Ph+ CML-CPの小児患者におけるアシミニブの有効性と安全性を評価する研究
2026年5月21日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
新規診断または既治療のフィラデルフィア陽性慢性骨髄性白血病慢性期（Ph+ CML-CP）の小児参加者（既知のT315I変異の有無を問わず）におけるアスシミニブの安全性と有効性を評価するための第II相、多施設、非盲検、単一群試験
本研究の目的は、小児集団（1歳以上18歳未満）におけるPh+ CML-CPに対するアスシミニブの開発を支援することです。
本研究では、新たに診断されたPh+ CML-CPおよび抵抗性または不耐性のPh+ CML-CP（T315I変異の有無を問わず）における小児用製剤（体重に基づく投与量、食後投与）または成人用製剤（空腹時投与）としてのアスシミニブの有効性と安全性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、新規診断およびTKI治療で既に治療を受けた、T315I変異の有無にかかわらず、Ph+ CML-CPの1歳から18歳未満の小児参加者を対象とした、アスシミニブの多施設共同、非盲検、単一腕試験です。
研究対象集団は、Ph+ CML-CPの小児参加者の3つのコホートで構成されます：
- 既知のT315I変異がない新規診断Ph+ CML-CP参加者
- 既知のT315I変異がなく、以前のTKIに耐性または不耐性のPh+ CML-CP参加者
- 以前のTKI治療にかかわらず、既知のT315I変異を有するPh+ CML-CP参加者
参加者に対する研究治療の固定期間はありません。 この研究は、最後に登録された参加者が研究で最初の治療投与を受けてから5年（240週間）後に終了します。 目的は、成長と発達を含む安全性および有効性について十分な追跡調査を行うことです。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
アクセスの拡大
利用可能 臨床試験外。
拡張アクセス記録をご覧ください。
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：1-888-669-6682
- メール：novartis.email@novartis.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Novartis Pharmaceuticals
- 電話番号：+41613241111
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な参加基準:
この研究への参加が適格である参加者は、以下のすべての基準を満たさなければなりません:
- 研究参加前に、署名されたインフォームド・コンセントが取得されていること。
- 研究登録時に1歳以上18歳未満の男性または女性の参加者。
- フィラデルフィア染色体陽性（Ph+）の細胞遺伝学的確認を伴うCML-CP（Aplerley et al 2025）の診断。
スクリーニングの3ヶ月以内に新たに診断されたCML-CPの参加者、または以前のTKIに対して耐性または不耐性を発症するリスクが高いCML-CPの参加者:
TKIに対する不良な反応は、Aplerley et al 2025のガイドラインに従って以下のように定義されます:
- 治療開始後3ヶ月時点: BCR::ABL1比 > 10% IS（1-3ヶ月以内に確認された場合）
- 治療開始後6ヶ月時点: BCR::ABL1比 > 10% IS
- 治療開始後12ヶ月時点: BCR::ABL1比 > 1% IS
- いずれかの時点で以前の反応が失われること。
- いずれかの時点で、局所的な検査結果に基づき、以前のTKI治療から新たに出現した耐性BCR::ABL1変異または高リスクACA。
TKIに対する不耐性は以下のように定義されます:
- 非血液学的な不耐性: 治療中に3度または4度の毒性が生じた参加者（この場合、患者は用量減量の有無に関わらず適格です）。または、最適な管理（反応がすでに最適でない場合に患者の最善の利益にならないと判断されない限り、用量調整を含む）に反応しない持続的な2度の毒性が生じた参加者。
- 血液学的な不耐性: 治療中に3度または4度の毒性（絶対好中球数[ANC]または血小板）が生じ、TKIの最低用量への減量後も再発する参加者。
6. スクリーニング時に、標準化されたRQ-PCR定量が可能な典型的なBCR::ABL1転写産物[e14a2および/またはe13a2]の証拠があること。
7. パフォーマンスステータス: スクリーニング時に16歳以上の参加者はカルノフスキー指数 ≥ 50%、16歳未満の参加者はランスキー指数 ≥ 50。
主な除外基準:
- 加速期（AP）/芽球期（BP）への進行後のCMLの既知の第2慢性期（CP）。
- 造血幹細胞移植による以前の治療歴。
- 同種造血幹細胞移植を受ける予定の患者。
- 研究参加前のいずれかの時点で、国際的なCML臨床ガイドラインの最新公開版（例：NCCN CML治療ガイドライン v 1.2026およびAplerley et al 2025）に従い、研究治療に対する既知の耐性を有するBCR::ABL1変異の既知の存在。
その他の参加/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：単群試験
この研究は、新たに診断された、または以前に治療を受けたフィラデルフィア陽性慢性期慢性骨髄性白血病（Ph+ CML-CP）の小児患者（年齢が1歳以上18歳未満）を対象とし、T315I変異の有無は問いません。
|
アシミニブ（ABL001と表示）を40 mg錠剤（成人用製剤）または1 mgフィルムコーティング顆粒ミニ錠剤（小児用製剤）として投与
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
48週目におけるMMR
時間枠：48週
|
MMRはBCR::ABL1 IS ≤0.1%と定義されます。
MMRは、RQ-PCRで測定された国際スケールによる≤0.1% BCR::ABL1/ABL %に相当する標準化されたベースラインと比較して、BCR::ABL1トランスクリプトの≥3.0ログ減少と定義されます。
|
48週
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
96週目のMMR
時間枠：96週
|
MMRはBCR::ABL1 IS ≤0.1%と定義されています。
MMRは、標準化されたベースラインと比較して、RQ-PCRで測定された国際スケールで≤0.1％BCR::ABL1／ABL％に相当する、BCR::ABL1転写産物の≥3.0ログ減少として定義されます。
|
96週
|
|
MMR を予定された時間ポイントでおよびまでに
時間枠：4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、48週目、60週目、72週目、84週目、および96週目
|
MMRは、BCR::ABL1 ISが≤0.1%であると定義されます。
MMRは、RQ-PCRによって測定された国際標準スケールによるBCR::ABL1/ABL %が≤0.1%に相当する標準化されたベースラインと比較して、BCR::ABL1転写産物が≥3.0ログ減少したものと定義されます。
|
4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、48週目、60週目、72週目、84週目、および96週目
|
|
スケジュールされたタイムポイントにおける血液学的反応
時間枠：4週、8週、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週
|
完全血液学的反応（CHR）は、以下のすべてが4週間以上持続する（つまり、少なくとも4週間隔で2回の診察時に存在し、中間の診察でCHRが存在しないことが示されない）と定義されます：
|
4週、8週、12週、24週、36週、48週、60週、72週、84週、96週
|
|
予定された時点におけるおよび時点別の細胞遺伝学的反応
時間枠：5年
|
細胞遺伝学的反応は以下のように定義されます：
|
5年
|
|
応答までの時間
時間枠：研究に参加した最後の参加者が最初の治療投与を受けてから240週後
|
初回反応までの時間は、初回反応の初回文書化発生日、または初回研究薬服用から初回反応までの時間 - 初回研究治療開始日 + 1 として定義されます。
|
研究に参加した最後の参加者が最初の治療投与を受けてから240週後
|
|
反応期間（二値反応エンドポイントに限定）
時間枠：研究に参加した最後の参加者が治療の最初の投与を受けてから240週後
|
反応持続期間は、それぞれの反応者セットの参加者において、最初に文書化された反応の発生日から、反応の確認された喪失、加速期/芽球期への進行、またはCML関連死亡のいずれかが確認された最も早い日付までの期間として定義されます。
|
研究に参加した最後の参加者が治療の最初の投与を受けてから240週後
|
|
治療失敗までの時間（TTF）
時間枠：研究の最後の参加者が治療の初回投与を受けてから240週後
|
TTFは、初回の研究薬投与から、以下のいずれかの事象の最初/最も早い文書化された日付までの期間として定義されます：治療に対する好ましくない反応、研究治療中の任意の時点でのMMRの確認された喪失、および何らかの理由による研究治療の中止。
|
研究の最後の参加者が治療の初回投与を受けてから240週後
|
|
疾患進行までの時間
時間枠：5年
|
5年
|
|
|
イベントフリー生存率（EFS）
時間枠：研究に参加した最後の参加者が治療の初回投与を受けてから240週後
|
EFSは、初回の研究薬投与から以下の事象のうち最も早く発生した時点までの期間と定義される：治療への不応、研究治療中のいずれかの時点で確認されたMMRの消失、有害事象（AE）による研究治療の中止、およびあらゆる原因による死亡。
|
研究に参加した最後の参加者が治療の初回投与を受けてから240週後
|
|
全生存期間（OS）
時間枠：研究の最後の参加者が治療の最初の投与を受けてから240週後
|
OSは、研究薬の初回服用から、研究期間中（研究治療中止後の生存追跡期間中に観察された死亡を含む）のあらゆる原因による死亡日までの期間と定義される。
|
研究の最後の参加者が治療の最初の投与を受けてから240週後
|
|
成長：身長/身長、体重、X線による骨年齢測定
時間枠：最終参加者が研究に登録され、最初の治療投与を受けてから240週後
|
成長と性的成熟を評価するため。
骨年齢を評価するための左手と手首のX線検査は、スクリーニング時および治療終了（EOT）まで48週間ごとに実施されます。
最後のX線検査で思春期後期の骨成熟が確認された参加者については、この評価は不要となります。
|
最終参加者が研究に登録され、最初の治療投与を受けてから240週後
|
|
性的成熟：タナー分類による身長/体長、体重、骨年齢の測定
時間枠：研究に参加した最後の参加者が治療の初回投与を受けてから240週後
|
成長と性的成熟を評価するため。
タナーステージングは、外性器、乳房、恥毛の検査に基づいて行われる。
タナーステージングは、スクリーニング時に全研究参加者に対して評価される。
ベースラインのタナーステージが5でない参加者は、二次性徴の両方でタナーステージ5を達成するか、もしくはEOT（試験終了時）のいずれか早い方まで、24週間ごとに評価を継続する。
参加者がステージ5に達すると、検査はそれ以上行う必要がない。
全ての男性参加者において、参加者がステージ5の性器発達とステージ5の恥毛発達の両方を示した時点で、タナーステージ5が達成されたとみなされる。
全ての女性参加者において、参加者がステージ5の乳房発達とステージ5の恥毛発達の両方を示した時点で、タナーステージ5が達成されたとみなされる。
|
研究に参加した最後の参加者が治療の初回投与を受けてから240週後
|
|
PKパラメーターのアシミニブ：AUClast
時間枠：投与後1、3、6時間の第2週目、1日目
|
AUClast：時間ゼロから最後に測定可能な濃度サンプリング時間までのAUC。
|
投与後1、3、6時間の第2週目、1日目
|
|
アスキミニブのPKパラメータ：AUCtau
時間枠：週2、日1：投与前（0時間）、週2：日1、投与後1、2、3、6時間
|
AUCtau：定常状態における投与間隔（tau）の終わりまで計算されたAUC。
|
週2、日1：投与前（0時間）、週2：日1、投与後1、2、3、6時間
|
|
アスシミニブのPKパラメーター：Cmax
時間枠：投与後1時間、3時間、6時間における第2週目の1日目
|
Cmaxは、単回投与後の観察された最高（ピーク）血漿中薬物濃度です。
|
投与後1時間、3時間、6時間における第2週目の1日目
|
|
アシミニブのPKパラメータ：Tmax
時間枠：投与後1、3、6時間における週2、1日目
|
Tmaxは、投与後の最大（ピーク）血漿中薬物濃度（h）に達するまでの時間です。
|
投与後1、3、6時間における週2、1日目
|
|
アシミニブのPKパラメータ：Ctrough
時間枠：第2週、1日目: 投与前（0時間）、第24週: 投与前（0時間）、第48週: 投与前（0時間）
|
Ctroughとは、次回の投与直前における血中濃度の最低値を指します。
|
第2週、1日目: 投与前（0時間）、第24週: 投与前（0時間）、第48週: 投与前（0時間）
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月28日
一次修了 (推定)
2033年2月23日
研究の完了 (推定)
2033年2月23日
試験登録日
最初に提出
2026年1月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年1月16日
最初の投稿 (実際)
2026年1月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月21日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CABL001I12202
- 2025-522138-29 (レジストリ識別子：EU CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な研究から得られた患者レベルのデータおよび支援臨床文書へのアクセスを、資格のある外部研究者と共有することを約束しています。 これらのリクエストは、科学的価値に基づいて独立した専門家パネルにより審査・承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、試験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データは、現在、www.clinicalstudydatarequest.comで説明されているプロセスに従って利用可能です。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
アスシミニブ単剤療法の臨床試験
-
ImmunityBio, Inc.引きこもった敗血症 | リンパ球減少症 | 急性呼吸窮迫症候群（ARDS） | 市中肺炎 (CAP) | 免疫麻痺
-
Chinese University of Hong Kongまだ募集していません
-
DD-Hippero s.r.o.PharmTest s.r.o.; Prague Clinical Services s.r.o.完了
-
University of OxfordUniversity of Copenhagen; Zimmer Biometわからない
-
University of Sao PauloUniversidade Federal de Sao Carlos完了