Estudo Clínico de CAR-T Bicefálico Anti-CLL1-CD33-NKG2D para Leucemia Mielóide Aguda Recidivante/Refratária (AML CAR-T)
Um Estudo de Fase I/II para Avaliar a Segurança e Eficácia de Células CAR-T Bicephali Anti-CLL1-CD33-NKG2D em Doentes com Leucemia Mieloide Aguda Recorrente/Refratária
Este estudo é um ensaio clínico concebido para avaliar a segurança e eficácia de um novo tipo de terapia com células CAR-T para doentes com leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refratária. O tratamento envolve a modificação das próprias células T do doente para direcionar e eliminar as células leucémicas de forma mais eficaz. Esta é uma terapia de ponta que utiliza células CAR-T Bicefálicas anti-CLL1-CD33-NKG2D.
O principal objetivo deste estudo é determinar se este tratamento pode melhorar a sobrevivência e reduzir os sintomas de LMA em doentes cuja doença não respondeu a tratamentos padrão. Os participantes serão monitorizados de perto quanto a efeitos secundários e à eficácia global do tratamento.
A elegibilidade para este estudo inclui doentes que foram diagnosticados com LMA recidivante ou refratária e não tiveram sucesso com terapias anteriores. A participação neste estudo proporcionará acesso a um tratamento experimental que pode oferecer benefícios para além das opções de tratamento atuais, mas também acarreta riscos.
Aos doentes, suas famílias e prestadores de cuidados de saúde serão fornecidas informações completas sobre o procedimento, benefícios potenciais e riscos, e terão oportunidade de colocar questões antes de decidirem se participam.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este ensaio clínico visa avaliar a segurança e eficácia de uma nova terapia com células CAR-T em doentes com leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refratária. O tratamento envolve a infusão de células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D geneticamente modificadas, um tipo de imunoterapia que reforça o sistema imunitário do organismo para direcionar e destruir células leucémicas cancerígenas. A terapia foi concebida para direcionar especificamente as células de LMA, utilizando marcadores únicos (CLL1, CD33 e NKG2D) na superfície das células leucémicas.
Os participantes deste estudo serão submetidos à recolha de células T, que envolve a colheita das suas próprias células T através de um procedimento conhecido como aférese. Estas células serão depois modificadas em laboratório para expressar os recetores CAR-T específicos. Após a modificação, as células serão reinfundidas no doente, com o objetivo de ativar o sistema imunitário para combater a leucemia.
Este estudo monitorizará de perto os efeitos adversos, incluindo quaisquer efeitos secundários da terapia CAR-T, como a síndrome de libertação de citocinas (SLC) ou efeitos neurológicos, que são riscos conhecidos dos tratamentos com CAR-T. Os doentes serão acompanhados durante um período designado para monitorizar as taxas de resposta, incluindo a redução das células leucémicas, a sobrevivência livre de progressão e a sobrevivência global.
Os participantes também serão submetidos a avaliações de saúde regulares, incluindo testes laboratoriais, estudos de imagem e exames de rotina, para avaliar tanto a eficácia do tratamento como possíveis complicações.
A elegibilidade para este estudo inclui doentes adultos com LMA recidivante/refratária, o que significa que a sua doença recidivou após tratamentos anteriores ou não respondeu a terapias padrão. Este ensaio oferece uma oportunidade para doentes com opções de tratamento limitadas receberem acesso a um tratamento experimental avançado que pode melhorar os seus resultados.
Os doentes serão totalmente informados sobre os riscos e benefícios potenciais da participação neste estudo, e a sua participação será voluntária. Um consentimento informado detalhado será obtido antes de qualquer procedimento relacionado com o estudo ser realizado.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Kailin Xu, PhD
- Número de telefone: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
Locais de estudo
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Jiangsu
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Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
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Contato:
- Kailin Xu, PhD
- Número de telefone: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
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Contato:
- Qian Sun, Dr.
- Número de telefone: 15949043172
- E-mail: sunqian3172@163.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
Idade: Os doentes devem ter ≥18 anos. Diagnóstico: Diagnóstico confirmado de leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante ou refratária de acordo com os critérios da Organização Mundial de Saúde (OMS).
Tratamento Prévio: Deve ter falhado pelo menos uma linha prévia de quimioterapia ou terapia direcionada.
Estado de Performance: Estado de performance do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 ou 2.
Função Orgânica Adequada:
Função hematológica: Contagem absoluta de neutrófilos (CAN) ≥ 1.000/μL, contagem de plaquetas ≥ 50.000/μL e hemoglobina ≥ 8 g/dL (sem suporte transfusional).
Função renal: Creatinina sérica ≤ 1,5 x limite superior do normal (LSN). Função hepática: Bilirrubina total ≤ 2 x LSN, AST/ALT ≤ 2,5 x LSN. Consentimento Informado: O doente deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito para participar no estudo.
Elegibilidade para Aférese: Os doentes devem ser capazes de realizar o procedimento de aférese para recolher células T para modificação de células CAR-T.
Critérios de Exclusão:
Leucemia Ativa do Sistema Nervoso Central (SNC): Presença de leucemia ativa no SNC.
Gravidez ou Aleitamento: Doentes do sexo feminino que estejam grávidas ou a amamentar. Infeções Ativas Graves: Infeções ativas e não controladas, incluindo VIH, hepatite B ou C, ou qualquer outra infeção sistémica grave.
Outras Neoplasias Malignas: História de outra neoplasia maligna (exceto para cancros localizados tratados, como carcinoma de células basais) nos últimos 5 anos.
Doenças Autoimunes: Doenças autoimunes ativas que exijam terapia imunossupressora sistémica.
História de Síndrome de Libertação de Citocinas (SLC) Grave: Qualquer história de SLC grave ou toxicidade neurológica após terapia prévia com células CAR-T.
Alergia à Aférese ou Componentes das Células CAR-T: Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes envolvidos no procedimento de aférese ou terapia com células CAR-T.
Doença Sistémica Não Controlada: Comorbilidades não controladas, como doença cardiovascular grave, hipertensão não controlada ou condições pulmonares graves.
Participação Simultânea em Outro Ensaio Clínico: Participação em outro ensaio clínico para LMA ou condições relacionadas que possa interferir com o tratamento e resultados deste estudo.
Incapacidade de Cumprimento: Incapacidade de cumprir os procedimentos do estudo ou requisitos de seguimento de acordo com o julgamento do investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CAR-T
Este braço do estudo envolve a administração de células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D a pacientes com leucemia mieloide aguda (LMA) recidivada/refratária. Os pacientes serão submetidos a aférese para recolher os seus linfócitos T, que serão depois geneticamente modificados em laboratório para expressar os recetores anti-CLL1, CD33 e NKG2D. As células CAR-T modificadas serão reinfundidas no paciente para direcionar e eliminar as células da LMA. Este tratamento experimental visa avaliar a segurança, eficácia e resposta imunitária associadas a esta nova terapia com células CAR-T. Os principais endpoints incluem sobrevivência global, sobrevivência livre de progressão e taxas de resposta (como remissão completa ou remissão parcial). Os participantes serão monitorizados de perto quanto a potenciais efeitos secundários, incluindo síndrome de libertação de citocinas (SLC) e toxicidade neurológica, que são riscos conhecidos da terapia com células CAR-T. |
Este braço do estudo envolve a administração de células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D a doentes com leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refratária. Os doentes serão submetidos a aférese para recolher os seus linfócitos T, que serão depois geneticamente modificados em laboratório para expressar os recetores anti-CLL1, CD33 e NKG2D. As células CAR-T modificadas serão reinfundidas no doente para atacar e eliminar as células de LMA. Este tratamento experimental visa avaliar a segurança, eficácia e resposta imunitária associadas a esta nova terapia com células CAR-T. Os principais endpoints incluem a sobrevivência global, a sobrevivência livre de progressão e as taxas de resposta (como remissão completa ou remissão parcial). Os participantes serão monitorizados de perto quanto a potenciais efeitos secundários, incluindo a síndrome de libertação de citocinas (SLC) e a toxicidade neurológica, que são riscos conhecidos da terapia com células CAR-T.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa de Remissão Completa (CR) ou Remissão Parcial (PR) em Doentes com LMA Recorrente/Refratária Após Terapia CAR-T
Prazo: O resultado primário será avaliado aos 3 meses após o tratamento para cada participante, com avaliações de acompanhamento adicionais aos 6 meses e aos 12 meses para monitorizar o estado de remissão
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A principal medida de desfecho é a taxa de remissão completa (RC) ou remissão parcial (RP) em doentes com leucemia mieloide aguda (LMA) recidivada ou refratária após a administração de células CAR-T Bicephali anti-CLL1-CD33-NKG2D.
A RC e a RP serão definidas de acordo com os critérios hematológicos padrão, incluindo a resolução completa ou redução das contagens de células leucémicas e a melhoria da função da medula óssea.
Esta medida será avaliada através de biópsias da medula óssea e citometria de fluxo.
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O resultado primário será avaliado aos 3 meses após o tratamento para cada participante, com avaliações de acompanhamento adicionais aos 6 meses e aos 12 meses para monitorizar o estado de remissão
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- XYFY2025-KL517-01 (Outro identificador: The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Preocupações com Confidencialidade e Privacidade: Os dados recolhidos neste estudo contêm informações de saúde sensíveis dos participantes. Proteger a confidencialidade e privacidade dos doentes é da maior importância, e partilhar DIP pode apresentar riscos para as proteções de privacidade.
Cumprimento Regulamentar: Como o estudo envolve a utilização de tratamentos experimentais (terapia CAR-T), a partilha de DIP deve aderir a diretrizes e acordos regulamentares rigorosos que protejam a propriedade intelectual e garantam o manuseamento adequado desses dados.
Análise de Dados em Curso: Os dados deste estudo ainda estão a ser analisados para resultados-chave. Partilhar dados incompletos ou em fase inicial pode levar a uma má interpretação dos resultados, afetando a integridade científica do estudo.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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