Klinische studie van Anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T voor recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (AML CAR-T)
Een fase I/II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van anti-CLL1-CD33-NKG2D bicefale CAR-T-cellen te evalueren bij patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie
Deze studie is een klinische proef die is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van een nieuw type CAR-T-celtherapie te evalueren voor patiënten met terugkerende/refractaire acute myeloïde leukemie (AML). De behandeling omvat het modificeren van de eigen T-cellen van de patiënt om leukemiecellen effectiever aan te vallen en te elimineren. Dit is een geavanceerde therapie die gebruik maakt van anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-cellen.
Het primaire doel van deze studie is om te bepalen of deze behandeling de overleving kan verbeteren en de symptomen van AML kan verminderen bij patiënten bij wie de ziekte niet heeft gereageerd op standaardbehandelingen. Deelnemers zullen nauwlettend worden gevolgd op bijwerkingen en de algehele effectiviteit van de behandeling.
Voor deelname aan deze studie komen patiënten in aanmerking die zijn gediagnosticeerd met terugkerende of refractaire AML en geen succes hebben gehad met eerdere therapieën. Deelname aan deze studie biedt toegang tot een experimentele behandeling die voordelen kan bieden die verder gaan dan de huidige behandelingsopties, maar die ook risico's met zich meebrengt.
Patiënten, hun families en zorgverleners zullen volledig worden geïnformeerd over de procedure, potentiële voordelen en risico's, en zij krijgen de gelegenheid om vragen te stellen voordat zij beslissen of zij willen deelnemen.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze klinische studie heeft als doel de veiligheid en werkzaamheid van een nieuwe CAR-T-celtherapie te beoordelen bij patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (AML). De behandeling omvat de infusie van genetisch gemodificeerde anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-cellen, een type immunotherapie dat het immuunsysteem van het lichaam versterkt om kankercellen van leukemie aan te vallen en te vernietigen. De therapie is ontworpen om specifiek AML-cellen aan te vallen door gebruik te maken van unieke markers (CLL1, CD33 en NKG2D) op het oppervlak van de leukemiecellen.
Deelnemers aan dit onderzoek ondergaan T-celverzameling, waarbij hun eigen T-cellen worden geoogst via een procedure die bekend staat als aferese. Deze cellen worden vervolgens in het laboratorium gemodificeerd om de specifieke CAR-T-receptoren tot expressie te brengen. Zodra de cellen zijn gemodificeerd, worden ze opnieuw teruggeïnjecteerd in de patiënt, met als doel het immuunsysteem te activeren om de leukemie te bestrijden.
Deze studie zal bijwerkingen nauwlettend volgen, waaronder eventuele bijwerkingen van de CAR-T-therapie, zoals cytokine-release-syndroom (CRS) of neurologische effecten, die bekende risico's zijn van CAR-T-behandelingen. Patiënten worden gedurende een bepaalde periode gevolgd om responspercentages bij te houden, waaronder de vermindering van leukemiecellen, progressievrije overleving en algehele overleving.
Deelnemers ondergaan ook regelmatig gezondheidsbeoordelingen, waaronder laboratoriumtests, beeldvormende onderzoeken en routinematige onderzoeken, om zowel de effectiviteit van de behandeling als mogelijke complicaties te evalueren.
Voor deelname aan deze studie komen volwassen patiënten met recidiverende/refractaire AML in aanmerking, wat betekent dat hun ziekte is teruggekeerd na eerdere behandelingen of niet heeft gereageerd op standaardtherapieën. Deze proef biedt patiënten met beperkte behandelingsopties de mogelijkheid om toegang te krijgen tot een geavanceerde, experimentele behandeling die hun resultaten kan verbeteren.
Patiënten worden volledig geïnformeerd over de mogelijke risico's en voordelen van deelname aan deze studie, en hun deelname is vrijwillig. Er wordt gedetailleerde geïnformeerde toestemming verkregen voordat enige studiegerelateerde procedures worden uitgevoerd.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Kailin Xu, PhD
- Telefoonnummer: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
Studie Locaties
-
-
Jiangsu
-
Xuzhou, Jiangsu, China, 221006
- The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University
-
Contact:
- Kailin Xu, PhD
- Telefoonnummer: 15162166166
- E-mail: lihmd@163.com
-
Contact:
- Qian Sun, Dr.
- Telefoonnummer: 15949043172
- E-mail: sunqian3172@163.com
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Leeftijd: Patiënten moeten ≥ 18 jaar oud zijn. Diagnose: Bevestigde diagnose van recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) volgens de criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Eerdere behandeling: Moet ten minste één eerdere lijn chemotherapie of doelgerichte therapie hebben ondergaan zonder succes.
Prestatiestatus: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0, 1 of 2.
Voldoende orgaanfunctie:
Hematologische functie: Absolute neutrofielentelling (ANC) ≥ 1.000/μL, trombocytentelling ≥ 50.000/μL en hemoglobine ≥ 8 g/dL (zonder transfusieondersteuning).
Nierfunctie: Serumcreatinine ≤ 1,5 x bovengrens van normaal (ULN). Leverfunctie: Totaal bilirubine ≤ 2 x ULN, AST/ALT ≤ 2,5 x ULN. Geïnformeerde toestemming: De patiënt moet bereid en in staat zijn om schriftelijke geïnformeerde toestemming te verlenen voor deelname aan de studie.
Geschikt voor aferese: Patiënten moeten de afereseprocedure kunnen ondergaan voor het verzamelen van T-cellen voor CAR-T-celmodificatie.
Exclusiecriteria:
Actieve centrale zenuwstelsel (CZS) leukemie: Aanwezigheid van actieve leukemie in het CZS.
Zwangerschap of borstvoeding: Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven. Ernstige actieve infecties: Actieve en ongecontroleerde infecties, waaronder hiv, hepatitis B of C, of andere ernstige systemische infecties.
Andere maligniteiten: Geschiedenis van een andere maligniteit (behalve behandelde, gelokaliseerde kankers zoals basaalcelcarcinoom) in de afgelopen 5 jaar.
Auto-immuunziekten: Actieve auto-immuunziekten die systemische immunosuppressieve therapie vereisen.
Geschiedenis van ernstig cytokine-release syndroom (CRS): Elke geschiedenis van ernstige CRS of neurologische toxiciteit na eerdere CAR-T-celtherapie.
Allergie voor aferese- of CAR-T-celcomponenten: Bekende overgevoeligheid voor een van de componenten die betrokken zijn bij de aferese- of CAR-T-celtherapieprocedure.
Ongecontroleerde systemische ziekte: Ongecontroleerde comorbiditeiten, zoals ernstige cardiovasculaire ziekte, ongecontroleerde hypertensie of ernstige longaandoeningen.
Gelijktijdige deelname aan een andere klinische studie: Deelname aan een andere klinische studie voor AML of gerelateerde aandoeningen die de behandeling en uitkomsten van deze studie kunnen verstoren.
Onvermogen tot naleving: Onvermogen om de studieprocedures of follow-vereisten na te leven volgens het oordeel van de onderzoeker.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CAR-T
Deze arm van de studie omvat de toediening van anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-cellen aan patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (AML). Patiënten ondergaan aferese om hun T-cellen te verzamelen, die vervolgens in het laboratorium genetisch worden gemodificeerd om de anti-CLL1-, CD33- en NKG2D-receptoren tot expressie te brengen. De gemodificeerde CAR-T-cellen worden teruggeïnjecteerd in de patiënt om AML-cellen te targeten en te elimineren. Deze experimentele behandeling heeft als doel de veiligheid, effectiviteit en immuunrespons geassocieerd met deze nieuwe CAR-T-therapie te evalueren. Belangrijke eindpunten zijn onder meer de algehele overleving, de progressievrije overleving en responspercentages (zoals complete remissie of partiële remissie). Deelnemers worden nauwlettend gevolgd op mogelijke bijwerkingen, waaronder cytokine-release-syndroom (CRS) en neurologische toxiciteit, die bekende risico's zijn van CAR-T-celtherapie. |
Deze arm van de studie omvat de toediening van anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-cellen aan patiënten met recidiverende/refractaire acute myeloïde leukemie (AML). Patiënten zullen aferese ondergaan om hun T-cellen te verzamelen, die vervolgens in het laboratorium genetisch worden gemodificeerd om de anti-CLL1-, CD33- en NKG2D-receptoren tot expressie te brengen. De gemodificeerde CAR-T-cellen zullen opnieuw worden geïnfundeerd in de patiënt om AML-cellen te targeten en te elimineren. Deze experimentele behandeling heeft tot doel de veiligheid, werkzaamheid en immuunrespons geassocieerd met deze nieuwe CAR-T-therapie te evalueren. Belangrijke eindpunten zijn onder meer de totale overleving, progressievrije overleving en responspercentages (zoals volledige remissie of partiële remissie). Deelnemers zullen nauwlettend worden gevolgd op mogelijke bijwerkingen, waaronder cytokine release syndroom (CRS) en neurologische toxiciteit, die bekende risico's zijn van CAR-T-celtherapie.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage van volledige remissie (CR) of gedeeltelijke remissie (PR) bij patiënten met teruggekeerde/refractaire AML na CAR-T-therapie
Tijdsspanne: De primaire uitkomstmaat zal worden beoordeeld na 3 maanden na de behandeling voor elke deelnemer, met aanvullende follow-upbeoordelingen na 6 maanden en 12 maanden om de remissiestatus te monitoren
|
De primaire uitkomstmaat is het percentage complete remissie (CR) of partiële remissie (PR) bij patiënten met recidiverende of refractaire acute myeloïde leukemie (AML) na toediening van anti-CLL1-CD33-NKG2D Bicephali CAR-T-cellen.
CR en PR worden gedefinieerd volgens standaard hematologische criteria, waaronder volledige resolutie of vermindering van leukemiecelaantallen en verbetering van beenmergfunctie.
Deze maat wordt beoordeeld met behulp van beenmergbiopten en flowcytometrie.
|
De primaire uitkomstmaat zal worden beoordeeld na 3 maanden na de behandeling voor elke deelnemer, met aanvullende follow-upbeoordelingen na 6 maanden en 12 maanden om de remissiestatus te monitoren
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- XYFY2025-KL517-01 (Andere identificatie: The Affiliated Hospital oh Xuzhou Medical University)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Vertrouwelijkheid en privacyzorgen: De in dit onderzoek verzamelde gegevens bevatten gevoelige gezondheidsinformatie over deelnemers. Het beschermen van de vertrouwelijkheid en privacy van patiënten is van het grootste belang, en het delen van IPD kan risico's opleveren voor de privacybescherming.
Naleving van regelgeving: Aangezien het onderzoek het gebruik van experimentele behandelingen (CAR-T-therapie) omvat, moet het delen van IPD voldoen aan strikte regelgevende richtlijnen en overeenkomsten die de intellectuele eigendom beschermen en een juiste omgang met dergelijke gegevens waarborgen.
Doorlopende data-analyse: De gegevens van dit onderzoek worden nog steeds geanalyseerd voor belangrijke uitkomsten. Het delen van onvolledige of vroegtijdige gegevens kan leiden tot misinterpretatie van de resultaten, wat de wetenschappelijke integriteit van het onderzoek beïnvloedt.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .