Фаза 4, двойное слепое исследование, оценивающее реакцию на скорость снижения плотности легких по данным компьютерной томографии (КТ) при применении препаратов Respreeza / Zemaira еженедельно в течение 3 лет у взрослых с дефицитом альфа1-антитрипсина (AATD)
14 мая 2026 г. обновлено: CSL Behring
Фаза 4, многоцентровое, двойное слепое исследование по изучению эффективности, безопасности и переносимости 3 активных доз Respreeza® / Zemaira® при еженедельном внутривенном введении в течение 3 лет в качестве долгосрочной поддерживающей терапии у взрослых пациентов с эмфиземой, связанной с дефицитом альфа1-антитрипсина
Это многоцентровое, параллельное, двойное слепое, рандомизированное исследование фазы 4, предназначенное для определения оптимальной дозы CE1226 (2 активные дозы) для замедления прогрессирования заболевания, оцениваемого по снижению темпов ежегодного снижения плотности легких у участников с дефицитом альфа-1-антитрипсина (ААТ) в течение 3 лет по сравнению с коммерческой дозой 60 миллиграммов на килограмм (мг/кг).
Обзор исследования
Статус
Еще не набирают
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
270
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Trial Registration Coordinator
- Номер телефона: +1 610-878-4697
- Электронная почта: clinicaltrials@cslbehring.com
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- • Возраст старше или равен (≥) 18 годам и младше или равен (≤) 65 годам на момент подписания информированного согласия.
- • Подтвержденный диагноз эмфиземы, связанной с AATD, с генотипом PiZZ, PiZ(null) или Pi(null/null) и документально подтвержденным уровнем сывороточного AAT менее (<) 11 микромоль (мкМ) (или < 50 мг/дл [миллиграмм/децилитр]) в любое время до первого введения CE1226 в День 1 (Базовый уровень).
Критерии исключения:
- • У участников не должно быть острого заболевания или обострения легочного заболевания в течение 6 недель до первого введения CE1226 в День 1 (Базовый уровень).
- • Участники не должны были ранее получать генную терапию по поводу AATD в любое время.
- • Участники с заболеванием печени, вторичным по отношению к AATD.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Низкая доза CE1226
CE1226 в низкой дозе.
|
CE1226 будет вводиться путем внутривенной (IV) инфузии еженедельно в течение 3 лет.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Средняя доза CE1226
CE1226 в средней дозе.
|
CE1226 будет вводиться путем внутривенной (IV) инфузии еженедельно в течение 3 лет.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: CE1226 высокая доза
CE1226 в высокой дозе.
|
CE1226 будет вводиться путем внутривенной (IV) инфузии еженедельно в течение 3 лет.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость изменения скорректированной плотности лёгких
Временное ограничение: С исходного уровня до 36-го месяца
|
Годовая скорость изменения (выраженная в граммах на литр в год [г/л/год]) скорректированной плотности легких (15-й процентиль плотности легких [PD15]) будет рассчитываться по данным компьютерной томографии всего легкого при полной легочной емкости (TLC).
|
С исходного уровня до 36-го месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая скорость изменения форсированной жизненной емкости легких за 1 секунду в процентах от прогнозируемой (FEV1%)
Временное ограничение: От исходного уровня до 36-го месяца
|
Годовая скорость изменения FEV1% будет оцениваться с помощью спирометрии.
|
От исходного уровня до 36-го месяца
|
|
Годовая скорость изменения диффузионной способности по монооксиду углерода (DLco)
Временное ограничение: От исходного уровня до 36 месяца
|
Годовая скорость изменения DLco будет оценена с помощью газопереноса с использованием оборудования на месте.
|
От исходного уровня до 36 месяца
|
|
Количество тяжелых обострений со стороны легких
Временное ограничение: От скрининга до 36-го месяца
|
Обострения лёгочных заболеваний будут оцениваться исследователем с использованием критериев Родригеса-Ройсина, где обострение определяется как: стойкое ухудшение состояния пациента, от стабильного состояния и выходящее за рамки обычных ежедневных колебаний, требующее изменения регулярной медикаментозной терапии у пациента с основным хроническим обструктивным заболеванием лёгких (ХОБЛ).
Тяжёлое обострение определяется как событие, требующее назначения кортикостероидов и/или антибиотиков, которое приводит к госпитализации или смерти.
|
От скрининга до 36-го месяца
|
|
Продолжительность тяжелых легочных обострений
Временное ограничение: От скрининга до 36-го месяца
|
Легочные обострения будут оцениваться исследователем с использованием критериев Родригес-Ройсин, где обострение определяется как: устойчивое ухудшение состояния пациента, по сравнению с исходным стабильным состоянием и выходящее за рамки обычных ежедневных колебаний, требующее изменения регулярной медикаментозной терапии у пациента с фоновой ХОБЛ.
Тяжелое обострение определяется как событие, требующее назначения кортикостероидов и/или антибиотиков, которое приводит к госпитализации или смерти.
|
От скрининга до 36-го месяца
|
|
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления, связанные с лечением (TEAEs)
Временное ограничение: От скрининга до 36-го месяца
|
От скрининга до 36-го месяца
|
|
|
Процент участников, испытавших TEAEs
Временное ограничение: От скрининга до 36-го месяца
|
От скрининга до 36-го месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, CSL Behring
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
20 июля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
15 сентября 2033 г.
Завершение исследования (Оцененный)
15 сентября 2033 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 января 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
7 января 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 января 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
15 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
14 мая 2026 г.
Последняя проверка
1 мая 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Заболевания печени
- Подкожная эмфизема
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Эмфизема
- Альфа 1-антитрипсин дефицит
- Пептиды
- Аминокислоты, пептиды и белки
- Белки
- Углеводы
- Белки крови
- Сывороточные глобулины
- Глобулины
- Гликопротеины
- Гликоконъюгаты
- Острые фазные белки
- Серпины
- Альфа-Глобулины
- Альфа 1-Антитрипсин
- Респериза
Другие идентификационные номера исследования
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Компания CSL будет рассматривать запросы на предоставление данных отдельных пациентов (IPD) внешним добросовестным, квалифицированным научным и медицинским исследователям в индивидуальном порядке.
Для получения информации о процессе и требованиях к подаче добровольного запроса на обмен данными IPD, пожалуйста, свяжитесь с CSL по адресу clinicaltrials@cslbehring.com.
Сроки обмена IPD
Запросы на получение индивидуальных данных пациентов, как правило, будут рассматриваться после завершения проверки основными регулирующими органами (например, FDA, EMA) и публикации основного исследования.
Критерии совместного доступа к IPD
Предлагаемое исследование должно стремиться ответить на ранее нерешенный важный медицинский или научный вопрос.
Будут учитываться применимые законы и нормативные акты о конфиденциальности и другие законы конкретной страны, которые могут препятствовать обмену IPD.
Если запрос будет одобрен и исследователь заключит соответствующее соглашение об обмене данными, будут доступны IPD, которые были должным образом анонимизированы.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .