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Studie zur Bestimmung der Wirksamkeit und Sicherheit von Asciminib bei pädiatrischen Patienten mit Ph+ CML-CP

21. Mai 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Phase-II-, multizentrische, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Asciminib bei pädiatrischen Teilnehmern, die neu diagnostiziert oder zuvor behandelt wurden mit Philadelphia-positiver chronischer myeloischer Leukämie in chronischer Phase (Ph+ CML-CP) mit oder ohne bekannte T315I-Mutation

Ziel dieser Studie ist es, die Entwicklung von Asciminib in der pädiatrischen Population (1 bis < 18 Jahre) mit Ph+ CML-CP zu unterstützen. Die Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von Asciminib in pädiatrischer Formulierung (gewichtsbasierte Dosis, im gefütterten Zustand) oder Erwachsenenformulierung (nüchtern) bei neu diagnostizierten und resistenten oder intoleranten Ph+ CML-CP mit oder ohne T315I-Mutation bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene, einarmige Studie zu Asciminib bei pädiatrischen Teilnehmern im Alter von

1 bis <18 Jahren mit neu diagnostizierter Ph+ CML-CP, die zuvor mit TKI behandelt wurden, mit oder ohne T315I-Mutation.

Die Studienpopulation besteht aus drei Kohorten von pädiatrischen Teilnehmern mit Ph+ CML-CP:

  • Neu diagnostizierte Ph+ CML-CP-Teilnehmer ohne bekannte T315I-Mutation
  • Ph+ CML-CP-Teilnehmer, die gegenüber einer vorherigen TKI-Behandlung resistent oder unverträglich sind, ohne bekannte T315I-Mutation
  • Ph+ CML-CP-Teilnehmer mit bekannter T315I-Mutation, unabhängig von einer vorherigen TKI-Behandlung

Es gibt keine festgelegte Behandlungsdauer für die Teilnehmer. Die Studie endet 5 Jahre (240 Wochen) nachdem der letzte eingeschlossene Teilnehmer seine erste Behandlungsdosis in der Studie erhalten hat. Das Ziel ist, eine ausreichende Nachbeobachtung für Sicherheit, einschließlich Wachstum und Entwicklung, sowie Wirksamkeit zu gewährleisten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2

Erweiterter Zugriff

Verfügbar außerhalb der klinischen Studie. Siehe erweiterter Zugriffsdatensatz.

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Haupt-Einschlusskriterien:

Teilnehmer, die für diese Studie infrage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

  1. Vor der Teilnahme an der Studie muss eine schriftliche Einwilligungserklärung eingeholt werden.
  2. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 1 bis < 18 Jahren bei Studieneinschluss
  3. Diagnose von CML-CP (Apperley et al 2025) mit zytogenetischer Bestätigung des Philadelphia-positiven (Ph+) Chromosoms

  4. Für Teilnehmer mit CML-CP, die innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening neu diagnostiziert wurden, ODER 5. Für Teilnehmer mit CML-CP mit hohem Risiko für die Entwicklung von Resistenzen oder Unverträglichkeiten gegenüber vorherigen TKI:

    1. Eine ungünstige Reaktion auf TKI ist gemäß den Richtlinien von Apperley et al 2025 definiert als:

      • Drei Monate nach Therapiebeginn: BCR::ABL1-Verhältnis > 10 % IS (falls innerhalb von 1–3 Monaten bestätigt)
      • Sechs Monate nach Therapiebeginn: BCR::ABL1-Verhältnis > 10 % IS
      • Zwölf Monate nach Therapiebeginn: BCR::ABL1-Verhältnis > 1 % IS
      • Zu jedem Zeitpunkt Verlust einer vorherigen Reaktion
      • Zu jedem Zeitpunkt neu auftretende resistente BCR::ABL1-Mutationen oder hochriskante ACA durch vorherige TKI-Behandlung gemäß lokaler Testergebnisse

    2. Unverträglichkeit gegenüber TKI ist definiert als:

      • Nicht-hämatologische Unverträglichkeit: Teilnehmer mit Grad-3- oder Grad-4-Toxizität unter Therapie (in diesem Fall ist der Patient unabhängig von einer Dosisreduktion infrage kommend); oder mit anhaltender Grad-2-Toxizität, die nicht auf optimales Management einschließlich Dosisanpassungen anspricht (es sei denn, eine Dosisreduktion wird nicht im besten Interesse des Patienten betrachtet, wenn die Reaktion bereits suboptimal ist)
      • Hämatologische Unverträglichkeit: Teilnehmer mit Grad-3- oder Grad-4-Toxizität (absolute Neutrophilenzahl [ANC] oder Thrombozyten) unter Therapie, die nach Dosisreduktion auf die niedrigsten Dosen des TKI erneut auftritt

6. Nachweis eines typischen BCR::ABL1-Transkripts [e14a2 und/oder e13a2] zum Zeitpunkt des Screenings, das für eine standardisierte RQ-PCR-Quantifizierung geeignet ist.

7. Leistungsstatus: Karnofsky ≥ 50 % für Teilnehmer ≥ 16 Jahre und Lansky ≥ 50 für Teilnehmer < 16 Jahre zum Zeitpunkt des Screenings.

Haupt-Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte zweite chronische Phase (CP) von CML nach vorherigem Fortschreiten zur Akzelerierten Phase (AP)/Blastenkrise (BP).
  2. Vorherige Behandlung mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation.
  3. Patient, bei dem eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation geplant ist
  4. Bekanntes Vorliegen einer BCR::ABL1-Mutation mit bekannter Resistenz gegen die Studienbehandlung gemäß der aktuellsten öffentlichen Version internationaler CML-Leitlinien (z. B. NCCN-CML-Behandlungsleitlinien v 1.2026 und Apperley et al 2025) zu irgendeinem Zeitpunkt vor Studieneintritt

Weitere Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einarmige Studie
Diese Studie wird pädiatrische Patienten (≥ 1 und < 18 Jahre alt) mit neu diagnostizierter oder zuvor behandelter Philadelphia-positiver chronischer myeloischer Leukämie in der chronischen Phase (Ph+ CML-CP) mit oder ohne bekannte T315I-Mutation einschließen.
Arzneimittel: Asciminib-Monotherapie
Asciminib (gekennzeichnet als ABL001) verabreicht als 40-mg-Tablette (Erwachsenenformulierung) oder als 1-mg-Filmtabletten-Granulat-Minitabletten (pädiatrische Formulierung)
Andere Namen:
  • ABL001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MMR nach 48 Wochen
Zeitfenster: 48 Wochen
MMR ist definiert als BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR ist definiert als eine ≥ 3,0 log-Reduktion der BCR::ABL1-Transkripte im Vergleich zum standardisierten Basiswert, was ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % nach internationaler Skala entspricht, gemessen durch RQ-PCR.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
MMR nach 96 Wochen
Zeitfenster: 96 Wochen
MMR ist definiert als BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR ist definiert als eine ≥ 3,0 log Reduktion von BCR::ABL1 Transkripten im Vergleich zum standardisierten Basiswert, was ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % auf der internationalen Skala entspricht, gemessen durch RQ-PCR.
96 Wochen
MMR zu und bis zu geplanten Zeitpunkten
Zeitfenster: Wochen 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 und 96
MMR ist definiert als BCR::ABL1 IS ≤ 0,1 %. MMR ist definiert als eine ≥ 3,0 log-Reduktion der BCR::ABL1-Transkripte im Vergleich zum standardisierten Basiswert, was ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % auf der internationalen Skala entspricht, gemessen mittels RQ-PCR.
Wochen 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 und 96
Hämatologische Antwort zu und zu den geplanten Zeitpunkten
Zeitfenster: Wochen 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 und 96

Ein vollständiges hämatologisches Ansprechen (CHR) ist definiert als das Vorhandensein aller folgenden Kriterien für ≥ 4 Wochen (was bedeutet, dass sie bei mindestens 2 Besuchen im Abstand von 4 Wochen vorhanden sind, ohne dass ein dazwischenliegender Besuch kein CHR zeigt):

  • Leukozytenzahl (WBC) < 10 x 10^9/L
  • Thrombozytenzahl < 450 x 10^9/L
  • Basophile < 5%
  • Keine Blasten und Promyelozyten im peripheren Blut
  • Myelozyten + Metamyelozyten < 5% im peripheren Blut
  • Kein Hinweis auf extramedulläre Erkrankung, einschließlich Milz und Leber
Wochen 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 und 96
Zytogenetische Antwort zu und bis zu den geplanten Zeitpunkten
Zeitfenster: 5 Jahre

Die zytogenetische Ansprechrate ist wie folgt definiert:

  • Vollständig (CCyR) - 0% Ph+ Metaphasen
  • Teilweise (PCyR) - >0 bis 35% Ph+ Metaphasen
  • Hauptsächlich* (MCyR) - 0 bis 35% Ph+ Metaphasen
  • Geringfügig (mCyR) - >35 bis 65% Ph+ Metaphasen
  • Minimal - >65 bis 95% Ph+ Metaphasen
  • Keine - >95 bis 100% Ph+ Metaphasen Die Knochenmarkaspiration für zytogenetische Analysen wird beim Screening und bei ungünstigem Ansprechen auf die Behandlung nach Ermessen des Arztes durchgeführt.
5 Jahre
Zeit bis zum Ansprechen
Zeitfenster: 240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Die Zeit bis zum ersten Ansprechen ist definiert als: Datum des ersten dokumentierten Auftretens des Ansprechens oder Zeit von der ersten Einnahme des Studienmedikaments bis zum ersten Ansprechen - Datum der ersten Einnahme der Studienbehandlung + 1.
240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Dauer des Ansprechens (begrenzt auf die binären Ansprech-Endpunkte)
Zeitfenster: 240 Wochen nachdem der letzte Studienteilnehmer, der in die Studie eingeschlossen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Die Dauer des Ansprechens ist definiert als die Zeit zwischen dem Datum des ersten dokumentierten Auftretens des Ansprechens und dem frühesten Datum des bestätigten Verlusts des Ansprechens, des Fortschreitens zur Akzelerationsphase/Blastenkrise (AP/BC) oder des CML-bedingten Todes für Teilnehmer in dem jeweiligen Responder-Set.
240 Wochen nachdem der letzte Studienteilnehmer, der in die Studie eingeschlossen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Zeit bis zum Therapieversagen (TTF)
Zeitfenster: 240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie eingeschlossen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
TTF ist definiert als die Zeit von der ersten Einnahme des Studienmedikaments bis zum ersten/frühesten dokumentierten Datum eines der folgenden Ereignisse: ungünstiges Ansprechen auf die Behandlung, bestätigter Verlust der MMR zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studientherapie und Abbruch der Studientherapie aus beliebigem Grund.
240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie eingeschlossen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Zeit bis zur Krankheitsprogression
Zeitfenster: 5 Jahre
5 Jahre
Ereignisfreies Überleben (EFS)
Zeitfenster: 240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
EFS ist definiert als die Zeit von der ersten Einnahme des Studienmedikaments bis zum frühesten Auftreten der folgenden Ereignisse: ungünstiges Ansprechen auf die Behandlung, bestätigter Verlust des MMR zu jedem Zeitpunkt während der Studientherapie, Abbruch der Studientherapie aufgrund eines unerwünschten Ereignisses (AE) und Tod aus jeglicher Ursache.
240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: 240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Das Gesamtüberleben (OS) ist definiert als die Zeit von der ersten Einnahme des Studienmedikaments bis zum Tod aus jeglicher Ursache während der Studie (einschließlich Todesfällen, die während der Überlebensnachbeobachtungsphase nach dem Absetzen der Studienbehandlung beobachtet wurden).
240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Wachstum: Größe/Länge, Gewicht, Knochenalter gemessen durch Röntgen
Zeitfenster: 240 Wochen nachdem der letzte Studienteilnehmer die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Zur Beurteilung des Wachstums und der sexuellen Reifung. Eine Röntgenaufnahme der linken Hand und des Handgelenks zur Beurteilung des Knochenalters wird beim Screening und alle 48 Wochen bis zum Ende der Behandlung (EOT) durchgeführt. Diese Untersuchung ist für Teilnehmer nicht mehr erforderlich, sobald die Knochenreife im Post-Pubertätsstadium durch die letzte Röntgenaufnahme bestätigt wurde.
240 Wochen nachdem der letzte Studienteilnehmer die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Sexuelle Reifung: Größe/Länge, Gewicht, Knochenalter gemessen nach Tanner-Stadien
Zeitfenster: 240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
Zur Beurteilung von Wachstum und sexueller Reifung. Die Tanner-Stadieneinteilung basiert auf der Untersuchung der äußeren Genitalien, der Brust und der Schambehaarung. Die Tanner-Stadieneinteilung wird für alle Studienteilnehmer beim Screening bewertet. Teilnehmer, die kein Basis-Tanner-Stadium von 5 haben, werden weiterhin alle 24 Wochen bewertet, bis das Tanner-Stadium 5 bei beiden sekundären Geschlechtsmerkmalen erreicht wird oder das Studienende (EOT) eintritt, je nachdem, was zuerst eintritt. Sobald ein Teilnehmer das Stadium 5 erreicht hat, müssen keine weiteren Untersuchungen mehr durchgeführt werden. Für alle männlichen Teilnehmer wird das Tanner-Stadium 5 erreicht, sobald der Teilnehmer sowohl die Genitalentwicklung im Stadium 5 als auch die Schambehaarung im Stadium 5 gezeigt hat. Für alle weiblichen Teilnehmer wird das Tanner-Stadium 5 erreicht, sobald die Teilnehmerin sowohl die Brustentwicklung im Stadium 5 als auch die Schambehaarung im Stadium 5 gezeigt hat.
240 Wochen nachdem der letzte Teilnehmer, der in die Studie aufgenommen wurde, die erste Dosis der Behandlung erhalten hat
PK-Parameter von Asciminib: AUClast
Zeitfenster: Woche 2, Tag 1 nach 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
AUClast: Die AUC von Zeit null bis zum letzten messbaren Konzentrationsprobenahmezeitpunkt.
Woche 2, Tag 1 nach 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
PK-Parameter von Asciminib: AUCtau
Zeitfenster: Woche 2, Tag 1: vor der Dosis (0 Stunden), Woche 2: Tag 1 nach 1, 2, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
AUCtau: Die bis zum Ende eines Dosierungsintervalls (tau) im stationären Zustand berechnete AUC.
Woche 2, Tag 1: vor der Dosis (0 Stunden), Woche 2: Tag 1 nach 1, 2, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
PK-Parameter von Asciminib: Cmax
Zeitfenster: Woche 2, Tag 1 nach 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
Cmax ist die maximale (Spitzen-) beobachtete Plasmakonzentration des Arzneimittels nach Einmalgabe.
Woche 2, Tag 1 nach 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
PK-Parameter von Asciminib: Tmax
Zeitfenster: Woche 2, Tag 1 nach 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
Tmax ist die Zeit bis zum Erreichen der maximalen (Spitzen-)Plasmakonzentration des Arzneimittels (h) nach der Verabreichung.
Woche 2, Tag 1 nach 1, 3 und 6 Stunden nach der Dosis
PK-Parameter von Asciminib: Ctrough
Zeitfenster: Woche 2, Tag 1: vor der Dosis (0 Std.), Woche 24: vor der Dosis (0 Std.), Woche 48: Vor der Dosis (0 Std.)
Ctrough bezieht sich auf die niedrigste Konzentration, die ein Medikament im Blutkreislauf unmittelbar vor der Verabreichung der nächsten Dosis erreicht.
Woche 2, Tag 1: vor der Dosis (0 Std.), Woche 24: vor der Dosis (0 Std.), Woche 48: Vor der Dosis (0 Std.)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

23. Februar 2033

Studienabschluss (Geschätzt)

23. Februar 2033

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CABL001I12202
  • 2025-522138-29 (Registrierungskennung: EU CTIS)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis verpflichtet sich, qualifizierten externen Forschern Zugang zu Patientendaten auf individueller Ebene und unterstützenden klinischen Dokumenten aus förderfähigen Studien zu gewähren. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Expertengremium auf der Grundlage ihres wissenschaftlichen Wertes geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Diese Studiendaten sind derzeit gemäß dem auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Verfahren verfügbar.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Chronische myeloische Leukämie

Klinische Studien zur Asciminib-Monotherapie

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