Prospektiv enskildarms klinisk prövning av GO-regimen för HLH.
Prospektiv enarms klinisk prövning av Golidocitinib monoterapi för hemofagocytisk lymfohistiocytos.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: jingshi Wang, M.M.
- Telefonnummer: 86-13520280731
- E-post: wangjingshi987@126.com
Studieorter
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100050
- Rekrytering
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
-
Kontakt:
- jingshi Wang, M.M.
- Telefonnummer: 86-13520280731
- E-post: wangjingshi987@126.com
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Forskare utvärderar patienter med nydiagnostiserad eller refraktär/återkommande HLH-sjukdom.
- Definitiv diagnos av HLH: molekylär diagnos överensstämmande med pHLH, eller minst 5 av de 8 kriterierna i HLH-2004 diagnostiska kriterier.
- Patienter som för närvarande är olämpliga eller oförmögna att genomgå allo-HSCT.
- Forskare bedömer att den förväntade överlevnadstiden överstiger en månad.
- Patienter måste vara minst 14 år och högst 70 år gamla, utan könsbegränsningar.
- Innan studien började var TB ≤10 gånger den övre normalgränsen; Cr var ≤1,5 gånger normalvärdet.
- Serum HIV-antigen eller antikropp negativ.
- HCV-antikropp negativ, eller HCV-antikropp positiv men HCV-RNA negativ.
- HBsAg och HBcAb är båda negativa. Om något av ovanstående är positivt krävs testning av perifert blods hepatit B-virus DNA-titer, med en titer under 1×10³ kopior/ml.
- Ekokardiografi visade LVEF ≥ 50%.
- Kvinnor i barnafödande ålder måste bekräftas som icke-gravida genom ett graviditetstest och måste vara villiga att använda effektiv preventivmedel under studietiden och minst 12 månader efter den sista dosen; alla manliga deltagare måste använda preventivmedel under studietiden och minst 3 månader efter den sista dosen.
Exklusionskriterier:
- Hjärtfunktion över grad II (inklusive II) (NYHA).
- Gravida eller ammande kvinnor och patienter i reproduktiv ålder som vägrade använda lämpliga preventivmedel under detta försök.
- Individer som är allergiska mot GO eller har en svår allergisk konstitution.
- Aktiv blödning i inre organ.
- Okontrollerbar infektion.
- Allvarlig psykisk sjukdom.
- Historia av icke-melanom hudcancer.
- Oförmögna att följa under försöket och/eller uppföljningsfasen. Delta i annan klinisk forskning samtidigt.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: HLH-patienter
Initial diagnos eller närvaro av refraktär/återkommande HLH-sjukdom eller bekräftad diagnos av HLH.
|
Administrera GO-regimen till HLH-patienter som uppfyller inklusionskriterierna, specifikt Golicitinib 150 mg en gång dagligen.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Utvärdering av behandlingssvar
Tidsram: Vecka 2, 4, 6 och 8 efter behandlingens start
|
En komplett respons definierades som normalisering av alla kvantifierbara symptom och laboratoriemarkörer för HLH, inklusive nivåer av sCD25, ferritin, triglycerider, blodcellräkning, hemofagocytos och medvetandenivå (om CNS-HLH finns). En partiell respons definierades som minst 25% förbättring i 2 eller fler kvantifierbara symptom och laboratoriemarkörer enligt följande: sCD25-respons var >1,5-faldigt minskad; ferritin och triglycerider minskade minst 25%; utan blodtransfusion: Neutrofiler <500/ml måste öka med 100% och vara >500/ml; neutrofiler 500-2000/ml måste öka med 100% och återgå till normalt; och för patienter med ALT >400 U/L definierades respons som en ALT-minskning på minst 50%. Ingen respons definierades som att inte uppfylla kriterierna för partiell respons. |
Vecka 2, 4, 6 och 8 efter behandlingens start
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar bedömda enligt CTCAE v4.0
Tidsram: 30 dagar efter att den sista dosen har administrerats.
|
En biverkning definieras som ett medicinskt tillstånd (inklusive försämring av ett tidigare existerande tillstånd) som uppträder hos en försöksperson eller klinisk studiedeltagare efter att ha fått medicin, oavsett om det är orsakssamband med det undersökta läkemedlet. Allvarliga biverkningar definieras som biverkningar som uppfyller ett eller flera av följande kriterier under någon studieperiod: dödsfall; omedelbart hot mot livet; samt sjukhusinläggning eller förlängning av sjukhusvistelse. |
30 dagar efter att den sista dosen har administrerats.
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Överlevnad
Tidsram: 1 år
|
Patientens HLH-relaterade symtom och hjälpundersökningsresultat
|
1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- Golidocitinib(GO),HLH
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .