Klinikai tanulmány Anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-ről visszaeső/refrakter akut myeloid leukémiában (AML CAR-T)
Egy I/II. fázisú vizsgálat a relapszusos/refraktori akut myeloid leukémiában szenvedő betegekben alkalmazott anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T sejtek biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére
Ez a vizsgálat egy klinikai vizsgálat, amely a relabált/refrakter akut myeloid leukémia (AML) betegek számára kifejlesztett új típusú CAR-T sejtterápia biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére szolgál. A kezelés magában foglalja a beteg saját T-sejtjeinek módosítását, hogy hatékonyabban célozzák meg és semmisítsék meg a leukémia sejteket. Ez egy korszerű terápia, amely anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T sejteket használ.
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja annak meghatározása, hogy ez a kezelés javíthatja-e a túlélést és csökkentheti-e az AML tüneteit azon betegeknél, akiknél a betegség nem reagált a szokásos kezelésekre. A résztvevőket szorosan figyelni fogják a mellékhatások és a kezelés általános hatékonysága szempontjából.
A vizsgálatra való jogosultság magában foglalja azokat a betegeket, akiknél relabált vagy refrakter AML-t diagnosztizáltak, és akik korábbi terápiákkal nem értek el sikert. A vizsgálatban való részvétel hozzáférést biztosít egy kísérleti kezeléshez, amely a jelenlegi kezelési lehetőségeken túlmutató előnyöket kínálhat, de kockázatokkal is jár.
A betegek, családtagjaik és az egészségügyi szolgáltatók teljes tájékoztatást kapnak a beavatkozásról, a lehetséges előnyökről és kockázatokról, és lehetőségük lesz kérdéseket feltenni, mielőtt döntenének a részvételről.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a klinikai vizsgálat a biztonságosság és a hatékonyság felmérését célozza egy új CAR-T sejtterápia alkalmazásával visszaeső/rezisztens akut myeloid leukémia (AML) betegeknél. A kezelés genetikailag módosított anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T sejtek infúzióját foglalja magában, amely egyfajta immunterápia, amely erősíti a szervezet immunrendszerét a rákos leukémia sejtek célzására és megsemmisítésére. A terápia úgy lett tervezve, hogy specifikusan célozza az AML sejteket a leukémia sejtek felületén található egyedi markerek (CLL1, CD33 és NKG2D) felhasználásával.
A vizsgálatban résztvevők T-sejt gyűjtésen esnek át, amely magában foglalja saját T-sejtjeik begyűjtését egy aferezisnek nevezett eljárás során. Ezeket a sejteket ezután a laboratóriumban módosítják, hogy kifejezzék a specifikus CAR-T receptorokat. Miután a sejteket módosították, visszaadják őket a betegnek, azzal a céllal, hogy aktiválják az immunrendszert a leukémia leküzdésére.
Ez a tanulmány szorosan figyeli a mellékhatásokat, beleértve a CAR-T terápia bármilyen mellékhatásait, mint például a citokin felszabadulási szindróma (CRS) vagy neurológiai hatások, amelyek a CAR-T kezelések ismert kockázatai. A betegeket egy meghatározott időszak alatt követik nyomon a válaszráták nyomon követéséért, beleértve a leukémia sejtek csökkenését, a progressziómentes túlélést és az összes túlélést.
A résztvevők rendszeres egészségügyi értékeléseken is átesnek, beleértve laboratóriumi teszteket, képalkotó vizsgálatokat és rutin vizsgálatokat, hogy értékeljék mind a kezelés hatékonyságát, mind a lehetséges komplikációkat.
A vizsgálatra való jogosultság magában foglalja a felnőtt betegeket visszaeső/rezisztens AML-lel, ami azt jelenti, hogy betegségük visszatért korábbi kezelések után, vagy nem reagált a szokásos terápiákra. Ez a kísérlet lehetőséget nyújt azoknak a betegeknek, akiknek korlátozottak a kezelési lehetőségeik, hogy hozzáférjenek egy fejlett, kísérleti kezeléshez, amely javíthatja eredményeiket.
A betegek teljes körűen tájékoztatást kapnak a vizsgálatban való részvétel lehetséges kockázatairól és előnyeiről, és részvételük önkéntes lesz. Részletes tájékoztatott beleegyezést szereznek be minden vizsgálathoz kapcsolódó eljárás végrehajtása előtt.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Kailin Xu, PhD
- Telefonszám: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
Tanulmányi helyek
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, Kína, 221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
-
Kapcsolatba lépni:
- Kailin Xu, PhD
- Telefonszám: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
-
Kapcsolatba lépni:
- Qian Sun, Dr.
- Telefonszám: 15949043172
- E-mail: sunqian3172@163.com
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
Életkor: A betegeknek 18 évesnek vagy idősebbnek kell lenniük. Diagnózis: A Világegészségügyi Szervezet (WHO) kritériumai szerinti relabált vagy refrakter akut myeloid leukémia (AML) megerősített diagnózisa.
Korábbi kezelés: Legalább egy korábbi kemoterápiás vagy célzott terápiás vonalban kell sikertelennek lennie.
Teljesítményi állapot: Keleti Kooperatív Onkológiai Csoport (ECOG) teljesítményi állapota 0, 1 vagy 2.
Megfelelő szervfunkció:
Hematológiai funkció: Abszolút neutrofil szám (ANC) ≥ 1 000/μL, thrombocyta szám ≥ 50 000/μL és hemoglobin ≥ 8 g/dL (transzfúziós támogatás nélkül).
Vese funkció: Szerum kreatinin ≤ 1,5 × a normál felső határérték (ULN). Máj funkció: Teljes bilirubin ≤ 2 × ULN, AST/ALT ≤ 2,5 × ULN. Tájékoztatott beleegyezés: A betegnek hajlandónak és képesnek kell lennie írásos tájékoztatott beleegyezést adni a vizsgálatban való részvételhez.
Alvadékgyűjtésre alkalmas: A betegeknek képesnek kell lenniük az alvadékgyűjtési eljárás alávetésére a CAR-T sejt módosításhoz szükséges T sejtek gyűjtése érdekében.
Kizárási kritériumok:
Aktív központi idegrendszeri (CNS) leukémia: Aktív leukémia jelenléte a CNS-ben.
Terhesség vagy szoptatás: Terhes vagy szoptató női betegek. Súlyos aktív fertőzések: Aktív és kontrollálatlan fertőzések, beleértve a HIV-et, hepatitis B-t vagy C-t, vagy bármilyen más súlyos szisztémás fertőzést.
Egyéb malignitások: Mások malignitásának előzménye (kivéve a kezelt, lokalizált daganatok, mint a bazális sejtes karcinóma) az elmúlt 5 évben.
Autoimmun betegségek: Aktív autoimmun betegségek, amelyek szisztémás immunszuppresszív terápiát igényelnek.
Súlyos citokin felszabadulási szindróma (CRS) előzménye: Bármilyen súlyos CRS vagy neurológiai toxicitás előzménye korábbi CAR-T sejt terápia után.
Alvadékgyűjtés vagy CAR-T sejt komponensekre való allergia: Ismert túlérzékenység az alvadékgyűjtés vagy CAR-T sejt terápiás eljárás bármely összetevőjére.
Kontrollálatlan szisztémás betegség: Kontrollálatlan komorbid állapotok, mint súlyos kardiovaszkuláris betegség, kontrollálatlan hypertonia vagy súlyos pulmonalis állapotok.
Egyidejű részvétel egy másik klinikai vizsgálatban: Részvétel egy másik AML-hez vagy kapcsolódó állapotokhoz kapcsolódó klinikai vizsgálatban, amely beavatkozhat a jelen vizsgálat kezelésébe és eredményeibe.
Betartás képtelensége: A vizsgálati eljárások vagy követési követelmények betartásának képtelensége a vizsgálóvélemény szerint.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: CAR-T
A tanulmány ezen ága a visszaeső/rezisztens akut myeloid leukaemiában (AML) szenvedő betegek számára anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T sejtek beadását foglalja magában. A betegek aphereszisen esnek át T-sejtjeik gyűjtésére, amelyeket ezután a laboratóriumban genetikailag módosítanak az anti-CLL1, CD33 és NKG2D receptorok kifejezésére. A módosított CAR-T sejteket visszaadják a betegnek, hogy megcélozzák és eltávolítsák az AML sejteket. Ez a kísérleti kezelés a biztonságosság, a hatékonyság és az immunválasz értékelését célozza ezzel az új CAR-T terápiával kapcsolatban. A kulcsfontosságú végpontok közé tartozik az összes túlélés, a progressziómentes túlélés és a válaszadási arányok (például teljes remisszió vagy részleges remisszió). A résztvevőket szorosan figyelni fogják a lehetséges mellékhatásokra, beleértve a citokinfelszabadulási szindrómát (CRS) és a neurológiai toxicitást, amelyek a CAR-T sejtterápia ismert kockázatai. |
A vizsgálatnak ez az ága relabált/refrakter akut myeloid leukémiás (AML) betegek anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T sejtek beadását foglalja magában. A betegek aferézisen esnek át, hogy T-sejtjeiket összegyűjtsék, amelyeket aztán a laboratóriumban genetikailag módosítanak, hogy expresszálják az anti-CLL1, CD33 és NKG2D receptorokat. A módosított CAR-T sejteket visszaadják a betegnek, hogy megcélozzák és elpusztítsák az AML sejteket. Ez a kísérleti kezelés a biztonságosság, a hatékonyság és az immunválasz értékelését célozza ezzel az új CAR-T terápiával kapcsolatban. A fő célváltozók közé tartozik az összes túlélés, a progressziómentes túlélés és a válaszráták (mint például a teljes remisszió vagy részleges remisszió). A résztvevőket szorosan megfigyelik a lehetséges mellékhatások, köztük a citokin felszabadulási szindróma (CRS) és a neurológiai toxicitás szempontjából, amelyek ismert kockázatok a CAR-T sejt terápiában.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes remisszió (CR) vagy részleges remisszió (PR) aránya relapszusos/refrakter AML betegeknél CAR-T terápia után
Időkeret: A primer kimenetel értékelésre kerül minden résztvevőnél 3 hónappal a kezelés után, további követési értékelésekkel 6 hónappal és 12 hónappal a remissziós állapot monitorozására
|
Az elsődleges eredményváltozó a teljes remisszió (CR) vagy részleges remisszió (PR) aránya a visszaeső vagy refrakter akut myeloid leukémiában (AML) szenvedő betegekben az anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T sejtek beadása után.
A CR-t és a PR-t szabványos hematológiai kritériumok szerint határozzák meg, beleértve a leukémia sejtszám teljes feloldódását vagy csökkenését és a csontvelő funkció javulását.
Ezt a változót csontvelő biopsziák és áramlási citometria segítségével értékelik.
|
A primer kimenetel értékelésre kerül minden résztvevőnél 3 hónappal a kezelés után, további követési értékelésekkel 6 hónappal és 12 hónappal a remissziós állapot monitorozására
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- XYFY2025-KL517-01 (Egyéb azonosító: The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Bizalmas adatok és adatvédelem: Ebben a vizsgálatban gyűjtött adatok érzékeny egészségügyi információkat tartalmaznak a résztvevőkről. A betegek adatainak védelme és a magánélet tiszteletben tartása rendkívül fontos, és az egyéni résztvevői adatok (IPD) megosztása kockázatot jelenthet az adatvédelem szempontjából.
Szabályozási megfelelőség: Mivel a vizsgálat kísérleti kezeléseket (CAR-T terápia) foglal magában, az egyéni résztvevői adatok (IPD) megosztásának szigorú szabályozási irányelveknek és megállapodásoknak kell megfelelnie, amelyek védik a szellemi tulajdont és biztosítják az ilyen adatok megfelelő kezelését.
Folyamatban lévő adatelemzés: A vizsgálat adatait még mindig elemezik a legfontosabb eredmények szempontjából. A hiányos vagy korai szakaszbeli adatok megosztása a következtetések félreértelmezéséhez vezethet, ami befolyásolhatja a vizsgálat tudományos integritását.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .