Prospectieve klinische trial met één arm van het GO-regime voor HLH.
Prospectieve enkelarmige klinische studie van Golidocitinib-monotherapie voor hemofagocytaire lymfohistiocytose.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: jingshi Wang, M.M.
- Telefoonnummer: 86-13520280731
- E-mail: wangjingshi987@126.com
Studie Locaties
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, China, 100050
- Werving
- Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
-
Contact:
- jingshi Wang, M.M.
- Telefoonnummer: 86-13520280731
- E-mail: wangjingshi987@126.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Onderzoekers evalueren patiënten met nieuw gediagnosticeerde of refractaire/recidiverende HLH-ziekte.
- Definitieve diagnose van HLH: moleculaire diagnose consistent met pHLH, of ten minste 5 van de 8 criteria in de HLH-2004 diagnostische criteria.
- Patiënten die momenteel ongeschikt of niet in staat zijn om allo-HSCT te ondergaan.
- Onderzoekers schatten dat de verwachte overlevingsperiode meer dan één maand bedraagt.
- Patiënten moeten minstens 14 jaar oud zijn en niet ouder dan 70 jaar, zonder geslachtsbeperkingen.
- Voor het begin van de studie was TB ≤10 keer de bovengrens van normaal; Cr was ≤1,5 keer de normale waarde.
- Serum HIV-antigeen of antilichaam negatief.
- HCV-antilichaam negatief, of HCV-antilichaam positief maar HCV-RNA negatief.
- HBsAg en HBcAb zijn beide negatief. Als een van de bovenstaande positief is, is perifeer bloed hepatitis B-virus DNA-titertest vereist, met een titer van minder dan 1×10³ kopieën/ml.
- Echocardiografie toonde LVEF ≥ 50%.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten door een zwangerschapstest worden bevestigd als niet zwanger en moeten bereid zijn om effectieve anticonceptie te gebruiken tijdens de studieperiode en gedurende ten minste 12 maanden na de laatste dosis; alle mannelijke deelnemers moeten anticonceptie gebruiken tijdens de studieperiode en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis.
Exclusiecriteria:
- Hartfunctie boven graad II (inclusief II) (NYHA).
- Zwangerschap of zogende vrouwen en patiënten in de vruchtbare leeftijd die weigerden geschikte anticonceptiemaatregelen te gebruiken tijdens deze proef.
- Personen die allergisch zijn voor GO of een ernstige allergische constitutie hebben.
- Actieve bloeding van de inwendige organen.
- Onbeheersbare infectie.
- Ernstige psychische aandoening.
- Geschiedenis van niet-melanoom huidkanker.
- Niet in staat om zich te houden aan de proef en/of follow-upfase. Deelname aan ander klinisch onderzoek tegelijkertijd.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HLH-patiënten
Eerste diagnose of aanwezigheid van refractaire/recidiverende HLH-ziekte of bevestigde diagnose van HLH.
|
Dien het GO-regime toe aan HLH-patiënten die voldoen aan de inclusiecriteria, specifiek Golicitinib 150 mg eenmaal daags.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Evaluatie van behandelingsrespons
Tijdsspanne: Weken 2, 4, 6 en 8 na de start van de behandeling
|
Een volledige respons werd gedefinieerd als normalisatie van alle kwantificeerbare symptomen en laboratoriummarkers van HLH, waaronder niveaus van sCD25, ferritine, triglyceriden, bloedcelaantal, hemofagocytose en bewustzijnsniveau (indien CNS HLH aanwezig is). Een gedeeltelijke respons werd gedefinieerd als minstens 25% verbetering in 2 of meer kwantificeerbare symptomen en laboratoriummarkers als volgt: sCD25-respons was>1,5-voudig gedaald; ferritine en triglyceriden minstens 25% gedaald; zonder bloedtransfusie: Neutrofielen <500/ml moeten met 100% toenemen en >500/ml zijn; neutrofielen 500-2000/ml moeten met 100% toenemen en terugkeren naar normaal.; en voor patiënten met ALT >400 U/L werd respons gedefinieerd als een ALT-daling van minstens 50%. Geen respons wordt gedefinieerd als niet voldoen aan de criteria voor gedeeltelijke respons. |
Weken 2, 4, 6 en 8 na de start van de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld volgens CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 30 dagen nadat de laatste dosis is toegediend.
|
Een nadelige gebeurtenis wordt gedefinieerd als een nadelige medische aandoening (inclusief verergering van een reeds bestaande aandoening) die optreedt bij een proefpersoon of klinische proefpersoon na het ontvangen van medicatie, ongeacht of deze oorzakelijk verband houdt met het onderzoeksgeneesmiddel. Ernstige nadelige gebeurtenissen worden gedefinieerd als nadelige gebeurtenissen die tijdens enige studieperiode aan een of meer van de volgende criteria voldoen: overlijden; directe levensbedreiging; en ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname. |
30 dagen nadat de laatste dosis is toegediend.
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Overleving
Tijdsspanne: 1 jaar
|
Symptomen van de patiënt gerelateerd aan HLH en resultaten van hulponderzoeken
|
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- Golidocitinib(GO),HLH
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .