Перспективное однорукавное клиническое исследование схемы GO при гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе.
Проспективное однорукавное клиническое исследование монотерапии голидокитинибом при гемофагоцитарном лимфогистиоцитозе.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: jingshi Wang, M.M.
- Номер телефона: 86-13520280731
- Электронная почта: wangjingshi987@126.com
Места учебы
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100050
- Рекрутинг
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
-
Контакт:
- jingshi Wang, M.M.
- Номер телефона: 86-13520280731
- Электронная почта: wangjingshi987@126.com
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Исследователи оценивают пациентов с впервые диагностированным или рефрактерным/рецидивирующим заболеванием ГЛГ (гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз).
- Определенный диагноз ГЛГ: молекулярный диагноз, соответствующий первичному ГЛГ, или не менее 5 из 8 критериев диагностических критериев ГЛГ-2004.
- Пациенты, которые в настоящее время не подходят или не могут пройти аллогенную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток.
- Исследователи оценивают, что ожидаемый период выживания превышает один месяц.
- Пациенты должны быть не моложе 14 лет и не старше 70 лет, без ограничений по полу.
- До начала исследования ТБ (общий билирубин) ≤10 раз выше верхней границы нормы; Cr (креатинин) ≤1,5 раза от нормального значения.
- Серонегативность по антигену или антителу ВИЧ.
- Отрицательный результат на антитела к ВГС, или положительный результат на антитела к ВГС, но отрицательный результат на РНК ВГС.
- HBsAg и HBcAb оба отрицательны. Если любой из вышеперечисленных положителен, требуется тестирование титра ДНК вируса гепатита В в периферической крови с титром менее 1×10³ копий/мл.
- Эхокардиография показала LVEF (фракция выброса левого желудочка) ≥ 50%.
- Женщины детородного возраста должны быть подтверждены как небеременные с помощью теста на беременность и должны быть готовы использовать эффективную контрацепцию в течение периода исследования и не менее 12 месяцев после последней дозы; все мужчины-участники должны использовать контрацепцию в течение периода исследования и не менее 3 месяцев после последней дозы.
Критерии исключения:
- Сердечная функция выше II степени (включая II) (NYHA).
- Беременные или кормящие женщины и пациенты репродуктивного возраста, которые отказались использовать соответствующие меры контрацепции во время этого испытания.
- Лица с аллергией на ГО (гемтузумаб озогамицин) или с тяжелой аллергической конституцией.
- Активное кровотечение внутренних органов.
- Неуправляемая инфекция.
- Тяжелое психическое заболевание.
- Анамнез немеланомного рака кожи.
- Невозможность соблюдения требований во время испытания и/или фазы наблюдения. Участие в других клинических исследованиях одновременно.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пациенты с ГЛГ
Первоначальный диагноз или наличие рефрактерного/рецидивирующего заболевания ГЛГ или подтвержденный диагноз ГЛГ.
|
Назначать схему GO пациентам с ГЛГ, которые соответствуют критериям включения, в частности Голицитиниб 150 мг один раз в день.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка ответа на лечение
Временное ограничение: Недели 2, 4, 6 и 8 после начала лечения
|
Полный ответ был определен как нормализация всех количественно определяемых симптомов и лабораторных маркеров ГЛГ, включая уровни sCD25, ферритина, триглицеридов, количество клеток крови, гемофагоцитоз и уровень сознания (если присутствует ГЛГ ЦНС). Частичный ответ был определен как улучшение не менее чем на 25% по 2 или более количественно определяемым симптомам и лабораторным маркерам следующим образом: ответ sCD25 был снижен более чем в 1,5 раза; ферритин и триглицериды снизились не менее чем на 25%; без переливания крови: нейтрофилы <500/мл должны увеличиться на 100% и быть >500/мл; нейтрофилы 500-2000/мл должны увеличиться на 100% и вернуться к норме; и для пациентов с АЛТ >400 Ед/л ответ был определен как снижение АЛТ не менее чем на 50%. Отсутствие ответа определяется как несоответствие критериям частичного ответа. |
Недели 2, 4, 6 и 8 после начала лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, оцененными по критериям CTCAE v4.0
Временное ограничение: Через 30 дней после введения последней дозы.
|
Нежелательное явление определяется как неблагоприятное медицинское состояние (включая ухудшение уже существующего состояния), которое возникает у испытуемого или участника клинического исследования после приема лекарственного препарата, независимо от того, связано ли оно причинно-следственной связью с исследуемым препаратом. Серьезные нежелательные явления определяются как НЯ, которые соответствуют одному или нескольким из следующих критериев в течение любого периода исследования: смерть; непосредственная угроза жизни; госпитализация или продление госпитализации. |
Через 30 дней после введения последней дозы.
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость
Временное ограничение: 1 год
|
Симптомы пациента, связанные с ГЛГ, и результаты вспомогательных обследований
|
1 год
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- Golidocitinib(GO),HLH
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .