Étude clinique de CAR-T bicéphales anti-CLL1-CD33-NKG2D pour la leucémie aiguë myéloïde en rechute/réfractaire (AML CAR-T)
Une étude de phase I/II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules CAR-T bicephales Anti-CLL1-CD33-NKG2D chez les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde en rechute/réfractaire
Cette étude est un essai clinique conçu pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un nouveau type de thérapie par cellules CAR-T pour les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire. Le traitement consiste à modifier les cellules T du patient pour cibler et éliminer plus efficacement les cellules leucémiques. Il s'agit d'une thérapie de pointe utilisant des cellules CAR-T Bicéphales anti-CLL1-CD33-NKG2D.
L'objectif principal de cette étude est de déterminer si ce traitement peut améliorer la survie et réduire les symptômes de la LAM chez les patients dont la maladie n'a pas répondu aux traitements standard. Les participants seront étroitement surveillés pour les effets secondaires et l'efficacité globale du traitement.
L'éligibilité pour cette étude inclut les patients ayant reçu un diagnostic de LAM en rechute ou réfractaire et n'ayant pas obtenu de succès avec les thérapies précédentes. La participation à cette étude offrira l'accès à un traitement expérimental pouvant présenter des avantages au-delà des options de traitement actuelles, mais comportant également des risques.
Les patients, leurs familles et les prestataires de soins de santé recevront des informations complètes sur la procédure, les bénéfices potentiels et les risques, et auront l'opportunité de poser des questions avant de décider de participer.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude clinique vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une nouvelle thérapie par cellules CAR-T chez les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire. Le traitement implique la perfusion de cellules CAR-T Bicéphales anti-CLL1-CD33-NKG2D génétiquement modifiées, un type d'immunothérapie qui renforce le système immunitaire de l'organisme pour cibler et détruire les cellules leucémiques cancéreuses. La thérapie est conçue pour cibler spécifiquement les cellules de LAM en utilisant des marqueurs uniques (CLL1, CD33 et NKG2D) à la surface des cellules leucémiques.
Les participants à cette étude subiront une collecte de cellules T, qui implique le prélèvement de leurs propres cellules T par une procédure appelée aphérèse. Ces cellules seront ensuite modifiées en laboratoire pour exprimer les récepteurs CAR-T spécifiques. Une fois les cellules modifiées, elles seront réinfusées au patient, dans le but d'activer le système immunitaire pour combattre la leucémie.
Cette étude surveillera de près les effets indésirables, y compris tout effet secondaire de la thérapie CAR-T, tel que le syndrome de libération des cytokines (SLC) ou les effets neurologiques, qui sont des risques connus des traitements CAR-T. Les patients seront suivis pendant une période désignée pour suivre les taux de réponse, y compris la réduction des cellules leucémiques, la survie sans progression et la survie globale.
Les participants subiront également des évaluations de santé régulières, y compris des tests de laboratoire, des études d'imagerie et des examens de routine, pour évaluer à la fois l'efficacité du traitement et les complications potentielles.
L'éligibilité pour cette étude comprend les patients adultes atteints de LAM en rechute/réfractaire, ce qui signifie que leur maladie est réapparue après des traitements antérieurs ou n'a pas répondu aux thérapies standard. Cet essai offre aux patients qui ont des options de traitement limitées la possibilité d'accéder à un traitement expérimental avancé qui pourrait améliorer leurs résultats.
Les patients seront pleinement informés des risques et avantages potentiels de la participation à cette étude, et leur participation sera volontaire. Un consentement éclairé détaillé sera obtenu avant toute procédure liée à l'étude.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Kailin Xu, PhD
- Numéro de téléphone: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
Lieux d'étude
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, Chine, 221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
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Contact:
- Kailin Xu, PhD
- Numéro de téléphone: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
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Contact:
- Qian Sun, Dr.
- Numéro de téléphone: 15949043172
- E-mail: sunqian3172@163.com
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
Âge : Les patients doivent avoir ≥18 ans. Diagnostic : Diagnostic confirmé de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute ou réfractaire selon les critères de l'Organisation mondiale de la santé (OMS).
Traitement antérieur : Doit avoir échoué à au moins une ligne de chimiothérapie ou de thérapie ciblée antérieure.
État général : État général de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2.
Fonction organique adéquate :
Fonction hématologique : Numération absolue des neutrophiles (CAN) ≥ 1 000/μL, numération plaquettaire ≥ 50 000/μL et hémoglobine ≥ 8 g/dL (sans support transfusionnel).
Fonction rénale : Créatinine sérique ≤ 1,5 x limite supérieure de la normale (LSN). Fonction hépatique : Bilirubine totale ≤ 2 x LSN, AST/ALT ≤ 2,5 x LSN. Consentement éclairé : Le patient doit être disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.
Éligible pour l'aphérèse : Les patients doivent être capables de subir la procédure d'aphérèse pour collecter les cellules T en vue de la modification des cellules CAR-T.
Critères d'exclusion :
Leucémie active du système nerveux central (SNC) : Présence de leucémie active dans le SNC.
Grossesse ou allaitement : Patientes enceintes ou allaitantes. Infections sévères actives : Infections actives et non contrôlées, notamment VIH, hépatite B ou C, ou toute autre infection systémique sévère.
Autres tumeurs malignes : Antécédent d'une autre tumeur maligne (à l'exception des cancers localisés traités tels que le carcinome basocellulaire) au cours des 5 dernières années.
Maladies auto-immunes : Maladies auto-immunes actives nécessitant un traitement immunosuppresseur systémique.
Antécédent de syndrome de libération de cytokines (SLC) sévère : Tout antécédent de SLC sévère ou de toxicité neurologique suite à une thérapie antérieure par cellules CAR-T.
Allergie aux composants de l'aphérèse ou des cellules CAR-T : Hypersensibilité connue à l'un des composants impliqués dans la procédure d'aphérèse ou de thérapie par cellules CAR-T.
Maladie systémique non contrôlée : Affections comorbides non contrôlées, telles que maladie cardiovasculaire sévère, hypertension non contrôlée ou affections pulmonaires sévères.
Participation concomitante à un autre essai clinique : Participation à un autre essai clinique pour la LMA ou des affections connexes susceptibles d'interférer avec le traitement et les résultats de cette étude.
Incapacité à se conformer : Incapacité à se conformer aux procédures de l'étude ou aux exigences de suivi selon le jugement de l'investigateur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: CAR-T
Ce bras de l'étude implique l'administration de cellules CAR-T Bicéphales anti-CLL1-CD33-NKG2D aux patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute/réfractaire. Les patients subiront une aphérèse pour collecter leurs cellules T, qui seront ensuite génétiquement modifiées en laboratoire pour exprimer les récepteurs anti-CLL1, CD33 et NKG2D. Les cellules CAR-T modifiées seront réinfusées au patient pour cibler et éliminer les cellules de LAM. Ce traitement expérimental vise à évaluer la sécurité, l'efficacité et la réponse immunitaire associées à cette nouvelle thérapie CAR-T. Les principaux critères d'évaluation incluent la survie globale, la survie sans progression et les taux de réponse (tels que la rémission complète ou la rémission partielle). Les participants seront étroitement surveillés pour d'éventuels effets secondaires, y compris le syndrome de libération des cytokines (SLC) et la toxicité neurologique, qui sont des risques connus de la thérapie par cellules CAR-T. |
Ce bras de l'étude implique l'administration de cellules CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D à des patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire. Les patients subiront une aphérèse pour collecter leurs lymphocytes T, qui seront ensuite génétiquement modifiés en laboratoire pour exprimer les récepteurs anti-CLL1, CD33 et NKG2D. Les cellules CAR-T modifiées seront réinfusées chez le patient pour cibler et éliminer les cellules de LAM. Ce traitement expérimental vise à évaluer la sécurité, l'efficacité et la réponse immunitaire associées à cette nouvelle thérapie CAR-T. Les critères d'évaluation principaux incluent la survie globale, la survie sans progression et les taux de réponse (tels que la rémission complète ou la rémission partielle). Les participants seront étroitement surveillés pour les effets secondaires potentiels, y compris le syndrome de libération des cytokines (SLC) et la toxicité neurologique, qui sont des risques connus de la thérapie par cellules CAR-T.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de rémission complète (RC) ou de rémission partielle (RP) chez les patients atteints de LAM en rechute/réfractaire après une thérapie CAR-T
Délai: Le critère d'évaluation principal sera évalué à 3 mois après le traitement pour chaque participant, avec des évaluations de suivi supplémentaires à 6 mois et 12 mois pour surveiller l'état de rémission
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Le critère d'évaluation principal est le taux de rémission complète (CR) ou de rémission partielle (PR) chez les patients atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) en rechute ou réfractaire après l'administration de cellules CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D.
CR et PR seront définis selon les critères hématologiques standard, incluant la résolution complète ou la réduction des taux de cellules leucémiques et l'amélioration de la fonction de la moelle osseuse. Cette mesure sera évaluée à l'aide de biopsies de la moelle osseuse et de cytométrie en flux |
Le critère d'évaluation principal sera évalué à 3 mois après le traitement pour chaque participant, avec des évaluations de suivi supplémentaires à 6 mois et 12 mois pour surveiller l'état de rémission
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- XYFY2025-KL517-01 (Autre identifiant: The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Confidentialité et préoccupations relatives à la vie privée : Les données collectées dans cette étude contiennent des informations de santé sensibles sur les participants. La protection de la confidentialité et de la vie privée des patients est d'une importance capitale, et le partage des données individuelles des participants (DIP) pourrait présenter des risques pour les protections de la vie privée.
Conformité réglementaire : Étant donné que l'étude implique l'utilisation de traitements expérimentaux (thérapie CAR-T), le partage des DIP doit respecter des directives et des accords réglementaires stricts qui protègent la propriété intellectuelle et garantissent la manipulation appropriée de ces données.
Analyse continue des données : Les données de cette étude sont encore en cours d'analyse pour les principaux résultats. Le partage de données incomplètes ou à un stade précoce pourrait entraîner une interprétation erronée des résultats, affectant l'intégrité scientifique de l'étude.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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