Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní jednoramenná klinická studie režimu GO pro HLH.

12. ledna 2026 aktualizováno: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Prospektivní klinická studie s jedním ramenem monoterapie Golidocitinibem pro hemofagocytickou lymfohistiocytózu.

Tato studie si klade za cíl prozkoumat účinnost a bezpečnost monoterapie přípravkem Golidocitinib (GO) při léčbě hemofagocytární lymfohistiocytózy.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

28

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100050
        • Nábor
        • Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Výzkumníci vyhodnocují pacienty s nově diagnostikovanou nebo refrakterní/relabující HLH chorobou.
  2. Definitivní diagnóza HLH: molekulární diagnóza odpovídající pHLH, nebo alespoň 5 z 8 kritérií v diagnostických kritériích HLH-2004.
  3. Pacienti, kteří jsou v současné době nevhodní nebo neschopní podstoupit allo-HSCT.
  4. Výzkumníci odhadují, že očekávané období přežití přesahuje jeden měsíc.
  5. Pacienti musí být ve věku alespoň 14 let a ne starší než 70 let, bez omezení pohlaví.
  6. Před zahájením studie byla TB ≤10násobek horní hranice normálu; Cr ≤1,5násobek normální hodnoty.
  7. Negativní sérový antigen nebo protilátka HIV.
  8. Negativní protilátka HCV, nebo pozitivní protilátka HCV, ale negativní RNA HCV.
  9. HBsAg a HBcAb jsou oba negativní. Pokud je některý z výše uvedených pozitivní, je nutné testování titru DNA viru hepatitidy B v periferní krvi s titrem nižším než 1×10³ kopií/ml.
  10. Echokardiografie ukázala LVEF ≥ 50%.
  11. Ženy v reprodukčním věku musí být potvrzeny jako negravidní těhotenským testem a musí být ochotny používat účinnou antikoncepci během studie a po dobu alespoň 12 měsíců po poslední dávce; všichni mužští účastníci musí používat antikoncepci během studie a po dobu alespoň 3 měsíců po poslední dávce.

Kritéria vyloučení:

  1. Srdeční funkce nad stupeň II (včetně II) (NYHA).
  2. Těhotné nebo kojící ženy a pacienti v reprodukčním věku, kteří odmítli používat vhodná antikoncepční opatření během tohoto pokusu.
  3. Jedinci alergičtí na GO nebo s těžkou alergickou konstitucí.
  4. Aktivní krvácení vnitřních orgánů.
  5. Nekontrolovatelná infekce.
  6. Těžká duševní choroba.
  7. Historie nemelanomového karcinomu kůže.
  8. Neschopnost dodržovat během pokusu a/nebo fáze sledování. Účast v jiném klinickém výzkumu současně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Pacienti s HLH
Počáteční diagnóza nebo přítomnost refrakterního/relabujícího HLH onemocnění nebo potvrzená diagnóza HLH.
Lék: Golidocitinib
Podávat režim GO pacientům s HLH, kteří splňují vstupní kritéria, konkrétně Golicitinib 150 mg jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnocení léčebné odpovědi
Časové okno: 2., 4., 6. a 8. týden po zahájení léčby

Kompletní odpověď byla definována jako normalizace všech kvantifikovatelných příznaků a laboratorních markerů HLH, včetně hladin sCD25, ferritinu, triglyceridů, krevního obrazu, hemofagocytózy a úrovně vědomí (pokud je přítomna CNS HLH).

Částečná odpověď byla definována jako alespoň 25% zlepšení ve 2 nebo více kvantifikovatelných příznacích a laboratorních markerech následovně: odpověď sCD25 byla >1,5násobně snížena; ferritin a triglyceridy se snížily alespoň o 25%; bez krevní transfuze: neutrofily <500/ml se musí zvýšit o 100 % a být >500/ml; neutrofily 500-2000/ml se musí zvýšit o 100 % a vrátit k normálu; a u pacientů s ALT >400 U/l byla odpověď definována jako snížení ALT alespoň o 50 %.

Žádná odpověď je definována jako nesplnění kritérií pro částečnou odpověď.
2., 4., 6. a 8. týden po zahájení léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou hodnocenými podle CTCAE v4.0
Časové okno: 30 dní po podání poslední dávky.

Nepříznivá událost je definována jako nepříznivý zdravotní stav (včetně zhoršení již existujícího stavu), který se vyskytne u subjektu nebo účastníka klinického hodnocení po podání léku, bez ohledu na to, zda je příčinně související se zkoušeným léčivem.

Závažné nepříznivé události jsou definovány jako NE, které splňují jedno nebo více z následujících kritérií během jakéhokoli období studie: úmrtí; bezprostřední ohrožení života; a hospitalizace nebo prodloužení hospitalizace.
30 dní po podání poslední dávky.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití
Časové okno: 1 rok
Příznaky HLH pacienta a výsledky pomocných vyšetření
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beijing Friendship Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. června 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

27. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

27. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

14. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Golidocitinib(GO),HLH

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Golidocitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit