Fase 4, dobbeltblindt studie, der evaluerer responsen på computertomografi (CT) lungetæthedsnedgangsrater for Respreeza / Zemaira ugentligt i 3 år hos voksne med alpha1-antitrypsinmangel (AATD)
14. maj 2026 opdateret af: CSL Behring
En fase 4, multicentrisk, dobbeltblind undersøgelse for at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af 3 aktive doser af Respreeza®/Zemaira® ugentlige intravenøse infusioner administreret over 3 år som langsigtet vedligeholdelsesterapi hos voksne deltagere med emfysem relateret til Alpha1-antitrypsinmangel
Dette er et multicenter, parallel-gruppe, dobbeltblindt, randomiseret fase 4-studie, der er designet til at identificere den optimale dosis af CE1226 (2 aktive doser) for at bremse sygdomsprogression, vurderet ved reducerede rater for årligt lungevævstæthedsfald hos deltagere med alfa-1 antitrypsin (AAT)-mangel over 3 år sammenlignet med den markedsførte dosis på 60 milligram pr. kilogram (mg/kg).
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
270
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Trial Registration Coordinator
- Telefonnummer: +1 610-878-4697
- E-mail: clinicaltrials@cslbehring.com
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- • Alder større end eller lig med (>=) 18 og mindre end eller lig med (<=) 65 år på tidspunktet for givelse af skriftlig informeret samtykke.
- • Bekræftet diagnose af emfysem relateret til AATD med enten PiZZ-, PiZ(null)- eller Pi(null/null)-genotypen med dokumenterede serum-AAT-niveauer mindre end (<) 11 mikrometer (μM) (eller < 50 mg/dL [milligram/deciliter]) på ethvert tidspunkt før den første administration af CE1226 på dag 1 (baseline).
Eksklusionskriterier:
- • Deltagere bør ikke have akut sygdom eller lungeforværring inden for 6 uger før den første administration af CE1226 på dag 1 (baseline).
- • Deltagere bør ikke tidligere have modtaget genterapi for AATD på noget tidspunkt.
- • Deltagere med leversygdom sekundært til AATD.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: CE1226 lav dosis
CE1226 i lav dosis.
|
CE1226 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion ugentligt over 3 år.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: CE1226 medium dosis
CE1226 ved medium dosis.
|
CE1226 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion ugentligt over 3 år.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: CE1226 høj dosis
CE1226 i høj dosis.
|
CE1226 vil blive administreret via intravenøs (IV) infusion ugentligt over 3 år.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig ændringsrate i justeret lungevævstæthed
Tidsramme: Fra baseline til måned 36
|
Den årlige ændringsrate (udtrykt som gram pr. liter pr. år [g/L/år]) i justeret lungefylde (15. percentil lungefylde [PD15]) vil blive beregnet på CT-skanning af hele lungen ved total lungekapacitet (TLC).
|
Fra baseline til måned 36
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig ændringsrate i tvungen ekspiratorisk volumen i 1 sekund procent forudsagt (FEV1%)
Tidsramme: Fra baseline til måned 36
|
Den årlige ændringsrate i FEV1% vil blive vurderet ved spirometri.
|
Fra baseline til måned 36
|
|
Årlig ændringsrate i diffusionskapaciteten for carbonmonoxid (DLco)
Tidsramme: Fra baseline til måned 36
|
Den årlige ændringsrate i DLco vil blive vurderet ved hjælp af gasoverførsel med sites maskineri.
|
Fra baseline til måned 36
|
|
Antal alvorlige lungeforværringer
Tidsramme: Fra screening op til måned 36
|
Lungeforværringer vil blive vurderet af undersøgeren ved hjælp af Rodriguez-Roisin-kriterierne, hvor en forværring defineres som: en vedvarende forværring af patientens tilstand, fra en stabil tilstand og ud over normale daglige variationer, der nødvendiggør en ændring i den sædvanlige medicin hos en patient med underliggende kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL).
En alvorlig forværring defineres som en begivenhed, der kræver indførelse af kortikosteroider og/eller antibiotika, som resulterer i indlæggelse eller død.
|
Fra screening op til måned 36
|
|
Varighed af svære lungeforværringer
Tidsramme: Fra screening til måned 36
|
Lungeforværringer vil blive vurderet af undersøgeren ved hjælp af Rodriguez-Roisin-kriterierne, hvor en forværring defineres som: en vedvarende forværring af patientens tilstand, fra en stabil tilstand og ud over normale dag-til-dag variationer, som nødvendiggør en ændring i den sædvanlige medicin hos en patient med underliggende KOL.
En alvorlig forværring defineres som en hændelse, der kræver indførelse af kortikosteroider og/eller antibiotika, som resulterer i indlæggelse eller død.
|
Fra screening til måned 36
|
|
Antal deltagere, der opleverer behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Fra screening op til måned 36
|
Fra screening op til måned 36
|
|
|
Procentdel af deltagere, der oplever TEAEs
Tidsramme: Fra screening op til måned 36
|
Fra screening op til måned 36
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Study Director, CSL Behring
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
20. juli 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
15. september 2033
Studieafslutning (Anslået)
15. september 2033
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
7. januar 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
7. januar 2026
Først opslået (Faktiske)
8. januar 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
14. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Luftvejssygdomme
- Sygdomme i fordøjelsessystemet
- Lungesygdomme
- Leversygdomme
- Subkutant emfysem
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Emfysem
- Alpha 1-antitrypsinmangel
- Peptider
- Aminosyrer, peptider og proteiner
- Proteiner
- Kulhydrater
- Blodproteiner
- Serum globuliner
- Globuliner
- Glycoproteiner
- Glycoconjugates
- Akutte fase-proteiner
- Serpins
- Alpha-globuliner
- Alpha 1-antitrypsin
- REPREEZA
Andre undersøgelses-id-numre
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
CSL vil på sag-til-sag-basis vurdere anmodninger om at dele individuelle patientdata (IPD) med eksterne bona-fide, kvalificerede videnskabelige og medicinske forskere.
For information om processen og kravene ved indsendelse af en frivillig anmodning om datadeling af IPD, kontakt venligst CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.
IPD-delingstidsramme
Forespørgsler om IPD vil generelt blive vurderet, når gennemgang af større reguleringsmyndigheder (f.eks. FDA, EMA) er afsluttet, og den primære publikation er tilgængelig.
IPD-delingsadgangskriterier
Foreslået forskning bør søge at besvare et tidligere ubesvaret vigtigt medicinsk eller videnskabeligt spørgsmål.
Gældende landespecifikke privatlivs- og andre love og regulativer vil blive overvejet og kan forhindre deling af IPD.
Hvis anmodningen godkendes og forskeren har underskrevet en passende data-delingsoverenskomst, vil IPD, der er blevet korrekt anonymiseret, være tilgængelig.
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .