Klinisk studie av Anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T for tilbakevendende/refraktær akutt myelogen leukemi (AML CAR-T)
En fase I/II-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler hos pasienter med tilbakevendende/refraktær akutt myelogen leukemi
Denne studien er en klinisk prøve som er utformet for å evaluere sikkerheten og effekten av en ny type CAR-T-celleterapi for pasienter med tilbakevendende/refraktær akutt myelogen leukemi (AML). Behandlingen innebærer å modifisere pasientens egne T-celler for å målrette og eliminere leukemiceller mer effektivt. Dette er en banebrytende terapi som bruker anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler.
Hovedmålet med denne studien er å avgjøre om denne behandlingen kan forbedre overlevelsen og redusere symptomene på AML hos pasienter hvis sykdom ikke har reagert på standardbehandlinger. Deltakerne vil bli nøye overvåket for bivirkninger og den generelle effektiviteten av behandlingen.
Kvalifisering for denne studien inkluderer pasienter som har blitt diagnostisert med tilbakevendende eller refraktær AML og ikke har hatt suksess med tidligere terapier. Deltakelse i denne studien vil gi tilgang til en eksperimentell behandling som kan tilby fordeler utover nåværende behandlingsalternativer, men som også medfører risiko.
Pasienter, deres familier og helsepersonell vil bli gitt full informasjon om prosedyren, potensielle fordeler og risikoer, og de vil få muligheten til å stille spørsmål før de bestemmer seg for å delta.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne kliniske studien har som mål å vurdere sikkerheten og effektiviteten av en ny CAR-T-celleterapi hos pasienter med tilbakevendende/refraktær akutt myeloid leukemi (AML). Behandlingen innebærer infusjon av genetisk modifiserte anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler, en type immunterapi som forsterker kroppens immunsystem for å målrette og ødelegge kreftige leukemisceller. Terapien er designet for å spesifikt målrette AML-celler ved å utnytte unike markører (CLL1, CD33 og NKG2D) på overflaten av leukemiscellene.
Deltakere i denne studien vil gjennomgå T-celleinnsamling, som innebærer å høste deres egne T-celler gjennom en prosedyre kjent som aferese. Disse cellene vil deretter bli modifisert i laboratoriet for å uttrykke de spesifikke CAR-T-reseptorene. Når cellene er modifisert, vil de bli reinfundert tilbake til pasienten, med målet om å aktivere immunsystemet til å bekjempe leukemien.
Denne studien vil nøye overvåke bivirkninger, inkludert eventuelle bivirkninger av CAR-T-terapien, som cytokinutløsts syndrom (CRS) eller nevrologiske effekter, som er kjente risikoer ved CAR-T-behandlinger. Pasienter vil bli fulgt i en bestemt periode for å spore responsrater, inkludert reduksjon av leukemisceller, progresjonsfri overlevelse og total overlevelse.
Deltakere vil også gjennomgå regelmessige helsevurderinger, inkludert laboratorietester, bildediagnostikk og rutinemessige undersøkelser, for å evaluere både effektiviteten av behandlingen og potensielle komplikasjoner.
Kvalifikasjon for denne studien inkluderer voksne pasienter med tilbakevendende/refraktær AML, noe som betyr at deres sykdom har returnert etter tidligere behandlinger eller ikke har respondert på standardterapier. Denne forsøket gir en mulighet for pasienter som har begrensede behandlingsalternativer til å få tilgang til en avansert, eksperimentell behandling som kan forbedre deres utfall.
Pasienter vil bli fullstendig informert om de potensielle risikoene og fordelene ved å delta i denne studien, og deres deltakelse vil være frivillig. Detaljert informert samtykke vil bli innhentet før noe studierelaterte prosedyrer utføres.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Kailin Xu, PhD
- Telefonnummer: 15162166166
- E-post: lihmd@163.com
Studiesteder
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina, 221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
-
Ta kontakt med:
- Kailin Xu, PhD
- Telefonnummer: 15162166166
- E-post: lihmd@163.com
-
Ta kontakt med:
- Qian Sun, Dr.
- Telefonnummer: 15949043172
- E-post: sunqian3172@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Alder: Pasienter må være ≥18 år gamle. Diagnose: Bekreftet diagnose av tilbakefallende eller refraktær akutt myelogen leukemi (AML) i henhold til Verdens helseorganisasjon (WHO) sine kriterier.
Tidligere behandling: Må ha mislyktes med minst én tidligere behandlingslinje med kjemoterapi eller målrettet terapi.
Ytelsestatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsestatus på 0, 1 eller 2.
Tilstrekkelig organfunksjon:
Hematologisk funksjon: Absolutt nøytrofilantall (ANC) ≥ 1 000/µL, trombocytantall ≥ 50 000/µL og hemoglobin ≥ 8 g/dL (uten transfusjonsstøtte).
Nyrefunksjon: Serumkreatinin ≤ 1,5 x øvre grenseverdi (ULN). Leverfunksjon: Totalt bilirubin ≤ 2 x ULN, AST/ALT ≤ 2,5 x ULN. Informert samtykke: Pasienten må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke for å delta i studien.
Eligibel for afærese: Pasienter må være i stand til å gjennomgå afæreseprosedyren for å samle T-celler for CAR-T-cellemodifikasjon.
Eksklusjonskriterier:
Aktiv sentralnervesystem (CNS) leukemi: Tilstedeværelse av aktiv leukemi i CNS.
Graviditet eller amming: Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammer. Alvorlige aktive infeksjoner: Aktive og ukontrollerte infeksjoner, inkludert HIV, hepatitt B eller C, eller andre alvorlige systemiske infeksjoner.
Andre maligniteter: Historie med annen malignitet (unntatt behandlede, lokalisert kreft som basalcellekarsinom) de siste 5 årene.
Autoimmun sykdom: Aktive autoimmune sykdommer som krever systemisk immunosuppressiv terapi.
Historie med alvorlig cytokinutløsningssyndrom (CRS): Historie med alvorlig CRS eller nevrologisk toksisitet etter tidligere CAR-T-celleterapi.
Allergi mot afærese- eller CAR-T-cellekomponenter: Kjent overfølsomhet mot noen av komponentene involvert i afærese- eller CAR-T-celleterapiprosedyren.
Ukontrollert systemisk sykdom: Ukontrollerte komorbide tilstander, som alvorlig kardiovaskulær sykdom, ukontrollert hypertensjon eller alvorlige lungeforhold.
Samtidig deltakelse i en annen klinisk studie: Deltakelse i en annen klinisk studie for AML eller relaterte tilstander som kan forstyrre denne studiens behandling og resultater.
Manglende evne til å følge: Manglende evne til å følge studieprosedyrer eller oppfølgingskrav i henhold til forskerens vurdering.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CAR-T
Denne delen av studien innebærer administrering av anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler til pasienter med tilbakevendende/refraktær akutt myelogen leukemi (AML). Pasientene vil gjennomgå aferese for å samle T-celler, som deretter vil bli genetisk modifisert i laboratoriet for å uttrykke anti-CLL1-, CD33- og NKG2D-reseptorene. De modifiserte CAR-T-cellene vil bli reinfusert til pasienten for å målrette og eliminere AML-celler. Denne eksperimentelle behandlingen har som mål å evaluere sikkerheten, effekten og immunresponsen knyttet til denne nye CAR-T-terapien. Viktige endepunkter inkluderer total overlevelse, progresjonsfri overlevelse og responsrater (som fullstendig remisjon eller delvis remisjon). Deltakerne vil bli nøye overvåket for potensielle bivirkninger, inkludert cytokinutløsningssyndrom (CRS) og nevrotoksisitet, som er kjente risikoer ved CAR-T-celleterapi. |
Denne delen av studien innebærer administrering av anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler til pasienter med tilbakevendende/refraktær akutt myelogen leukemi (AML). Pasientene vil gjennomgå aferese for å samle inn sine T-celler, som deretter vil bli genetisk modifisert i laboratoriet for å uttrykke anti-CLL1-, CD33- og NKG2D-reseptorene. De modifiserte CAR-T-cellene vil bli reinfundert til pasienten for å målrette og eliminere AML-celler. Denne eksperimentelle behandlingen har som mål å evaluere sikkerheten, effektiviteten og immunresponsen knyttet til denne nye CAR-T-terapien. Nøkkelendepunkter inkluderer total overlevelse, progresjonsfri overlevelse og responsrater (som komplett remisjon eller delvis remisjon). Deltakere vil bli nøye overvåket for potensielle bivirkninger, inkludert cytokinutløsersyndrom (CRS) og nevrotoksisitet, som er kjente risikoer ved CAR-T-celleterapi.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Rate of Complete Remission (CR) or Partial Remission (PR) in Patients with Relapsed/Refractory AML Following CAR-T Therapy
Tidsramme: Det primære utfallet vil bli vurdert 3 måneder etter behandling for hver deltaker, med ytterligere oppfølgingsvurderinger etter 6 måneder og 12 måneder for å overvåke remisjonsstatus
|
Primært resultatmål er andelen pasienter med tilbakevendende eller refraktær akutt myelogen leukemi (AML) som oppnår komplett remisjon (CR) eller partiell remisjon (PR) etter administrering av anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-celler.
CR og PR vil bli definert i henhold til standard hematologiske kriterier, inkludert fullstendig oppklaring eller reduksjon av leukemicelleantall og forbedring av beinmargsfunksjon.
Dette målet vil bli vurdert ved bruk av beinmargsbiopsier og strømningscytometri.
|
Det primære utfallet vil bli vurdert 3 måneder etter behandling for hver deltaker, med ytterligere oppfølgingsvurderinger etter 6 måneder og 12 måneder for å overvåke remisjonsstatus
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- XYFY2025-KL517-01 (Annen identifikator: The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Konfidensialitet og personvernhensyn: Dataene som samles inn i denne studien inneholder sensitiv helseinformasjon om deltakerne. Å beskytte pasientkonfidensialitet og personvern er av største betydning, og deling av IPD kan innebære risiko for personvernbeskyttelsen.
Regelverksoverholdelse: Siden studien innebærer bruk av eksperimentelle behandlinger (CAR-T-terapi), må deling av IPD følge strenge regelverksretningslinjer og avtaler som beskytter intellektuell eiendom og sikrer riktig håndtering av slike data.
Pågående dataanalyse: Dataene fra denne studien blir fortsatt analysert for nøkkelutfall. Deling av ufullstendige eller tidligfasedata kan føre til feiltolkning av resultatene, noe som kan påvirke studiens vitenskapelige integritet.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .