Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k určení účinnosti a bezpečnosti přípravku Asciminib u dětských pacientů s Ph+ CML-CP

21. května 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze II, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti asciminibu u dětských účastníků nově diagnostikovaných nebo dříve léčených s filadelfsky pozitivní chronickou myeloidní leukémií v chronické fázi (Ph+ CML-CP) s nebo bez známé mutace T315I

Cílem této studie je podpořit vývoj asciminibu v pediatrické populaci (1 až < 18 let) s Ph+ CML-CP. Studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost asciminibu v pediatrické formulaci (dávka na základě hmotnosti, v nasyceném stavu) nebo dospělé formulaci (nalačno) u nově diagnostikovaných a rezistentních nebo intolerančních Ph+ CML-CP s mutací T315I nebo bez ní.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená, jednoramenná studie s asciminibem u dětských účastníků ve věku

1 až <18 let s Ph+ CML-CP nově diagnostikovaných a dříve léčených TKI léčbou, s mutací T315I nebo bez ní.

Studijní populace se bude skládat ze tří kohort dětských účastníků s Ph+ CML-CP:

  • Nově diagnostikovaní účastníci s Ph+ CML-CP bez známé mutace T315I
  • Účastníci s Ph+ CML-CP rezistentní nebo netolerantní k předchozí TKI léčbě bez známé mutace T315I
  • Účastníci s Ph+ CML-CP se známou mutací T315I bez ohledu na předchozí TKI léčbu

Pro účastníky není stanovena pevná doba studijní léčby. Studie skončí 5 let (240 týdnů) poté, co poslední zařazení účastníci obdrželi v rámci studie svou první dávku léčby. Cílem je získat dostatečné sledování pro bezpečnost, včetně růstu a vývoje, a účinnost.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

50

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Dostupný mimo klinické hodnocení. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Jižní Korea, 06591
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

Účastníci způsobilí pro zařazení do této studie musí splňovat všechna následující kritéria:

  1. Před účastí ve studii musí být získán podepsaný informovaný souhlas.
  2. Účastníci mužského nebo ženského pohlaví ve věku 1 a < 18 let při zařazení do studie
  3. Diagnóza CML-CP (Apperley et al 2025) s cytogenetickým potvrzením Philadelphia pozitivního (Ph+) chromozomu

  4. Pro účastníky s nově diagnostikovanou CML-CP do 3 měsíců od screeningu NEBO 5 Pro účastníky s CML-CP s vysokým rizikem rozvoje rezistence nebo intolerance na předchozí TKI:

    1. Nepříznivá odpověď na TKI je definována podle pokynů Apperley et al 2025 jako:

      • Po třech měsících od zahájení léčby: poměr BCR::ABL1 > 10 % IS (pokud potvrzeno během 1–3 měsíců)
      • Po šesti měsících od zahájení léčby: poměr BCR::ABL1 > 10 % IS
      • Po dvanácti měsících od zahájení léčby: poměr BCR::ABL1 > 1 % IS
      • Kdykoli ztráta předchozí odpovědi
      • Kdykoli vznik rezistentních mutací BCR::ABL1 nebo vysoce rizikových ACA z předchozí léčby TKI podle místních výsledků testů

    2. Intolerance na TKI je definována jako:

      • Nehematologická intolerance: účastníci s toxicitou stupně 3 nebo 4 během léčby (v takovém případě je pacient způsobilý bez ohledu na to, zda došlo ke snížení dávky); nebo s přetrvávající toxicitou stupně 2 nereagující na optimální léčbu včetně úprav dávkování (pokud snížení dávky není považováno za nejlepší zájem pacienta, je-li odpověď již suboptimální)
      • Hematologická intolerance: účastníci s toxicitou stupně 3 nebo 4 (absolutní počet neutrofilů [ANC] nebo trombocyty) během léčby, která se opakuje po snížení dávky na nejnižší dávky TKI

6. Důkaz typického transkriptu BCR::ABL1 [e14a2 a/nebo e13a2] v době screeningu, který je vhodný pro standardizované kvantifikaci RQ-PCR.

7. Výkonnostní stav: Karnofského skóre ≥ 50 % pro účastníky ≥ 16 let a Lanskyho skóre ≥ 50 pro účastníky < 16 let v době screeningu.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  1. Známá druhá chronická fáze (CP) CML po předchozí progresi do akcelerované fáze (AP)/blastické fáze (BP).
  2. Předchozí léčba transplantací hematopoetických kmenových buněk.
  3. Pacient plánovaný k podstoupení alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk
  4. Známá přítomnost mutace BCR::ABL1 se známou rezistencí na studijní léčbu v souladu s nejnovější veřejnou verzí mezinárodních klinických pokynů pro CML (např. NCCN CML léčebné pokyny v 1.2026 a Apperley et al 2025) kdykoli před vstupem do studie

Mohou platit další kritéria pro zařazení/vyloučení.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Studie s jedním ramenem
Tato studie zahrne pediatrické pacienty (≥ 1 a < 18 let věku) s nově diagnostikovanou nebo dříve léčenou Philadelphia pozitivní chronickou myeloidní leukémií v chronické fázi (Ph+ CML-CP) se známou mutací T315I nebo bez ní
Lék: Asciminib jako monoterapie
Asciminib (označený jako ABL001) podávaný jako 40 mg tableta (dospělá formulace) nebo jako 1 mg potahované granulované mini-tablety (dětská formulace)
Ostatní jména:
  • ABL001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MMR v týdnu 48
Časové okno: 48 týdnů
MMR je definován jako BCR::ABL1 IS ≤0,1 %. MMR je definován jako ≥ 3,0 log snížení transkriptů BCR::ABL1 ve srovnání se standardizovanou základní linií odpovídající ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % podle mezinárodní stupnice měřené pomocí RQ-PCR.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MMR v týdnu 96
Časové okno: 96 týdnů
MMR je definována jako BCR::ABL1 IS ≤0,1 %. MMR je definována jako ≥ 3,0 log redukce transkriptů BCR::ABL1 ve srovnání se standardizovanou základní linií odpovídající ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % podle mezinárodní stupnice měřené metodou RQ-PCR.
96 týdnů
MMR v a podle plánovaných časových bodů
Časové okno: 4., 8., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84. a 96. týden
MMR je definována jako BCR::ABL1 IS ≤0,1 %. MMR je definována jako ≥ 3,0 log redukce v transkriptech BCR::ABL1 ve srovnání se standardizovanou základní linií, což odpovídá ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % podle mezinárodní stupnice měřené pomocí RQ-PCR.
4., 8., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84. a 96. týden
Hematologická odpověď v a podle plánovaných časových bodů
Časové okno: 4., 8., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84. a 96. týden

Kompletní hematologická odpověď (CHR) je definována jako přítomnost všech následujících parametrů po dobu ≥ 4 týdnů (což znamená, že jsou přítomny alespoň ve dvou návštěvách od sebe vzdálených 4 týdny, bez mezilehlé návštěvy, která by nevykazovala CHR):

  • Počet bílých krvinek (WBC) < 10 × 10^9/l
  • Počet trombocytů < 450 × 10^9/l
  • Bazofily < 5 %
  • Žádné blasty a promyelocyty v periferní krvi
  • Myelocyty + metamyelocyty < 5 % v periferní krvi
  • Žádné známky extramedulárního onemocnění, včetně sleziny a jater
4., 8., 12., 24., 36., 48., 60., 72., 84. a 96. týden
Cytogenetická odpověď v a podle plánovaných časových bodů
Časové okno: 5 let

Cytogenetická odpověď je definována následovně:

  • Kompletní (CCyR) - 0% Ph+ metafází
  • Částečná (PCyR) - >0 až 35% Ph+ metafází
  • Významná* (MCyR) - 0 až 35% Ph+ metafází
  • Malá (mCyR) - >35 až 65% Ph+ metafází
  • Minimální - >65 až 95% Ph+ metafází
  • Žádná - >95 až 100% Ph+ metafází Aspirace kostní dřeně pro cytogenetické analýzy bude provedena při screeningu a při nepříznivé odpovědi na léčbu podle uvážení lékaře.
5 let
Čas do odpovědi
Časové okno: 240 týdnů po tom, co poslední účastník zařazený do studie obdržel první dávku léčby
Čas do první odpovědi je definován jako: datum prvního zdokumentovaného výskytu odpovědi nebo doba od prvního příjmu studijního léku do první odpovědi - datum prvního příjmu studijní léčby + 1.
240 týdnů po tom, co poslední účastník zařazený do studie obdržel první dávku léčby
Doba odpovědi (omezeno na binární koncové body odpovědi)
Časové okno: 240 týdnů po tom, co poslední účastník zařazený do studie obdržel první dávku léčby
Délka odpovědi je definována jako čas mezi datem prvního zdokumentovaného výskytu odpovědi a nejbližším datem potvrzené ztráty odpovědi, progrese do akcelerované fáze/výbuchové krize (AP/BC) nebo úmrtí souvisejícího s CML pro účastníky v příslušné Responder Set.
240 týdnů po tom, co poslední účastník zařazený do studie obdržel první dávku léčby
Čas do selhání léčby (TTF)
Časové okno: 240 týdnů po podání první dávky léčby poslednímu účastníkovi zařazenému do studie
TTF je definován jako čas od prvního užití studijního léku do prvního/nejčasnějšího zdokumentovaného data kterékoli z následujících událostí: nepříznivá odpověď na léčbu, potvrzená ztráta MMR kdykoli během studijní léčby a ukončení studijní léčby z jakéhokoli důvodu.
240 týdnů po podání první dávky léčby poslednímu účastníkovi zařazenému do studie
Čas do progrese onemocnění
Časové okno: 5 let
5 let
Bezudálostní přežití (EFS)
Časové okno: 240 týdnů po tom, co poslední účastník zařazený do studie dostal první dávku léčby
EFS je definován jako doba od prvního užití studijního léčiva do nejbližšího výskytu následujících událostí: nepříznivá odpověď na léčbu, potvrzená ztráta MMR kdykoli během studijní léčby, ukončení studijní léčby z důvodu nežádoucího účinku (AE) a úmrtí z jakékoli příčiny.
240 týdnů po tom, co poslední účastník zařazený do studie dostal první dávku léčby
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 240 týdnů poté, co poslední účastník zařazený do studie obdržel první dávku léčby
OS je definováno jako čas od prvního podání studijního léku do data úmrtí z jakékoli příčiny během studie (včetně úmrtí zjištěného během sledování přežití po ukončení studijní léčby).
240 týdnů poté, co poslední účastník zařazený do studie obdržel první dávku léčby
Růst: Výška/délka, hmotnost, kostní věk měřený rentgenem
Časové okno: 240 týdnů po podání první dávky léčby poslednímu účastníkovi zařazenému do studie
K posouzení růstu a pohlavního dospívání. Rentgen levé ruky a zápěstí k posouzení kostního věku bude proveden při screeningu a každých 48 týdnů až do konce léčby (EOT). Toto hodnocení již nebude vyžadováno pro účastníky, jakmile bude kostní dospělost v postpubertálním stadiu potvrzena posledním rentgenovým snímkem.
240 týdnů po podání první dávky léčby poslednímu účastníkovi zařazenému do studie
Sexuální dospívání: Výška/délka, hmotnost, kostní věk měřený pomocí Tannerovy stupnice
Časové okno: 240 týdnů po posledním účastníkovi zařazeném do studie, který obdržel první dávku léčby
Pro posouzení růstu a sexuálního zrání. Stádia podle Tannera budou stanovena na základě vyšetření zevních genitálií, prsou a pubického ochlupení. Stádia podle Tannera budou hodnocena u všech účastníků studie při screeningu. Účastníci, kteří nemají výchozí Tannerovo stádium 5, budou dále hodnoceni každých 24 týdnů, dokud nedosáhnou Tannerova stádia 5 u obou sekundárních pohlavních znaků nebo do konce léčby (EOT), podle toho, co nastane dříve. Jakmile účastník dosáhne stádia 5, vyšetření již není třeba provádět. U všech mužských účastníků bude Tannerovo stádium 5 dosaženo, jakmile účastník prokáže jak vývoj genitálií ve stádiu 5, tak vývoj pubického ochlupení ve stádiu 5. U všech ženských účastníků bude Tannerovo stádium 5 dosaženo, jakmile účastnice prokáže jak vývoj prsou ve stádiu 5, tak vývoj pubického ochlupení ve stádiu 5.
240 týdnů po posledním účastníkovi zařazeném do studie, který obdržel první dávku léčby
PK parametry asciminibu: AUClast
Časové okno: 2. týden, 1. den v 1., 3. a 6. hodině po podání dávky
AUClast: Plocha pod křivkou od času nula do času odběru poslední měřitelné koncentrace.
2. týden, 1. den v 1., 3. a 6. hodině po podání dávky
PK parametry asciminibu: AUCtau
Časové okno: Týden 2, den 1: před podáním dávky (0 hodin), Týden 2: den 1 po 1, 2, 3 a 6 hodinách po podání dávky
AUCtau: AUC vypočtená do konce dávkovacího intervalu (tau) ve stabilním stavu.
Týden 2, den 1: před podáním dávky (0 hodin), Týden 2: den 1 po 1, 2, 3 a 6 hodinách po podání dávky
PK parametr asciminibu: Cmax
Časové okno: Týden 2, Den 1 v 1., 3. a 6. hodině po podání dávky
Cmax je maximální (vrcholová) pozorovaná koncentrace léčiva v plazmě po podání jedné dávky.
Týden 2, Den 1 v 1., 3. a 6. hodině po podání dávky
PK parametr asciminibu: Tmax
Časové okno: Týden 2, Den 1 v 1., 3. a 6. hodině po podání dávky
Tmax je doba potřebná k dosažení maximální (vrcholové) koncentrace léčiva v plazmě (h) po podání.
Týden 2, Den 1 v 1., 3. a 6. hodině po podání dávky
PK parametr asciminibu: Ctrough
Časové okno: Týden 2, den 1: před dávkou (0 hod), Týden 24: před dávkou (0 hod), Týden 48: před dávkou (0 hod)
Ctrough označuje nejnižší koncentraci, které léčivo dosáhne v krevním řečišti bezprostředně před podáním další dávky.
Týden 2, den 1: před dávkou (0 hod), Týden 24: před dávkou (0 hod), Týden 48: před dávkou (0 hod)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. dubna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. února 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

23. února 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

21. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CABL001I12202
  • 2025-522138-29 (Identifikátor registru: EU CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis je odhodlána sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky přístup k údajům na úrovni pacienta a podpůrné klinické dokumenty z příslušných studií. Tyto žádosti jsou přezkoumávány a schvalovány nezávislou odbornou komisí na základě vědecké hodnoty. Veškerá poskytnutá data jsou anonymizována, aby byla respektována soukromí pacientů, kteří se studie zúčastnili, v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato data ze studie jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Asciminib jako monoterapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit