Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa asciminibu u pacjentów pediatrycznych z Ph+ CML-CP

21 maja 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie fazy II, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności asciminibu u dzieci z nowo rozpoznaną lub wcześniej leczoną przewlekłą białaczką szpikową z dodatnim chromosomem Filadelfia w fazie przewlekłej (Ph+ CML-CP) z mutacją T315I lub bez niej

Celem tego badania jest wsparcie rozwoju asciminibu w populacji pediatrycznej (1 do < 18 lat) z Ph+ CML-CP. Badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo asciminibu w formulacji pediatrycznej (dawka oparta na wadze, stan po posiłku) lub formulacji dla dorosłych (na czczo) u nowo zdiagnozowanych oraz opornych lub nietolerujących Ph+ CML-CP z mutacją T315I lub bez niej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, otwarte, jednoarmowe badanie asciminibu u dzieci w wieku

od 1 do <18 lat z nowo rozpoznaną lub wcześniej leczoną TKI, Ph+ CML-CP, z mutacją T315I lub bez.

Populacja badana składać się będzie z trzech kohort pediatrycznych uczestników z Ph+ CML-CP:

  • Nowo zdiagnozowani uczestnicy z Ph+ CML-CP bez znanej mutacji T315I
  • Uczestnicy z Ph+ CML-CP oporni lub nietolerujący wcześniejszego leczenia TKI bez znanej mutacji T315I
  • Uczestnicy z Ph+ CML-CP ze znaną mutacją T315I, niezależnie od wcześniejszego leczenia TKI

Nie ma ustalonego czasu leczenia dla uczestników badania. Badanie zakończy się 5 lat (240 tygodni) po tym, jak ostatni włączony uczestnik otrzyma pierwszą dawkę leczenia w badaniu. Celem jest uzyskanie wystarczająco długiego okresu obserwacji dla oceny bezpieczeństwa, w tym wzrostu i rozwoju, oraz skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

50

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Do dyspozycji poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06591
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Uczestnicy kwalifikujący się do włączenia do badania muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

  1. Pisemną świadomą zgodę należy uzyskać przed udziałem w badaniu.
  2. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku 1 i < 18 lat w momencie rekrutacji do badania
  3. Rozpoznanie CML-CP (Apperley i in. 2025) z cytogenetycznym potwierdzeniem obecności chromosomu Philadelphia dodatniego (Ph+)

  4. Dla uczestników z CML-CP nowo zdiagnozowaną w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego LUB 5 Dla uczestników z CML-CP z wysokim ryzykiem rozwoju oporności lub nietolerancji na poprzednie TKI:

    1. Niepomyślna odpowiedź na TKI jest zdefiniowana zgodnie z wytycznymi Apperley i in. 2025 jako:

      • Po trzech miesiącach od rozpoczęcia terapii: stosunek BCR::ABL1 > 10% IS (jeśli potwierdzony w ciągu 1-3 miesięcy)
      • Po sześciu miesiącach od rozpoczęcia terapii: stosunek BCR::ABL1 > 10% IS
      • Po dwunastu miesiącach od rozpoczęcia terapii: stosunek BCR::ABL1 > 1% IS
      • W dowolnym momencie utrata wcześniejszej odpowiedzi
      • W dowolnym momencie pojawienie się opornych mutacji BCR::ABL1 lub wysokiego ryzyka ACA po wcześniejszym leczeniu TKI zgodnie z lokalnymi wynikami badań

    2. Nietolerancja TKI jest zdefiniowana jako:

      • Nietolerancja niehematologiczna: uczestnicy z toksycznością stopnia 3 lub 4 podczas terapii (w takim przypadku pacjent kwalifikuje się niezależnie od tego, czy nastąpiła redukcja dawki); lub z utrzymującą się toksycznością stopnia 2 niewrażliwą na optymalne postępowanie, w tym dostosowanie dawki (chyba że redukcja dawki nie jest uznawana za korzystną dla pacjenta, jeśli odpowiedź jest już suboptymalna)
      • Nietolerancja hematologiczna: uczestnicy z toksycznością stopnia 3 lub 4 (bezwzględna liczba neutrofilów [ANC] lub płytki krwi) podczas terapii, która nawraca po redukcji dawki do najniższych dawek TKI

6. Dowód typowego transkryptu BCR::ABL1 [e14a2 i/lub e13a2] w momencie badania przesiewowego, który nadaje się do standaryzowanej ilościowej oceny RQ-PCR.

7. Stan sprawności: Karnofsky ≥ 50% dla uczestników ≥ 16 lat oraz Lansky ≥ 50 dla uczestników < 16 lat w momencie badania przesiewowego.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  1. Znana druga przewlekła faza (CP) CML po wcześniejszej progresji do fazy akceleracji (AP)/fazy blastycznej (BP).
  2. Poprzednie leczenie przeszczepieniem krwiotwórczych komórek macierzystych.
  3. Planowany allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych u pacjenta
  4. Znana obecność mutacji BCR::ABL1 ze znaną opornością na leczenie badawcze zgodnie z najnowszą publiczną wersją międzynarodowych wytycznych klinicznych CML (np. wytyczne leczenia CML NCCN w wersji 1.2026 oraz Apperley i in. 2025) w dowolnym momencie przed włączeniem do badania

Możliwe są inne kryteria włączenia/wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Badanie jednoramienne
To badanie obejmie pacjentów pediatrycznych (≥ 1 i < 18 lat) z nowo zdiagnozowanym lub wcześniej leczonym dodatnim na chromosom Philadelphia przewlekłym białaczką szpikową w fazie przewlekłej (Ph+ CML-CP), z lub bez znanej mutacji T315I
Lek: Asciminib w monoterapii
Asciminib (oznaczony jako ABL001) podawany jako tabletka 40 mg (postać dla dorosłych) lub jako 1 mg powlekanych granulek mini-tabletek (postać pediatryczna)
Inne nazwy:
  • ABL001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
MMR w 48. tygodniu
Ramy czasowe: 48 tygodni
MMR jest definiowane jako BCR::ABL1 IS ≤ 0,1%. MMR jest definiowane jako ≥ 3,0 log redukcji transkryptów BCR::ABL1 w porównaniu do wystandaryzowanej wartości bazowej równoważnej ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % według skali międzynarodowej, mierzonej metodą RQ-PCR.
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
MMR w tygodniu 96
Ramy czasowe: 96 tygodni
MMR definiuje się jako BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR definiuje się jako ≥ 3,0 log redukcji transkryptów BCR::ABL1 w porównaniu do standaryzowanej linii bazowej, co odpowiada ≤ 0,1% BCR::ABL1/ABL % w skali międzynarodowej, mierzonej metodą RQ-PCR.
96 tygodni
MMR w i według zaplanowanych punktów czasowych
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
MMR definiuje się jako BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR definiuje się jako redukcję ≥3,0 log w transkryptach BCR::ABL1 w porównaniu ze standaryzowaną wartością wyjściową, co odpowiada ≤0,1% BCR::ABL1/ABL % według skali międzynarodowej, mierzonej metodą RQ-PCR.
Tygodnie 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
Odpowiedź hematologiczna w i do zaplanowanych punktów czasowych
Ramy czasowe: Tygodnie 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96

Kompletna odpowiedź hematologiczna (CHR) jest definiowana jako obecność wszystkich poniższych kryteriów przez ≥ 4 tygodnie (co oznacza obecność co najmniej na 2 wizytach w odstępie 4-tygodniowym, bez wizyty pośredniej wykazującej brak CHR):

  • Liczba białych krwinek (WBC) < 10 x 10^9/L
  • Liczba płytek krwi < 450 x 10^9/L
  • Bazofile < 5%
  • Brak blastów i promielocytów we krwi obwodowej
  • Mielocyty + metamielocyty < 5% we krwi obwodowej
  • Brak dowodów na chorobę pozaszpikową, w tym śledziony i wątroby
Tygodnie 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 i 96
Odpowiedź cytogenetyczna w i do zaplanowanych punktów czasowych
Ramy czasowe: 5 lat

Odpowiedź cytogenetyczna jest zdefiniowana następująco:

  • Całkowita (CCyR) - 0% metafaz Ph+
  • Częściowa (PCyR) - >0 do 35% metafaz Ph+
  • Duża* (MCyR) - 0 do 35% metafaz Ph+
  • Mała (mCyR) - >35 do 65% metafaz Ph+
  • Minimalna - >65 do 95% metafaz Ph+
  • Brak - >95 do 100% metafaz Ph+ Aspiracja szpiku kostnego do analiz cytogenetycznych będzie wykonana podczas badania przesiewowego oraz w przypadku niekorzystnej odpowiedzi na leczenie według uznania lekarza.
5 lat
Czas do odpowiedzi
Ramy czasowe: 240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Czas do pierwszej odpowiedzi definiuje się jako: datę pierwszego udokumentowanego wystąpienia odpowiedzi lub czas od pierwszej dawki leku w badaniu do pierwszej odpowiedzi - data pierwszej dawki leku w badaniu + 1.
240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Czas trwania odpowiedzi (ograniczony do binarnych punktów końcowych odpowiedzi)
Ramy czasowe: 240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik włączony do badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Czas trwania odpowiedzi definiuje się jako okres między datą pierwszego udokumentowanego wystąpienia odpowiedzi a najwcześniejszą datą potwierdzonej utraty odpowiedzi, progresji do fazy akceleracji/kryzy blastycznej (AP/BC) lub zgonu związanego z CML u uczestników w odpowiednim zestawie osób odpowiadających.
240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik włączony do badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Czas do niepowodzenia leczenia (TTF)
Ramy czasowe: 240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik włączony do badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
TTF definiuje się jako czas od pierwszej dawki leku badawczego do pierwszej/najwcześniejszej udokumentowanej daty wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń: niekorzystna odpowiedź na leczenie, potwierdzona utrata MMR w dowolnym momencie podczas leczenia w badaniu oraz przerwanie leczenia w badaniu z jakiegokolwiek powodu.
240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik włączony do badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Czas do progresji choroby
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat
Przeżycie bez zdarzeń (EFS)
Ramy czasowe: 240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik włączony do badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
EFS definiuje się jako czas od pierwszego przyjęcia leku w badaniu do najwcześniejszego wystąpienia następujących zdarzeń: niekorzystnej odpowiedzi na leczenie, potwierdzonej utraty MMR w dowolnym momencie podczas leczenia w badaniu, przerwania leczenia w badaniu z powodu niepożądanego działania (AE) i zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.
240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik włączony do badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: 240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
OS definiuje się jako czas od pierwszej dawki leku w badaniu do daty zgonu z dowolnej przyczyny podczas badania (w tym zgon zaobserwowany podczas okresu obserwacji przeżycia po przerwaniu leczenia w badaniu).
240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Wzrost: Wzrost/długość, masa ciała, wiek kostny mierzony za pomocą prześwietlenia rentgenowskiego
Ramy czasowe: 240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
W celu oceny wzrostu i dojrzewania płciowego. RTG lewej ręki i nadgarstka w celu oceny wieku kostnego zostanie wykonane podczas badań przesiewowych i co 48 tygodni do zakończenia leczenia (EOT). Ta ocena nie będzie już wymagana dla uczestników, gdy dojrzałość kostna w stadium po okresie dojrzewania zostanie potwierdzona przez ostatnie zdjęcie rentgenowskie.
240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Dojrzewanie płciowe: Wzrost/długość, masa ciała, wiek kostny mierzony według skali Tannera
Ramy czasowe: 240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Aby ocenić wzrost i dojrzewanie płciowe. Stadializacja Tannera będzie oparta na badaniu zewnętrznych narządów płciowych, piersi i owłosienia łonowego. Stadializacja Tannera będzie oceniana dla wszystkich uczestników badania podczas badań przesiewowych. Uczestnicy, którzy nie osiągnęli wyjściowego stadium Tannera 5, będą nadal oceniani co 24 tygodnie, aż do osiągnięcia stadium Tannera 5 w obu drugorzędowych cechach płciowych lub do końca badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. Po osiągnięciu przez uczestnika stadium 5, badania nie muszą być już przeprowadzane. Dla wszystkich uczestników płci męskiej, stadium Tannera 5 zostanie uznane za osiągnięte, gdy uczestnik wykazuje zarówno rozwój narządów płciowych w stadium 5, jak i rozwój owłosienia łonowego w stadium 5. Dla wszystkich uczestników płci żeńskiej, stadium Tannera 5 zostanie uznane za osiągnięte, gdy uczestniczka wykazuje zarówno rozwój piersi w stadium 5, jak i rozwój owłosienia łonowego w stadium 5.
240 tygodni po tym, jak ostatni uczestnik badania otrzymał pierwszą dawkę leczenia
Parametry PK asciminibu: AUClast
Ramy czasowe: Tydzień 2, dzień 1 po 1, 3 i 6 godzinach od podania dawki
AUClast: Pole pod krzywą od czasu zero do ostatniego czasu pobrania próbki z mierzalnym stężeniem.
Tydzień 2, dzień 1 po 1, 3 i 6 godzinach od podania dawki
Parametry PK asciminibu: AUCtau
Ramy czasowe: Tydzień 2, Dzień 1: przed podaniem dawki (0 godzina), Tydzień 2: Dzień 1 po 1, 2, 3 i 6 godzinach od podania dawki
AUCtau: AUC obliczone do końca przedziału dawkowania (tau) w stanie ustalonym.
Tydzień 2, Dzień 1: przed podaniem dawki (0 godzina), Tydzień 2: Dzień 1 po 1, 2, 3 i 6 godzinach od podania dawki
Parametr PK asciminibu: Cmax
Ramy czasowe: Tydzień 2, dzień 1 po 1, 3 i 6 godzinach od podania dawki
Cmax to maksymalne (szczytowe) stężenie leku w osoczu obserwowane po podaniu pojedynczej dawki.
Tydzień 2, dzień 1 po 1, 3 i 6 godzinach od podania dawki
Parametr PK asciminibu: Tmax
Ramy czasowe: Tydzień 2, dzień 1 w 1, 3 i 6 godzin po podaniu dawki
Tmax to czas osiągnięcia maksymalnego (szczytowego) stężenia leku w osoczu (h) po podaniu.
Tydzień 2, dzień 1 w 1, 3 i 6 godzin po podaniu dawki
Parametr PK asciminibu: Ctrough
Ramy czasowe: Tydzień 2, Dzień 1: przed podaniem dawki (0 godz.), Tydzień 24: przed podaniem dawki (0 godz.), Tydzień 48: przed podaniem dawki (0 godz.)
Ctrough odnosi się do najniższego stężenia leku we krwi tuż przed podaniem następnej dawki.
Tydzień 2, Dzień 1: przed podaniem dawki (0 godz.), Tydzień 24: przed podaniem dawki (0 godz.), Tydzień 48: przed podaniem dawki (0 godz.)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

23 lutego 2033

Ukończenie studiów (Szacowany)

23 lutego 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CABL001I12202
  • 2025-522138-29 (Identyfikator rejestru: EU CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania uprawnionym zewnętrznym badaczom dostępu do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Te wnioski są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępniane dane są anonimizowane, aby chronić prywatność pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dane z tego badania są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła białaczka szpikowa

Badania kliniczne na Asciminib w monoterapii

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritius

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj