前瞻性单臂临床试验：GO方案治疗HLH。
2026年1月12日 更新者：Zhao Wang、Beijing Friendship Hospital
戈利替尼单药治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的前瞻性单臂临床试验。
本研究旨在评估Golidocitinib(GO)单药治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的疗效和安全性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
28
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：jingshi Wang, M.M.
- 电话号码：86-13520280731
- 邮箱：wangjingshi987@126.com
学习地点
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100050
- 招聘中
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
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接触：
- jingshi Wang, M.M.
- 电话号码：86-13520280731
- 邮箱：wangjingshi987@126.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 研究者评估新诊断或难治/复发性HLH疾病患者。
- HLH明确诊断：分子诊断符合pHLH，或符合HLH-2004诊断标准8项中至少5项。
- 目前不适合或无法接受异基因造血干细胞移植的患者。
- 研究者预计生存期超过一个月。
- 患者年龄必须至少14岁且不超过70岁，性别不限。
- 研究开始前，TB≤正常值上限的10倍；Cr≤正常值的1.5倍。
- 血清HIV抗原或抗体阴性。
- HCV抗体阴性，或HCV抗体阳性但HCV RNA阴性。
- HBsAg和HBcAb均为阴性。若上述任一为阳性，需进行外周血乙型肝炎病毒DNA滴度检测，滴度低于1×10³拷贝/毫升。
- 超声心动图显示LVEF≥50%。
- 育龄女性必须通过妊娠试验确认未怀孕，并愿意在研究期间及末次给药后至少12个月内使用有效避孕措施；所有男性参与者必须在研究期间及末次给药后至少3个月内使用避孕措施。
排除标准：
- 心功能II级及以上（包括II级）（NYHA分级）。
- 妊娠或哺乳期女性，以及在本试验期间拒绝使用适当避孕措施的育龄患者。
- 对GO过敏或有严重过敏体质者。
- 内脏活动性出血。
- 无法控制的感染。
- 严重精神疾病。
- 非黑色素瘤皮肤癌病史。
- 无法在试验和/或随访阶段配合。同时参与其他临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：HLH患者
初始诊断为或存在难治性/复发性HLH疾病，或已确诊为HLH。
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对符合纳入标准的HLH患者实施GO方案，具体为戈利替尼每日一次，每次150 mg。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗反应评估
大体时间：治疗开始后的第2、4、6和8周
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完全缓解定义为所有可量化的HLH症状和实验室指标恢复正常，包括sCD25水平、铁蛋白、甘油三酯、血细胞计数、噬血现象以及意识水平（若存在中枢神经系统HLH）。 部分缓解定义为至少2项或更多可量化症状及实验室指标改善≥25%，具体如下：sCD25应答需降低>1.5倍；铁蛋白和甘油三酯至少降低25%；无需输血情况下：中性粒细胞<500/毫升者需增加100%且达到>500/毫升；中性粒细胞500-2000/毫升者需增加100%并恢复正常水平；对于ALT>400 U/L的患者，应答定义为ALT至少降低50%。 无应答定义为未达到部分缓解标准。 |
治疗开始后的第2、4、6和8周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据CTCAE v4.0标准评估的治疗相关不良事件参与者数量
大体时间：在最后一剂给药后30天。
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不良事件是指在受试者或临床试验受试者接受药物治疗后发生的任何不良医学状况（包括原有病情恶化），无论其是否与研究药物存在因果关系。 严重不良事件是指在任何研究期间符合以下一项或多项标准的AE：死亡；直接危及生命；以及住院或延长住院时间。 |
在最后一剂给药后30天。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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生存率
大体时间：1年
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患者HLH相关症状及辅助检查结果
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：zhao Wang、Beijing Friendship Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年6月27日
初级完成 (估计的)
2026年6月27日
研究完成 (估计的)
2027年6月27日
研究注册日期
首次提交
2026年1月1日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月12日
首次发布 (实际的)
2026年1月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月12日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Golidocitinib(GO),HLH
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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