Prospektiv enskiltarms klinisk studie av GO-regimet for HLH.
Prospektiv enarms klinisk studie av Golidocitinib-monoterapi for hemofagocytisk lymfohistiocytose.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: jingshi Wang, M.M.
- Telefonnummer: 86-13520280731
- E-post: wangjingshi987@126.com
Studiesteder
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100050
- Rekruttering
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
-
Ta kontakt med:
- jingshi Wang, M.M.
- Telefonnummer: 86-13520280731
- E-post: wangjingshi987@126.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Forskere evaluerer pasienter med nyoppdaget eller refraktær/relapsert HLH-sykdom.
- Definitiv diagnose av HLH: molekylær diagnose i samsvar med pHLH, eller minst 5 av de 8 kriteriene i HLH-2004 diagnostiske kriterier.
- Pasienter som for øyeblikket ikke er egnet eller ikke kan gjennomgå allo-HSCT.
- Forskere estimerer at den forventede overlevelsesperioden overstiger én måned.
- Pasienter må være minst 14 år og ikke eldre enn 70 år, uten kjønnsrestriksjoner.
- Før studien startet var TB ≤10 ganger øvre normalgrense; Cr var ≤1,5 ganger normalverdien.
- Serum HIV-antigen eller antistoff negativ.
- HCV-antistoff negativ, eller HCV-antistoff positiv men HCV-RNA negativ.
- HBsAg og HBcAb er begge negative. Hvis en av de ovennevnte er positiv, kreves testing av perifert blod for hepatitt B-virus DNA-titer, med en titer på mindre enn 1×10³ kopier/ml.
- Ekokardiografi viste LVEF ≥ 50%.
- Kvinner i fruktbar alder må bekreftes som ikke gravide ved en graviditetstest og må være villige til å bruke effektiv prevensjon under studieperioden og i minst 12 måneder etter siste dose; alle mannlige deltakere må bruke prevensjon under studieperioden og i minst 3 måneder etter siste dose.
Eksklusjonskriterier:
- Hjertefunksjon over grad II (inkludert II) (NYHA).
- Graviditet eller ammende kvinner og pasienter i fruktbar alder som nektet å bruke passende prevensjonsmidler under denne studien.
- Personer som er allergiske mot GO eller har en alvorlig allergisk konstitusjon.
- Aktiv blødning i indre organer.
- Ukontrollerbar infeksjon.
- Alvorlig psykisk sykdom.
- Historie med ikke-melanom hudkreft.
- Ikke i stand til å følge opp under forsøket og/eller oppfølgingsfasen. Deltar i annen klinisk forskning samtidig.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: HLH-pasienter
Førstediagnose eller tilstedeværelse av refraktær/relapset HLH-sykdom eller bekreftet diagnose av HLH.
|
Administrer GO-regimet til HLH-pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene, spesifikt Golicitinib 150 mg en gang daglig.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluering av behandlingsrespons
Tidsramme: Uke 2, 4, 6 og 8 etter behandlingsstart
|
En fullstendig respons ble definert som normalisering av alle de kvantifiserbare symptomene og laboratoriemarkørene for HLH, inkludert nivåer av sCD25, ferritin, triglycerid, blodcelleantall, hemofagocytose og bevissthetsnivå (hvis CNS HLH er tilstede). En delvis respons ble definert som minst 25% forbedring i 2 eller flere kvantifiserbare symptomer og laboratoriemarkører som følger: sCD25-respons var>1,5 ganger redusert; ferritin og triglycerid redusert med minst 25%; uten blodtransfusjon: Neutrofiler <500/ml må øke med 100% og være >500/ml; neutrofiler 500-2000/ml må øke med 100% og returnere til normal.; og for pasienter med ALT >400 U/L ble respons definert som en ALT-reduksjon på minst 50%. Ingen respons er definert som ikke å oppfylle kriteriene for delvis respons. |
Uke 2, 4, 6 og 8 etter behandlingsstart
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger vurdert ved hjelp av CTCAE v4.0
Tidsramme: 30 dager etter at siste dose er administrert.
|
En uønsket hendelse er definert som en uønsket medisinsk tilstand (inkludert forverring av en allerede eksisterende tilstand) som oppstår hos en forsøksperson eller klinisk studieperson etter å ha mottatt medisin, uavhengig av om den er årsakssammenheng med undersøkelseslegemiddelet. Alvorlige uønskede hendelser er definert som uønskede hendelser som oppfyller ett eller flere av følgende kriterier i løpet av enhver studieperiode: død; umiddelbar trussel mot livet; og innleggelse på sykehus eller forlengelse av sykehusinnleggelsen. |
30 dager etter at siste dose er administrert.
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: 1 år
|
Pasientens HLH-relaterte symptomer og resultater fra hjelpeundersøkelser
|
1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- Golidocitinib(GO),HLH
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .