Estudio Clínico de CAR-T Bicefálico Anti-CLL1-CD33-NKG2D para Leucemia Mieloide Aguda Recurrente/Refractaria (AML CAR-T)
Un estudio de Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de las células CAR-T Bicephali Anti-CLL1-CD33-NKG2D en pacientes con leucemia mieloide aguda recidivante/refractaria
Este estudio es un ensayo clínico diseñado para evaluar la seguridad y eficacia de un nuevo tipo de terapia de células CAR-T para pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria. El tratamiento implica modificar las propias células T del paciente para atacar y eliminar las células leucémicas de manera más efectiva. Esta es una terapia de vanguardia que utiliza células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D.
El objetivo principal de este estudio es determinar si este tratamiento puede mejorar la supervivencia y reducir los síntomas de la LMA en pacientes cuya enfermedad no ha respondido a tratamientos estándar. Los participantes serán estrechamente monitorizados para detectar efectos secundarios y la efectividad general del tratamiento.
La elegibilidad para este estudio incluye a pacientes que hayan sido diagnosticados con LMA recidivante o refractaria y que no hayan tenido éxito con terapias previas. La participación en este estudio proporcionará acceso a un tratamiento experimental que puede ofrecer beneficios más allá de las opciones de tratamiento actuales, pero también conlleva riesgos.
A los pacientes, sus familias y los proveedores de atención médica se les proporcionará información completa sobre el procedimiento, los beneficios potenciales y los riesgos, y tendrán la oportunidad de hacer preguntas antes de decidir si participan.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo clínico tiene como objetivo evaluar la seguridad y eficacia de una nueva terapia con células CAR-T en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria. El tratamiento implica la infusión de células CAR-T Bicephali modificadas genéticamente anti-CLL1-CD33-NKG2D, un tipo de inmunoterapia que potencia el sistema inmunitario del cuerpo para dirigirse y destruir las células leucémicas cancerosas. La terapia está diseñada para dirigirse específicamente a las células de LMA utilizando marcadores únicos (CLL1, CD33 y NKG2D) en la superficie de las células leucémicas.
Los participantes en este estudio se someterán a la recolección de células T, que implica la extracción de sus propias células T mediante un procedimiento conocido como aféresis. Estas células se modificarán luego en el laboratorio para expresar los receptores CAR-T específicos. Una vez que las células estén modificadas, se reinfundirán al paciente, con el objetivo de activar el sistema inmunitario para combatir la leucemia.
Este estudio supervisará estrechamente los efectos adversos, incluidos los efectos secundarios de la terapia CAR-T, como el síndrome de liberación de citocinas (CRS) o los efectos neurológicos, que son riesgos conocidos de los tratamientos CAR-T. Se hará un seguimiento de los pacientes durante un período designado para rastrear las tasas de respuesta, incluida la reducción de las células leucémicas, la supervivencia libre de progresión y la supervivencia global.
Los participantes también se someterán a evaluaciones de salud periódicas, incluyendo pruebas de laboratorio, estudios de imagen y exámenes de rutina, para evaluar tanto la efectividad del tratamiento como las posibles complicaciones.
La elegibilidad para este estudio incluye pacientes adultos con LMA recidivante/refractaria, lo que significa que su enfermedad ha reaparecido después de tratamientos previos o no ha respondido a terapias estándar. Este ensayo brinda una oportunidad para que los pacientes que tienen opciones de tratamiento limitadas tengan acceso a un tratamiento experimental avanzado que puede mejorar sus resultados.
Se informará completamente a los pacientes sobre los riesgos y beneficios potenciales de participar en este estudio, y su participación será voluntaria. Se obtendrá un consentimiento informado detallado antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Kailin Xu, PhD
- Número de teléfono: 15162166166
- Correo electrónico: lihmd@163.com
Ubicaciones de estudio
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, Porcelana, 221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
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Contacto:
- Kailin Xu, PhD
- Número de teléfono: 15162166166
- Correo electrónico: lihmd@163.com
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Contacto:
- Qian Sun, Dr.
- Número de teléfono: 15949043172
- Correo electrónico: sunqian3172@163.com
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Edad: Los pacientes deben tener ≥18 años.
Diagnóstico: Diagnóstico confirmado de leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS).
Tratamiento previo: Deben haber fracasado al menos una línea previa de quimioterapia o terapia dirigida.
Estado funcional: Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2.
Función orgánica adecuada:
Función hematológica: Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥ 1.000/μL, recuento de plaquetas ≥ 50.000/μL y hemoglobina ≥ 8 g/dL (sin soporte transfusional).
Función renal: Creatinina sérica ≤ 1,5 veces el límite superior normal (LSN).
Función hepática: Bilirrubina total ≤ 2 veces el LSN, AST/ALT ≤ 2,5 veces el LSN.
Consentimiento informado: El paciente debe estar dispuesto y ser capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
Elegible para aféresis: Los pacientes deben poder someterse al procedimiento de aféresis para recoger células T para la modificación de células CAR-T.
Criterios de exclusión:
Leucemia activa del sistema nervioso central (SNC): Presencia de leucemia activa en el SNC.
Embarazo o lactancia: Pacientes femeninas que estén embarazadas o en período de lactancia.
Infecciones graves activas: Infecciones activas y no controladas, incluyendo VIH, hepatitis B o C, o cualquier otra infección sistémica grave.
Otras neoplasias malignas: Antecedentes de otra neoplasia maligna (excepto cánceres localizados tratados, como el carcinoma de células basales) en los últimos 5 años.
Enfermedades autoinmunes: Enfermedades autoinmunes activas que requieran terapia inmunosupresora sistémica.
Antecedentes de síndrome de liberación de citoquinas (SLC) grave: Cualquier antecedente de SLC grave o toxicidad neurológica tras terapia previa con células CAR-T.
Alergia a componentes de la aféresis o células CAR-T: Hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes involucrados en el procedimiento de aféresis o terapia con células CAR-T.
Enfermedad sistémica no controlada: Comorbilidades no controladas, como enfermedad cardiovascular grave, hipertensión no controlada o afecciones pulmonares graves.
Participación simultánea en otro ensayo clínico: Participación en otro ensayo clínico para LMA o afecciones relacionadas que pueda interferir con el tratamiento y los resultados de este estudio.
Incapacidad para cumplir: Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio o los requisitos de seguimiento según el criterio del investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CAR-T
Este brazo del estudio implica la administración de células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D a pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria. Los pacientes se someterán a aféresis para recoger sus células T, que luego se modificarán genéticamente en el laboratorio para expresar los receptores anti-CLL1, CD33 y NKG2D. Las células CAR-T modificadas se reinfundirán en el paciente para dirigirse y eliminar las células de LMA. Este tratamiento experimental tiene como objetivo evaluar la seguridad, eficacia y respuesta inmune asociadas con esta novedosa terapia con células CAR-T. Los criterios de valoración clave incluyen la supervivencia global, la supervivencia libre de progresión y las tasas de respuesta (como la remisión completa o la remisión parcial). Los participantes serán estrechamente monitorizados en busca de posibles efectos secundarios, incluido el síndrome de liberación de citocinas (SLC) y la toxicidad neurológica, que son riesgos conocidos de la terapia con células CAR-T. |
Este brazo del estudio implica la administración de células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D a pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria. Los pacientes se someterán a aféresis para recolectar sus células T, que luego se modificarán genéticamente en el laboratorio para expresar los receptores anti-CLL1, CD33 y NKG2D. Las células CAR-T modificadas se reinfundirán en el paciente para atacar y eliminar las células de LMA. Este tratamiento experimental tiene como objetivo evaluar la seguridad, eficacia y respuesta inmune asociadas con esta novedosa terapia CAR-T. Los criterios de valoración clave incluyen la supervivencia global, la supervivencia libre de progresión y las tasas de respuesta (como remisión completa o remisión parcial). Los participantes serán estrechamente monitoreados por posibles efectos secundarios, incluido el síndrome de liberación de citoquinas (SLC) y la toxicidad neurológica, que son riesgos conocidos de la terapia con células CAR-T.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de remisión completa (CR) o remisión parcial (PR) en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria tras terapia CAR-T
Periodo de tiempo: El resultado primario se evaluará a los 3 meses después del tratamiento para cada participante, con evaluaciones de seguimiento adicionales a los 6 meses y 12 meses para monitorizar el estado de remisión
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La medida de resultado principal es la tasa de remisión completa (RC) o remisión parcial (RP) en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante o refractaria tras la administración de células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D.
La RC y la RP se definirán según los criterios hematológicos estándar, incluida la resolución completa o la reducción de los recuentos de células leucémicas y la mejora de la función de la médula ósea.
Esta medida se evaluará mediante biopsias de médula ósea y citometría de flujo.
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El resultado primario se evaluará a los 3 meses después del tratamiento para cada participante, con evaluaciones de seguimiento adicionales a los 6 meses y 12 meses para monitorizar el estado de remisión
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- XYFY2025-KL517-01 (Otro identificador: The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Confidencialidad y Privacidad: Los datos recogidos en este estudio contienen información sensible de salud sobre los participantes. Proteger la confidencialidad y privacidad de los pacientes es de suma importancia, y compartir IPD podría suponer riesgos para las protecciones de privacidad.
Cumplimiento Normativo: Dado que el estudio implica el uso de tratamientos experimentales (terapia CAR-T), el intercambio de IPD debe adherirse a directrices y acuerdos regulatorios estrictos que protejan la propiedad intelectual y aseguren el manejo apropiado de dichos datos.
Análisis de Datos en Curso: Los datos de este estudio aún se están analizando para obtener resultados clave. Compartir datos incompletos o en etapas tempranas podría llevar a una mala interpretación de los resultados, afectando la integridad científica del estudio.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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