Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Prospektív egykarú klinikai vizsgálat a GO-rendszerről HLH esetén.

2026. január 12. frissítette: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Prospektív egykarú klinikai vizsgálat a golidocitinib monoterápiáról hemofagocitikus limfohisztiocytosis esetén.

Ez a tanulmány a Golidocitinib(GO) monoterápia hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálatát célozza a hemofagocitikus limfohisztiocitózis kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

28

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100050
        • Toborzás
        • Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  1. A kutatók újonnan diagnosztizált vagy refrakter/relabáló HLH betegségben szenvedő betegeket értékelnek.
  2. HLH megerősített diagnózisa: molekuláris diagnózis összhangban a pHLH-val, vagy legalább 5 a HLH-2004 diagnosztikai kritériumok 8 kritériumából.
  3. Betegek, akik jelenleg nem alkalmasak vagy képtelenek az allo-HSCT-re.
  4. A kutatók úgy becsülik, hogy a várható túlélési idő meghaladja az egy hónapot.
  5. A betegeknek legalább 14 évesnek és legfeljebb 70 évesnek kell lenniük, nincs nemi korlátozás.
  6. A vizsgálat megkezdése előtt TB ≤10-szerese a normál felső határértéknek; Cr ≤1,5-szerese a normál értéknek.
  7. HIV antigén vagy antitest negatív.
  8. HCV antitest negatív, vagy HCV antitest pozitív, de HCV RNS negatív.
  9. HBsAg és HBcAb egyaránt negatív. Ha bármelyik pozitív, perifériás vér hepatitis B vírus DNS titer teszt szükséges, kevesebb mint 1×10³ másolat/ml titerrel.
  10. Echokardiográfia LVEF ≥ 50%-ot mutatott.
  11. A gyermekvállalásra képes nőknek terhességi teszttel meg kell erősíteni, hogy nem terhesek, és hajlandóak kell lenniük hatékony fogamzásgátlást használni a vizsgálati időszakban és legalább 12 hónapig az utolsó adag után; minden férfi résztvevőnek fogamzásgátlást kell használnia a vizsgálati időszakban és legalább 3 hónapig az utolsó adag után.

Kizárási kritériumok:

  1. II-es fokozatú (beleértve a II-es fokozatot) vagy annál magasabb szívelégtelenség (NYHA).
  2. Terhes vagy szoptató nők, valamint szaporodásra képes betegek, akik megtagadják a megfelelő fogamzásgátlási módszerek használatát a vizsgálat során.
  3. GO-ra allergiás vagy súlyos allergiás alkatú egyének.
  4. Belső szervek aktív vérzése.
  5. Nem kontrollálható fertőzés.
  6. Súlyos mentális betegség.
  7. Nem melanoma bőrrák előzménye.
  8. Nem képes megfelelni a vizsgálati és/vagy követési fázisban. Egyidejűleg más klinikai vizsgálatokban vesz részt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HLH betegek
Kezdeti diagnózis vagy refrakter/relabáló HLH betegség jelenléte, vagy HLH megerősített diagnózisa.
Drog: Golidocitinib
Adja be a GO kezelést azoknak az HLH betegeknek, akik megfelelnek a befogadási kritériumoknak, különösen Golicitinib 150 mg naponta egyszer.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelésre adott válasz értékelése
Időkeret: A kezelés megkezdését követő 2., 4., 6. és 8. héten

A teljes választ a HLH összes kvantifikálható tünete és laboratóriumi markereinek normalizálásaként határozták meg, beleértve az sCD25, a ferritin, a triglicerid szintjét, a vérsejtek számát, a hemofagocitózist és a tudatszintet (ha CNS HLH jelen van).

A részleges választ legalább 25%-os javulásként határozták meg 2 vagy több kvantifikálható tünetben és laboratóriumi markerben az alábbiak szerint: az sCD25 válasz >1,5-szeres csökkenés volt; a ferritin és a triglicerid legalább 25%-kal csökkent; vérátömlesztés nélkül: a neutrofilek <500/ml esetén 100%-kal kell növekedniük és >500/ml-nek kell lenniük; a neutrofilek 500-2000/ml esetén 100%-kal kell növekedniük és normálissá kell válniuk; valamint azoknál a betegeknél, aknél ALT >400 U/L, a választ az ALT legalább 50%-os csökkenéseként határozták meg.

A válasz hiányát a részleges válasz kritériumainak nem teljesüléseként határozták meg.
A kezelés megkezdését követő 2., 4., 6. és 8. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CTCAE v4.0 értékelése alapján kezeléssel összefüggő mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 30 nappal az utolsó adag beadása után.

Egy mellékhatás olyan kedvezőtlen egészségügyi állapot (beleértve egy már meglévő állapot romlását), amely a betegben vagy klinikai vizsgálat alanyában gyógyszer szedése után jelentkezik, függetlenül attól, hogy ok-okozati összefüggésben áll-e a vizsgálati szerrel.

Súlyos mellékhatások olyan mellékhatások, amelyek a vizsgálat bármely időszakában megfelelnek egy vagy több alábbi kritériumnak: halál; azonnali életveszély; valamint kórházi kezelés vagy annak meghosszabbítása.
30 nappal az utolsó adag beadása után.

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Túlélés
Időkeret: 1 év
A beteg HLH-hez kapcsolódó tünetei és kiegészítő vizsgálati eredményei
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beijing Friendship Hospital

Nyomozók

  • Kutatásvezető: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. június 27.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 27.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 12.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. január 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Golidocitinib(GO),HLH

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel