Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo para Determinar a Eficácia e Segurança do Asciminib em Doentes Pediátricos com LMC-CP Ph+

21 de maio de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um Estudo de Fase II, Multicêntrico, Aberto, de Braço Único para Avaliar a Segurança e Eficácia do Asciminib em Participantes Pediátricos Recentemente Diagnosticados ou Previamente Tratados com Leucemia Mielóide Crónica Positiva para Filadélfia em Fase Crónica (Ph+ LMC-CP) Com ou Sem Mutação T315I Conhecida

O objetivo deste estudo é apoiar o desenvolvimento de asciminib na população pediátrica (1 a < 18 anos) com LMC-FP Ph+. O estudo avaliará a eficácia e segurança de asciminib na formulação pediátrica (dose baseada no peso, estado alimentado) ou na formulação para adultos (em jejum) em casos de LMC-FP Ph+ recém-diagnosticados e resistentes ou intolerantes, com ou sem mutação T315I.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo multicêntrico, aberto, de braço único de asciminib em participantes pediátricos com idades entre

1 e <18 anos com LMC-FP Ph+ recém-diagnosticada e previamente tratada com tratamento TKI, com ou sem mutação T315I.

A população do estudo consistirá em três coortes de participantes pediátricos com LMC-FP Ph+:

  • Participantes com LMC-FP Ph+ recém-diagnosticados sem mutação T315I conhecida
  • Participantes com LMC-FP Ph+ resistentes ou intolerantes a TKI anterior sem mutação T315I conhecida
  • Participantes com LMC-FP Ph+ com mutação T315I conhecida independentemente do tratamento TKI anterior

Não há duração fixa do tratamento do estudo para os participantes. O estudo terminará 5 anos (240 semanas) após o último participante inscrito ter recebido a sua primeira dose de tratamento no estudo. O objetivo é ter acompanhamento suficiente para segurança, incluindo crescimento e desenvolvimento, e eficácia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

50

Estágio

  • Fase 2

Acesso expandido

Disponível fora do ensaio clínico. Consulte registro de acesso expandido.

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de telefone: +41613241111

Locais de estudo

  • Austrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 03080
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Coréia do Sul, 06591
        • Recrutamento
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios-chave de Inclusão:

Os participantes elegíveis para inclusão neste estudo devem cumprir todos os seguintes critérios:

  1. O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
  2. Participantes do sexo masculino ou feminino com 1 e < 18 anos de idade no momento do recrutamento para o estudo
  3. Diagnóstico de LMC-FC (Apperley et al 2025) com confirmação citogenética de cromossoma Filadélfia positivo (Ph+)

  4. Para participantes com LMC-FC diagnosticada recentemente dentro de 3 meses do rastreio OU Para participantes com LMC-FC com alto risco de desenvolver resistência ou intolerância a TKI anterior:

    1. Resposta desfavorável a TKI é definida de acordo com as diretrizes de Apperley et al 2025 como:

      • Aos três meses após o início da terapia: rácio BCR::ABL1 > 10% IS (se confirmado dentro de 1-3 meses)
      • Aos seis meses após o início da terapia: rácio BCR::ABL1 > 10% IS
      • Aos doze meses após o início da terapia: rácio BCR::ABL1 > 1% IS
      • Em qualquer momento, perda de resposta anterior
      • Em qualquer momento, mutações BCR::ABL1 resistentes emergentes ou ACA de alto risco de tratamento TKI anterior de acordo com resultados de testes locais

    2. Intolerância a TKI é definida como:

      • Intolerância não hematológica: participantes com toxicidade de grau 3 ou 4 durante a terapia (caso em que o paciente é elegível independentemente de ter havido redução de dose); ou com toxicidade persistente de grau 2 não responsiva à gestão ótima incluindo ajustes de dose (a menos que a redução de dose não seja considerada do melhor interesse do paciente se a resposta já for subótima)
      • Intolerância hematológica: participantes com toxicidade de grau 3 ou 4 (contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ou plaquetas) durante a terapia que é recorrente após redução de dose para as doses mais baixas do TKI

6. Evidência de transcrição típica BCR::ABL1 [e14a2 e/ou e13a2] no momento do rastreio que seja passível de quantificação padronizada por RQ-PCR.

7. Estado de performance: Karnofsky ≥ 50% para participantes ≥ 16 anos de idade, e Lansky ≥ 50 para participantes < 16 anos de idade no momento do rastreio.

Critérios-chave de Exclusão:

  1. Segunda fase crónica (FC) conhecida de LMC após progressão anterior para Fase Acelerada (FA)/Fase Blástica (FB).
  2. Tratamento anterior com transplante de células estaminais hematopoiéticas.
  3. Paciente com planeamento para realizar transplante alogénico de células estaminais hematopoiéticas
  4. Presença conhecida de mutação BCR::ABL1 com resistência conhecida ao tratamento do estudo de acordo com a versão pública mais recente das diretrizes clínicas internacionais para LMC (ex. diretrizes de tratamento NCCN LMC v 1.2026 e Apperley et al 2025) em qualquer momento antes da entrada no estudo

Outros critérios de inclusão/exclusão podem aplicar-se.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Estudo de braço único
Este estudo incluirá pacientes pediátricos (≥ 1 e < 18 anos de idade) com leucemia mielóide crónica Filadélfia positiva em fase crónica (Ph+ CML-CP) recém-diagnosticados ou previamente tratados, com ou sem mutação T315I conhecida
Medicamento: Asciminib como agente único
Asciminib (rotulado como ABL001) administrado como comprimido de 40 mg (formulação para adultos) ou como mini-comprimidos de grânulos revestidos por película de 1 mg (formulação pediátrica)
Outros nomes:
  • ABL001

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
MMR na Semana 48
Prazo: 48 semanas
A RMM é definida como BCR::ABL1 IS ≤0,1%. A RMM é definida como uma redução ≥ 3,0 logarítmica nos transcritos BCR::ABL1 em comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 0,1% BCR::ABL1/ABL % na escala internacional, medida por RQ-PCR.
48 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
MMR na Semana 96
Prazo: 96 semanas
A MMR é definida como BCR::ABL1 IS ≤0,1%. A MMR é definida como uma redução ≥ 3,0 log nos transcritos de BCR::ABL1 em comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % na escala internacional, medidos por RQ-PCR.
96 semanas
MMR em e até aos momentos temporais programados
Prazo: Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
MMR é definido como BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR é definido como uma redução ≥ 3,0 log em transcritos de BCR::ABL1 em comparação com a linha de base padronizada equivalente a ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % pela escala internacional, medido por RQ-PCR.
Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Resposta hematológica em e até aos momentos programados
Prazo: Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96

A resposta hematológica completa (RHC) é definida como a presença de todos os seguintes critérios durante ≥ 4 semanas (o que significa presentes em pelo menos 2 consultas com 4 semanas de intervalo, sem nenhuma consulta intermédia a mostrar ausência de RHC):

  • Contagem de glóbulos brancos (GB) < 10 x 10^9/L
  • Contagem de plaquetas < 450 x 10^9/L
  • Basófilos < 5%
  • Ausência de blastos e promielócitos no sangue periférico
  • Mielócitos + metamielócitos < 5% no sangue periférico
  • Ausência de evidência de doença extramedular, incluindo baço e fígado
Semanas 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 e 96
Resposta citogenética nos e pelos pontos temporais programados
Prazo: 5 anos

A resposta citogenética é definida da seguinte forma:

  • Completa (CCyR) - 0% de metáfases Ph+
  • Parcial (PCyR) - >0 a 35% de metáfases Ph+
  • Maior* (MCyR) - 0 a 35% de metáfases Ph+
  • Menor (mCyR) - >35 a 65% de metáfases Ph+
  • Mínima - >65 a 95% de metáfases Ph+
  • Nenhuma - >95 a 100% de metáfases Ph+ A aspiração da medula óssea para análises citogenéticas será realizada no rastreamento e, em caso de resposta desfavorável ao tratamento, a critério do médico.
5 anos
Tempo de resposta
Prazo: 240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
O tempo até à primeira resposta é definido como: data da primeira ocorrência documentada da resposta ou tempo desde a primeira toma do medicamento do estudo até à primeira resposta - data da primeira toma do tratamento do estudo + 1.
240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Duração da resposta (limitada aos endpoints de resposta binária)
Prazo: 240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
A duração da resposta é definida como o tempo entre a data da primeira ocorrência documentada da resposta e a data mais precoce da perda confirmada da resposta, progressão para fase acelerada/crise blástica (FA/CB) ou morte relacionada com LMC para os participantes no respectivo Conjunto de Respondedores.
240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Tempo até falha do tratamento (TTF)
Prazo: 240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
TTF é definido como o tempo desde a primeira toma do medicamento do estudo até à primeira/mais precoce data documentada de qualquer um dos seguintes eventos: resposta desfavorável ao tratamento, perda confirmada de RMM em qualquer momento durante o tratamento do estudo e descontinuação do tratamento do estudo por qualquer motivo.
240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Tempo até à progressão da doença
Prazo: 5 anos
5 anos
Sobrevivência livre de eventos (EFS)
Prazo: 240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
EFS é definido como o tempo desde a primeira toma do medicamento do estudo até à ocorrência mais precoce dos seguintes eventos: resposta desfavorável ao tratamento, perda confirmada de MMR em qualquer momento durante o tratamento do estudo, descontinuação do tratamento do estudo devido a um evento adverso (AE) e morte por qualquer causa.
240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Sobrevivência global (OS)
Prazo: 240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
O OS é definido como o tempo desde a primeira toma do medicamento em estudo até à data de morte por qualquer causa durante o estudo (incluindo a morte observada durante o período de seguimento de sobrevivência após a interrupção do tratamento em estudo).
240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Crescimento: Altura/comprimento, peso, idade óssea medida por Raio-X
Prazo: 240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Para avaliar o crescimento e a maturação sexual. Será realizada uma radiografia da mão e do pulso esquerdo para avaliar a idade óssea no rastreio e a cada 48 semanas até ao final do tratamento (EOT). Esta avaliação deixará de ser necessária para os participantes assim que a maturidade óssea na fase pós-puberdade for confirmada pela última radiografia.
240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Maturação sexual: Altura/comprimento, peso, idade óssea medida pela classificação de Tanner
Prazo: 240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Para avaliar o crescimento e a maturação sexual. A classificação de Tanner será baseada no exame dos órgãos genitais externos, da mama e do pêlo púbico. A classificação de Tanner será avaliada para todos os participantes do estudo no rastreamento. Os participantes que não tiverem uma classificação de Tanner de linha de base de 5 continuarão a ser avaliados a cada 24 semanas até atingirem a classificação de Tanner 5 em ambas as características sexuais secundárias ou até ao Fim do Tratamento (EOT), o que ocorrer primeiro. Assim que um participante atingir o estágio 5, os exames não precisam de ser realizados mais. Para todos os participantes do sexo masculino, a classificação de Tanner 5 será alcançada uma vez que o participante tenha demonstrado tanto o desenvolvimento genital de estágio 5 como o desenvolvimento de pêlo púbico de estágio 5. Para todos os participantes do sexo feminino, a classificação de Tanner 5 será alcançada uma vez que a participante tenha demonstrado tanto o desenvolvimento mamário de estágio 5 como o desenvolvimento de pêlo púbico de estágio 5.
240 semanas após o último participante inscrito no estudo ter recebido a primeira dose do tratamento
Parâmetros PK do asciminib: AUClast
Prazo: Semana 2, Dia 1 às 1, 3 e 6 horas após a dose
AUClast: AUC desde o tempo zero até ao último tempo de amostragem de concentração mensurável.
Semana 2, Dia 1 às 1, 3 e 6 horas após a dose
Parâmetros PK do asciminib: AUCtau
Prazo: Semana 2, Dia 1: pré-dose (0 hora), Semana 2: Dia 1 às 1, 2, 3 e 6 horas pós-dose
AUCtau: A AUC calculada até ao final de um intervalo de dosagem (tau) em estado estacionário.
Semana 2, Dia 1: pré-dose (0 hora), Semana 2: Dia 1 às 1, 2, 3 e 6 horas pós-dose
Parâmetro PK do asciminib: Cmax
Prazo: Semana 2, Dia 1 às 1, 3 e 6 horas após a dose
Cmax é a concentração máxima (pico) observada da droga no plasma após administração de dose única.
Semana 2, Dia 1 às 1, 3 e 6 horas após a dose
Parâmetro PK do asciminib: Tmax
Prazo: Semana 2, Dia 1 às 1, 3 e 6 horas após a dose
Tmax é o tempo necessário para atingir a concentração plasmática máxima (pico) do fármaco (h) após a administração.
Semana 2, Dia 1 às 1, 3 e 6 horas após a dose
Parâmetro PK do asciminib: Ctrough
Prazo: Semana 2, Dia 1: pré-dose (0 h), Semana 24: pré-dose (0 h), Semana 48: Pré-dose (0 h)
Ctrough refere-se à concentração mais baixa que um fármaco atinge na corrente sanguínea imediatamente antes da administração da próxima dose.
Semana 2, Dia 1: pré-dose (0 h), Semana 24: pré-dose (0 h), Semana 48: Pré-dose (0 h)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de abril de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

23 de fevereiro de 2033

Conclusão do estudo (Estimado)

23 de fevereiro de 2033

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

21 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CABL001I12202
  • 2025-522138-29 (Identificador de registro: EU CTIS)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis compromete-se a partilhar com investigadores externos qualificados o acesso a dados ao nível do paciente e a documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estes pedidos são revistos e aprovados por um painel de peritos independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram no ensaio, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis.

Estes dados do ensaio estão atualmente disponíveis de acordo com o processo descrito em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Asciminib como agente único

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Spain

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever