- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT07354074
Tutkimus Asciminibin tehon ja turvallisuuden määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on Ph+ CML-CP
Vaiheen II, monikeskuksinen, avoimen selitteen, yksihaarainen tutkimus arvioimaan Asciminibin turvallisuutta ja tehoa lapsilla osallistujilla, jotka ovat vastediagnosoitu tai aiemmin hoidettu Philadelphia-positiivisella kroonisen myelogeenisen leukemian kroonisessa vaiheessa (Ph+ CML-CP), T315I-mutaation kanssa tai ilman
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskuksinen, avoimen etiketin, yksihaarainen tutkimus asciminibista lapsilla, joiden ikä on
1 - <18 vuotta, joilla on Ph+ CML-CP, vastadiagnosoitu ja aiemmin hoidettu TKI-hoidolla, T315I-mutaatiolla tai ilman sitä.
Tutkimuspopulaatio koostuu kolmesta Ph+ CML-CP-lapsikohortista:
- Vastadiagnosoidut Ph+ CML-CP-osallistujat ilman tunnettua T315I-mutaatiota
- Ph+ CML-CP-osallistujat, jotka ovat resistenttejä tai sietämättömiä aiempaa TKI-hoitoa kohtaan ilman tunnettua T315I-mutaatiota
- Ph+ CML-CP-osallistujat, joilla on tunnettu T315I-mutaatio riippumatta aiemmasta TKI-hoidosta
Osallistujille ei ole kiinteää tutkimushoidon kestoa. Tutkimus päättyy 5 vuoden (240 viikon) kuluttua siitä, kun viimeinen rekisteröity osallistuja sai ensimmäisen tutkimushoitoannoksensa. Tavoitteena on saada riittävä seuranta turvallisuuden, mukaan lukien kasvun ja kehityksen, sekä tehon osalta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Laajennettu käyttöoikeus
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: 1-888-669-6682
- Sähköposti: novartis.email@novartis.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Novartis Pharmaceuticals
- Puhelinnumero: +41613241111
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06591
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Rekrytointi
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Päätösottokriteerit:
Tutkimukseen otettavaksi kelpuutetuilla osallistujilla on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Osallistujan on annettava kirjallinen tietoon perustuva suostumus ennen tutkimukseen osallistumista.
- Mies- tai naispuoliset osallistujat, jotka ovat tutkimukseen osallistuessaan 1–< 18-vuotiaita.
- CML-CP-diagnoosi (Apperley ym. 2025) sytogeneettisella varmistuksella Philadelphia-positiivisesta (Ph+) kromosomista.
Osallistujille, joilla on CML-CP ja jotka on diagnosoitu viimeisten 3 kuukauden aikana seulonnan yhteydessä TAI osallistujille, joilla on CML-CP ja korkea riski kehittää vastustuskykyä tai sietämättömyyttä aiempaa TKI-lääkitystä kohtaan:
Epäedullinen vastaus TKI-lääkitykseen määritellään Apperley ym. 2025 -ohjeistuksen mukaisesti seuraavasti:
- Kolmen kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta: BCR::ABL1-suhde > 10 % IS (jos vahvistettu 1–3 kuukauden kuluessa).
- Kuuden kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta: BCR::ABL1-suhde > 10 % IS.
- Kahdentoista kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta: BCR::ABL1-suhde > 1 % IS.
- Minkä tahansa ajan kuluessa aiemman vastauksen menetys.
- Minkä tahansa ajan kuluessa esiintyvät vastustuskykyiset BCR::ABL1-mutaatiot tai korkean riskin ACA aiemmasta TKI-hoidosta paikallisten testitulosten perusteella.
TKI-lääkityksen sietämättömyys määritellään seuraavasti:
- Ei-hematologinen sietämättömyys: osallistujilla, joilla on hoitoaikana 3. tai 4. asteen toksisuus (jolloin potilas on kelvollinen riippumatta siitä, tehtiinkö annostusta alennettu); tai jatkuva 2. asteen toksisuus, joka ei reagoi optimaaliseen hoitoon, mukaan lukien annossäätöihin (paitsi jos annoksen alentamista ei pidetä potilaan parhaaksi, jos vastaus on jo alaoptimaalinen).
- Hematologinen sietämättömyys: osallistujilla, joilla on hoitoaikana 3. tai 4. asteen toksisuus (absoluuttinen neutrofiilimäärä [ANC] tai verihiutaleet), joka toistuu sen jälkeen, kun TKI:n annosta on alennettu alhaisimpiin annoksiin.
6. Tyypillisen BCR::ABL1-transkriptin [e14a2 ja/tai e13a2] osoitus seulonnan aikana, joka soveltuu standardoidun RQ-PCR-kvantifioinnin tekemiseen.
7. Toimintakyky: Karnofsky ≥ 50 % osallistujille, jotka ovat ≥ 16-vuotiaita, ja Lansky ≥ 50 osallistujille, jotka ovat < 16-vuotiaita seulonnan aikana.
Päätöspoissulkukriteerit:
- Tunnettu toinen krooninen vaihe (CP) CML:ssä aiemman etenemisen jälkeen kiihtyneeseen vaiheeseen (AP)/blastivaiheeseen (BP).
- Aiempi hoito hematopoieettisella kantasolusiirrolla.
- Potilas, jolle on suunniteltu allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto.
- Tunnettu BCR::ABL1-mutaatio, jolla on tunnettu vastustuskyky tutkimushoitoa kohtaan kansainvälisten CML-kliinisten ohjeistusten viimeisimmän julkisen version mukaisesti (esim. NCCN CML -hoito-ohjeistus v 1.2026 ja Apperley ym. 2025) milloin tahansa ennen tutkimukseen osallistumista.
Muita sisällyttämis-/poissulkukriteerejä voi olla.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Yksisuuntainen tutkimus
Tähän tutkimukseen otetaan mukaan lapsipotilaita (≥ 1 ja < 18 vuoden ikäisiä), joilla on vastediagnosoitu tai aiemmin hoidettu Philadelphia-positiivinen krooninen myelooinen leukemia kroonisessa vaiheessa (Ph+ CML-CP), jossa on tai ei ole tunnettua T315I-mutaatiota
|
Asciminib (merkitty ABL001) annosteltuna 40 mg tablettina (aikuisten valmiste) tai 1 mg kalvopäällysteisinä granulaattiminitabletteina (lastenvalmiste)
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MMR 48. viikolla
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
MMR määritellään BCR::ABL1 IS ≤0.1 %.
MMR määritellään vähintään 3,0 logaritmin pienenemiseksi BCR::ABL1 transkripteissä verrattuna standardoituun perustasoon, joka vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % kansainvälisessä asteikossa mitattuna RQ-PCR:llä. |
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MMR viikolla 96
Aikaikkuna: 96 viikkoa
|
MMR määritellään BCR::ABL1 IS ≤ 0,1 %. MMR määritellään vähintään 3,0 logaritmin vähennykseksi BCR::ABL1 transkripteissä verrattuna standardoituun perusarvoon, joka vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % kansainvälisellä asteikolla RQ-PCR-mittauksella.
|
96 viikkoa
|
|
MMR aikataulun mukaisissa aikapisteissä
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
MMR määritellään BCR::ABL1 IS ≤0,1 %:n tasoksi.
MMR määritellään ≥ 3,0 log-pieneeksi BCR::ABL1-transkriptien määrässä verrattuna standardoituun vertailuarvoon, mikä vastaa ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL %:n tasoa kansainvälisessä asteikossa RQ-PCR-mittauksessa.
|
Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Hematologinen vaste aikataulun mukaisissa aikapisteissä ja niiden aikana
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
Täydellinen hematologinen vastaus (CHR) määritellään seuraavasti, kun kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät ≥ 4 viikon ajan (mikä tarkoittaa, että ne on havaittu vähintään kahdella 4 viikon välein tehdyssä tutkimuksessa ilman väliin jäänyttä tutkimusta, jossa CHR:ää ei olisi havaittu):
|
Viikot 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 ja 96
|
|
Sytogeneettinen vaste ajoitettujen aikapisteiden kohdalla ja niiden mukaan
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Sytogeeninen vaste määritellään seuraavasti:
|
5 vuotta
|
|
Vastausaika
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
Ensimmäisen vastauksen aika määritellään seuraavasti: ensimmäisen dokumentoidun vastauksen päivämäärä tai aika ensimmäisen tutkimuslääkkeen ottamisesta ensimmäiseen vastaukseen - ensimmäisen tutkimushoidon aloituspäivämäärä + 1.
|
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
|
Vastauksen kesto (rajoittuu binääriin vastauspäätelmiin)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja, joka osallistui tutkimukseen, sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
Vastauksen kesto määritellään ajankohtana ensimmäisen dokumentoidun vastauksen päivämäärän ja varhaisimman vahvistetun vastauksen menetyksen, kiihtyvän vaiheen/syöpäkriisin (AP/BC) etenemisen tai CML:ään liittyvän kuoleman päivämäärän välillä osallistujille vastaavassa Vastaajajoukossa.
|
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen osallistuja, joka osallistui tutkimukseen, sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
|
Hoitovirheen ilmaantumiseen kulunut aika (TTF)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut saanut ensimmäisen hoitoannoksen
|
TTF määritellään ajaksi ensimmäisestä tutkimuslääkkeen käytöstä ensimmäiseen/tai aikaisimpaan dokumentoituun päivämäärään, jolloin jokin seuraavista tapahtumista sattuu: epäedullinen vastaus hoitoon, vahvistettu MMR:n menetys milloin tahansa tutkimushoidon aikana ja tutkimushoidosta luopuminen mistä tahansa syystä.
|
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut saanut ensimmäisen hoitoannoksen
|
|
Sairauden etenemiseen kuluva aika
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuotta
|
|
|
Tapahtumavapaa elossaolo (EFS)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
EFS määritellään ajanjaksona ensimmäisestä tutkimuslääkkeen käytöstä seuraaviin tapahtumiin: epäedullinen vaste hoitoon, vahvistettu MMR:n menetys missä tahansa vaiheessa tutkimushoitoa aikana, tutkimushoidosta luopuminen haittavaikutuksen (AE) vuoksi ja kuolema minkä tahansa syyn vuoksi.
|
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
|
Kokonaiselossaolo (OS)
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
OS määritellään ajaksi ensimmäisen tutkimuslääkkeen käytön aloittamisesta kuolinpäivään mistä tahansa syystä tutkimuksen aikana (mukaan lukien kuolemat, jotka havaittiin eloonjäämisseuranta-aikana tutkimushoidon keskeyttämisen jälkeen).
|
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
|
Kasvu: Pituus/pituus, paino, luuikä mitattuna röntgenkuvauksella
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
Kasvun ja sukupuolisen kypsymisen arvioimiseksi.
Vasemman käden ja ranteen röntgenkuvaus luu-iän arvioimiseksi suoritetaan seulonnassa ja joka 48. viikko hoidon päättymiseen (EOT) asti.
Tätä arviointia ei enää vaadita osallistujilta, kun luu-ikäisen kypsyminen post-puberteettivaiheessa vahvistetaan viimeisellä röntgenkuvalla.
|
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut henkilö sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
|
Sukupuolinen kypsyminen: Pituus/pituus, paino, luuikä mitattuna Tanner-vaiheistolla
Aikaikkuna: 240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
Kasvun ja sukupuolisen kypsymisen arvioimiseksi.
Tanner-vaihe määritetään ulkoisten sukuelinten, rintojen ja häpykarvojen tarkastuksen perusteella.
Tanner-vaihe arvioidaan kaikille tutkimusosallistujille seulonnassa.
Osallistujilla, joilla ei ole Tanner-vaihetta 5 perustasolla, arviointia jatketaan 24 viikon välein, kunnes saavutetaan Tanner-vaihe 5 molemmissa toissijaisissa sukupuoliominaisuuksissa tai tutkimuksen päättymiseen (EOT), kumpi tulee ensin.
Kun osallistuja saavuttaa vaiheen 5, tutkimuksia ei enää tarvitse suorittaa.
Kaikille miesosallistujille Tanner-vaihe 5 saavutetaan, kun osallistuja on osoittanut sekä vaiheen 5 sukuelinkehityksen että vaiheen 5 häpykarvojen kehityksen.
Kaikille naisosallistujille Tanner-vaihe 5 saavutetaan, kun osallistuja on osoittanut sekä vaiheen 5 rintojen kehityksen että vaiheen 5 häpykarvojen kehityksen.
|
240 viikkoa sen jälkeen, kun viimeinen tutkimukseen osallistunut sai ensimmäisen hoitoannoksen
|
|
Asciminibin PK-parametrit: AUClast
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1 klo 1, 3 ja 6 annoksen jälkeen
|
AUClast: AUC-ala ajanhetkestä nolla viimeiseen mitattavan pitoisuuden näytteenottohetkeen.
|
Viikko 2, päivä 1 klo 1, 3 ja 6 annoksen jälkeen
|
|
Asciminibin PK-parametrit: AUCtau
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 tunti), Viikko 2: päivä 1 annoksen jälkeen 1, 2, 3 ja 6 tuntia
|
AUCtau: AUC, joka lasketaan annosvälin (tau) loppuun tasapainotilassa.
|
Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 tunti), Viikko 2: päivä 1 annoksen jälkeen 1, 2, 3 ja 6 tuntia
|
|
Asciminibin PK-parametri: Cmax
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
|
Cmax on suurin (huippu) havaittu plasmalääkepitoisuus yksittäisen annoksen antamisen jälkeen.
|
Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Asciminibin PK-parametri: Tmax
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
|
Tmax on aika, joka kuluu lääkeaineen suurimman (huippu) plasmakoncentration (h) saavuttamiseen annoksen antamisen jälkeen.
|
Viikko 2, päivä 1 1, 3 ja 6 tuntia annoksen jälkeen
|
|
Asciminibin PK-parametri: Ctrough
Aikaikkuna: Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 t), Viikko 24: ennen annosta (0 t), Viikko 48: Ennen annosta (0 t)
|
Ctrough tarkoittaa lääkeaineen matalinta pitoisuutta verenkierrossa juuri ennen seuraavan annoksen antamista.
|
Viikko 2, päivä 1: ennen annosta (0 t), Viikko 24: ennen annosta (0 t), Viikko 48: Ennen annosta (0 t)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keuhkokuumeen järjestäminen
- Patologiset prosessit
- Neoplasmat
- Krooninen sairaus
- Sairauden ominaisuudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Neoplasmat histologisen tyypin mukaan
- Keuhkosairaudet
- Keuhkoputken sairaudet
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Hematologiset sairaudet
- Leukemia, myeloidi
- Luuydinsairaudet
- Myeloproliferatiiviset häiriöt
- Obliterans keuhkoputkentulehdus
- Bronkioliitti
- Keuhkoputkentulehdus
- Siirrännäinen vs. isäntätauti
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Hemic- ja imusuutteet
- Bronchiolitis Obliterans -oireyhtymä
- Leukemia
- Leukemia, myelogeeninen, krooninen, BCR-ABL-positiivinen
- askiminibi
Muut tutkimustunnusnumerot
- CABL001I12202
- 2025-522138-29 (Rekisterin tunniste: EU CTIS)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis sitoutuu jakamaan pätevien ulkoisten tutkijoiden kanssa pääsyn potilastason tietoihin ja tukevaan kliiniseen dokumentaatioon kelvollisista tutkimuksista. Nämä pyynnöt tarkastetaan ja hyväksytään riippumattoman asiantuntijapaneelin toimesta tieteellisen arvon perusteella. Kaikki tarjotut tiedot anonymisoidaan potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi, jotka ovat osallistuneet kokeeseen sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä koeaineisto on tällä hetkellä saatavilla www.clinicalstudydatarequest.com-sivustolla kuvatun prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Krooninen myelooinen leukemia
-
Jules Bordet InstituteMacopharma; Belgian Hematological SocietyRekrytointiRefractory Chronic Graft versus Host Disease (cGVHD)Belgia
-
Ascentage Pharma Group Inc.Ei vielä rekrytointiaRelapsoituneet/refraktoriset hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet | Relapsed/Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Leukemia (CLL/SLL | Relapsed/Refractory Diffuse Large B-cell Lymphoma (DLBCL; Including Richter Transformation) | Relapsi- tai refraktori-mantelisolulymfooma... ja muut ehdotKiina, Yhdysvallat
Kliiniset tutkimukset Asciminib yksinään
-
Boston Medical CenterBoston University; National Institute of Nursing Research (NINR); Northeastern...ValmisPalliatiivinen hoitoYhdysvallat
-
Northeastern UniversityBoston University; Tufts Medical CenterRekrytointi
-
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteNovartisRekrytointiPhiladelphian kromosomipositiivinen akuutti lymfoblastinen leukemiaYhdysvallat
-
Novartis PharmaceuticalsValmisMunuaisten vajaatoimintaSaksa, Bulgaria
-
NYU Langone HealthPeruutettu
-
Fox Chase Cancer CenterLopetettuHaimasyöpä | MunasarjasyöpäYhdysvallat
-
University of AarhusEurostarsTuntematonIdiopaattinen keuhkofibroosiTanska
-
Orchestra BioMed, IncRekrytointiSepelvaltimotautiYhdysvallat
-
Weill Medical College of Cornell UniversityValmisAhdistus | Tarkkailuvaje-hyperaktiivisuushäiriö (ADHD) | Autistinen spektrihäiriö (ASD)Yhdysvallat
-
Boston Scientific CorporationAktiivinen, ei rekrytointi