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Estudio para determinar la eficacia y seguridad de Asciminib en pacientes pediátricos con LMC-CP Ph+

21 de mayo de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un estudio de fase II, multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar la seguridad y eficacia de asciminib en participantes pediátricos recién diagnosticados o previamente tratados por leucemia mieloide crónica Filadelfia positiva en fase crónica (Ph+ LMC-FC) con o sin mutación T315I conocida

El objetivo de este estudio es respaldar el desarrollo de asciminib en la población pediátrica (1 a < 18 años) con LMC-FP Ph+. El estudio evaluará la eficacia y seguridad de asciminib en formulación pediátrica (dosis basada en peso, estado alimentado) o formulación para adultos (en ayunas) en LMC-FP Ph+ recién diagnosticada y resistente o intolerante, con o sin mutación T315I.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo de asciminib en participantes pediátricos de

1 a <18 años con LMC-CP Ph+ recién diagnosticada y tratada previamente con tratamiento con TKI, con o sin mutación T315I.

La población del estudio consistirá en tres cohortes de participantes pediátricos con LMC-CP Ph+:

  • Participantes con LMC-CP Ph+ recién diagnosticados sin mutación T315I conocida
  • Participantes con LMC-CP Ph+ resistentes o intolerantes a TKI previo sin mutación T315I conocida
  • Participantes con LMC-CP Ph+ con mutación T315I conocida independientemente del tratamiento previo con TKI

No hay una duración fija del tratamiento del estudio para los participantes. El estudio finalizará 5 años (240 semanas) después de que el último participante inscrito recibiera su primera dosis de tratamiento en el estudio. El objetivo es tener un seguimiento suficiente para la seguridad, incluido el crecimiento y desarrollo, y la eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

50

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Disponible fuera del ensayo clínico. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sur, 06591
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

Los participantes elegibles para la inclusión en este estudio deben cumplir todos los siguientes criterios:

  1. Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.
  2. Participantes de sexo masculino o femenino de 1 y < 18 años de edad en el momento de la inscripción en el estudio.
  3. Diagnóstico de LMC-FC (Apperley et al 2025) con confirmación citogenética de cromosoma Filadelfia positivo (Ph+).

  4. Para participantes con LMC-FC recién diagnosticados dentro de los 3 meses previos al cribado O 5. Para participantes con LMC-FC con alto riesgo de desarrollar resistencia o intolerancia a TKI previos:

    1. La respuesta desfavorable a TKI se define según las directrices de Apperley et al 2025 como:

      • A los tres meses después del inicio de la terapia: relación BCR::ABL1 > 10% IS (si se confirma dentro de 1-3 meses).
      • A los seis meses después del inicio de la terapia: relación BCR::ABL1 > 10% IS.
      • A los doce meses después del inicio de la terapia: relación BCR::ABL1 > 1% IS.
      • En cualquier momento, pérdida de respuesta previa.
      • En cualquier momento, mutaciones resistentes emergentes de BCR::ABL1 o ACA de alto riesgo por tratamiento previo con TKI según resultados de pruebas locales.

    2. La intolerancia a TKI se define como:

      • Intolerancia no hematológica: participantes con toxicidad de grado 3 o 4 durante la terapia (en cuyo caso el paciente es elegible independientemente de si hubo una reducción de dosis); o con toxicidad persistente de grado 2 no respondiente al manejo óptimo que incluya ajustes de dosis (a menos que la reducción de dosis no se considere en el mejor interés del paciente si la respuesta ya es subóptima).
      • Intolerancia hematológica: participantes con toxicidad de grado 3 o 4 (recuento absoluto de neutrófilos [ANC] o plaquetas) durante la terapia que es recurrente después de la reducción de dosis a las dosis más bajas del TKI.

6. Evidencia de transcripción típica de BCR::ABL1 [e14a2 y/o e13a2] en el momento del cribado que sea susceptible de cuantificación estandarizada por RQ-PCR.

7. Estado funcional: Karnofsky ≥ 50% para participantes ≥ 16 años de edad, y Lansky ≥ 50 para participantes < 16 años de edad en el momento del cribado.

Criterios clave de exclusión:

  1. Segunda fase crónica (FC) conocida de LMC después de progresión previa a fase acelerada (FA)/fase blástica (FB).
  2. Tratamiento previo con trasplante de células madre hematopoyéticas.
  3. Paciente programado para someterse a trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
  4. Presencia conocida de una mutación de BCR::ABL1 con resistencia conocida al tratamiento del estudio de acuerdo con la versión pública más reciente de las directrices clínicas internacionales para LMC (por ejemplo, directrices de tratamiento de LMC del NCCN v 1.2026 y Apperley et al 2025) en cualquier momento antes de la entrada al estudio.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Estudio de un solo brazo
Este estudio incluirá a pacientes pediátricos (≥ 1 y < 18 años de edad) con diagnóstico reciente o previamente tratados por leucemia mieloide crónica positiva para Filadelfia en fase crónica (Ph+ CML-CP), con o sin mutación T315I conocida.
Droga: Asciminib en monoterapia
Asciminib (etiquetado como ABL001) administrado como comprimido de 40 mg (formulación para adultos) o como minicomprimidos de gránulos recubiertos de película de 1 mg (formulación pediátrica)
Otros nombres:
  • ABL001

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
MMR en la Semana 48
Periodo de tiempo: 48 semanas
MMR se define como BCR::ABL1 IS ≤0.1%. MMR se define como una reducción ≥ 3.0 log en los transcritos de BCR::ABL1 en comparación con la línea base estandarizada equivalente a ≤ 0.1 % BCR::ABL1/ABL % en la escala internacional medida mediante RQ-PCR.
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
MMR en la semana 96
Periodo de tiempo: 96 semanas
MMR se define como BCR::ABL1 IS ≤0.1%. MMR se define como una reducción de ≥ 3.0 log en los transcritos de BCR::ABL1 en comparación con el valor basal estandarizado equivalente a ≤ 0.1 % BCR::ABL1/ABL % en la escala internacional medido mediante RQ-PCR.
96 semanas
MMR en y por los momentos programados
Periodo de tiempo: Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
La MMR se define como BCR::ABL1 IS ≤0,1%. La MMR se define como una reducción ≥ 3,0 log en los transcritos de BCR::ABL1 en comparación con la línea de base estandarizada equivalente a ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % según la escala internacional medida mediante RQ-PCR.
Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
Respuesta hematológica en y por los puntos de tiempo programados
Periodo de tiempo: Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96

La respuesta hematológica completa (CHR) se define como la presencia de todos los siguientes criterios durante ≥ 4 semanas (lo que significa que deben estar presentes al menos en 2 visitas con 4 semanas de diferencia, sin que ninguna visita intermedia muestre ausencia de CHR):

  • Recuento de glóbulos blancos (GB) < 10 x 10^9/L
  • Recuento de plaquetas < 450 x 10^9/L
  • Basófilos < 5%
  • Ausencia de blastos y promielocitos en sangre periférica
  • Mielocitos + metamielocitos < 5% en sangre periférica
  • Ausencia de evidencia de enfermedad extramedular, incluyendo bazo e hígado
Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 y 96
Respuesta citogenética en y según los momentos programados
Periodo de tiempo: 5 años

La respuesta citogenética se define de la siguiente manera:

  • Completa (CCyR) - 0% de metafases Ph+
  • Parcial (PCyR) - >0 a 35% de metafases Ph+
  • Mayor* (MCyR) - 0 a 35% de metafases Ph+
  • Menor (mCyR) - >35 a 65% de metafases Ph+
  • Mínima - >65 a 95% de metafases Ph+
  • Ninguna - >95 a 100% de metafases Ph+ El aspirado de médula ósea para análisis citogenéticos se realizará en la selección, y ante una respuesta desfavorable al tratamiento según criterio del médico.
5 años
Tiempo hasta la respuesta
Periodo de tiempo: 240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibiera la primera dosis del tratamiento
El tiempo hasta la primera respuesta se define como: fecha de la primera ocurrencia documentada de la respuesta o tiempo desde la primera toma del fármaco del estudio hasta la primera respuesta - fecha de la primera toma del tratamiento del estudio + 1.
240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibiera la primera dosis del tratamiento
Duración de la respuesta (limitada a los criterios de valoración binarios de respuesta)
Periodo de tiempo: 240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
La duración de la respuesta se define como el tiempo transcurrido entre la fecha de la primera ocurrencia documentada de la respuesta y la fecha más temprana de pérdida confirmada de la respuesta, progresión a fase acelerada/crisis blástica (AP/BC) o muerte relacionada con LMC para los participantes en el respectivo Conjunto de Respondedores.
240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
Tiempo hasta el fracaso del tratamiento (TTF)
Periodo de tiempo: 240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibiera la primera dosis del tratamiento
TTF se define como el tiempo transcurrido desde la primera administración del fármaco del estudio hasta la primera/fecha más temprana documentada de cualquiera de los siguientes eventos: respuesta desfavorable al tratamiento, pérdida confirmada de MMR en cualquier momento durante el tratamiento del estudio e interrupción del tratamiento del estudio por cualquier motivo.
240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibiera la primera dosis del tratamiento
Tiempo hasta la progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: 5 años
5 años
Supervivencia libre de eventos (SLE)
Periodo de tiempo: 240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibiera la primera dosis del tratamiento
La EFS se define como el tiempo transcurrido desde la primera administración del fármaco del estudio hasta la primera aparición de los siguientes eventos: respuesta desfavorable al tratamiento, pérdida confirmada de la respuesta molecular mayor (MMR) en cualquier momento durante el tratamiento del estudio, interrupción del tratamiento del estudio debido a un evento adverso (EA) y muerte por cualquier causa.
240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibiera la primera dosis del tratamiento
Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: 240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
La OS se define como el tiempo transcurrido desde la primera toma del fármaco del estudio hasta la fecha de muerte por cualquier causa durante el estudio (incluida la muerte observada durante el período de seguimiento de supervivencia tras la interrupción del tratamiento del estudio).
240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
Crecimiento: Estatura/longitud, peso, edad ósea medida mediante radiografía
Periodo de tiempo: 240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
Para evaluar el crecimiento y la maduración sexual. Se realizará una radiografía de la mano y la muñeca izquierda para evaluar la edad ósea en el cribado y cada 48 semanas hasta el final del tratamiento (EOT). Esta evaluación ya no será necesaria para los participantes una vez que la madurez ósea en la etapa pospuberal sea confirmada por la última radiografía.
240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
Maduración sexual: Altura/longitud, peso, edad ósea medida mediante estadificación de Tanner
Periodo de tiempo: 240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
Para evaluar el crecimiento y la maduración sexual. La clasificación de Tanner se basará en el examen de los genitales externos, las mamas y el vello púbico. La clasificación de Tanner se evaluará para todos los participantes del estudio en el cribado. Los participantes que no tengan una etapa de Tanner basal de 5 continuarán siendo evaluados cada 24 semanas hasta lograr la etapa de Tanner 5 en ambas características sexuales secundarias o EOT, lo que ocurra primero. Una vez que un participante alcanza la etapa 5, ya no es necesario realizar más exámenes. Para todos los participantes masculinos, se alcanzará la etapa de Tanner 5 una vez que el participante haya demostrado tanto el desarrollo de genitales en etapa 5 como el desarrollo de vello púbico en etapa 5. Para todas las participantes femeninas, se alcanzará la etapa de Tanner 5 una vez que la participante haya demostrado tanto el desarrollo mamario en etapa 5 como el desarrollo de vello púbico en etapa 5.
240 semanas después de que el último participante inscrito en el estudio recibió la primera dosis del tratamiento
Parámetros PK de asciminib: AUClast
Periodo de tiempo: Semana 2, Día 1 a las 1, 3 y 6 horas después de la dosis
AUClast: El AUC desde el tiempo cero hasta el último tiempo de muestreo de concentración medible.
Semana 2, Día 1 a las 1, 3 y 6 horas después de la dosis
Parámetros PK del asciminib: AUCtau
Periodo de tiempo: Semana 2, Día 1: antes de la dosis (0 horas), Semana 2: Día 1 a las 1, 2, 3 y 6 horas después de la dosis
AUCtau: El AUC calculado hasta el final de un intervalo de dosificación (tau) en estado estacionario.
Semana 2, Día 1: antes de la dosis (0 horas), Semana 2: Día 1 a las 1, 2, 3 y 6 horas después de la dosis
Parámetro PK de asciminib: Cmax
Periodo de tiempo: Semana 2, Día 1 a las 1, 3 y 6 horas después de la dosis
Cmax es la concentración plasmática máxima (pico) observada del fármaco después de la administración de una dosis única.
Semana 2, Día 1 a las 1, 3 y 6 horas después de la dosis
Parámetro PK de asciminib: Tmax
Periodo de tiempo: Semana 2, Día 1 a las 1, 3 y 6 horas tras la dosis
Tmax es el tiempo para alcanzar la concentración máxima (pico) del fármaco en plasma (h) después de la administración.
Semana 2, Día 1 a las 1, 3 y 6 horas tras la dosis
Parámetro PK de asciminib: Ctrough
Periodo de tiempo: Semana 2, Día 1: pre-dosis (0 h), Semana 24: pre-dosis (0 h), Semana 48: Pre-dosis (0 h)
Ctrough se refiere a la concentración más baja que alcanza un fármaco en el torrente sanguíneo inmediatamente antes de administrar la siguiente dosis.
Semana 2, Día 1: pre-dosis (0 h), Semana 24: pre-dosis (0 h), Semana 48: Pre-dosis (0 h)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de abril de 2026

Finalización primaria (Estimado)

23 de febrero de 2033

Finalización del estudio (Estimado)

23 de febrero de 2033

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

21 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CABL001I12202
  • 2025-522138-29 (Identificador de registro: EU CTIS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos cualificados, el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de apoyo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independiente en función de su mérito científico. Todos los datos proporcionados son anonimizados para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo, de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

Estos datos del ensayo están actualmente disponibles de acuerdo con el proceso descrito en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Asciminib en monoterapia

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