Prospektiivinen yksisuuntainen kliininen tutkimus GO-hoidosta HLH:n hoitoon.
Prospektiivinen yksihaarainen kliininen tutkimus Golidocitinib-monoterapiasta hemofagosyyttiseen lymfohistiosytoosiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: jingshi Wang, M.M.
- Puhelinnumero: 86-13520280731
- Sähköposti: wangjingshi987@126.com
Opiskelupaikat
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100050
- Rekrytointi
- Beijing Friendship hospital, Capital Medical University
-
Ottaa yhteyttä:
- jingshi Wang, M.M.
- Puhelinnumero: 86-13520280731
- Sähköposti: wangjingshi987@126.com
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Tutkijat arvioivat potilaita, joilla on vastadiagnosoitu tai vastustuskykyinen/päätehty HLH-tauti.
- Varma HLH-diagnoosi: molekyylidiagnoosi, joka vastaa pHLH:ta, tai vähintään 5/8 kriteeristä HLH-2004 -diagnoosikriteereistä.
- Potilaat, jotka eivät tällä hetkellä sovellu tai pysty allogeeniseen kantasolusiirtoon (allo-HSCT).
- Tutkijat arvioivat, että odotettu elinaika ylittää yhden kuukauden.
- Potilaiden on oltava vähintään 14-vuotiaita eikä yli 70-vuotiaita, sukupuolirajoituksia ei ole.
- Ennen tutkimuksen alkua TB ≤10 kertaa ylärajan normaaliarvo; Cr ≤1,5 kertaa normaaliarvo.
- HIV-antigeeni tai -vastaineproteiini negatiivinen.
- HCV-vastaineproteiini negatiivinen tai HCV-vastaineproteiini positiivinen, mutta HCV-RNA negatiivinen.
- HBsAg ja HBcAb molemmat negatiivisia. Jos jompikumpi edellä mainituista on positiivinen, vaaditaan perifeerisen veren hepatiitti B -virus-DNA-titri testi, jonka titri on alle 1×10³ kopiota/ml.
- Ekokardiografiassa LVEF ≥50 %.
- Lasten saaneiden ikäisten naisten on varmistettava raskauden puuttuminen raskaustestillä ja heidän on oltava halukkaita käyttämään tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 12 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen; kaikkien miesosallistujien on käytettävä ehkäisyä tutkimuksen aikana ja vähintään 3 kuukautta viimeisen annoksen jälkeen.
Poissulkemiskriteerit:
- Sydämen toiminta yli asteen II (mukaan lukien II) (NYHA).
- Raskaana olevat tai imettävät naiset ja lisääntymisikäiset potilaat, jotka kieltäytyivät käyttämästä asianmukaisia ehkäisymenetelmiä tämän kokeilun aikana.
- Yksilöt, joilla on allergia GO:lle tai vakava allerginen perusrakenne.
- Sisäelinten aktiivinen verenvuoto.
- Hallitsematon infektio.
- Vakava mielenterveyden häiriö.
- Ei-melanooma ihosyövän historia.
- Ei pysty noudattamaan määräyksiä kokeilun ja/tai seurantavaiheen aikana. Osallistuu samanaikaisesti muihin kliinisiin tutkimuksiin.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HLH-potilaat
Alkuperäinen diagnoosi tai refraktaarisen/takaisinkääntyneen HLH-taudin esiintyminen tai vahvistettu HLH-diagnoosi.
|
Annostele GO-hoitosuunnitelmaa HLH-potilaille, jotka täyttävät sisällytyskriteerit, erityisesti Golicitinib 150 mg kerran päivässä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitovasteen arviointi
Aikaikkuna: Viikot 2, 4, 6 ja 8 hoidon aloittamisen jälkeen
|
Täydellinen vaste määriteltiin kaikkien HLH:n kvantifioitavien oireiden ja laboratoriomarkkerien normalisoitumiseksi, mukaan lukien sCD25-tasot, ferritiini, triglyseridi, verisolujen lukumäärä, hemofagosytoosi ja tietoisuustaso (jos CNS-HLH on läsnä). Osittainen vaste määriteltiin vähintään 25 %:n parantumisena kahdessa tai useammassa kvantifioitavassa oireessa ja laboratoriomarkkerissa seuraavasti: sCD25-vaste oli >1,5-kertainen lasku; ferritiini ja triglyseridi laskivat vähintään 25 %; ilman verensiirtoa: neutrofiilit <500/ml nousivat 100 % ja olivat >500/ml; neutrofiilit 500-2000/ml nousivat 100 % ja palautuivat normaaliksi; ja potilailla, joiden ALT >400 U/L, vaste määriteltiin ALT:n vähintään 50 %:n laskuna. Ei vastetta määritellään ei täytä osittaisen vasteen kriteerejä. |
Viikot 2, 4, 6 ja 8 hoidon aloittamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia CTCAE v4.0:n arvioimana
Aikaikkuna: 30 päivää viimeisen annoksen antamisen jälkeen.
|
Haittatapahtuma määritellään haitalliseksi lääketieteelliseksi tilaksi (mukaan lukien jo olemassa olevan tilan paheneminen), joka esiintyy tutkittavassa tai kliinisessä tutkimuksessa olevassa henkilössä lääkkeen saamisen jälkeen riippumatta siitä, onko se kausaalisesti yhteydessä tutkittavaan lääkeaineeseen. Vakavat haittatapahtumat määritellään haittatapahtumiksi, jotka täyttävät yhden tai useamman seuraavista kriteereistä minkä tahansa tutkimusjakson aikana: kuolema; välitön hengenvaara; sekä sairaalahoito tai sairaalahoidon pidentyminen. |
30 päivää viimeisen annoksen antamisen jälkeen.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Selviytyminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Potilaan HLH:hen liittyvät oireet ja apututkimustulokset
|
1 vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: zhao Wang, Beijing Friendship Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Golidocitinib(GO),HLH
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .