Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å fastslå effekt og sikkerhet av Asciminib hos pediatriske pasienter med Ph+ CML-CP

31. august 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase II, multicentrisk, åpen, enarmsstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av asciminib hos pediatriske deltakere nylig diagnostisert eller tidligere behandlet for Philadelphia-positiv kronisk myelogen leukemi i kronisk fase (Ph+ CML-CP) med eller uten kjent T315I-mutasjon

Formålet med denne studien er å støtte utviklingen av asciminib i barnebefolkningen (1 til < 18 år) med Ph+ CML-CP.
Studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til asciminib i barneformulering (vektbasert dose, i mett tilstand) eller voksenformulering (fastende) hos nydiagnostiserte og resistente eller intolerante Ph+ CML-CP med eller uten T315I-mutasjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multi-center, åpen, enarmsstudie av asciminib hos pediatriske deltakere i alderen

1 til <18 år med nydiagnostisert Ph+ CML-CP som tidligere er behandlet med TKI-behandling, med eller uten T315I-mutasjon.

Studiepopulasjonen vil bestå av tre kohorter av pediatriske deltakere med Ph+ CML-CP:

  • Nydiagnostiserte Ph+ CML-CP-deltakere uten kjent T315I-mutasjon
  • Ph+ CML-CP-deltakere resistente eller intolerante overfor tidligere TKI uten kjent T315I-mutasjon
  • Ph+ CML-CP-deltakere med kjent T315I-mutasjon uavhengig av tidligere TKI-behandling

Det er ingen fastsatt varighet for studiemedisineringen for deltakerne. Studien vil avsluttes 5 år (240 uker) etter at den siste inkluderte deltakeren mottok sin første dose med behandling i studien. Målet er å ha tilstrekkelig oppfølging for sikkerhet, inkludert vekst og utvikling, samt effekt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

50

Fase

  • Fase 2

Utvidet tilgang

Tilgjengelig utenfor den kliniske utprøvingen. Se utvidet tilgangspost.

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • South Australia
      • North Adelaide, South Australia, Australia, 5066
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • São Paulo
      • Barretos, São Paulo, Brasil, 14784-400
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, São Paulo, Brasil, 04829-310
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rekruttering
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
        • Hovedetterforsker:
          • Richard DRACHTMAN
        • Ta kontakt med:
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Medical Center New York Presbyterian
        • Hovedetterforsker:
          • Nobuko Hijiya
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
        • Rekruttering
        • Cinn Children Hosp Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Benjamin Mizukawa
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Seattle Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Todd Cooper
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13885
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrike, 75019
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Poitiers, Frankrike, 86021
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Frankrike, 67000
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00165
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 8128582
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Saitama, Japan, 3308777
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Japan, 2328555
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Kina, 450003
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CS
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-556
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spania, 28009
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sør -Korea, 06591
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

Deltakere som er kvalifisert for inkludering i denne studien må oppfylle alle følgende kriterier:

  1. Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien.
  2. Mannlige eller kvinnelige deltakere 1 og < 18 år ved studiestart
  3. Diagnose med CML-CP (Apperley et al 2025) med cytogenetisk bekreftelse av Philadelphia-positiv (Ph+) kromosom

  4. For deltakere med CML-CP nydiagnostisert innen 3 måneder fra screening ELLER 5 For deltakere med CML-CP med høy risiko for å utvikle resistens eller intoleranse mot tidligere TKI:

    1. Ugunstig respons på TKI er definert i henhold til Apperley et al 2025-retningslinjene som:

      • Tre måneder etter behandlingsstart: BCR::ABL1-forhold > 10 % IS (hvis bekreftet innen 1-3 måneder)
      • Seks måneder etter behandlingsstart: BCR::ABL1-forhold > 10 % IS
      • Tolv måneder etter behandlingsstart: BCR::ABL1-forhold > 1 % IS
      • Når som helst tap av tidligere respons
      • Når som helst fremvoksende resistente BCR::ABL1-mutasjoner eller høyrisiko ACA fra tidligere TKI-behandling i henhold til lokale testresultater

    2. Intoleranse mot TKI er definert som:

      • Ikke-hematologisk intoleranse: deltakere med grad 3 eller 4 toksisitet under behandling (i så fall er pasienten kvalifisert uavhengig av om det var en dosereduksjon); eller med vedvarende grad 2 toksisitet som ikke responderer på optimal håndtering inkludert dosejusteringer (med mindre dosereduksjon ikke anses å være i pasientens beste interesse hvis responsen allerede er suboptimal)
      • Hematologisk intoleranse: deltakere med grad 3 eller 4 toksisitet (absolutt neutrofilantall [ANC] eller blodplater) under behandling som gjentar seg etter dosereduksjon til de laveste dosene av TKI

6. Bevis for typisk BCR::ABL1-transkript [e14a2 og/eller e13a2] ved screeningstidspunktet som kan kvantifiseres med standardisert RQ-PCR.

7. Ytelsesstatus: Karnofsky ≥ 50 % for deltakere ≥ 16 år, og Lansky ≥ 50 for deltakere < 16 år ved screeningstidspunktet.

Viktige eksklusjonskriterier:

  1. Kjent andre kroniske fase (CP) av CML etter tidligere progresjon til akselerert fase (AP)/blastfase (BP).
  2. Tidligere behandling med hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
  3. Pasient planlagt for allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
  4. Kjent tilstedeværelse av en BCR::ABL1-mutasjon med kjent resistens mot studiemedikament i henhold til den nyeste offentlige versjonen av internasjonale CML-kliniske retningslinjer (f.eks. NCCN CML-behandlingsretningslinjer v 1.2026 og Apperley et al 2025) når som helst før studiestart

Andre inklusjons-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enarmsstudie
Denne studien vil inkludere pediatriske pasienter (≥ 1 og < 18 år) med nyoppdaget eller tidligere behandlet Philadelphia-positiv kronisk myelogen leukemi i kronisk fase (Ph+ CML-CP) med eller uten kjent T315I-mutasjon
Legemiddel: Asciminib enkeltpreparat
Asciminib (merket som ABL001) administrert som 40 mg tablett (voksenformulering) eller som 1 mg filmbelagte granuler mini-tabletter (pediatrisk formulering)
Andre navn:
  • ABL001

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MMR ved uke 48
Tidsramme: 48 uker
MMR er definert som BCR::ABL1 IS ≤0,1 %. MMR er definert som en ≥ 3,0 log-reduksjon i BCR::ABL1-transkripter sammenlignet med den standardiserte baseline-verdien tilsvarende ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på internasjonal skala målt ved RQ-PCR.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
MMR ved uke 96
Tidsramme: 96 uker
MMR er definert som BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR er definert som en ≥ 3,0 log reduksjon i BCR::ABL1-transkripter sammenlignet med standardisert baseline tilsvarende ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på internasjonal skala målt ved RQ-PCR.
96 uker
MMR på og innen planlagte tidspunkt
Tidsramme: Uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
MMR er definert som BCR::ABL1 IS ≤ 0,1 %. MMR er definert som en ≥ 3,0 log reduksjon i BCR::ABL1-transkripter sammenlignet med standardisert baseline tilsvarende ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på internasjonal skala målt med RQ-PCR.
Uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Hematologisk respons på og ved planlagte tidspunkt
Tidsramme: Uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96

Fullstendig hematologisk respons (CHR) er definert som alle følgende tilstede i ≥ 4 uker (som betyr tilstede minst ved 2 besøk med 4 ukers mellomrom, uten noe mellomliggende besøk som ikke viser CHR):

  • Antall hvite blodceller (WBC) < 10 x 10^9/L
  • Antall blodplater < 450 x 10^9/L
  • Basofile celler < 5 %
  • Ingen blaster eller promyelocytter i perifert blod
  • Myelocytter + metamyelocytter < 5 % i perifert blod
  • Ingen tegn til ekstramedullær sykdom, inkludert milt og lever
Uke 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Cytogenetisk respons ved og ved planlagte tidspunkter
Tidsramme: 5 år

Cytogenetisk respons er definert som følger:

  • Fullstendig (CCyR) - 0% Ph+ metafaser
  • Delvis (PCyR) - >0 til 35% Ph+ metafaser
  • Stor* (MCyR) - 0 til 35% Ph+ metafaser
  • Mindre (mCyR) - >35 til 65% Ph+ metafaser
  • Minimal - >65 til 95% Ph+ metafaser
  • Ingen - >95 til 100% Ph+ metafaser Beinmargsaspirat for cytogenetiske analyser vil bli utført ved screening, og ved uønsket respons på behandling etter legens skjønn.
5 år
Tid til respons
Tidsramme: 240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
Tid til første respons er definert som: dato for første dokumenterte forekomst av responsen eller tid fra første inntak av studielegemiddel til første respons - dato for første inntak av studiemedisin + 1.
240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
Varighet av respons (begrenset til de binære responsendepunktene)
Tidsramme: 240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien fikk den første behandlingsdosen
Varigheten av respons er definert som tiden mellom datoen for den første dokumenterte forekomsten av respons og den tidligste datoen for bekreftet tap av respons, progresjon til akselerert fase/blastkrise (AP/BC) eller CML-relatert død for deltakere i det respektive Responder Set.
240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien fikk den første behandlingsdosen
Tid til behandlingssvikt (TTF)
Tidsramme: 240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien fikk den første behandlingsdosen
TTF er definert som tiden fra første inntak av studielegemiddel til første/tidligste dokumenterte dato for noen av følgende hendelser: ugunstig respons på behandling, bekreftet tap av MMR når som helst under studiebehandling og avslutning av studiebehandling av enhver grunn.
240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien fikk den første behandlingsdosen
Tid til sykdomsprogresjon
Tidsramme: 5 år
5 år
Hendelsesfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: 240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
EFS er definert som tiden fra første inntak av studiemedisin til den tidligste forekomsten av følgende hendelser: ugunstig respons på behandling, bekreftet tap av MMR når som helst under studiebehandlingen, avbrudd fra studiebehandlingen på grunn av en bivirkning (AE) og død av enhver årsak.
240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
OS defineres som tiden fra første inntak av studiemedisin til dødsdatoen av enhver årsak under studien (inkludert død observert under overlevelsesoppfølgingsperioden etter avslutning av studiebehandlingen).
240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
Vekst: Høyde/lengde, vekt, beinalder målt med røntgen
Tidsramme: 240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien fikk den første behandlingsdosen
For å vurdere vekst og kjønnsmodning. En røntgen av venstre hånd og håndledd for å vurdere beinalder vil bli utført ved screening og hver 48. uke til behandlingsslutt (EOT). Denne vurderingen vil ikke lenger være nødvendig for deltakere når beinmodning i postpubertetsstadiet er bekreftet av den siste røntgenbildet.
240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien fikk den første behandlingsdosen
Seksuell modning: Høyde/lengde, vekt, skjelettalder målt ved Tanner-stadier
Tidsramme: 240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
For å vurdere vekst og seksuell modning. Tanner-stadier vil bli basert på undersøkelse av ytre kjønnsorganer, bryst og kjønnshår. Tanner-stadier vil bli vurdert for alle studiedeltakere ved screening. Deltakere som ikke har et utgangspunkt på Tanner-stadie 5 vil fortsette å bli vurdert hver 24. uke inntil de oppnår Tanner-stadie 5 på begge sekundære kjønnskarakteristikker eller ved studiens avslutning, avhengig av hva som kommer først. Når en deltaker når stadie 5, trenger ikke undersøkelsene å gjennomføres lenger. For alle mannlige deltakere vil Tanner-stadie 5 bli oppnådd når deltakeren har vist både utvikling av kjønnsorganer på stadie 5 og utvikling av kjønnshår på stadie 5. For alle kvinnelige deltakere vil Tanner-stadie 5 bli oppnådd når deltakeren har vist både brystutvikling på stadie 5 og utvikling av kjønnshår på stadie 5.
240 uker etter at den siste deltakeren som ble inkludert i studien mottok den første behandlingsdosen
PK-parametere for asciminib: AUClast
Tidsramme: Uke 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer etter dosering
AUClast: AUC fra tid null til siste målbare konsentrasjonsprøvetakingstid.
Uke 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer etter dosering
PK-parametere for asciminib: AUCtau
Tidsramme: Uke 2, dag 1: før dose (0 time), uke 2: dag 1 etter 1, 2, 3 og 6 timer etter dosering
AUCtau: AUCen beregnet til slutten av en doseringsintervall (tau) ved stabil tilstand.
Uke 2, dag 1: før dose (0 time), uke 2: dag 1 etter 1, 2, 3 og 6 timer etter dosering
PK-parameter for asciminib: Cmax
Tidsramme: Uke 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer etter dose
Cmax er den maksimale (topp) observerte plasmakonsentrasjonen av legemiddelet etter enkeltdoseadministrering.
Uke 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer etter dose
PK-parameter for asciminib: Tmax
Tidsramme: Uke 2, dag 1 klokken 1, 3 og 6 etter dosering
Tmax er tiden det tar å nå maksimum (topp) plasmakonsentrasjon av legemiddelet (t) etter administrering.
Uke 2, dag 1 klokken 1, 3 og 6 etter dosering
PK-parameter for asciminib: Ctrough
Tidsramme: Uke 2, dag 1: før dose (0 time), uke 24: før dose (0 time), uke 48: før dose (0 time)
Ctrough refererer til den laveste konsentrasjonen et legemiddel når i blodbanen umiddelbart før neste dose administreres.
Uke 2, dag 1: før dose (0 time), uke 24: før dose (0 time), uke 48: før dose (0 time)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2026

Primær fullføring (Antatt)

23. februar 2033

Studiet fullført (Antatt)

23. februar 2033

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

21. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CABL001I12202
  • 2025 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522138-29 (Registeridentifikator: EU CTIS)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele, med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til pasientnivå-data og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir vurdert og godkjent av et uavhengig ekspertpanel basert på vitenskapelig verdi. Alle data som gis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket, i samsvar med gjeldende lover og forskrifter.

Disse forsøksdataene er for tiden tilgjengelige i henhold til prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere