Étude clinique prospective monobras du régime GO pour le HLH.
Étude clinique prospective monobras de monothérapie par golidocitinib pour la lymphohistiocytose hémophagocytaire.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: jingshi Wang, M.M.
- Numéro de téléphone: 86-13520280731
- E-mail: wangjingshi987@126.com
Lieux d'étude
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100050
- Recrutement
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
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Contact:
- jingshi Wang, M.M.
- Numéro de téléphone: 86-13520280731
- E-mail: wangjingshi987@126.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Les chercheurs évaluent les patients atteints d'une maladie HLH nouvellement diagnostiquée ou réfractaire/récidivante.
- Diagnostic définitif d'HLH : diagnostic moléculaire compatible avec un pHLH, ou au moins 5 des 8 critères des critères diagnostiques HLH-2004.
- Patients actuellement inadaptés ou incapables de subir une allo-HSCT.
- Les chercheurs estiment que la période de survie prévue dépasse un mois.
- Les patients doivent avoir au moins 14 ans et pas plus de 70 ans, sans restrictions de sexe.
- Avant le début de l'étude, TB ≤ 10 fois la limite supérieure de la normale ; Cr ≤ 1,5 fois la valeur normale.
- Sérum antigène ou anticorps VIH négatif.
- Anticorps VHC négatif, ou anticorps VHC positif mais ARN du VHC négatif.
- HBsAg et HBcAb sont tous deux négatifs. Si l'un des deux ci-dessus est positif, un test de titre d'ADN du virus de l'hépatite B dans le sang périphérique est requis, avec un titre inférieur à 1×10³ copies/ml.
- L'échocardiographie a montré une FEVG ≥ 50 %.
- Les femmes en âge de procréer doivent être confirmées comme non enceintes par un test de grossesse et doivent être disposées à utiliser une contraception efficace pendant la période d'étude et pendant au moins 12 mois après la dernière dose ; tous les participants masculins doivent utiliser une contraception pendant la période d'étude et pendant au moins 3 mois après la dernière dose.
Critères d'exclusion :
- Fonction cardiaque supérieure au grade II (y compris II) (NYHA).
- Femmes enceintes ou allaitantes et patients en âge de procréer qui ont refusé d'utiliser des mesures contraceptives appropriées pendant cet essai.
- Personnes allergiques au GO ou ayant une constitution allergique sévère.
- Saignement actif des organes internes.
- Infection incontrôlable.
- Maladie mentale grave.
- Antécédents de cancer de la peau non mélanome.
- Incapacité de se conformer pendant l'essai et/ou la phase de suivi. Participation à d'autres recherches cliniques en même temps.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Patients atteints de HLH
Diagnostic initial ou présence d'une maladie de HLH réfractaire/récurrente ou diagnostic confirmé de HLH.
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Administrer le régime GO aux patients atteints de HLH qui répondent aux critères d'inclusion, spécifiquement Golicitinib 150 mg une fois par jour.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de la réponse au traitement
Délai: Semaines 2, 4, 6 et 8 après le début du traitement
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Une réponse complète a été définie comme la normalisation de tous les symptômes quantifiables et des marqueurs de laboratoire du SHH, y compris les taux de sCD25, de ferritine, de triglycérides, la numération des cellules sanguines, l'hémophagocytose et le niveau de conscience (si un SHH du SNC est présent). Une réponse partielle a été définie comme une amélioration d'au moins 25 % dans 2 symptômes quantifiables ou plus et dans les marqueurs de laboratoire comme suit : une réponse du sCD25 > 1,5 fois diminuée ; une diminution de la ferritine et des triglycérides d'au moins 25 % ; sans transfusion sanguine : les neutrophiles < 500/ml doivent augmenter de 100 % et être > 500/ml ; les neutrophiles entre 500 et 2000/ml doivent augmenter de 100 % et revenir à la normale ; et pour les patients avec une ALT > 400 U/L, la réponse a été définie comme une diminution de l'ALT d'au moins 50 %. L'absence de réponse est définie comme ne répondant pas aux critères de réponse partielle. |
Semaines 2, 4, 6 et 8 après le début du traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE v4.0
Délai: 30 jours après l'administration de la dernière dose.
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Un événement indésirable est défini comme une condition médicale défavorable (y compris l'aggravation d'une condition préexistante) qui survient chez un sujet ou un participant d'essai clinique après avoir reçu un médicament, indépendamment de sa relation causale avec le médicament à l'étude. Les événements indésirables graves sont définis comme des EI qui remplissent un ou plusieurs des critères suivants pendant toute période de l'étude : décès ; menace immédiate pour la vie ; et hospitalisation ou prolongation de l'hospitalisation. |
30 jours après l'administration de la dernière dose.
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie
Délai: 1 an
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Symptômes liés au HLH du patient et résultats des examens complémentaires
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- Golidocitinib(GO),HLH
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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