Klinisk studie av Anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T för recidiverande/refraktär akut myeloisk leukemi (AML CAR-T)
En fas I/II-studie för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av Anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler hos patienter med återfallande/refraktär akut myeloisk leukemi
Denna studie är en klinisk prövning som är utformad för att utvärdera säkerheten och effektiviteten av en ny typ av CAR-T-cellsterapi för patienter med återfallande/refraktär akut myeloid leukemi (AML). Behandlingen innebär att patientens egna T-celler modifieras för att rikta in sig på och eliminera leukemiceller mer effektivt. Detta är en banbrytande terapi som använder anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler.
Det primära målet med denna studie är att avgöra om denna behandling kan förbättra överlevnad och minska symptomen på AML hos patienter vars sjukdom inte har svarat på standardbehandlingar. Deltagarna kommer att övervakas noga för biverkningar och behandlingens övergripande effektivitet.
Behörighet för denna studie inkluderar patienter som har diagnostiserats med återfallande eller refraktär AML och inte har haft framgång med tidigare terapier. Deltagande i denna studie kommer att ge tillgång till en experimentell behandling som kan erbjuda fördelar utöver nuvarande behandlingsalternativ, men som också medför risker.
Patienter, deras familjer och vårdpersonal kommer att få fullständig information om proceduren, potentiella fördelar och risker, och de kommer att få möjlighet att ställa frågor innan de beslutar om de vill delta.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna kliniska studie syftar till att bedöma säkerheten och effektiviteten av en ny CAR-T-cellsterapi hos patienter med återfallande/refraktär akut myeloisk leukemi (AML). Behandlingen innebär infusion av genetiskt modifierade anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler, en typ av immunterapi som förstärker kroppens immunsystem för att rikta in sig på och förstöra cancerösa leukemiceller. Terapin är utformad för att specifikt rikta in sig på AML-celler genom att utnyttja unika markörer (CLL1, CD33 och NKG2D) på ytan av leukemicellerna.
Deltagarna i denna studie kommer att genomgå T-cellsinsamling, vilket innebär att deras egna T-celler samlas in genom en procedur som kallas aferes. Dessa celler kommer sedan att modifieras i laboratoriet för att uttrycka de specifika CAR-T-receptorerna. När cellerna har modifierats kommer de att återinfunderas tillbaka till patienten, med målet att aktivera immunsystemet för att bekämpa leukemin.
Denna studie kommer att noggrant övervaka biverkningar, inklusive eventuella biverkningar av CAR-T-terapin, såsom cytokinfrisättningssyndrom (CRS) eller neurologiska effekter, vilket är kända risker med CAR-T-behandlingar. Patienterna kommer att följas under en bestämd period för att spåra svarsfrekvenser, inklusive minskning av leukemiceller, progressionsfri överlevnad och total överlevnad.
Deltagarna kommer även att genomgå regelbundna hälsoundersökningar, inklusive laboratorietester, bilddiagnostiska undersökningar och rutinundersökningar, för att utvärdera både behandlingens effektivitet och potentiella komplikationer.
Behörighet för denna studie inkluderar vuxna patienter med återfallande/refraktär AML, vilket betyder att deras sjukdom har återkommit efter tidigare behandlingar eller inte har svarat på standardterapier. Denna studie ger en möjlighet för patienter som har begränsade behandlingsalternativ att få tillgång till en avancerad, experimentell behandling som kan förbättra deras utfall.
Patienterna kommer att bli fullt informerade om de potentiella riskerna och fördelarna med att delta i denna studie, och deras deltagande kommer att vara frivilligt. Detaljerat informerat samtycke kommer att erhållas innan några studie-relaterade procedurer utförs.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Kailin Xu, PhD
- Telefonnummer: 15162166166
- E-post: lihmd@163.com
Studieorter
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
-
Kontakt:
- Kailin Xu, PhD
- Telefonnummer: 15162166166
- E-post: lihmd@163.com
-
Kontakt:
- Qian Sun, Dr.
- Telefonnummer: 15949043172
- E-post: sunqian3172@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Ålder: Patienter måste vara ≥18 år gamla. Diagnos: Bekräftad diagnos av recidiverad eller refraktär akut myeloisk leukemi (AML) enligt Världshälsoorganisationens (WHO) kriterier.
Tidigare behandling: Måste ha misslyckats med minst en tidigare behandlingslinje med kemoterapi eller målinriktad terapi.
Prestandastatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestandastatus på 0, 1 eller 2.
Tillräcklig organfunktion:
Hematologisk funktion: Absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 1 000/µL, trombocytantal ≥ 50 000/µL och hemoglobin ≥ 8 g/dL (utan transfusionsstöd).
Njurfunktion: Serumkreatinin ≤ 1,5 × övre normalgräns (ULN). Leverfunktion: Totalt bilirubin ≤ 2 × ULN, AST/ALT ≤ 2,5 × ULN. Informerat samtycke: Patienten måste vara villig och kapabel att ge skriftligt informerat samtycke för att delta i studien.
Behörig för aferes: Patienter måste kunna genomgå aferesproceduren för att samla T-celler för CAR-T-cellmodifiering.
Exklusionskriterier:
Aktiv centralnervös leukemi (CNS-leukemi): Närvaro av aktiv leukemi i CNS. Graviditet eller amning: Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar. Allvarliga aktiva infektioner: Aktiva och okontrollerade infektioner, inklusive HIV, hepatit B eller C, eller andra allvarliga systemiska infektioner.
Andra maligniteter: Tidigare malignitet (förutom behandlade, lokaliserade cancerformer såsom basaliom) inom de senaste 5 åren.
Autoimmuna sjukdomar: Aktiva autoimmuna sjukdomar som kräver systemisk immunosuppressiv terapi.
Historia av allvarligt cytokinfrisättningssyndrom (CRS): Tidigare historia av allvarligt CRS eller neurologisk toxicitet efter tidigare CAR-T-cellterapi.
Allergi mot aferes- eller CAR-T-cellkomponenter: Känd överkänslighet mot någon av komponenterna involverade i aferes- eller CAR-T-cellterapiproceduren.
Okontrollerad systemisk sjukdom: Okontrollerade komorbida tillstånd, såsom allvarlig hjärt-kärlsjukdom, okontrollerad hypertoni eller allvarliga lungsjukdomar.
Samtidig deltagande i annan klinisk prövning: Deltagande i annan klinisk prövning för AML eller relaterade tillstånd som kan störa denna studias behandling och utfall.
Oförmåga att följa: Oförmåga att följa studieprocedurer eller uppföljningskrav enligt utredarens bedömning.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: CAR-T
Denna arm av studien innebär administrering av anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler till patienter med återkommande/refraktär akut myeloisk leukemi (AML). Patienterna kommer att genomgå aferes för att samla in deras T-celler, som sedan kommer att genetiskt modifieras i laboratoriet för att uttrycka anti-CLL1-, CD33- och NKG2D-receptorer. De modifierade CAR-T-cellerna kommer att återinfunderas till patienten för att rikta in sig på och eliminera AML-celler. Denna experimentella behandling syftar till att utvärdera säkerheten, effektiviteten och immunresponsen kopplad till denna nya CAR-T-terapi. Viktiga slutpunkter inkluderar totalöverlevnad, progressionfri överlevnad och responsfrekvenser (såsom komplett remission eller partiell remission). Deltagarna kommer att övervakas noggrant för potentiella biverkningar, inklusive cytokinfrisättningssyndrom (CRS) och neurologisk toxicitet, som är kända risker med CAR-T-cellsterapi. |
Denna del av studien innebär administration av anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler till patienter med återfallande/refraktär akut myeloisk leukemi (AML). Patienterna kommer att genomgå aferes för att samla in deras T-celler, som sedan kommer att genetiskt modifieras i laboratoriet för att uttrycka anti-CLL1-, CD33- och NKG2D-receptorer. De modifierade CAR-T-cellerna kommer att återinfunderas till patienten för att rikta in sig på och eliminera AML-celler. Denna experimentella behandling syftar till att utvärdera säkerhet, effektivitet och immunsvar förknippat med denna nya CAR-T-terapi. Nyckelmål inkluderar totalöverlevnad, progressionsfri överlevnad och svarsfrekvenser (som komplett remission eller partiell remission). Deltagarna kommer att övervakas noggrant för potentiella biverkningar, inklusive cytokinfrisättningssyndrom (CRS) och neurologisk toxicitet, vilka är kända risker med CAR-T-cellsterapi.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av komplett remission (CR) eller partiell remission (PR) hos patienter med återfallande/refraktär AML efter CAR-T-terapi
Tidsram: Primärutfall kommer att bedömas 3 månader efter behandling för varje deltagare, med ytterligare uppföljningsbedömningar vid 6 månader och 12 månader för att övervaka remissionstatus
|
Primärt utfallsmått är andelen komplett remission (CR) eller partiell remission (PR) hos patienter med återfallande eller refraktär akut myeloisk leukemi (AML) efter administration av anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler.
CR och PR kommer att definieras enligt standard hematologiska kriterier, inklusive fullständig upplösning eller reduktion av leukemicelltal och förbättring av benmärgsfunktion.
Detta mått kommer att bedömas med hjälp av benmärgsbiopsier och flödescytometri
|
Primärutfall kommer att bedömas 3 månader efter behandling för varje deltagare, med ytterligare uppföljningsbedömningar vid 6 månader och 12 månader för att övervaka remissionstatus
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- XYFY2025-KL517-01 (Annan identifierare: The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Konfidentialitets- och integritetsproblem: Data som samlas in i denna studie innehåller känslig hälsoinformation om deltagarna. Att skydda patienternas konfidentialitet och integritet är av största vikt, och delning av IPD kan innebära risker för integritetsskyddet.
Efterlevnad av regelverk: Eftersom studien innebär användning av experimentella behandlingar (CAR-T-terapi) måste delning av IPD följa strikta regelverk och avtal som skyddar immateriella rättigheter och säkerställer korrekt hantering av sådan data.
Pågående dataanalys: Data från denna studie analyseras fortfarande för nyckeltal. Delning av ofullständig eller tidig data kan leda till felaktig tolkning av resultaten, vilket påverkar studiens vetenskapliga integritet.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .