Prospektywne, jedno ramię badanie kliniczne schematu GO dla HLH.

Kryteria włączenia:

1. Badacze oceniają pacjentów z nowo rozpoznaną lub oporną/nawrotową chorobą HLH.
2. Pewne rozpoznanie HLH: rozpoznanie molekularne zgodne z pHLH lub co najmniej 5 z 8 kryteriów w kryteriach diagnostycznych HLH-2004.
3. Pacjenci, którzy obecnie nie są odpowiedni lub nie mogą przejść allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych (allo-HSCT).
4. Badacze szacują, że oczekiwany okres przeżycia przekracza jeden miesiąc.
5. Pacjenci muszą mieć co najmniej 14 lat i nie więcej niż 70 lat, bez ograniczeń co do płci.
6. Przed rozpoczęciem badania TB ≤10 razy górna granica normy; Cr ≤1,5 razy wartość normalna.
7. Ujemny antygen lub przeciwciało HIV w surowicy.
8. Ujemne przeciwciało HCV lub dodatnie przeciwciało HCV, ale ujemny HCV RNA.
9. HBsAg i HBcAb są oba ujemne. Jeśli którekolwiek z powyższych jest dodatnie, wymagane jest badanie miana DNA wirusa zapalenia wątroby typu B we krwi obwodowej, z mianem mniejszym niż 1×10³ kopii/ml.
10. Echokardiografia wykazała LVEF ≥ 50%.
11. Kobiety w wieku rozrodczym muszą potwierdzić brak ciąży testem ciążowym i muszą być skłonne stosować skuteczną antykoncepcję w okresie badania oraz przez co najmniej 12 miesięcy po ostatniej dawce; wszyscy mężczyźni uczestniczący w badaniu muszą stosować antykoncepcję w okresie badania oraz przez co najmniej 3 miesiące po ostatniej dawce.

Kryteria wykluczenia:

1. Funkcja serca powyżej II stopnia (włącznie z II) (NYHA).
2. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz pacjenci w wieku rozrodczym, którzy odmówili stosowania odpowiednich środków antykoncepcyjnych podczas tego badania.
3. Osoby uczulone na GO lub z ciężką skłonnością do alergii.
4. Aktywne krwawienie z narządów wewnętrznych.
5. Niekontrolowana infekcja.
6. Cieżka choroba psychiczna.
7. Historia raka skóry innego niż czerniak.
8. Niezdolność do współpracy podczas badania i/lub fazy obserwacji. Jednoczesny udział w innych badaniach klinicznych.