Studio clinico prospettico a braccio singolo del regime GO per HLH.

Criteri di inclusione:

1. I ricercatori valutano pazienti con malattia HLH di nuova diagnosi o refrattaria/recidivante.
2. Diagnosi definitiva di HLH: diagnosi molecolare compatibile con pHLH, o almeno 5 degli 8 criteri dei criteri diagnostici HLH-2004.
3. Pazienti attualmente non idonei o incapaci di sottoporsi a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT).
4. I ricercatori stimano che il periodo di sopravvivenza previsto superi un mese.
5. I pazienti devono avere almeno 14 anni e non più di 70 anni, senza restrizioni di genere.
6. Prima dell'inizio dello studio, TB ≤10 volte il limite superiore del normale; Cr ≤1,5 volte il valore normale.
7. Antigene o anticorpo dell'HIV sierico negativo.
8. Anticorpo HCV negativo, o anticorpo HCV positivo ma RNA HCV negativo.
9. HBsAg e HBcAb sono entrambi negativi. Se uno dei due è positivo, è richiesto il test della carica virale del DNA del virus dell'epatite B nel sangue periferico, con una carica inferiore a 1×10³ copie/ml.
10. L'ecocardiografia ha mostrato LVEF ≥ 50%.
11. Le donne in età fertile devono essere confermate come non gravide tramite test di gravidanza e devono essere disposte a utilizzare una contraccezione efficace durante il periodo di studio e per almeno 12 mesi dopo l'ultima dose; tutti i partecipanti maschi devono utilizzare la contraccezione durante il periodo di studio e per almeno 3 mesi dopo l'ultima dose.

Criteri di esclusione:

1. Funzione cardiaca superiore al grado II (incluso II) (NYHA).
2. Donne in gravidanza o allattamento e pazienti in età riproduttiva che hanno rifiutato di utilizzare appropriate misure contraccettive durante questa sperimentazione.
3. Individui allergici a GO o con una costituzione gravemente allergica.
4. Sanguinamento attivo degli organi interni.
5. Infezione incontrollabile.
6. Grave malattia mentale.
7. Storia di cancro della pelle non melanoma.
8. Incapacità di rispettare le indicazioni durante la sperimentazione e/o la fase di follow-up. Partecipazione ad altre ricerche cliniche contemporaneamente.