Estudo Clínico Prospectivo de Braço Único do Regime GO para HLH.

Critérios de Inclusão:

1. Os investigadores avaliam doentes com doença HLH recentemente diagnosticada ou refractária/recidivante.
2. Diagnóstico definitivo de HLH: diagnóstico molecular compatível com pHLH, ou pelo menos 5 dos 8 critérios dos critérios de diagnóstico HLH-2004.
3. Doentes que atualmente são inadequados ou incapazes de se submeter a allo-HSCT.
4. Os investigadores estimam que o período de sobrevivência esperado excede um mês.
5. Os doentes devem ter pelo menos 14 anos de idade e não mais do que 70 anos de idade, sem restrições de género.
6. Antes do início do estudo, TB ≤ 10 vezes o limite superior do normal; Cr ≤ 1,5 vezes o valor normal.
7. Antigénio ou anticorpo do HIV negativo no soro.
8. Anticorpo do VHC negativo, ou anticorpo do VHC positivo mas RNA do VHC negativo.
9. HBsAg e HBcAb são ambos negativos. Se algum dos acima for positivo, é necessário teste de título de DNA do vírus da hepatite B no sangue periférico, com um título inferior a 1×10³ cópias/ml.
10. Ecocardiografia mostrou LVEF ≥ 50%.
11. Mulheres em idade fértil devem ser confirmadas como não grávidas por um teste de gravidez e devem estar dispostas a usar contraceção eficaz durante o período do estudo e durante pelo menos 12 meses após a última dose; todos os participantes do sexo masculino devem usar contraceção durante o período do estudo e durante pelo menos 3 meses após a última dose.

Critérios de Exclusão:

1. Função cardíaca acima do grau II (incluindo II) (NYHA).
2. Mulheres grávidas ou a amamentar e doentes em idade fértil que recusaram usar medidas contracetivas adequadas durante este ensaio.
3. Indivíduos alérgicos a GO ou com uma constituição alérgica grave.
4. Sangramento ativo dos órgãos internos.
5. Infeção incontrolável.
6. Doença mental grave.
7. Historial de cancro de pele não melanoma.
8. Incapacidade de cumprir durante o ensaio e/ou fase de acompanhamento. Participar noutra investigação clínica ao mesmo tempo.