Estudio de Fase 4, doble ciego, que evalúa la respuesta en las tasas de disminución de la densidad pulmonar por tomografía computarizada (TC) de Respreeza / Zemaira semanal durante 3 años en adultos con deficiencia de alfa-1 antitripsina (DAAT)
14 de mayo de 2026 actualizado por: CSL Behring
Estudio de fase 4, multicéntrico, doble ciego, para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de 3 dosis activas de Respreeza® / Zemaira® administradas mediante infusión intravenosa semanal durante 3 años como terapia de mantenimiento a largo plazo en sujetos adultos con enfisema relacionado con deficiencia de alfa-1 antitripsina
Este es un estudio de fase 4 multicéntrico, de grupos paralelos, doble ciego y aleatorizado diseñado para identificar la dosis óptima de CE1226 (2 dosis activas) para ralentizar la progresión de la enfermedad, evaluada mediante la reducción de las tasas de disminución anual de la densidad pulmonar en participantes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AAT) durante 3 años, en comparación con la dosis comercializada de 60 miligramos por kilogramo (mg/kg).
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
270
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Registration Coordinator
- Número de teléfono: +1 610-878-4697
- Correo electrónico: clinicaltrials@cslbehring.com
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- • Edad mayor o igual a (>=) 18 años y menor o igual a (<=) 65 años en el momento de proporcionar el consentimiento informado por escrito.
- • Diagnóstico confirmado de enfisema relacionado con AATD con genotipo PiZZ, PiZ(null) o Pi(null/null) y niveles séricos documentados de AAT menores de (<) 11 micrómetros (μM) (o < 50 mg/dL [miligramos/decilitro]) en cualquier momento antes de la primera administración de CE1226 el Día 1 (Línea de base).
Criterios de exclusión:
- • Los participantes no deben presentar enfermedad aguda o exacerbación pulmonar en las 6 semanas anteriores a la primera administración de CE1226 el Día 1 (Línea de base).
- • Los participantes no deben haber recibido previamente terapia génica para AATD en ningún momento.
- • Participantes con enfermedad hepática secundaria a AATD.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: CE1226 dosis baja
CE1226 en dosis baja.
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CE1226 se administrará mediante infusión intravenosa (IV) semanalmente durante 3 años.
Otros nombres:
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Experimental: CE1226 dosis media
CE1226 a dosis media.
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CE1226 se administrará mediante infusión intravenosa (IV) semanalmente durante 3 años.
Otros nombres:
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Experimental: CE1226 dosis alta
CE1226 en dosis alta.
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CE1226 se administrará mediante infusión intravenosa (IV) semanalmente durante 3 años.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa anual de cambio en la densidad pulmonar ajustada
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta el mes 36
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La tasa de cambio anual (expresada como gramo por litro por año [g/L/año]) en la densidad pulmonar ajustada (densidad pulmonar del percentil 15 [PD15]) se calculará en las evaluaciones de tomografía computarizada del pulmón completo a capacidad pulmonar total (TLC).
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Desde la línea basal hasta el mes 36
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa anual de cambio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo porcentaje predicho (FEV1%)
Periodo de tiempo: Desde la Línea de Base hasta el Mes 36
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La tasa anual de cambio en FEV1% se evaluará mediante espirometría.
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Desde la Línea de Base hasta el Mes 36
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Tasa anual de cambio en la capacidad de difusión del monóxido de carbono (DLco)
Periodo de tiempo: Desde la Línea de Base hasta el Mes 36
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La tasa de cambio anual en DLco se evaluará mediante la transferencia de gases utilizando la maquinaria del sitio.
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Desde la Línea de Base hasta el Mes 36
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Número de exacerbaciones pulmonares graves
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el mes 36
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Las exacerbaciones pulmonares serán evaluadas por el investigador mediante los criterios de Rodríguez-Roisin, donde una exacerbación se define como: un empeoramiento sostenido de la condición del paciente, desde un estado estable y más allá de las variaciones normales del día a día, que requiere un cambio en la medicación regular en un paciente con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC) subyacente.
Una exacerbación grave se define como un evento que requiere la introducción de corticosteroides y/o antibióticos que resulta en hospitalización o muerte.
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Desde el cribado hasta el mes 36
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Duración de las exacerbaciones pulmonares graves
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el mes 36
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Las exacerbaciones pulmonares serán evaluadas por el investigador utilizando los criterios de Rodríguez-Roisin, donde una exacerbación se define como: un empeoramiento sostenido de la condición del paciente, desde un estado estable y más allá de las variaciones normales del día a día, que requiere un cambio en la medicación regular en un paciente con EPOC subyacente.
Una exacerbación grave se define como un evento que requiere la introducción de corticosteroides y/o antibióticos que resulta en hospitalización o muerte.
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Desde el cribado hasta el mes 36
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Número de participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta el mes 36
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Desde la selección hasta el mes 36
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Porcentaje de participantes que experimentan TEAEs
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el mes 36
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Desde el cribado hasta el mes 36
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, CSL Behring
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
20 de julio de 2026
Finalización primaria (Estimado)
15 de septiembre de 2033
Finalización del estudio (Estimado)
15 de septiembre de 2033
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de enero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
8 de enero de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
15 de mayo de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de mayo de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Enfisema
- deficiencia de alfa 1-antitripsina
- Péptidos
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Carbohidratos
- Proteínas de la sangre
- Globulinas séricas
- Globulinas
- Glicoproteínas
- Glucoconjugados
- Proteínas en fase aguda
- Serpinas
- Alfa-globulinas
- alfa 1-antitripsina
- Respreza
Otros números de identificación del estudio
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
CSL evaluará caso por caso las solicitudes para compartir Datos de Pacientes Individuales (IPD) con investigadores científicos y médicos externos, cualificados y de buena fe.
Para obtener información sobre el proceso y los requisitos para presentar una solicitud voluntaria de intercambio de datos para IPD, póngase en contacto con CSL en clinicaltrials@cslbehring.com.
Marco de tiempo para compartir IPD
Las solicitudes de datos de pacientes individuales (IPD) generalmente se considerarán una vez que se complete la revisión por parte de las principales autoridades reguladoras (es decir, FDA, EMA) y esté disponible la publicación principal.
Criterios de acceso compartido de IPD
La investigación propuesta debe buscar responder una pregunta médica o científica importante previamente no resuelta.
Se considerarán las leyes y regulaciones específicas de cada país aplicables en materia de privacidad y otras, y estas podrían impedir el intercambio de IPD.
Si la solicitud es aprobada y el investigador ha firmado un acuerdo de intercambio de datos adecuado, estará disponible el IPD que haya sido anonimizado apropiadamente.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .