Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 4, podwójnie ślepa próba oceniająca odpowiedź na spadek gęstości płuc w tomografii komputerowej (CT) podczas 3-letniego stosowania Respreeza / Zemaira u dorosłych z niedoborem alfa1-antytrypsyny (AATD)

14 maja 2026 zaktualizowane przez: CSL Behring

Faza 4, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe badanie mające na celu zbadanie skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji 3 aktywnych dawek Respreeza®/Zemaira® podawanych w tygodniowych wlewach dożylnych przez 3 lata jako długoterminowa terapia podtrzymująca u dorosłych pacjentów z rozedmą płuc związaną z niedoborem alfa1-antytrypsyny

To wieloośrodkowe, równoległe, podwójnie ślepe, randomizowane badanie fazy 4 ma na celu określenie optymalnej dawki CE1226 (2 aktywne dawki) w celu spowolnienia postępu choroby, ocenianego na podstawie zmniejszonych rocznych wskaźników spadku gęstości płuc u uczestników z niedoborem alfa-1 antytrypsyny (AAT) przez 3 lata w porównaniu z dawką rynkową 60 miligramów na kilogram (mg/kg).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

270

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • • Wiek większy lub równy (≥) 18 i mniejszy lub równy (≤) 65 lat w momencie podpisania pisemnej świadomej zgody.
  • • Potwierdzone rozpoznanie rozedmy płuc związanej z AATD z genotypem PiZZ, PiZ(null) lub Pi(null/null) oraz udokumentowanym stężeniem AAT w surowicy poniżej (<) 11 mikromoli (μM) (lub < 50 mg/dL [miligram/decylitr]) w dowolnym czasie przed pierwszą dawką CE1226 w Dniu 1 (badanie wyjściowe).

Kryteria wyłączenia:

  • • Uczestnicy nie powinni mieć ostrej choroby lub zaostrzenia choroby płuc w ciągu 6 tygodni przed pierwszą dawką CE1226 w Dniu 1 (badanie wyjściowe).
  • • Uczestnicy nie powieli wcześniej otrzymywać terapii genowej dla AATD w żadnym momencie.
  • • Uczestnicy z chorobą wątroby wtórną do AATD.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: CE1226 niska dawka
CE1226 w niskiej dawce.
Biologiczny: CE1226
CE1226 będzie podawany drogą dożylną (IV) w postaci wlewu raz w tygodniu przez 3 lata.
Inne nazwy:
  • Zemaira
  • Respreza
  • Ludzki inhibitor alfa1-proteinazy
Eksperymentalny: CE1226 średnia dawka
CE1226 w średniej dawce.
Biologiczny: CE1226
CE1226 będzie podawany drogą dożylną (IV) w postaci wlewu raz w tygodniu przez 3 lata.
Inne nazwy:
  • Zemaira
  • Respreza
  • Ludzki inhibitor alfa1-proteinazy
Eksperymentalny: CE1226 wysoka dawka
CE1226 w wysokiej dawce.
Biologiczny: CE1226
CE1226 będzie podawany drogą dożylną (IV) w postaci wlewu raz w tygodniu przez 3 lata.
Inne nazwy:
  • Zemaira
  • Respreza
  • Ludzki inhibitor alfa1-proteinazy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stopa zmiany skorygowanej gęstości płuc
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 36
Roczna stopa zmiany (wyrażona jako gram na litr na rok [g/L/rok]) w skorygowanej gęstości płuc (15. percentyl gęstości płuc [PD15]) zostanie obliczona na podstawie ocen TK całych płuc przy całkowitej pojemności płuc (TLC).
Od wartości początkowej do miesiąca 36

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna stopa zmian procentu przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu pierwszej sekundy (FEV1%)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 36
Roczną stopę zmiany FEV1% oceni się za pomocą spirometrii.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 36
Roczne tempo zmian dyfuzyjności tlenku węgla (DLco)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 36
Roczna zmiana DLco będzie oceniana za pomocą pomiaru wymiany gazowej przy użyciu sprzętu dostępnego w ośrodku.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 36
Liczba ciężkich zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do miesiąca 36
Zaostrzenia płucne będą oceniane przez badacza przy użyciu kryteriów Rodriguez-Roisin, gdzie zaostrzenie definiuje się jako: utrzymujące się pogorszenie stanu pacjenta, od stanu stabilnego i wykraczające poza normalne codzienne wahania, wymagające zmiany regularnego leczenia u pacjenta z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP). Ciężkie zaostrzenie definiuje się jako zdarzenie wymagające wprowadzenia kortykosteroidów i/lub antybiotyków, które prowadzi do hospitalizacji lub śmierci.
Od badań przesiewowych do miesiąca 36
Czas trwania ciężkich zaostrzeń płucnych
Ramy czasowe: Od badania przesiewowego do 36. miesiąca
Zaostrzenia płucne będą oceniane przez badacza przy użyciu kryteriów Rodrigueza-Roisina, gdzie zaostrzenie definiuje się jako: utrzymujące się pogorszenie stanu pacjenta, ze stabilnego stanu i wykraczające poza normalne codzienne wahania, wymagające zmiany regularnego leczenia u pacjenta z podstawową POChP. Ciężkie zaostrzenie definiuje się jako zdarzenie wymagające włączenia kortykosteroidów i/lub antybiotyków, które prowadzi do hospitalizacji lub śmierci.
Od badania przesiewowego do 36. miesiąca
Liczba uczestników doświadczających niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do 36. miesiąca
Od badań przesiewowych do 36. miesiąca
Odsetek uczestników doświadczających TEAE
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do 36. miesiąca
Od badań przesiewowych do 36. miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, CSL Behring

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

20 lipca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 września 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 września 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CE1226_4003
  • 2025-522964-33-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

CSL rozpatruje indywidualnie wnioski o udostępnienie danych poszczególnych pacjentów (IPD) zewnętrznym, rzetelnym, wykwalifikowanym naukowcom i badaczom medycznym. Aby uzyskać informacje na temat procesu i wymagań dotyczących złożenia dobrowolnego wniosku o udostępnienie danych IPD, prosimy o kontakt z CSL pod adresem clinicaltrials@cslbehring.com.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o dostęp do indywidualnych danych pacjentów będą zazwyczaj rozpatrywane po zakończeniu przeglądu przez główne organy regulacyjne (tj. FDA, EMA) i opublikowaniu głównej publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Proponowane badania powinny dążyć do odpowiedzi na wcześniej nierozwiązaną ważną kwestię medyczną lub naukową.

Obowiązujące w danym kraju przepisy dotyczące prywatności oraz inne przepisy prawne będą brane pod uwagę i mogą uniemożliwić udostępnienie IPD.

Jeśli wniosek zostanie zatwierdzony, a badacz podpisze odpowiednią umowę o udostępnianiu danych, dostępne będą IPD, które zostały odpowiednio zanonimizowane.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj