Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att fastställa effektiviteten och säkerheten hos Asciminib hos pediatriska patienter med Ph+ CML-CP

31 augusti 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En fas II, multicenter, öppen, enarmsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av asciminib hos barn- och ungdomsdeltagare som nyligen diagnostiserats eller tidigare behandlats för Philadelphia-positiv kronisk myelogen leukemi i kronisk fas (Ph+ CML-CP) med eller utan känd T315I-mutation

Syftet med denna studie är att stödja utvecklingen av asciminib i den pediatriska populationen (1 till < 18 år) med Ph+ CML-CP.
Studien kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos asciminib i pediatrisk formulering (viktbaserad dos, i mättat tillstånd) eller vuxenformulering (fastande) hos nydiagnostiserade och resistenta eller intoleranta Ph+ CML-CP med eller utan T315I-mutation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en multicenter, öppen, enarmsstudie av asciminib hos pediatriska deltagare i åldern

1 till <18 år med nydiagnostiserad Ph+ CML-CP som tidigare behandlats med TKI-behandling, med eller utan T315I-mutation.

Studiepopulationen kommer att bestå av tre kohorter av pediatriska deltagare med Ph+ CML-CP:

  • Nydiagnostiserade deltagare med Ph+ CML-CP utan känd T315I-mutation
  • Deltagare med Ph+ CML-CP som är resistenta eller intoleranta mot tidigare TKI utan känd T315I-mutation
  • Deltagare med Ph+ CML-CP med känd T315I-mutation oavsett tidigare TKI-behandling

Det finns ingen fast behandlingslängd för deltagarna. Studien kommer att avslutas 5 år (240 veckor) efter att den senast inkluderade deltagaren fått sin första dos behandling i studien. Målet är att få tillräcklig uppföljning för säkerhet, inklusive tillväxt och utveckling samt effekt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

50

Fas

  • Fas 2

Utökad åtkomst

Tillgängligt utanför den kliniska prövningen. Se utökad åtkomstpost.

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australien, 5066
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasilien, 14784-400
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 04829-310
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Rekrytering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
        • Huvudutredare:
          • Richard DRACHTMAN
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Rekrytering
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
        • Huvudutredare:
          • Nobuko Hijiya
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229-3039
        • Rekrytering
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Benjamin Mizukawa
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
  • Italien
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Saitama, Japan, 3308777
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 2328555
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CS
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inklusionskriterier:

Deltagare som är berättigade till inklusion i denna studie måste uppfylla alla följande kriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke måste erhållas innan deltagande i studien.
  2. Manliga eller kvinnliga deltagare 1 och < 18 år vid studiestart
  3. Diagnos av CML-CP (Apperley et al 2025) med cytogenetisk bekräftelse av Philadelphia-positiv (Ph+) kromosom

  4. För deltagare med CML-CP nydiagnostiserade inom 3 månader från screening ELLER 5 För deltagare med CML-CP med hög risk för utveckling av resistens eller intolerans mot tidigare TKI:

    1. Ogynnsamt svar på TKI definieras enligt Apperley et al 2025-riktlinjerna som:

      • Vid tre månader efter behandlingsstart: BCR::ABL1-kvot > 10 % IS (om bekräftad inom 1-3 månader)
      • Vid sex månader efter behandlingsstart: BCR::ABL1-kvot > 10 % IS
      • Vid tolv månader efter behandlingsstart: BCR::ABL1-kvot > 1 % IS
      • När som helst förlust av tidigare respons
      • När som helst uppkomna resistenta BCR::ABL1-mutationer eller högrisk-ACA från tidigare TKI-behandling enligt lokala testresultat

    2. Intolerans mot TKI definieras som:

      • Icke-hematologisk intolerans: deltagare med grad 3 eller 4 toxicitet under behandling (i vilket fall patienten är berättigad oavsett om dosreducering har gjorts); eller med ihållande grad 2 toxicitet som inte svarar på optimal hantering inklusive dosjusteringar (om inte dosreducering anses vara i patientens bästa intresse om responsen redan är suboptimal)
      • Hematologisk intolerans: deltagare med grad 3 eller 4 toxicitet (absolut neutrofilantal [ANC] eller trombocyter) under behandling som återkommer efter dosreducering till de lägsta doserna av TKI

6. Bevis på typisk BCR::ABL1-transkript [e14a2 och/eller e13a2] vid screeningtillfället som är lämpade för standardiserad RQ-PCR-kvantifiering.

7. Prestationsstatus: Karnofsky ≥ 50 % för deltagare ≥ 16 år, och Lansky ≥ 50 för deltagare < 16 år vid screeningtillfället.

Viktiga exklusionskriterier:

  1. Känd andra kroniska fasen (CP) av CML efter tidigare progression till accelererad fas (AP)/blastfas (BP).
  2. Tidigare behandling med hematopoetisk stamcellstransplantation.
  3. Patient planerad för allogen hematopoetisk stamcellstransplantation
  4. Känd förekomst av BCR::ABL1-mutation med känd resistens mot studiebehandling i enlighet med den senaste publika versionen av internationella CML-kliniska riktlinjer (t.ex. NCCN CML-behandlingsriktlinjer v 1.2026 och Apperley et al 2025) när som helst före studieinträde

Andra inklusions-/exklusionskriterier kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Enarmad studie
Denna studie kommer att inkludera pediatriska patienter (≥ 1 och < 18 års ålder) med nydiagnostiserad eller tidigare behandlad Philadelphia-positiv kronisk myelogen leukemi i kronisk fas (Ph+ CML-CP) med eller utan känd T315I-mutation
Läkemedel: Asciminib som monoterapi
Asciminib (märkt som ABL001) administrerat som 40 mg tablett (vuxenformulering) eller som 1 mg filmdragerade granulat minitabletter (pediatrisk formulering)
Andra namn:
  • ABL001

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MMR vid vecka 48
Tidsram: 48 veckor
MMR definieras som BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR definieras som en ≥ 3,0 log-reduktion i BCR::ABL1-transkript jämfört med den standardiserade baslinjen, motsvarande ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på internationell skala, mätt med RQ-PCR.
48 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
MMR vid vecka 96
Tidsram: 96 veckor
MMR definieras som BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR definieras som en ≥ 3,0 log-reduktion i BCR::ABL1-transkript jämfört med standardiserad baslinje motsvarande ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på internationell skala som mäts med RQ-PCR.
96 veckor
MMR vid och enligt planerade tidpunkter
Tidsram: Vecka 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
MMR definieras som BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR definieras som en ≥ 3,0 log-reduktion i BCR::ABL1-transkript jämfört med den standardiserade baslinjen, motsvarande ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på internationell skala som mäts med RQ-PCR.
Vecka 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
Hematologiskt svar vid och enligt schemalagda tidpunkter
Tidsram: Vecka 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96

Komplett hematologisk respons (CHR) definieras som när alla följande förekommer i ≥ 4 veckor (vilket innebär att de finns vid minst 2 besök med 4 veckors mellanrum, utan att något mellanliggande besuk visar frånvaro av CHR):

  • Antalet vita blodkroppar (WBC) < 10 x 10^9/L
  • Antalet trombocyter < 450 x 10^9/L
  • Basofiler < 5 %
  • Inga blastceller och promyelocyter i perifert blod
  • Myelocyter + metamyelocyter < 5 % i perifert blod
  • Inga tecken på extramedullär sjukdom, inklusive mjälte och lever
Vecka 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 och 96
Cytogenetisk respons vid och vid planerade tidpunkter
Tidsram: 5 år

Cytogenetiskt svar definieras enligt följande:

  • Komplett (CCyR) - 0% Ph+ metafaser
  • Partiellt (PCyR) - >0 till 35% Ph+ metafaser
  • Stort* (MCyR) - 0 till 35% Ph+ metafaser
  • Mindre (mCyR) - >35 till 65% Ph+ metafaser
  • Minimalt - >65 till 95% Ph+ metafaser
  • Inget - >95 till 100% Ph+ metafaser Benmärgsaspirat för cytogenetiska analyser kommer att utföras vid screening och vid ofördelaktigt behandlingssvar enligt läkarens bedömning.
5 år
Tid till svar
Tidsram: 240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderats i studien fick den första behandlingsdosen
Tiden till första svar definieras som: datum för den första dokumenterade förekomsten av svaret eller tid från första intag av studieläkemedel till första svar - datum för första intag av studieläkemedel + 1.
240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderats i studien fick den första behandlingsdosen
Svarstid (begränsad till de binära svarsändpunkterna)
Tidsram: 240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fått den första behandlingsdosen
Svarstiden definieras som tiden mellan datumet för det första dokumenterade förekomsten av svaret och det tidigaste datumet för bekräftad förlust av svaret, progression till accelererad fas/blastkris (AP/BC) eller CML-relaterad död för deltagarna i respektive Responder Set.
240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fått den första behandlingsdosen
Tid till behandlingsmisslyckande (TTF)
Tidsram: 240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fick den första behandlingsdosen
TTF definieras som tiden från den första intaget av studieläkemedlet till det första/tidigaste dokumenterade datumet för något av följande händelser: ogynnsamt svar på behandling, bekräftad förlust av MMR vid någon tidpunkt under studieläkemedelsbehandlingen och avbrott från studieläkemedelsbehandlingen av vilken anledning som helst.
240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fick den första behandlingsdosen
Tid till sjukdomsframsteg
Tidsram: 5 år
5 år
Händelsefri överlevnad (EFS)
Tidsram: 240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fick första dosen av behandlingen
EFS definieras som tiden från första intag av studiepreparat till tidigaste förekomst av följande händelser: ogynnsamt svar på behandling, bekräftad förlust av MMR när som helst under studiebehandling, avbrott från studiebehandling på grund av en biverkning (AE) och död av vilken orsak som helst.
240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fick första dosen av behandlingen
Överlevnad totalt (OS)
Tidsram: 240 veckor efter att den sista deltagaren som rekryterades till studien hade fått den första behandlingsdosen
OS definieras som tiden från den första intaget av studieläkemedlet till dödsdatumet från vilken orsak som helst under studien (inklusive dödsfall som observerats under överlevnadsuppföljningsperioden efter avslutad studievehandling).
240 veckor efter att den sista deltagaren som rekryterades till studien hade fått den första behandlingsdosen
Tillväxt: Längd/längd, vikt, benålder mätt med röntgen
Tidsram: 240 veckor efter att den sista deltagaren i studien fick den första behandlingsdosen
För att bedöma tillväxt och sexuell mognad. Ett röntgenfoto av vänster hand och handled för att bedöma benålder kommer att utföras vid screening och var 48:e vecka fram till behandlingens slut (EOT). Denna bedömning kommer inte längre att krävas för deltagare när benmognad i postpubertal stadium bekräftas av det sista röntgenfotot.
240 veckor efter att den sista deltagaren i studien fick den första behandlingsdosen
Sexuell mognad: Längd/längd, vikt, benålder mätt med Tanner-stadier
Tidsram: 240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fick den första behandlingsdosen
För att bedöma tillväxt och sexuell mognad. Tanner-stadieindelningen kommer att baseras på undersökning av yttre genitalier, bröst och pubishår. Tanner-stadieindelningen kommer att bedömas för alla studiedeltagare vid screening. Deltagare som inte har ett baslinje-Tanner-stadium 5 kommer att fortsätta att bedömas var 24:e vecka tills de uppnått Tanner-stadium 5 för båda sekundära könskaraktäristika eller EOT, beroende på vilket som inträffar först. När en deltagare når stadium 5 behöver inga fler undersökningar genomföras. För alla manliga deltagare kommer Tanner-stadium 5 att anses uppnått när deltagaren har uppvisat både stadium 5-genitalieutveckling och stadium 5-pubishårsutveckling. För alla kvinnliga deltagare kommer Tanner-stadium 5 att anses uppnått när deltagaren har uppvisat både stadium 5-bröstutveckling och stadium 5-pubishårsutveckling.
240 veckor efter att den sista deltagaren som inkluderades i studien fick den första behandlingsdosen
PK-parametrar för asciminib: AUClast
Tidsram: Vecka 2, Dag 1 vid 1, 3 och 6 timmar efter dos
AUClast: AUC från tid noll till den sista mätbara koncentrationsprovtagningstiden.
Vecka 2, Dag 1 vid 1, 3 och 6 timmar efter dos
PK-parametrar för asciminib: AUCtau
Tidsram: Vecka 2, Dag 1: före dos (0 timmar), Vecka 2: Dag 1 vid 1, 2, 3 och 6 timmar efter dos
AUCtau: AUC beräknat till slutet av en doseringsintervall (tau) vid jämviktstillstånd.
Vecka 2, Dag 1: före dos (0 timmar), Vecka 2: Dag 1 vid 1, 2, 3 och 6 timmar efter dos
PK-parameter för asciminib: Cmax
Tidsram: Vecka 2, Dag 1 vid 1, 3 och 6 timmar efter dosering
Cmax är den maximala (topp) observerade plasmakoncentrationen av läkemedlet efter administration av en enkel dos.
Vecka 2, Dag 1 vid 1, 3 och 6 timmar efter dosering
PK-parameter för asciminib: Tmax
Tidsram: Vecka 2, Dag 1 vid 1, 3 och 6 timmar efter dos
Tmax är tiden för att nå maximal (topp) plasmakoncentration av läkemedlet (h) efter administration.
Vecka 2, Dag 1 vid 1, 3 och 6 timmar efter dos
PK-parameter för asciminib: Ctrough
Tidsram: Vecka 2, Dag 1: före dos (0 tim), Vecka 24: före dos (0 tim), Vecka 48: före dos (0 tim)
Ctrough avser den lägsta koncentrationen ett läkemedel når i blodomloppet omedelbart innan nästa dos administreras.
Vecka 2, Dag 1: före dos (0 tim), Vecka 24: före dos (0 tim), Vecka 48: före dos (0 tim)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 april 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

23 februari 2033

Avslutad studie (Beräknad)

23 februari 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2026

Första postat (Faktisk)

21 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CABL001I12202
  • 2025 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522138-29 (Registeridentifierare: EU CTIS)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis åtar sig att dela med sig av patientnivådata och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier med kvalificerade externa forskare. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende expertpanel utifrån vetenskapligt värde. All data som tillhandahålls anonymiseras för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i försöket i enlighet med tillämpliga lagar och föreskrifter.

Denna försöksdata är för närvarande tillgänglig enligt processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera