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Studio per Determinare l'Efficacia e la Sicurezza di Asciminib in Pazienti Pediatrici con LMC-FP Ph+

21 maggio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio di Fase II, multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare la sicurezza e l'efficacia di Asciminib in partecipanti pediatrici di nuova diagnosi o precedentemente trattati con Leucemia Mieloide Cronica Filadelfia positiva in fase cronica (Ph+ CML-CP) con o senza mutazione T315I nota

Lo scopo di questo studio è di supportare lo sviluppo di asciminib nella popolazione pediatrica (da 1 a < 18 anni) con CML-CP Ph+. Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza di asciminib in formulazione pediatrica (dose basata sul peso, stato alimentato) o in formulazione per adulti (a digiuno) in pazienti con CML-CP Ph+ di nuova diagnosi e resistente o intollerante, con o senza mutazione T315I.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo di asciminib in partecipanti pediatrici di età

compresa tra 1 e <18 anni con LMC-CP Ph+ di nuova diagnosi e precedentemente trattati con terapia TKI, con o senza mutazione T315I.

La popolazione dello studio sarà composta da tre coorti di partecipanti pediatrici con LMC-CP Ph+:

  • Partecipanti con LMC-CP Ph+ di nuova diagnosi senza mutazione T315I nota
  • Partecipanti con LMC-CP Ph+ resistenti o intolleranti a precedenti TKI senza mutazione T315I nota
  • Partecipanti con LMC-CP Ph+ con mutazione T315I nota, indipendentemente dal precedente trattamento con TKI

Non esiste una durata fissa del trattamento dello studio per i partecipanti. Lo studio terminerà 5 anni (240 settimane) dopo che l'ultimo partecipante arruolato avrà ricevuto la prima dose di trattamento nello studio. L'obiettivo è avere un follow-up sufficiente per la sicurezza, inclusa crescita e sviluppo, e l'efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

50

Fase

  • Fase 2

Accesso esteso

A disposizione al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 06591
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

I partecipanti idonei per l'inclusione in questo studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri:

  1. Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
  2. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 1 e < 18 anni al momento dell'arruolamento nello studio
  3. Diagnosi di CML-CP (Apperley et al 2025) con conferma citogenetica del cromosoma Philadelphia positivo (Ph+)

  4. Per i partecipanti con CML-CP di nuova diagnosi entro 3 mesi dallo screening OPPURE per i partecipanti con CML-CP ad alto rischio di sviluppare resistenza o intolleranza a precedenti TKI:

    1. Risposta sfavorevole al TKI è definita secondo le linee guida Apperley et al 2025 come:

      • A tre mesi dall'inizio della terapia: rapporto BCR::ABL1 > 10% IS (se confermato entro 1-3 mesi)
      • A sei mesi dall'inizio della terapia: rapporto BCR::ABL1 > 10% IS
      • A dodici mesi dall'inizio della terapia: rapporto BCR::ABL1 > 1% IS
      • In qualsiasi momento perdita della risposta precedente
      • In qualsiasi momento comparsa di mutazioni BCR::ABL1 resistenti o ACA ad alto rischio da precedente trattamento con TKI come per i risultati dei test locali

    2. Intolleranza al TKI è definita come:

      • Intolleranza non ematologica: partecipanti con tossicità di grado 3 o 4 durante la terapia (nel qual caso il paziente è idoneo indipendentemente dal fatto che ci sia stata una riduzione della dose); o con tossicità persistente di grado 2 non responsiva alla gestione ottimale inclusi aggiustamenti posologici (a meno che la riduzione della dose non sia considerata nel migliore interesse del paziente se la risposta è già subottimale)
      • Intolleranza ematologica: partecipanti con tossicità di grado 3 o 4 (conteggio assoluto dei neutrofili [ANC] o piastrine) durante la terapia che si ripete dopo la riduzione della dose alle dosi più basse del TKI

6. Evidenza di trascritto BCR::ABL1 tipico [e14a2 e/o e13a2] al momento dello screening che sia idoneo per la quantificazione standardizzata RQ-PCR.

7. Performance status: Karnofsky ≥ 50% per partecipanti ≥ 16 anni di età, e Lansky ≥ 50 per partecipanti < 16 anni di età al momento dello screening.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Seconda fase cronica (CP) nota di CML dopo precedente progressione a Fase Accelerata (AP)/Fase Blastica (BP).
  2. Precedente trattamento con trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
  3. Paziente programmato per sottoporsi a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche
  4. Presenza nota di una mutazione BCR::ABL1 con resistenza nota al trattamento in studio in conformità con la versione pubblica più recente delle linee guida cliniche internazionali per la CML (es. Linee guida di trattamento NCCN CML v 1.2026 e Apperley et al 2025) in qualsiasi momento prima dell'ingresso nello studio

Potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Studio a braccio singolo
Questo studio arruolerà pazienti pediatrici (≥ 1 e < 18 anni di età) con leucemia mieloide cronica in fase cronica Philadelphia positiva (Ph+ CML-CP) di nuova diagnosi o precedentemente trattata, con o senza nota mutazione T315I
Droga: Asciminib in monoterapia
Asciminib (marchiato come ABL001) somministrato come compressa da 40 mg (formulazione per adulti) o come mini-compresse granulari rivestite da 1 mg (formulazione pediatrica)
Altri nomi:
  • ABL001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
MMR alla Settimana 48
Lasso di tempo: 48 settimane
MMR è definita come BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR è definita come una riduzione ≥ 3,0 log dei trascritti BCR::ABL1 rispetto alla linea di base standardizzata equivalente a ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % sulla scala internazionale misurata mediante RQ-PCR.
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
MMR alla Settimana 96
Lasso di tempo: 96 settimane
La MMR è definita come BCR::ABL1 IS ≤0,1%. La MMR è definita come una riduzione ≥ 3,0 log dei trascritti BCR::ABL1 rispetto alla baseline standardizzata equivalente a ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % sulla scala internazionale misurata mediante RQ-PCR.
96 settimane
MMR a e per i momenti di tempo programmati
Lasso di tempo: Settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
MMR è definita come BCR::ABL1 IS ≤ 0,1%. MMR è definita come una riduzione di ≥ 3,0 log nei trascritti di BCR::ABL1 rispetto alla linea di base standardizzata equivalente a ≤ 0,1% BCR::ABL1/ABL % sulla scala internazionale, misurata mediante RQ-PCR.
Settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Risposta ematologica nei tempi stabiliti e secondo i tempi stabiliti
Lasso di tempo: Settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96

La risposta ematologica completa (CHR) è definita come la presenza di tutti i seguenti criteri per ≥ 4 settimane (il che significa presente almeno in 2 visite a distanza di 4 settimane, senza che le visite intermedie mostrino assenza di CHR):

  • Conteggio dei globuli bianchi (WBC) < 10 × 10^9/L
  • Conteggio delle piastrine < 450 × 10^9/L
  • Basofili < 5%
  • Assenza di blasti e promielociti nel sangue periferico
  • Mielociti + metamielociti < 5% nel sangue periferico
  • Assenza di evidenza di malattia extramidollare, inclusa milza e fegato
Settimane 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Risposta citogenetica ai tempi previsti e secondo le tempistiche programmate
Lasso di tempo: 5 anni

La risposta citogenetica è definita come segue:

  • Completa (CCyR) - 0% di metafasi Ph+
  • Parziale (PCyR) - >0 al 35% di metafasi Ph+
  • Principale* (MCyR) - 0 al 35% di metafasi Ph+
  • Minore (mCyR) - >35 al 65% di metafasi Ph+
  • Minima - >65 al 95% di metafasi Ph+
  • Nessuna - >95 al 100% di metafasi Ph+ L'aspirato midollare per le analisi citogenetiche sarà eseguito allo screening e, in caso di risposta sfavorevole al trattamento, a discrezione del medico.
5 anni
Tempo di risposta
Lasso di tempo: 240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Il tempo fino alla prima risposta è definito come: data della prima occorrenza documentata della risposta o tempo dalla prima assunzione del farmaco in studio alla prima risposta - data della prima assunzione del trattamento in studio + 1.
240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Durata della risposta (limitata agli endpoint di risposta binaria)
Lasso di tempo: 240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
La durata della risposta è definita come il tempo tra la data della prima occorrenza documentata della risposta e la data più precoce di perdita confermata della risposta, progressione alla fase accelerata/crisi blastica (AP/BC) o morte correlata alla LMC per i partecipanti nel rispettivo set di risposta.
240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Tempo fino al fallimento del trattamento (TTF)
Lasso di tempo: 240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
TTF è definito come il tempo trascorso dalla prima assunzione del farmaco in studio alla prima/più antica data documentata di uno dei seguenti eventi: risposta sfavorevole al trattamento, perdita confermata di MMR in qualsiasi momento durante il trattamento in studio e interruzione del trattamento in studio per qualsiasi motivo.
240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Tempo alla progressione della malattia
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
EFS è definito come il tempo trascorso dalla prima assunzione del farmaco in studio fino alla prima occorrenza dei seguenti eventi: risposta sfavorevole al trattamento, perdita confermata di MMR in qualsiasi momento durante il trattamento in studio, interruzione del trattamento in studio a causa di un evento avverso (AE) e morte per qualsiasi causa.
240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
L'OS è definito come il periodo di tempo che intercorre tra la prima assunzione del farmaco dello studio e la data del decesso per qualsiasi causa durante lo studio (inclusi i decessi osservati durante il periodo di follow-up di sopravvivenza dopo l'interruzione del trattamento dello studio).
240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Crescita: Altezza/lunghezza, peso, età ossea misurata tramite raggi X
Lasso di tempo: 240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Per valutare la crescita e la maturazione sessuale. Una radiografia della mano e del polso sinistro per valutare l'età ossea verrà eseguita allo screening e ogni 48 settimane fino alla fine del trattamento (EOT). Questa valutazione non sarà più richiesta per i partecipanti una volta che la maturità ossea nella fase post-puberale sarà confermata dall'ultima radiografia.
240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Maturazione sessuale: Altezza/lunghezza, peso, età ossea misurata con la stadiazione di Tanner
Lasso di tempo: 240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Per valutare la crescita e la maturazione sessuale. La stadiazione di Tanner si baserà sull'esame dei genitali esterni, del seno e dei peli pubici. La stadiazione di Tanner sarà valutata per tutti i partecipanti allo studio allo screening. I partecipanti che non hanno uno stadio di Tanner basale di 5 continueranno a essere valutati ogni 24 settimane fino al raggiungimento dello stadio di Tanner 5 su entrambe le caratteristiche sessuali secondarie o fino all'EOT, a seconda di quale si verifichi per primo. Una volta che un partecipante raggiunge lo stadio 5, non è più necessario effettuare ulteriori esami. Per tutti i partecipanti maschi, lo stadio di Tanner 5 sarà raggiunto una volta che il partecipante avrà dimostrato sia lo sviluppo dei genitali allo stadio 5 che lo sviluppo dei peli pubici allo stadio 5. Per tutte le partecipanti femmine, lo stadio di Tanner 5 sarà raggiunto una volta che la partecipante avrà dimostrato sia lo sviluppo del seno allo stadio 5 che lo sviluppo dei peli pubici allo stadio 5.
240 settimane dopo che l'ultimo partecipante arruolato nello studio ha ricevuto la prima dose del trattamento
Parametri PK dell'asciminib: AUClast
Lasso di tempo: Settimana 2, Giorno 1 a 1, 3 e 6 ore dopo la dose
AUClast: L'AUC dal tempo zero all'ultimo tempo di campionamento con concentrazione misurabile.
Settimana 2, Giorno 1 a 1, 3 e 6 ore dopo la dose
Parametri PK dell'asciminib: AUCtau
Lasso di tempo: Settimana 2, Giorno 1: pre-dose (0 ore), Settimana 2: Giorno 1 a 1, 2, 3 e 6 ore post-dose
AUCtau: L'AUC calcolata fino alla fine di un intervallo di dosaggio (tau) in condizioni stazionarie.
Settimana 2, Giorno 1: pre-dose (0 ore), Settimana 2: Giorno 1 a 1, 2, 3 e 6 ore post-dose
Parametro PK dell'asciminib: Cmax
Lasso di tempo: Settimana 2, Giorno 1 a 1, 3 e 6 ore dopo la dose
Cmax è la massima concentrazione plasmatica osservata (picco) del farmaco dopo la somministrazione di una singola dose.
Settimana 2, Giorno 1 a 1, 3 e 6 ore dopo la dose
Parametro PK dell'asciminib: Tmax
Lasso di tempo: Settimana 2, Giorno 1 a 1, 3 e 6 ore dopo la dose
Tmax è il tempo necessario per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (picco) del farmaco (h) dopo la somministrazione.
Settimana 2, Giorno 1 a 1, 3 e 6 ore dopo la dose
Parametro PK di asciminib: Ctrough
Lasso di tempo: Settimana 2, Giorno 1: pre-dose (0 ore), Settimana 24: pre-dose (0 ore), Settimana 48: Pre-dose (0 ore)
Ctrough si riferisce alla concentrazione più bassa che un farmaco raggiunge nel flusso sanguigno immediatamente prima della somministrazione della dose successiva.
Settimana 2, Giorno 1: pre-dose (0 ore), Settimana 24: pre-dose (0 ore), Settimana 48: Pre-dose (0 ore)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

23 febbraio 2033

Completamento dello studio (Stimato)

23 febbraio 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

21 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CABL001I12202
  • 2025-522138-29 (Identificatore di registro: EU CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e ai documenti clinici di supporto provenienti da studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti vengono anonimizzati per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili.

I dati di questa sperimentazione sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Leucemia Mieloide Cronica

Prove cliniche su Asciminib in monoterapia

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