Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at fastslå effektiviteten og sikkerheden af Asciminib hos børnepatienter med Ph+ CML-CP

21. maj 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En fase II, multicenter, åben-label, enkelt-armet undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Asciminib hos pædiatriske deltagere, der er ny-diagnosticerede eller tidligere behandlede med Philadelphia-positiv kronisk myelogen leukæmi i kronisk fase (Ph+ CML-CP) med eller uden kendt T315I-mutation

Formålet med denne undersøgelse er at understøtte udviklingen af asciminib i den pædiatriske population (1 til < 18 år) med Ph+ CML-CP. Undersøgelsen vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af asciminib i pædiatrisk formulering (vægtbaseret dosis, fodret tilstand) eller voksenformulering (fastende) hos nydiagnosticerede og resistente eller intolerante Ph+ CML-CP med eller uden T315I-mutation.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, åbent, enkeltarmet studie af asciminib hos børnedeltagere i alderen

1 til <18 år med Ph+ CML-CP, som er nyopdaget og tidligere behandlet med TKI-behandling, med eller uden T315I-mutation.

Studiepopulationen vil bestå af tre kohorter af Ph+ CML-CP børnedeltagere:

  • Nyopdagede Ph+ CML-CP-deltagere uden kendt T315I-mutation
  • Ph+ CML-CP-deltagere resistente eller intolerante over for tidligere TKI uden kendt T315I-mutation
  • Ph+ CML-CP-deltagere med kendt T315I-mutation uanset tidligere TKI-behandling

Der er ingen fastsat varighed af studietilskud for deltagerne. Studiet afsluttes 5 år (240 uger) efter, at den sidst indskrevne deltager har modtaget deres første dosis af behandlingen i studiet. Formålet er at have tilstrækkelig opfølgning for sikkerhed, inklusive vækst og udvikling samt effekt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

50

Fase

  • Fase 2

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Sydkorea, 06591
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Deltagere, der er berettiget til inklusion i denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  1. Underskrevet informeret samtykke skal indhentes før deltagelse i undersøgelsen.
  2. Mandlige eller kvindelige deltagere på 1 og < 18 år ved indskrivning til undersøgelsen
  3. Diagnose med CML-CP (Apperley et al 2025) med cytogenetisk bekræftelse af Philadelphia-positiv (Ph+) kromosom

  4. For deltagere med CML-CP nydiagnosticeret inden for 3 måneder fra screening ELLER 5 For deltagere med CML-CP med høj risiko for at udvikle resistens eller intolerance over for tidligere TKI:

    1. Ugunstigt svar på TKI defineres efter Apperley et al 2025-retningslinjerne som:

      • Tre måneder efter terapiens start: BCR::ABL1-forhold > 10% IS (hvis bekræftet inden for 1-3 måneder)
      • Seks måneder efter terapiens start: BCR::ABL1-forhold > 10% IS
      • Tolv måneder efter terapiens start: BCR::ABL1-forhold > 1% IS
      • Når som helst tab af tidligere respons
      • Når som helst opstået resistente BCR::ABL1-mutationer eller højrisiko ACA fra tidligere TKI-behandling ifølge lokale testresultater

    2. Intolerance over for TKI defineres som:

      • Ikke-hematologisk intolerance: deltagere med grad 3 eller 4 toksicitet under behandling (hvor patienten er berettiget uanset om der var en dosisreduktion); eller med vedvarende grad 2 toksicitet, der ikke reagerer på optimal håndtering inklusive dosisjusteringer (medmindre dosisreduktion ikke anses for at være i patientens bedste interesse, hvis responsen allerede er suboptimal)
      • Hematologisk intolerance: deltagere med grad 3 eller 4 toksicitet (absolut neutrofilantal [ANC] eller trombocytter) under behandling, der gentager sig efter dosisreduktion til de laveste doser af TKI'en

6. Evidens for typisk BCR::ABL1-transkript [e14a2 og/eller e13a2] på screenings tidspunkt, som kan kvantificeres med standardiseret RQ-PCR.

7. Performance status: Karnofsky ≥ 50% for deltagere ≥ 16 år, og Lansky ≥ 50 for deltagere < 16 år på screenings tidspunkt.

Nøgleeksklusionskriterier:

  1. Kendt anden kronisk fase (CP) af CML efter tidligere progression til accelereret fase (AP)/blastfase (BP).
  2. Tidligere behandling med hematopoietisk stamcelletransplantation.
  3. Patient planlagt til at gennemgå allogen hematopoietisk stamcelletransplantation
  4. Kendt tilstedeværelse af en BCR::ABL1-mutation med kendt resistens mod undersøgelsesbehandling i overensstemmelse med den seneste offentlige version af internationale CML-kliniske retningslinjer (f.eks. NCCN CML-behandlingsretningslinjer v 1.2026 og Apperley et al 2025) når som helst før undersøgelsens start

Andre inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enarmsstudie
Denne undersøgelse vil inkludere pædiatriske patienter (≥ 1 og < 18 år) med ny-diagnosticeret eller tidligere behandlet Philadelphia-positiv Kronisk Myelogen Leukæmi i Kronisk Fase (Ph+ CML-CP) med eller uden kendt T315I-mutation
Medicin: Asciminib monoterapi
Asciminib (mærket som ABL001) administreret som 40 mg tablet (voksenformulering) eller som 1 mg filmovertrukne granuler mini-tabletter (pædiatrisk formulering)
Andre navne:
  • ABL001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MMR i uge 48
Tidsramme: 48 uger
MMR er defineret som BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR er defineret som en ≥ 3,0 log-reduktion i BCR::ABL1-transskripter sammenlignet med den standardiserede baseline svarende til ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på international skala målt ved RQ-PCR.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MMR efter 96 uger
Tidsramme: 96 uger
MMR defineres som BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR defineres som et ≥ 3,0 log-reduktion i BCR::ABL1-transkripter sammenlignet med den standardiserede baseline, svarende til ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på international skala, målt ved RQ-PCR.
96 uger
MMR ved og på planlagte tidspunkter
Tidsramme: Uge 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
MMR defineres som BCR::ABL1 IS ≤0,1%. MMR defineres som en ≥ 3,0 log-reduktion i BCR::ABL1-transkripter sammenlignet med den standardiserede baseline, svarende til ≤ 0,1 % BCR::ABL1/ABL % på international skala målt ved RQ-PCR.
Uge 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Hematologisk respons på og ved planlagte tidspunkter
Tidsramme: Uge 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96

Komplet hæmatologisk respons (CHR) defineres som tilstedeværelsen af alle følgende i ≥ 4 uger (hvilket betyder tilstede mindst ved 2 konsultationer med 4 ugers mellemrum, uden mellemliggende konsultationer, der ikke viser CHR):

  • Hvidt blodlegeme(r) (WBC) tælling < 10 x 10^9/L
  • Blodplader tælling < 450 x 10^9/L
  • Basofile celler < 5%
  • Ingen blaster og promyelocytter i perifert blod
  • Myelocytter + metamyelocytter < 5% i perifert blod
  • Ingen tegn på ekstramedullær sygdom, herunder milt og lever
Uge 4, 8, 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84 og 96
Cytogenetisk respons på og ved planlagte tidspunkter
Tidsramme: 5 år

Cytogenetisk respons defineres som følger:

  • Komplet (CCyR) - 0% Ph+ metafaser
  • Delvis (PCyR) - >0 til 35% Ph+ metafaser
  • Større* (MCyR) - 0 til 35% Ph+ metafaser
  • Mindre (mCyR) - >35 til 65% Ph+ metafaser
  • Minimal - >65 til 95% Ph+ metafaser
  • Ingen - >95 til 100% Ph+ metafaser Knoglemarvsaspirat til cytogenetiske analyser udføres ved screening og ved uønsket behandlingsrespons efter lægens skøn.
5 år
Tid til respons
Tidsramme: 240 uger efter den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første behandlingsdosis
Tid til første respons er defineret som: datoen for den første dokumenterede forekomst af responsen eller tid fra første indtagelse af studielægemiddel til første respons - dato for første indtagelse af studielægemiddel + 1.
240 uger efter den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første behandlingsdosis
Varighed af respons (begrænset til de binære responsendepunkter)
Tidsramme: 240 uger efter den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første behandlingsdosis
Varigheden af respons defineres som tiden mellem datoen for den første dokumenterede forekomst af responsen og den tidligste dato for bekræftet tab af responsen, progression til accelereret fase/blastkrise (AP/BC) eller CML-relateret død for deltagere i det respektive Responder Set.
240 uger efter den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første behandlingsdosis
Tid til behandlingssvigt (TTF)
Tidsramme: 240 uger efter, at den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første dosis behandling
TTF defineres som tiden fra den første indtagelse af undersøgelsesmedicinen til den første/tidligste dokumenterede dato for en af følgende hændelser: ugunstig respons på behandling, bekræftet tab af MMR på ethvert tidspunkt under undersøgelsesbehandlingen og afbrydelse af undersøgelsesbehandlingen af en hvilken som helst årsag.
240 uger efter, at den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første dosis behandling
Tid til sygdomsprogression
Tidsramme: 5 år
5 år
Eventfri overlevelse (EFS)
Tidsramme: 240 uger efter, at den sidste deltager i studiet fik den første dosis af behandlingen
EFS defineres som tiden fra den første indtagelse af undersøgelsesmedicinen til det tidligste forekomst af følgende begivenheder: ugunstig respons på behandling, bekræftet tab af MMR på ethvert tidspunkt under undersøgelsesbehandlingen, afbrydelse af undersøgelsesbehandlingen på grund af en bivirkning (AE) og død af enhver årsag.
240 uger efter, at den sidste deltager i studiet fik den første dosis af behandlingen
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 240 uger efter den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første dosis behandling
OS defineres som tiden fra den første indtagelse af undersøgelsesmedicin til dødsdatoen af enhver årsag under undersøgelsen (herunder død observeret i overlevelsesopfølgningsperioden efter ophør af undersøgelsesbehandlingen).
240 uger efter den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første dosis behandling
Vækst: Højde/længde, vægt, knoglealder målt med røntgen
Tidsramme: 240 uger efter, at den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første behandlingsdosis
For at vurdere vækst og seksuel modning. En røntgenundersøgelse af venstre hånd og håndled for at vurdere knoglealder vil blive udført ved screening og hver 48. uge indtil behandlingens afslutning (EOT). Denne vurdering vil ikke længere være nødvendig for deltagerne, når knoglemodenhed i efterpubertetsstadiet er bekræftet ved den sidste røntgenundersøgelse.
240 uger efter, at den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, modtog den første behandlingsdosis
Seksuel modning: Højde/længde, vægt, knoglealder målt ved Tanner-stadievurdering
Tidsramme: 240 uger efter, at den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, fik den første behandlingsdosis
For at vurdere vækst og seksuel modning. Tanner-stadievurderingen vil baseres på undersøgelse af ydre kønsorganer, bryster og kønshår. Tanner-stadievurdering vil blive foretaget for alle studiedeltagere ved screeningsundersøgelsen. Deltagere, der ikke har et baseline Tanner-stadie på 5, vil fortsat blive vurderet hver 24. uge, indtil Tanner-stadie 5 er opnået på begge sekundære kønskarakteristika eller EOT, alt efter hvad der kommer først. Når en deltager når stadie 5, behøver der ikke længere at foretages undersøgelser. For alle mandlige deltagere vil Tanner-stadie 5 være opnået, når deltageren har demonstreret både stadie 5 udvikling af kønsorganer og stadie 5 udvikling af kønshår. For alle kvindelige deltagere vil Tanner-stadie 5 være opnået, når deltageren har demonstreret både stadie 5 brystudvikling og stadie 5 udvikling af kønshår.
240 uger efter, at den sidste deltager, der blev inkluderet i studiet, fik den første behandlingsdosis
PK-parametre for asciminib: AUClast
Tidsramme: Uge 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer efter dosering
AUClast: AUC fra tid nul til den sidste målbare koncentrationsprøvetagningstid.
Uge 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer efter dosering
PK-parametre for asciminib: AUCtau
Tidsramme: Uge 2, dag 1: før dosering (0 time), Uge 2: Dag 1 ved 1, 2, 3 og 6 timer efter dosering
AUCtau: AUC beregnet til slutningen af en doseringsinterval (tau) i steady-state.
Uge 2, dag 1: før dosering (0 time), Uge 2: Dag 1 ved 1, 2, 3 og 6 timer efter dosering
PK-parameter for asciminib: Cmax
Tidsramme: Uge 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer efter dosering
Cmax er den maksimale (peak) observerede plasmakoncentration af lægemidlet efter enkeltdosisadministration.
Uge 2, dag 1 ved 1, 3 og 6 timer efter dosering
PK-parameter for asciminib: Tmax
Tidsramme: Uge 2, dag 1 kl. 1, 3 og 6 timer efter dosering
Tmax er tiden til at nå maksimal (peak) plasmakoncentration af lægemidlet (timer) efter administration.
Uge 2, dag 1 kl. 1, 3 og 6 timer efter dosering
PK-parameter for asciminib: Ctrough
Tidsramme: Uge 2, dag 1: før dosering (0 time), Uge 24: før dosering (0 time), Uge 48: før dosering (0 time)
Ctrough refererer til den laveste koncentration et lægemiddel når i blodbanen lige før næste dosis administreres.
Uge 2, dag 1: før dosering (0 time), Uge 24: før dosering (0 time), Uge 48: før dosering (0 time)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. april 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

23. februar 2033

Studieafslutning (Anslået)

23. februar 2033

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

21. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CABL001I12202
  • 2025-522138-29 (Registry Identifier: EU CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forpligter sig til at dele patientniveau-data og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede studier med kvalificerede eksterne forskere. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt ekspertpanel på grundlag af videnskabelig kvalitet. Alle leverede data anonymiseres for at respektere privatlivet for patienter, der har deltaget i forsøget, i overensstemmelse med gældende love og forskrifter.

Disse forsøgsdata er i øjeblikket tilgængelige i henhold til processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk myelogen leukæmi

Kliniske forsøg med Asciminib monoterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malaysia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner