måned 36
|
Lungeforveringer vil bli vurdert av undersøkeren ved bruk av Rodriguez-Roisin-kriteriene, hvor en forverring er definert som: en vedvarende forverring av pasientens tilstand, fra en stabil tilstand og utover normale daglige variasjoner, som nødvendiggjør en endring i vanlig medisinering hos en pasient med underliggende KOLS.
En alvorlig forverring er definert som en hendelse som krever innføring av kortikosteroider og/eller antibiotika som resulterer i innleggelse på sykehus eller død.
|
Fra screening opp til måned 36
|
|
Antall deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra screening opp til måned 36
|
Fra screening opp til måned 36
|
|
|
Prosentandel av deltakere som opplever TEAE-er
Tidsramme: Fra screening opp til måned 36
|
Fra screening opp til måned 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, CSL Behring
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
20. juli 2026
Primær fullføring (Antatt)
15. september 2033
Studiet fullført (Antatt)
15. september 2033
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. januar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
8. januar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. mai 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
14. mai 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Leversykdommer
- Subkutant emfysem
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Emfysem
- Alpha 1-antitrypsinmangel
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Karbohydrater
- Blodproteiner
- Serumglobuliner
- Globuliner
- Glykoproteiner
- Glykokonjugater
- Akuttfase-proteiner
- Serpiner
- Alfa-globuliner
- Alpha 1-Antitrypsin
- Respreeza
Andre studie-ID-numre
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
CSL vil vurdere forespørsler om deling av individuelle pasientdata (IPD) med eksterne, seriøse og kvalifiserte vitenskapelige og medisinske forskere fra sak til sak.
For informasjon om prosessen og kravene for å sende inn en frivillig forespørsel om datadeling for IPD, vennligst kontakt CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om IPD vil vanligvis bli vurdert når gjennomgangen av store regulatoriske myndigheter (dvs. FDA, EMA) er fullført og hovedpublikasjonen er tilgjengelig.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Foreslått forskning bør søke å besvare et tidligere ubesvart viktig medisinsk eller vitenskapelig spørsmål.
Gjeldende lands spesifikke personvern og andre lover og forskrifter vil bli vurdert og kan forhindre deling av IPD.
Hvis forespørselen godkjennes og forskeren har inngått en passende datadelingsavtale, vil IPD som er tilstrekkelig anonymisert være tilgjengelig.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .