静脉铁剂对肺动脉高压患者运动能力和生活质量的影响 (IRON-PH)
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心试验，评估羧基麦芽糖铁对肺动脉高压患者运动能力和功能状态的影响
肺动脉高压（PH）是一种以肺动脉血压升高为特征的疾病。 这会导致呼吸短促和运动能力显著下降等症状，导致生活质量非常差。 目前，肺动脉高压的治疗选择有限。
超过60%的肺动脉高压患者会出现缺铁。 研究表明，这种缺乏与更严重的症状、运动能力下降甚至生活质量降低有关。 口服铁补充剂在这些患者中通常无效，因为肠道吸收受损，这是由于慢性低度炎症引起的——这是肺动脉高压的常见特征。
静脉注射铁剂可以迅速纠正缺乏，但目前尚不清楚这是否也会带来临床改善，如增强运动能力、减少呼吸短促和提高生活质量。 此外，这种治疗的成本效益仍未知。 IRON-PH研究旨在回答这些问题。
作为IRON-PH研究的一部分，将招募306名肺动脉高压患者。 每位患者将被随机分配接受静脉注射铁剂（羧基麦芽糖铁）或静脉注射安慰剂（0.9%氯化钠）。
研究概览
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习地点
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Aalst、比利时、9300
- 尚未招聘
- AZORG
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接触：
- Kathy De Knijf
- 电话号码：+3253724449
- 邮箱：kathy.de.knijf@AZORG.be
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首席研究员：
- Jeroen Dauw
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Brussels、比利时、1070
- 尚未招聘
- Hopital Erasme
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首席研究员：
- Jean-Luc Vachiery
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接触：
- Frederic Gayet
- 电话号码：+3225558106
- 邮箱：frederic.gayet@hubruxelles.be
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Genk、比利时、3600
- 招聘中
- Ziekenhuis Oost-Limburg
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首席研究员：
- Pieter Martens
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接触：
- Julie Bollen
- 电话号码：+3289807251
- 邮箱：julie.bollen@zol.be
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Kortrijk、比利时、8500
- 尚未招聘
- AZ Groeninge
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首席研究员：
- Mathias Leys
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接触：
- Helena Vandenbroeke
- 电话号码：+3256636353
- 邮箱：studieslongziekten@azgroeninge.be
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Leuven、比利时、3000
- 尚未招聘
- UZ Leuven
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首席研究员：
- Marion Delcroix
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接触：
- Margo Vangrunderbeek
- 电话号码：+3216346842
- 邮箱：margo.vangrunderbeek@uzleuven.be
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Lodelinsart、比利时、6042
- 尚未招聘
- CHU Charleroi-Chimay
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接触：
- Aya El Houri
- 电话号码：+3271922249
- 邮箱：aya.elhouri@humani.be
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首席研究员：
- Simina Ciurica
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Yvoir、比利时、5530
- 尚未招聘
- CHU UCL Namur
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接触：
- Fabien Dormal
- 电话号码：+3281423658
- 邮箱：fabien.dormal@chuuclnamur.uclouvain.be
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首席研究员：
- Fabian Demeure
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁
- WHO功能分级II-IV级
- 铁缺乏定义为TSAT＜21%（随机分组时不超过≥3个月）
根据以下WHO分组，经超声心动图和/或右心导管检查（RHC）定义的PH：
第1组PH：
- 诊断为特发性PAH、遗传性PAH、药物诱导PAH或与CTD或CHD相关的PAH患者（具有历史RHC记录），在随机分组前至少4周内使用稳定且优化剂量的PAH靶向治疗。
- 根据2022年ESC PH指南，超声心动图显示PH高或中概率。
第2组PH且在随机分组前6个月内影像学检查显示基线LVEF＞50%，并使用稳定剂量的袢利尿剂和HFpEF治疗4周。 第2组PH可基于超声心动图或RHC纳入：
超声心动图（随机分组前＜6个月）：
- 存在LVH或LA扩大
- E/e'＞15（静息或运动时）
- TRVmax＞2.8 m/s（静息时）或mPAP/CO＞3 mHg/L/min（运动时），或根据2022年ESC PH指南，超声心动图显示PH高或中概率。
RHC（随机分组前＜6个月）
- mPAP＞20 mmHg
- 静息时PCWP＞15 mmHg或PCWP/CO斜率＞2 mmHg/L/min或运动时PCWP＞25 mmHg，或PCWP 13-15 mmHg且500 cc液体负荷后升高≥18 mmHg
第4组PH：
- 无法手术的CTEPH
- 持续性/复发性CTEPH（内膜切除术后＞1年或球囊肺血管成形术后＞6个月）不适合球囊肺血管成形术。
- 根据2022年ESC PH指南，超声心动图显示PH高或中概率。
排除标准：
- 筛查时血红蛋白＜8 g/dl或＞15 g/dl
- 铁蛋白＞700 ng/mL
- 已知对FCM任何成分过敏
- 与静脉闭塞性疾病相关的第1组PH
- 主要诊断为第3组PH
- 主要诊断为第5组PH
- 筛查时使用口服或其他静脉铁剂治疗
- 当前或计划进行机械循环支持或肺/心脏移植
- 任何计划进行可能导致预期显著失血的手术或操作（定义为超过250 ml，相当于125 mg铁）
- 血液透析或腹膜透析（当前或未来24周内计划进行）
- 无法在必要时间窗内返回进行随访
- 同时参与另一项研究性产品的研究
- 未纠正的中度至重度主动脉瓣狭窄（AVA＜1.5 cm²且平均梯度＞20 mmHg）或严重瓣膜反流（三尖瓣反流除外）
- 研究者判断患者无法进行6MWT
- 研究者判断存在活动性感染
- 妊娠或研究期间计划怀孕
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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安慰剂，剂量和给药方式根据SmPC指南
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实验性的：羧基麦芽糖铁
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羧麦芽糖铁（FCM），根据SmPC指南的剂量和给药
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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6分钟步行距离变化
大体时间：从基线到24周随访
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从基线到24周随访时6分钟步行距离（6MWD）的变化
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从基线到24周随访
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MLHFQ 变化
大体时间：基线至24周随访
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从基线到24周随访期间，明尼苏达心力衰竭生活质量问卷（MLHFQ）评分的变化。 总分：所有21个项目的总和（0-105分） 分数越高=生活质量越差：数值越高表明心力衰竭对生活的负面影响越大 分数越低=生活质量越好：分数越低表示受限程度越小 |
基线至24周随访
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EQ5D5L 变化
大体时间：基线至24周随访
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从基线到24周随访的EuroQol五维度五水平问卷评分变化。EQ-5D-5L结合五个健康维度的回答，每个维度有五个严重程度级别，生成一个5位数的健康状态代码，然后应用特定国家的“价值集”（估值矩阵）将该代码转换为单一指数评分（效用评分），范围从<0（最差）到1（最佳健康），另加一个单独的EQ-VAS评分（0-100）用于整体自评健康。 维度：行动能力、自我照顾、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁 级别：1无问题、2轻微问题、3中度问题、4严重问题、5无法进行/极端问题 5位数状态代码示例：12345表示行动能力无问题、自我照顾轻微问题、日常活动中度问题、严重疼痛/不适和极端焦虑/抑郁 |
基线至24周随访
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FSS变化
大体时间：从基线到24周随访
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从基线到24周的疲劳严重程度量表（FSS）评分变化 总分：所有评分之和（范围在9 - 63之间） 评分越高=疲劳程度越重 评分越低=疲劳程度越轻
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从基线到24周随访
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制定复合临床恶化事件
大体时间：从首例患者第1天（基线）至研究完成，平均2年
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在整个试验人群中发生复合临床恶化事件的治疗组之间的风险比
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从首例患者第1天（基线）至研究完成，平均2年
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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