乌帕替尼用于治疗伴有活动性大血管受累的巨细胞动脉炎（GCA）。 (TILT2)
前瞻性观察性研究评估乌帕替尼在伴有活动性大血管受累的巨细胞动脉炎（GCA）中的疗效和安全性。
参与者将作为其疾病常规管理的一部分进行随访。 不会进行任何修改（无额外访视、检查或问卷）。 因此，参与者的安全与健康状况将保持不变。
参与者将在其中一次常规护理访视中获知本研究信息。 信息将由研究者提供，并获得参与者不反对参与研究的意见。
参与者将继续作为其常规护理的一部分接受随访。
随后将从参与者的医疗记录（包括医疗报告、原始实验室检测结果、影像报告和医学检查记录以及护理记录）中收集参与研究期间的数据，仅用于实现研究目标。
收集的数据将包括患者常规随访医疗记录中的信息，且严格限于满足研究主要和次要目标所需。 将收集以下数据：人口统计学数据（年龄、性别、体重、身高）；临床数据（病史、确诊病症、疾病活动度）、治疗信息、生物学数据、影像学数据和不良事件。 本研究不会收集遗传数据。 数据不会跨境传输，且本研究不会增加额外问卷、检查或访视。
研究概览
地位
条件
详细说明
这是一项观察性、多中心队列研究，评估乌帕替尼在巨细胞动脉炎（GCA）患者中的安全性和有效性。 患者治疗和随访将按照常规临床护理进行。 不会为研究目的增加额外的就诊或检查。 参与者将作为其疾病常规管理的一部分进行随访。 不会进行任何修改（不增加额外的就诊、检查或问卷）。 因此，参与者的安全和福祉将保持不变。
参与者将在其中一次常规护理就诊时被告知本研究。 信息将由研究者提供，并获得参与者对参与研究的非反对意见。 然后，患者将根据常规护理（就诊和检查）进行随访和管理。
常规护理包括：
- 在第12、24、36、52和104周进行疗效和安全性的临床评估；
- 按照常规护理，根据国际和法国指南推荐的初始剂量进行口服泼尼松治疗。
乌帕替尼治疗将在患者入组时开始（每天一片15毫克片剂），并持续104周。 然后，将从参与者的医疗记录（包括医疗报告、原始实验室检测结果、影像报告和医学检查以及护理记录）中收集参与研究期间的数据，仅用于满足研究目的。 临床、生物学和放射学疗效数据以及治疗安全性将在3、6、12和24个月时进行前瞻性分析。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：David Saadoun, Professor
- 电话号码：+33142178042
- 邮箱：david.saadoun@aphp.fr
学习地点
-
-
-
Aix-en-Provence、法国、13100
- Clinique Axium - Aix-en-provence
-
接触：
- Thomas SENE, MD
- 电话号码：0442957153
- 邮箱：dr.sene.axium@almaviva-sante.com
-
Caen、法国、14000
- CHU Caen Normandie
-
接触：
- DE BOYSSON Hubert, MD
- 电话号码：02 31 06 46 78
- 邮箱：deboysson-h@chu-caen.fr
-
Dijon、法国
- CHU de Dijon
-
接触：
- Samson Maxime, Pr
- 电话号码：+33380293432
-
Le Mans、法国
- CH du Mans
-
接触：
- LOZAC'H Pierre, MD
- 电话号码：+33243432799
-
Marseille、法国、13915
- APHM_Hôpital Nord
-
接触：
- Brigitte Granel, MD
- 电话号码：0491968711
- 邮箱：Brigitte.granel@ap-hm.fr
-
Marseille、法国
- APHM_Hôpital La Conception
-
接触：
- JARROT Pierre-André, MD
- 电话号码：+33 4 91 38 35 22
- 邮箱：Pierre.JARROT@ap-hm.fr
-
Melun、法国、77000
- GHSIF Melun
-
接触：
- Nabil Belfeki, MD
- 电话号码：0181741818
- 邮箱：nabil.belfeki@ghsif.fr
-
Montfermeil、法国、93370
- GHI Le Raincy Montfermeil
-
接触：
- Dellal Azeddine, MD
- 电话号码：01. 41.70. 81.25
- 邮箱：azeddine.dellal@ght-gpne.fr
-
Nantes、法国、44000
- CHU Nantes - Hôtel-Dieu
-
接触：
- Espitia Olivier, MD
- 电话号码：02 40 08 33 55
- 邮箱：Olivier.espitia@chu-nantes.fr
-
Paris、法国、75012
- APHP_Hôpital St Antoine
-
接触：
- Arsene Mekinian, Professor
- 电话号码：+331 49 28 23 92
- 邮箱：arsene.mekinian@aphp.fr
-
Paris、法国、75013
- APHP_ Hôpital Pitié-Salpêtrière
-
接触：
- David Saadoun, Professor
- 电话号码：+33142178042
- 邮箱：david.saadoun@aphp.fr
-
Rouen、法国
- CHU Rouen_Hôpital Charles Nicolle
-
接触：
- Mathilde LECLERQ, MD
- 电话号码：0232889003.
- 邮箱：Mathilde.Leclercq@chu-rouen.fr
-
-
Île-de-France Region
-
Paris、Île-de-France Region、法国、75010
- APHP_Hopital Lariboisière
-
接触：
- Chloé Comarmond, Professor
- 电话号码：+33149958127
- 邮箱：chloe.comarmondortoli@aphp.fr
-
Paris、Île-de-France Region、法国、75018
- APHP_Hôpital Bichat
-
接触：
- karim Sacre, Professor
- 电话号码：+33140258316
- 邮箱：karim.sacre@aphp.fr
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
年龄超过18岁的患者；签署知情同意书；隶属于法国国家社会保障体系；根据2022年ACR/EULAR标准诊断为初诊或复发性巨细胞动脉炎；影像学检查（CT血管造影、MR血管造影和/或PET-CT）显示与巨细胞动脉炎相关的活动性主动脉炎；在巨细胞动脉炎上市许可范围内具有抗JAK药物治疗指征：托珠单抗治疗失败、不耐受或存在禁忌症；无JAK抑制剂禁忌症。
排除标准：
- 妊娠或哺乳期（对于有生育潜力的女性，需进行血清妊娠试验阴性）；严重免疫抑制史、HIV感染、丙型肝炎病毒（HCV）或乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性；既往抗JAK治疗无效或不耐受；QuantiFERON试验（QFT-TB Gold In-Tube）阳性提示活动性肺结核（接受治疗至少3周的潜伏性肺结核可能被纳入）；治疗开始前3个月内接种过活疫苗；过去5年内有恶性肿瘤病史；严重肾功能损害（肌酐清除率 < 30 mL/min/1.73 m²）；肝功能异常定义为天冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平 ≥ 正常值上限的5倍；
异常血细胞计数：
血小板 < 50 × 10³/mm³；中性粒细胞减少 < 1,000/mm³；血红蛋白 < 8 g/dL；血栓栓塞性疾病史；严重心血管疾病史。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
评估乌帕替尼在巨细胞动脉炎患者中的安全性和有效性的多中心队列研究
这是一项观察性、多中心队列研究，旨在评估乌帕替尼在巨细胞动脉炎（GCA）患者中的安全性和有效性。 患者治疗和随访将按照常规临床护理进行。 不会为研究目的增加额外的就诊或检查。 参与者将作为其疾病常规管理的一部分进行随访。 不会进行任何修改（无额外就诊、检查或问卷）。 因此，参与者的安全性和福祉将保持不变。 随后，患者将按照常规护理（就诊和检查）进行随访和管理。 常规护理包括：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
达到巨细胞动脉炎缓解的患者比例
大体时间：第24周。
|
在24周时达到巨细胞动脉炎缓解的患者比例。
|
第24周。
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
累计复发率
大体时间：第12、24、36、52和104周；
|
第12、24、36、52和104周的累计复发率；
|
第12、24、36、52和104周；
|
|
根据EULAR共识定义得出的GCA缓解累积发生率
大体时间：第12、36、52和104周；
|
根据EULAR共识定义，在第12、36、52和104周时巨细胞动脉炎缓解的累积发生率；
|
第12、36、52和104周；
|
|
累计泼尼松剂量
大体时间：第12周、第24周、第36周、第52周和第104周；
|
第12周、24周、36周、52周和104周的累积泼尼松剂量；
|
第12周、第24周、第36周、第52周和第104周；
|
|
不良事件和严重不良事件的累积发生率
大体时间：第12、24、36、52和104周
|
第12、24、36、52和104周时不良事件和严重不良事件的累积发生率
|
第12、24、36、52和104周
|
|
主动脉炎症活动比例以及放射学血管进展（即新发主动脉扩张和/或狭窄）
大体时间：第24、52和104周，
|
在24周、52周和104周时，通过CT血管造影、MR血管造影和/或PET扫描评估的主动脉炎症活动比例以及放射学血管进展（即新的主动脉扩张和/或狭窄）；
|
第24、52和104周，
|
|
因炎症活动需要血管、血管内或外科血运重建术的累积发生率
大体时间：第 24、52 和 104 周。
|
因炎症活动在24周、52周和104周时需要血管、血管内或外科血运重建术的累积发生率。
|
第 24、52 和 104 周。
|
合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.