针对复发/难治性急性髓系白血病的抗CLL1-CD33-NKG2D双头CAR-T临床研究 (AML CAR-T)
一项评估抗CLL1-CD33-NKG2D双头CAR-T细胞在复发/难治性急性髓系白血病患者中的安全性和有效性的I/II期研究
本研究是一项临床试验，旨在评估一种新型CAR-T细胞疗法对复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者的安全性和有效性。 该治疗涉及修饰患者自身的T细胞，以更有效地靶向并清除白血病细胞。 这是一种使用抗CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T细胞的前沿疗法。
本研究的主要目标是确定该治疗是否能改善对标准治疗无应答的AML患者的生存率并减轻症状。 将对参与者的副作用和治疗的整体有效性进行密切监测。
本研究的资格包括被诊断为复发或难治性AML且既往治疗未成功的患者。 参与本研究将有机会获得可能提供超出当前治疗选择的益处的实验性治疗，但同时也伴随风险。
患者、其家属和医疗保健提供者将获得关于程序、潜在益处和风险的完整信息，并在决定是否参与前有机会提问。
研究概览
详细说明
本临床试验旨在评估一种新型CAR-T细胞疗法在复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者中的安全性和有效性。 该治疗涉及输注经过基因改造的抗CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T细胞，这是一种增强人体免疫系统以靶向和摧毁癌性白血病细胞的免疫疗法。 该疗法通过利用白血病细胞表面的独特标记物（CLL1、CD33和NKG2D），专门设计用于靶向AML细胞。
本研究参与者将接受T细胞采集，该过程通过称为单采血的方法采集患者自身的T细胞。 这些细胞随后将在实验室中进行改造，以表达特定的CAR-T受体。 细胞改造完成后，将重新输注回患者体内，目标是激活免疫系统来对抗白血病。
本研究将密切监测不良反应，包括CAR-T疗法的任何副作用，如细胞因子释放综合征（CRS）或神经效应，这些是CAR-T治疗的已知风险。 患者将被随访指定时期，以追踪缓解率，包括白血病细胞的减少、无进展生存期和总生存期。
参与者还将接受定期健康评估，包括实验室检测、影像学研究和常规检查，以评估治疗效果和潜在并发症。
本研究的资格包括患有复发/难治性AML的成年患者，即他们的疾病在先前治疗后复发或对标准疗法无反应。 该试验为治疗选择有限的患者提供了机会，使他们能够获得可能改善预后的先进实验性治疗。
患者将被充分告知参与本研究的潜在风险和益处，他们的参与将是自愿的。 在进行任何与研究相关的程序之前，将获得详细的知情同意。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Kailin Xu, PhD
- 电话号码：15162166166
- 邮箱：lihmd@163.com
学习地点
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Jiangsu
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Xuzhou、Jiangsu、中国、221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
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接触：
- Kailin Xu, PhD
- 电话号码：15162166166
- 邮箱：lihmd@163.com
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接触：
- Qian Sun, Dr.
- 电话号码：15949043172
- 邮箱：sunqian3172@163.com
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
年龄：患者必须≥18岁。 诊断：根据世界卫生组织（WHO）标准，确诊为复发或难治性急性髓系白血病（AML）。
既往治疗：必须至少失败过一种既往化疗或靶向治疗。
体能状态：东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态为0、1或2。
足够器官功能：
血液学功能：绝对中性粒细胞计数（ANC）≥1,000/μL，血小板计数≥50,000/μL，血红蛋白≥8 g/dL（无需输血支持）。
肾功能：血清肌酐≤1.5倍正常值上限（ULN）。 肝功能：总胆红素≤2倍ULN，AST/ALT≤2.5倍ULN。 知情同意：患者必须愿意并能够提供书面知情同意以参与研究。
适合单采：患者必须能够接受单采程序以收集T细胞用于CAR-T细胞修饰。
排除标准：
活动性中枢神经系统（CNS）白血病：存在中枢神经系统活动性白血病。
妊娠或哺乳：妊娠或哺乳期女性患者。 严重活动性感染：活动性且未控制的感染，包括HIV、乙型或丙型肝炎，或任何其他严重全身性感染。
其他恶性肿瘤：过去5年内有另一种恶性肿瘤病史（除已治疗的局部癌症如基底细胞癌外）。
自身免疫性疾病：需要全身免疫抑制治疗的活动性自身免疫性疾病。
严重细胞因子释放综合征（CRS）病史：既往CAR-T细胞治疗后有任何严重CRS或神经毒性病史。
对单采或CAR-T细胞成分过敏：已知对单采或CAR-T细胞治疗程序所涉及的任何成分过敏。
未控制的全身性疾病：未控制的合并症，如严重心血管疾病、未控制的高血压或严重肺部疾病。
同时参与另一项临床试验：参与可能干扰本研究治疗和结果的另一项针对AML或相关疾病的临床试验。
无法依从：根据研究者判断，无法遵守研究程序或随访要求。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：CAR-T
本研究这一分支涉及向复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者施用抗CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T细胞。 患者将接受单采术以收集其T细胞，随后在实验室中对这些细胞进行基因改造，使其表达抗CLL1、CD33和NKG2D受体。 改造后的CAR-T细胞将被回输至患者体内，以靶向并清除AML细胞。 这一实验性治疗旨在评估这种新型CAR-T疗法相关的安全性、疗效和免疫反应。 关键终点包括总生存期、无进展生存期以及应答率（例如完全缓解或部分缓解）。 参与者将被密切监测潜在的副作用，包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，这些是CAR-T细胞疗法的已知风险。 |
本研究的这一分支涉及向复发/难治性急性髓系白血病（AML）患者输注抗CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T细胞。 患者将接受单采术以收集其T细胞，随后在实验室中对这些细胞进行基因修饰，使其表达抗CLL1、CD33和NKG2D受体。 修饰后的CAR-T细胞将被回输至患者体内，以靶向并清除AML细胞。 此实验性治疗旨在评估这种新型CAR-T疗法的安全性、疗效及免疫反应。 主要终点包括总生存期、无进展生存期以及缓解率（如完全缓解或部分缓解）。 参与者将被密切监测潜在副作用，包括细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性，这些是CAR-T细胞疗法的已知风险。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复发/难治性急性髓系白血病患者接受CAR-T疗法后的完全缓解率（CR）或部分缓解率（PR）
大体时间：主要结局将在每位参与者治疗后3个月进行评估，并在6个月和12个月进行额外随访评估以监测缓解状态
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主要结局指标为接受抗CLL1-CD33-NKG2D双特异性CAR-T细胞治疗的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者完全缓解（CR）或部分缓解（PR）的发生率。
CR和PR将根据标准血液学标准进行定义，包括白血病细胞计数的完全消退或减少以及骨髓功能的改善。
该指标将通过骨髓活检和流式细胞术进行评估。
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主要结局将在每位参与者治疗后3个月进行评估，并在6个月和12个月进行额外随访评估以监测缓解状态
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- XYFY2025-KL517-01 (其他标识符：The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
IPD 计划说明
保密性与隐私担忧：本研究收集的数据包含参与者的敏感健康信息。保护患者机密性和隐私至关重要，共享个体参与者数据可能对隐私保护构成风险。
监管合规性：由于本研究涉及实验性治疗（CAR-T疗法）的使用，共享个体参与者数据必须遵守严格的监管准则和协议，以保护知识产权并确保对此类数据的适当处理。
持续数据分析：本研究的数据仍在进行关键结果分析。共享不完整或早期阶段数据可能导致对结果的误解，影响研究的科学完整性。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
研究美国 FDA 监管的设备产品
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