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确定Asciminib在Ph+ CML-CP儿科患者中的疗效和安全性的研究

2026年8月31日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项 II 期、多中心、开放标签、单臂研究，旨在评估 asciminib 在新诊断或既往接受过治疗的费城染色体阳性慢性期慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）儿童受试者中的安全性和有效性，无论是否伴有已知的 T315I 突变

本研究旨在支持阿西米尼在儿童人群（1至<18岁）费城染色体阳性慢性髓系白血病慢性期（Ph+ CML-CP）中的研发。 该研究将评估儿童制剂（基于体重的剂量，进食状态）或成人制剂（空腹）在新诊断及耐药或不耐受的Ph+ CML-CP患者（无论是否伴有T315I突变）中的疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对年龄

1至<18岁、伴有或不伴有T315I突变的Ph+ CML-CP初诊及既往接受过TKI治疗的儿童参与者的阿西米尼多中心、开放标签、单臂研究。

研究人群将包括以下三组Ph+ CML-CP儿童参与者：

  • 初诊且无已知T315I突变的Ph+ CML-CP参与者
  • 对既往TKI耐药或不耐受且无已知T315I突变的Ph+ CML-CP参与者
  • 伴有已知T315I突变（无论既往是否接受过TKI治疗）的Ph+ CML-CP参与者

参与者没有固定的研究治疗持续时间。 研究将在最后一名入组参与者接受首次研究治疗后5年（240周）结束。 目标是为安全性（包括生长发育）和疗效提供足够的随访时间。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

50

阶段

  • 阶段2

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Pharmaceuticals
  • 电话号码：+41613241111

学习地点

  • 中国
      • Tianjin、中国、300020
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou、Henan、中国、450003
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1C9
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、巴西、20211-030
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos、São Paulo、巴西、14784-400
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、São Paulo、巴西、04829-310
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Erlangen、德国、91054
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、德国、60590
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00165
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Fukuoka、日本、8128582
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Saitama、日本、3308777
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama、Kanagawa、日本、2328555
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Marseille、法国、13885
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75019
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers、法国、86021
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、法国、67000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-214
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw、波兰、50-556
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • North Adelaide、South Australia、澳大利亚、5066
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08901
        • 招聘中
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
        • 首席研究员：
          • Richard DRACHTMAN
        • 接触：
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
        • 首席研究员：
          • Nobuko Hijiya
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
        • 招聘中
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • 首席研究员：
          • Benjamin Mizukawa
        • 接触：
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CS
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 韩国
      • Seoul、韩国、03080
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul、韩国、06591
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

主要入选标准：

符合本研究入选条件的参与者必须满足以下所有标准：

  1. 参与研究前必须获得签署的知情同意书。
  2. 研究入组时年龄为1岁至<18岁的男性或女性参与者
  3. 诊断为CML-CP（Apperley等人2025年标准）且细胞遗传学确认费城染色体阳性（Ph+）

  4. 对于筛查前3个月内新诊断的CML-CP参与者，或 5 对于既往TKI治疗存在高耐药性或不耐受风险的CML-CP参与者：

    1. 根据Apperley等人2025年指南，TKI治疗反应不佳定义为：

      • 治疗开始后三个月：BCR::ABL1比率 > 10% IS（如果在1-3个月内确认）
      • 治疗开始后六个月：BCR::ABL1比率 > 10% IS
      • 治疗开始后十二个月：BCR::ABL1比率 > 1% IS
      • 任何时间点失去既往治疗反应
      • 任何时间点出现既往TKI治疗导致的BCR::ABL1耐药突变或高风险ACA（根据当地检测结果）

    2. TKI不耐受定义为：

      • 非血液学不耐受：治疗期间出现3级或4级毒性的参与者（无论是否进行剂量减量）；或持续存在2级毒性且经包括剂量调整在内的优化管理后无改善（除非在治疗反应已不理想的情况下，剂量减量被认为不符合患者最佳利益）
      • 血液学不耐受：治疗期间出现3级或4级毒性（绝对中性粒细胞计数[ANC]或血小板）且在TKI剂量减至最低剂量后仍复发的参与者

6. 筛查时存在典型BCR::ABL1转录本[e14a2和/或e13a2]的证据，且适合进行标准化RQ-PCR定量。

7. 体能状态：筛查时年龄≥16岁的参与者Karnofsky评分≥50%，年龄<16岁的参与者Lansky评分≥50。

主要排除标准：

  1. 已知在既往进展至加速期（AP）/急变期（BP）后出现CML第二次慢性期（CP）。
  2. 既往接受过造血干细胞移植治疗。
  3. 计划接受异基因造血干细胞移植的患者
  4. 已知存在对研究治疗具有已知耐药性的BCR::ABL1突变（根据最新公开版国际CML临床指南，如NCCN CML治疗指南v1.2026和Apperley等人2025年标准），且该突变出现在研究入组前的任何时间

可能适用其他入选/排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：单臂研究
本研究将纳入年龄≥1岁且<18岁、新诊断或既往接受过治疗的费城染色体阳性慢性期慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）儿科患者，无论是否已知存在T315I突变
药品：阿西米尼单药
阿西米尼（标记为ABL001），以40毫克片剂（成人剂型）或1毫克薄膜包衣颗粒迷你片剂（儿科剂型）给药
其他名称：
  • ABL001

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第48周时的主要分子学缓解率
大体时间：48周
MMR定义为BCR::ABL1 IS ≤0.1%。 MMR定义为BCR::ABL1转录本较标准化基线降低≥ 3.0个对数，相当于通过RQ-PCR测量的国际标准下BCR::ABL1/ABL % ≤ 0.1%。
48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第96周时的MMR
大体时间：96周
MMR 定义为 BCR::ABL1 IS ≤0.1%。 MMR 定义为通过 RQ-PCR 测量的 BCR::ABL1 转录本较标准化基线降低 ≥3.0 个对数，相当于国际标准 ≤0.1% BCR::ABL1/ABL %。
96周
按计划时间点及在计划时间点的MMR
大体时间：第4、8、12、24、36、48、60、72、84和96周
MMR定义为BCR::ABL1 IS ≤0.1%。 MMR定义为通过RQ-PCR测量的BCR::ABL1转录本与标准化基线相比降低≥3.0个对数，相当于国际标准的≤0.1% BCR::ABL1/ABL%。
第4、8、12、24、36、48、60、72、84和96周
按预定时间点和在预定时间点的血液学反应
大体时间：第4、8、12、24、36、48、60、72、84和96周

完全血液学缓解（CHR）定义为以下所有条件持续存在≥4周（这意味着至少在相隔4周的2次访视中存在，且中间访视未显示无CHR）：

  • 白细胞计数 < 10 × 10^9/L
  • 血小板计数 < 450 × 10^9/L
  • 嗜碱性粒细胞 < 5%
  • 外周血中无原始细胞和早幼粒细胞
  • 外周血中中幼粒细胞+晚幼粒细胞 < 5%
  • 无髓外疾病证据，包括脾脏和肝脏
第4、8、12、24、36、48、60、72、84和96周
在及按预定时间点的细胞遗传学反应
大体时间：5年

细胞遗传学反应定义如下：

  • 完全缓解（CCyR）- 0% Ph+中期细胞
  • 部分缓解（PCyR）- >0至35% Ph+中期细胞
  • 主要缓解*（MCyR）- 0至35% Ph+中期细胞
  • 次要缓解（mCyR）- >35至65% Ph+中期细胞
  • 轻微缓解 - >65至95% Ph+中期细胞
  • 无缓解 - >95至100% Ph+中期细胞 骨髓穿刺用于细胞遗传学分析将在筛选时进行，并根据医生判断在治疗反应不佳时进行。
5年
反应时间
大体时间：研究最后一名入组参与者接受首次治疗剂量后240周
首次反应时间定义为：首次记录到反应发生的日期，或从首次研究药物摄入到首次反应的时间减去首次研究治疗摄入日期再加1。
研究最后一名入组参与者接受首次治疗剂量后240周
反应持续时间（限于二元反应终点）
大体时间：最后一名参与研究的受试者接受首次治疗剂量后 240 周
缓解持续时间定义为，对于相应缓解者集中的参与者，从首次记录到缓解的日期到确认缓解丧失、进展为加速期/急变期（AP/BC）或发生CML相关死亡的最早日期之间的时间。
最后一名参与研究的受试者接受首次治疗剂量后 240 周
治疗失败时间（TTF）
大体时间：最后一名入组参与者接受首次治疗剂量后240周
TTF 定义为从首次服用研究药物至以下任一事件首次/最早记录日期的时间：对治疗反应不佳、研究治疗期间任何时间确认MMR丧失以及因任何原因中止研究治疗。
最后一名入组参与者接受首次治疗剂量后240周
疾病进展时间
大体时间：5年
5年
无事件生存期（EFS）
大体时间：研究最后一名参与者入组并接受首次治疗剂量后的240周
EFS定义为从首次研究药物给药至以下任一事件首次发生的时间：对治疗反应不佳、研究治疗期间任何时间确认丢失MMR、因不良事件（AE）而中止研究治疗以及任何原因导致的死亡。
研究最后一名参与者入组并接受首次治疗剂量后的240周
总生存期（OS）
大体时间：研究最后一名参与者入组并接受首次治疗剂量后240周
OS定义为从首次研究药物摄入至研究期间任何原因导致死亡的日期（包括研究治疗中止后生存随访期间观察到的死亡）。
研究最后一名参与者入组并接受首次治疗剂量后240周
生长发育：身高/身长、体重、X射线测定的骨龄
大体时间：在最后一位入组的研究参与者接受首次治疗剂量后 240 周
评估生长和性成熟情况。 将在筛选时和每48周进行一次左手及腕部X光检查以评估骨龄，直至治疗结束（EOT）。 一旦通过最后一次X光检查确认参与者达到青春期后阶段的骨骼成熟度，则不再需要进行此项评估。
在最后一位入组的研究参与者接受首次治疗剂量后 240 周
性成熟：通过坦纳分期测量的身高/身长、体重、骨龄
大体时间：在最后一名入组的研究参与者接受首次治疗剂量后的240周
旨在评估生长和性成熟情况。 Tanner分期将基于外生殖器、乳房和阴毛检查。 所有研究参与者在筛选时都将进行Tanner分期评估。 基线Tanner分期未达到5期的参与者，将每24周继续接受评估，直至在第二性征上达到Tanner 5期或研究结束（以先发生者为准）。 一旦参与者达到5期，则无需再进行相关检查。 对于所有男性参与者，当参与者同时表现出5期生殖器发育和5期阴毛发育时，即视为达到Tanner 5期。 对于所有女性参与者，当参与者同时表现出5期乳房发育和5期阴毛发育时，即视为达到Tanner 5期。
在最后一名入组的研究参与者接受首次治疗剂量后的240周
阿西米尼的PK参数：AUClast
大体时间：第2周，第1天，给药后1、3和6小时
AUClast：从时间零点到最后可测量浓度采样时间的AUC。
第2周，第1天，给药后1、3和6小时
阿西米尼的PK参数：AUCtau
大体时间：第2周，第1天：给药前（0小时），第2周：第1天给药后1、2、3和6小时
AUCtau：稳态下计算至给药间隔（tau）结束时的药时曲线下面积。
第2周，第1天：给药前（0小时），第2周：第1天给药后1、2、3和6小时
阿西米尼的PK参数：Cmax
大体时间：第2周第1天，给药后1、3和6小时
Cmax 是指单剂量给药后观察到的血浆药物最大（峰值）浓度。
第2周第1天，给药后1、3和6小时
阿西米尼的PK参数：Tmax
大体时间：第2周，第1天，给药后1、3和6小时
Tmax 是给药后达到最大（峰值）血浆药物浓度所需的时间（小时）。
第2周，第1天，给药后1、3和6小时
阿西米尼的PK参数：Ctrough
大体时间：第2周第1天：给药前（0小时），第24周：给药前（0小时），第48周：给药前（0小时）
Ctrough 指的是在施用下一剂药物前，药物在血液中达到的最低浓度。
第2周第1天：给药前（0小时），第24周：给药前（0小时），第48周：给药前（0小时）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年4月28日

初级完成 (估计的)

2033年2月23日

研究完成 (估计的)

2033年2月23日

研究注册日期

首次提交

2026年1月15日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月16日

首次发布 (实际的)

2026年1月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年9月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月31日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CABL001I12202
  • 2025 (美国 NIH 拨款/合同：Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522138-29 (注册表标识符：EU CTIS)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享符合条件的临床研究中患者层面的数据和支持性临床文件。 这些请求由一个独立的专家小组根据科学价值进行审查和批准。 根据适用的法律和法规，所有提供的数据均经过匿名化处理，以尊重参与试验的患者的隐私。

根据www.clinicalstudydatarequest.com上描述的程序，目前可获取该试验数据。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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