Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Prospektiv enarmsklinisk undersøgelse af GO-regimet for HLH.

12. januar 2026 opdateret af: Zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Prospektiv enarms klinisk undersøgelse af Golidocitinib monoterapi for hemofagocytisk lymphohistiocytose.

Denne undersøgelse har til formål at undersøge effektiviteten og sikkerheden af Golidocitinib(GO) monoterapi i behandlingen af hemofagocytisk lymphohistiocytose.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

28

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100050
        • Rekruttering
        • Beijing Friendship Hospital, Capital Medical University
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forskere evaluerer patienter med nyopdaget eller refraktær/recidiverende HLH-sygdom.
  2. Definitiv diagnose af HLH: molekylær diagnose i overensstemmelse med pHLH, eller mindst 5 af de 8 kriterier i HLH-2004 diagnostiske kriterier.
  3. Patienter, der i øjeblikket er uegnede eller ude af stand til at gennemgå allo-HSCT.
  4. Forskere estimerer, at den forventede overlevelsesperiode overstiger en måned.
  5. Patienter skal være mindst 14 år gamle og ikke ældre end 70 år, uden kønsbegrænsninger.
  6. Før studiet startede, var TB ≤10 gange den øvre normale grænse; Cr var ≤1,5 gange den normale værdi.
  7. Serum HIV-antigen eller antistof negativ.
  8. HCV-antistof negativ, eller HCV-antistof positiv men HCV RNA negativ.
  9. HBsAg og HBcAb er begge negative. Hvis en af ovenstående er positiv, kræves test for hepatitis B-virus DNA-titer i perifert blod, med en titer på mindre end 1×10³ kopier/ml.
  10. Ekkokardiografi viste LVEF ≥ 50%.
  11. Kvinder i den fødedygtige alder skal bekræftes som ikke gravide ved en graviditetstest og skal være villige til at bruge effektiv prævention under studieperioden og i mindst 12 måneder efter den sidste dosis; alle mandlige deltagere skal bruge prævention under studieperioden og i mindst 3 måneder efter den sidste dosis.

Eksklusionskriterier:

  1. Hjertefunktion over grad II (inklusive II) (NYHA).
  2. Graviditet eller ammende kvinder og patienter i den fødedygtige alder, der nægtede at bruge passende præventionsforanstaltninger under denne prøve.
  3. Personer, der er allergiske over for GO eller har en svær allergisk konstitution.
  4. Aktiv blødning af de indre organer.
  5. Ukontrollerbar infektion.
  6. Svær psykisk sygdom.
  7. Historie med ikke-melanom hudkræft.
  8. Ikke i stand til at overholde under forsøget og/eller opfølgningsfasen. Deltager i anden klinisk forskning på samme tid.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HLH-patienter
Indledende diagnose eller tilstedeværelse af refraktær/recidiverende HLH-sygdom eller bekræftet diagnose af HLH.
Medicin: Golidocitinib
Administrer GO-regimet til HLH-patienter, der opfylder inklusionskriterierne, specifikt Golicitinib 150 mg én gang dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af behandlingsrespons
Tidsramme: Uge 2, 4, 6 og 8 efter behandlingens start

En komplet respons blev defineret som normalisering af alle de kvantificerbare symptomer og laboratoriemarkører for HLH, herunder niveauer af sCD25, ferritin, triglycerider, blodceltælling, hemofagocytose og bevidsthedsniveau (hvis CNS HLH er til stede).

En delvis respons blev defineret som mindst 25% forbedring i 2 eller flere kvantificerbare symptomer og laboratoriemarkører som følger: sCD25-respons var >1,5-gang nedsat; ferritin og triglycerider nedsat mindst 25%; uden blodtransfusion: Neutrofile <500/ml skal stige med 100% og være >500/ml; neutrofile 500-2000/ml skal stige med 100% og vende tilbage til normal.; og for patienter med ALT >400 U/L blev respons defineret som et ALT-fald på mindst 50%.

Intet respons er defineret som ikke at opfylde kriterierne for delvis respons.
Uge 2, 4, 6 og 8 efter behandlingens start

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet ved CTCAE v4.0
Tidsramme: 30 dage efter sidste dosis er administreret.

En bivirkning defineres som en uønsket medicinsk tilstand (herunder forværring af en allerede eksisterende tilstand), der opstår hos en forsøgsperson eller klinisk forsøgsperson efter at have modtaget medicin, uanset om det er årsagssammenhæng med undersøgelseslægemidlet.

Alvorlige bivirkninger defineres som bivirkninger, der opfylder et eller flere af følgende kriterier i enhver undersøgelsesperiode: død; umiddelbar livstruende situation; og indlæggelse eller forlængelse af indlæggelse.
30 dage efter sidste dosis er administreret.

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: 1 år
Patientens HLH-relaterede symptomer og hjælpeundersøgelsesresultater
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. juni 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

27. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

27. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

14. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Golidocitinib(GO),HLH

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Golidocitinib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner