Ph+ CML-CP 소아 환자에서 Asciminib의 효능과 안전성을 평가하는 연구
2026년 5월 21일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
신규 진단 또는 기존 치료 경험이 있는 필라델피아 양성 만성기 만성골수성백혈병(Ph+ CML-CP) 소아 환자에서 Asciminib의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 제2상, 다기관, 개방형, 단일군 연구(T315I 돌연변이 유무에 관계없음)
이 연구의 목적은 Ph+ CML-CP를 가진 소아 인구(1세에서 < 18세)에서 asciminib의 개발을 지원하는 것입니다.
이 연구는 새로 진단된, 저항성이 있거나 내성이 있는 Ph+ CML-CP (T315I 돌연변이 유무에 관계없이)에서 소아용 제형(체중 기반 용량, 식후) 또는 성인용 제형(공복 시)의 asciminib의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 T315I 돌연변이 유무에 관계없이, TKI 치료로 신규 진단되거나 이전에 치료받은 1세 이상 ~ 18세 미만의 소아 참가자를 대상으로 한 아스키미닙의 다기관, 개방형, 단일군 연구입니다.
연구 대상자는 Ph+ CML-CP 소아 참가자의 세 개 코호트로 구성됩니다:
- 알려진 T315I 돌연변이가 없는 신규 진단 Ph+ CML-CP 참가자
- 알려진 T315I 돌연변이가 없는 이전 TKI 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 Ph+ CML-CP 참가자
- 이전 TKI 치료와 관계없이 알려진 T315I 돌연변이가 있는 Ph+ CML-CP 참가자
참가자에 대한 연구 치료의 고정 기간은 없습니다. 연구는 마지막 등록 참가자가 연구에서 첫 번째 치료 용량을 받은 후 5년(240주) 후에 종료됩니다. 목표는 성장 및 발달을 포함한 안전성과 효능에 대한 충분한 추적 관찰을 갖는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
50
단계
- 2 단계
확장된 액세스
사용 가능 임상시험 외.
확장 액세스 기록을 참조하세요.
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: 1-888-669-6682
- 이메일: novartis.email@novartis.com
연구 연락처 백업
- 이름: Novartis Pharmaceuticals
- 전화번호: +41613241111
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
이 연구에 포함될 수 있는 참가자는 다음 기준을 모두 충족해야 합니다:
- 연구 참여 전 서면 동의서를 획득해야 합니다.
- 연구 등록 시 연령이 1세 이상 18세 미만인 남성 또는 여성 참가자
- 세포유전학적으로 필라델피아 양성(Ph+) 염색체가 확인된 CML-CP(만성기 골수성 백혈병) 진단(Apperley et al 2025)
선별 검사 시점으로부터 3개월 이내에 새로 진단된 CML-CP 참가자 또는 이전 TKI 치료에 대한 내성 또는 불내성이 발생할 위험이 높은 CML-CP 참가자의 경우:
TKI에 대한 불량 반응은 Apperley et al 2025 지침에 따라 다음과 같이 정의됩니다:
- 치료 시작 후 3개월: BCR::ABL1 비율 > 10% IS(1-3개월 이내 확인된 경우)
- 치료 시작 후 6개월: BCR::ABL1 비율 > 10% IS
- 치료 시작 후 12개월: BCR::ABL1 비율 > 1% IS
- 어느 시점에서든 이전 반응 상실
- 어느 시점에서든 이전 TKI 치료로 인해 발생한 내성 BCR::ABL1 돌연변이 또는 고위험 ACA(현지 검사 결과 기준)
TKI 불내성은 다음과 같이 정의됩니다:
- 비혈액학적 불내성: 치료 중 3등급 또는 4등급 독성을 보인 참가자(이 경우 용량 감량 여부와 관계없이 적합); 또는 최적 관리(용량 조정 포함)에도 반응하지 않는 지속적인 2등급 독성을 보인 참가자(단, 반응이 이미 최적 미만인 경우 환자의 최선의 이익을 위해 용량 감량이 고려되지 않는 경우 제외)
- 혈액학적 불내성: 치료 중 3등급 또는 4등급 독성(절대호중구수[ANC] 또는 혈소판)을 보이며, TKI 최소 용량으로 감량 후 재발한 참가자
6. 선별 검사 시점에 표준화된 RQ-PCR 정량 분석이 가능한 전형적인 BCR::ABL1 전사체[e14a2 및/또는 e13a2] 증거.
7. 수행 상태: 선별 검사 시점에 연령 ≥16세 참가자는 Karnofsky ≥ 50%, 연령 <16세 참가자는 Lansky ≥ 50.
주요 제외 기준:
- 가속기(AP)/폭발기(BP)로의 이전 진행 후 알려진 CML의 두 번째 만성기(CP).
- 조혈모세포 이식 이전 치료 경험.
- 동종 조혈모세포 이식을 계획 중인 환자
- 연구 시작 전 언제든지 최신 공개판 국제 CML 임상 지침(예: NCCN CML 치료 지침 v 1.2026 및 Apperley et al 2025)에 따른 연구 치료에 대한 내성이 알려진 BCR::ABL1 돌연변이 존재
기타 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 단일 군 연구
이 연구는 새롭게 진단되거나 이전에 치료를 받은 필라델피아 양성 만성 골수성 백혈병 만성기(Ph+ CML-CP) 소아 환자(≥ 1세 및 < 18세)를 등록하며, T315I 돌연변이 유무와 관계없이 진행됩니다.
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아스키미닙(ABL001로 표시)을 성인용 제형으로 40 mg 정제 또는 소아용 제형으로 1 mg 필름코팅 과립 미니정제로 투여
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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48주차 MMR
기간: 48주
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MMR은 BCR::ABL1 IS ≤0.1%로 정의됩니다.
MMR은 RQ-PCR로 측정된 국제 척도 기준 ≤0.1% BCR::ABL1/ABL %에 해당하는 표준화된 기준선에 비해 BCR::ABL1 전사체의 ≥3.0 log 감소로 정의됩니다.
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48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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96주 MMR
기간: 96주
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MMR은 BCR::ABL1 IS ≤0.1%로 정의됩니다.
MMR은 RQ-PCR로 측정된 국제 척도에 따른 BCR::ABL1/ABL % ≤ 0.1%에 상응하는 표준화된 기준선과 비교하여 BCR::ABL1 전사체가 ≥ 3.0 로그 감소한 것으로 정의됩니다.
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96주
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MMR at and by scheduled timepoints
기간: 4주, 8주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
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MMR은 BCR::ABL1 IS ≤0.1%로 정의됩니다.
MMR은 표준화된 기준선 대비 BCR::ABL1 전사체의 ≥ 3.0 로그 감소로 정의되며, 이는 RQ-PCR로 측정한 국제 척도 기준 ≤ 0.1% BCR::ABL1/ABL %에 해당합니다.
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4주, 8주, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주
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예정된 시간점에서 및 예정된 시간점별 혈액학적 반응
기간: 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96주
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완전 혈액학적 반응(Complete Hematologic Response, CHR)은 다음 모든 항목이 ≥4주 동안 존재하는 것으로 정의됩니다(이는 최소 4주 간격으로 2회 방문 시 존재하며, 중간 방문에서 CHR이 없음을 보여주는 경우가 없음을 의미합니다):
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4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96주
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예정된 시간대에서 및 예정된 시간대까지의 세포유전학적 반응
기간: 5년
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세포유전학적 반응은 다음과 같이 정의됩니다:
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5년
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반응 시간
기간: 연구에 참여한 마지막 참가자가 첫 번째 치료 용량을 투여받은 후 240주
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첫 번째 반응까지의 시간은 다음과 같이 정의됩니다: 첫 번째 문서화된 반응 발생 날짜 또는 첫 번째 연구 약물 투여부터 첫 번째 반응까지의 시간 - 첫 번째 연구 치료 투여 날짜 + 1.
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연구에 참여한 마지막 참가자가 첫 번째 치료 용량을 투여받은 후 240주
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반응 지속 기간 (이분법적 반응 종단점으로 한정됨)
기간: 연구에 등록된 마지막 참가자가 첫 번째 치료 용량을 받은 후 240주
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반응 지속 기간은 각각의 반응자 집단에 속한 참가자에 대해, 첫 번째로 문서화된 반응 발생 날짜와 확인된 반응 소실 날짜, 가속기/폭발기 위기(AP/BC)로의 진행 또는 CML 관련 사망 중 가장 빠른 날짜 사이의 시간으로 정의됩니다.
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연구에 등록된 마지막 참가자가 첫 번째 치료 용량을 받은 후 240주
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치료 실패까지의 시간 (TTF)
기간: 연구에 마지막으로 참여한 참가자가 첫 번째 치료 용량을 투여받은 후 240주
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TTF는 첫 연구 약물 투여 시점부터 다음 중 어느 하나의 사건이 문서화된 첫 번째/가장 빠른 날짜까지의 기간으로 정의됩니다: 치료에 대한 불리한 반응, 연구 치료 중 언제든지 확인된 MMR 상실, 그리고 어떤 이유로든 연구 치료 중단.
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연구에 마지막으로 참여한 참가자가 첫 번째 치료 용량을 투여받은 후 240주
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질병 진행까지의 시간
기간: 5년
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5년
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무사건 생존율 (EFS)
기간: 연구에 마지막으로 참여한 참가자가 첫 번째 치료 용량을 투여받은 후 240주
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EFS는 첫 번째 연구 약물 투여 시점부터 다음 사건 중 가장 먼저 발생한 시점까지의 기간으로 정의됩니다: 치료에 대한 불량 반응, 연구 치료 중 언제든지 확인된 MMR 상실, 부작용(AE)으로 인한 연구 치료 중단 및 모든 원인으로 인한 사망.
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연구에 마지막으로 참여한 참가자가 첫 번째 치료 용량을 투여받은 후 240주
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전체 생존율 (OS)
기간: 연구에 참여한 마지막 참가자가 치료 첫 투여를 받은 후 240주
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OS는 첫 번째 연구용 약물 투여 시점부터 연구 기간 동안 (연구 치료 중단 후 생존 추적 관찰 기간 동안 관찰된 사망을 포함하여) 모든 원인으로 인한 사망 날짜까지의 기간으로 정의됩니다.
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연구에 참여한 마지막 참가자가 치료 첫 투여를 받은 후 240주
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성장: 키/신장, 체중, X-레이로 측정한 골연령
기간: 연구에 등록된 마지막 참가자가 치료의 첫 번째 용량을 받은 후 240주
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성장 및 성적 성숙을 평가하기 위해.
선별 검사 시와 치료 종료(EOT)까지 매 48주마다 골연령을 평가하기 위한 왼손 및 손목의 X선 촬영을 시행합니다.
마지막 X선 촬영으로 사춘기 후 단계의 골성숙이 확인된 참가자의 경우 이 평가는 더 이상 필요하지 않습니다.
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연구에 등록된 마지막 참가자가 치료의 첫 번째 용량을 받은 후 240주
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성적 성숙: Tanner 단계에 의해 측정된 신장/길이, 체중, 골연령
기간: 연구에 마지막으로 등록된 참가자가 치료의 첫 번째 용량을 받은 후 240주
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성장과 성적 성숙도를 평가합니다.
태너 단계는 외부 생식기, 유방 및 음모 검사를 기반으로 결정됩니다.
모든 연구 참가자는 선별 검사 시 태너 단계가 평가됩니다.
기준 태너 단계가 5단계가 아닌 참가자는 이차 성징에서 태너 단계 5를 달성하거나 연구 종료 시점 중 더 빠른 시점까지 24주마다 평가를 계속합니다.
참가자가 5단계에 도달하면 더 이상 검사를 실시할 필요가 없습니다.
모든 남성 참가자의 경우, 참가자가 5단계 생식기 발달과 5단계 음모 발달을 모두 보인 경우 태너 단계 5를 달성한 것으로 간주합니다.
모든 여성 참가자의 경우, 참가자가 5단계 유방 발달과 5단계 음모 발달을 모두 보인 경우 태너 단계 5를 달성한 것으로 간주합니다.
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연구에 마지막으로 등록된 참가자가 치료의 첫 번째 용량을 받은 후 240주
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아스시미닙의 약동학적 파라미터: AUClast
기간: 투여 후 1, 3 및 6시간에 측정한 2주차 1일차
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AUClast: 시간 0부터 마지막 측정 가능한 농도 샘플링 시간까지의 AUC.
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투여 후 1, 3 및 6시간에 측정한 2주차 1일차
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아스시미닙의 약동학 파라미터: AUCtau
기간: 2주차, 1일차: 투약 전 (0시간), 2주차: 투약 후 1, 2, 3, 6시간
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AUCtau: 안정 상태에서 투약 간격(tau)의 끝까지 계산된 AUC.
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2주차, 1일차: 투약 전 (0시간), 2주차: 투약 후 1, 2, 3, 6시간
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아스시미닙의 PK 파라미터: Cmax
기간: 투여 후 1시간, 3시간, 6시간에 측정한 2주차 1일차
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Cmax는 단회 투여 후 관찰된 혈장 약물 농도의 최대(피크)치입니다.
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투여 후 1시간, 3시간, 6시간에 측정한 2주차 1일차
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아스키미닙의 PK 파라미터: Tmax
기간: 투여 후 2주차 1일차, 1, 3, 6시간
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Tmax는 투여 후 최대(피크) 혈장 약물 농도에 도달하는 시간(h)입니다.
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투여 후 2주차 1일차, 1, 3, 6시간
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아스키미닙의 PK 파라미터: Ctrough
기간: 2주차, 1일차: 투여 전 (0시간), 24주차: 투여 전 (0시간), 48주차: 투여 전 (0시간)
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Ctrough는 다음 용량을 투여하기 직전에 약물이 혈액 중에서 도달하는 가장 낮은 농도를 의미합니다.
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2주차, 1일차: 투여 전 (0시간), 24주차: 투여 전 (0시간), 48주차: 투여 전 (0시간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 28일
기본 완료 (추정된)
2033년 2월 23일
연구 완료 (추정된)
2033년 2월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 1월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 1월 16일
처음 게시됨 (실제)
2026년 1월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 21일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CABL001I12202
- 2025-522138-29 (레지스트리 식별자: EU CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
노바티스는 적격 연구에 대한 환자 수준 데이터 및 지원 임상 문서에 대한 접근을 적격한 외부 연구원들과 공유하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 기준으로 독립 전문가 패널의 검토와 승인을 거칩니다. 제공되는 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 시험에 참여한 환자의 개인정보 보호를 존중하기 위해 익명화 처리됩니다.
이 시험 데이터는 현재 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 절차에 따라 이용 가능합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
만성 골수성 백혈병에 대한 임상 시험
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Hospital Clinic of BarcelonaAstraZeneca완전한CTO(Chronic Total Occlusion)를 위한 PCI(Percutaneous Coronary Intervention)를 받을 예정인 환자스페인
Asciminib 단일 요법에 대한 임상 시험
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteNovartis모병
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University of PittsburghBoston University; National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Northeastern University완전한
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ImmunityBio, Inc.빼는부패 | 림프구 감소증 | 급성호흡곤란증후군(ARDS) | 지역사회획득폐렴(CAP) | 면역마비
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Shannon E. Sauer-Zavala완전한
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DD-Hippero s.r.o.PharmTest s.r.o.; Prague Clinical Services s.r.o.완전한
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Weill Medical College of Cornell University완전한
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Medical University of SilesiaMedical University of Lodz; Pomeranian Medical University Szczecin; American Heart of Poland 그리고 다른 협력자들모병