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一项非干预性研究PASS，旨在描述Tisagenlecleucel治疗后T细胞来源的继发性恶性肿瘤的特征 (Lythesia)

2026年6月9日更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项非干预性研究（NIS）PASS，旨在描述Tisagenlecleucel治疗后T细胞来源的继发性恶性肿瘤特征（CCTL019B2402）

本研究旨在提供一个适当的程序框架，以支持和促进从任何时间在tisagenlecleucel治疗后被诊断为T细胞来源继发性恶性肿瘤的患者中收集现有参与者样本，用于检测muCAR19转基因和RCL，以及根据需要进行额外分析。对现有肿瘤组织和/或血液DNA的正式检测将评估tisagenlecleucel在T细胞来源继发性恶性肿瘤的发展/肿瘤发生中的潜在作用。

研究概览

地位

招聘中

条件

T细胞来源的继发性恶性肿瘤

详细说明

参与人群将包括曾在上市后/商业环境中（队列2）或临床试验环境中（队列1）接受过治疗，但已从主要干预性研究试验中退出、未进入长期随访（LTFU）研究，或已从长期随访（LTFU）临床试验CCTL019A2205B中退出，并确认患有T细胞来源的继发性恶性肿瘤的个体。

本研究将持续开放，接受队列1和队列2的参与者入组，最长可达tisagenlecleucel最后一个适应症获批后约15年。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Novartis Pharmaceuticals

研究联系人备份

姓名：Novartis Pharmaceuticals
电话号码：+81337978748
邮箱：novartis.email@novartis.com

学习地点

日本
- Fukuoka
  - Kurume、Fukuoka、日本、830-8543
    - 主动，不招人
    - Novartis Investigative Site
- Osaka
  - Osaka、Osaka、日本、5418567
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
  - Suita、Osaka、日本、565-0871
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site
- Tokyo
  - Bunkyo Ku、Tokyo、日本、1138677
    - 招聘中
    - Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

在tisagenlecleucel治疗后任何时间被诊断为T细胞来源继发性恶性肿瘤的患者

描述

纳入标准：

符合本研究纳入资格的研究参与者必须满足以下所有标准：

既往在CTL019临床试验环境或上市/商业tisagenlecleucel环境中使用过tisagenlecleucel治疗，如队列1和队列2所述
通过隐去患者信息的病理报告和/或负责招募参与者的主要研究者/临床医生临床确认，确诊为T细胞来源的继发性恶性肿瘤。在病理报告未明确确认诊断的情况下，可能需要临床判断。在某些地点/国家，可能不允许共享隐去患者信息的病理报告，因此允许通过临床诊断确定资格。
在T细胞来源的继发性恶性肿瘤诊断期间，从常规标准护理中收集的现有T细胞来源的继发性恶性肿瘤标本（来自组织、和/或骨髓穿刺样本、和/或血液或从血液中提取的DNA（样本中已确认T细胞恶性肿瘤诊断））的可用性。通常，可能只有有限数量的合适样本可用。对于检测过程，必须存在包含T细胞来源的继发性恶性肿瘤的恶性T细胞的标本。检测所用标本/样本的类型取决于T细胞来源的继发性恶性肿瘤的位置。例如，当恶性T细胞存在于血液和/或骨髓中时，分析T细胞来源的继发性恶性肿瘤可能需要骨髓穿刺和/或血液和/或骨髓活检；当继发性恶性肿瘤影响身体该区域时，则需要组织样本，如淋巴结位置或皮肤或其他位置。血液（即使未涉及T细胞恶性细胞）在可用时，也可用于与用于分析的组织/骨髓进行比较。诺华已针对所有3个关键试验适应症在特定时间点建立了血液中CAR转基因水平的范围。这用于比较。
详细说明请参见实验室手册。如果可用/已存在，建议收集以下类型的样本：
1. 肿瘤组织（FFPE块（常温）、未染色切片（常温），或EDTA中的骨髓穿刺液或EDTA中的血液并冷冻，如果存在恶性T细胞）
2. 外周血EDTA冷冻样本——在可用时使用，且要么不涉及T细胞恶性肿瘤以与提供的肿瘤样本比较，和/或如果外周血中有循环恶性T细胞用于分析。
3. EDTA冷冻的骨髓穿刺液，如果涉及T细胞来源的继发性恶性肿瘤。
4. 从血液或冷冻保存的骨髓穿刺液中提取的DNA
5. 骨髓活检，如果存在恶性T细胞（FFPE块、未染色切片、常温）
签署知情同意书。对于已死亡的参与者，临床/学术站点可以使用先前的生物样本研究同意书，或根据当地法规由适当的家庭成员或指定代表代表参与者提供同意。

排除标准：

符合以下任何标准的研究参与者没有资格纳入本研究：

正在参加诺华赞助的CTL019干预性或长期随访（LTFU）临床试验
没有现有可用标本包含T细胞来源的继发性恶性肿瘤（肿瘤组织和/或现有血液和/或骨髓和/或用于检测的血液DNA）的情况
无法获得知情同意的情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
队列 1 在临床试验环境中接受过tisagenlecleucel治疗，但已从主要干预性研究试验中退出、未转入长期随访研究或已从长期随访中退出的个体
队列 2 队列2包括在上市后/商业环境中接受tisagenlecleucel治疗的参与者，包括接受不符合规格（OOS）产品的患者，或参与MAP（受控获取计划）或IIT（研究者发起试验）的患者。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
muCAR19 qPCR 和 VCN 阳性肿瘤的百分比大体时间：在筛选阶段	使用qPCR检测特定参与者样本中的muCAR19转基因/VCN，以确定肿瘤是否为muCAR19转基因阳性且VCN足够阳性（≥0.1病毒拷贝/细胞）。当DNA量不足以进行qPCR检测，或肿瘤组织含有骨骼（例如骨髓活检）时，在可行的情况下将进行IHC检测。样本中存在骨骼会妨碍提取足够质量的DNA以进行qPCR检测。当qPCR检测未检测到muCAR19转基因拷贝，和/或muCAR19的IHC检测结果为阴性时，将不再进行进一步检测。	在筛选阶段
确诊的继发性原发性恶性肿瘤中的平均载体拷贝数（VCN）和复制能力慢病毒（RCL）大体时间：在筛选时	暴露于替沙吉奥仑赛的患者中，经确认的继发性原发性恶性肿瘤肿瘤的平均载体拷贝数（VCN）和复制能力慢病毒（RCL）。	在筛选时
具有阳性muCAR19 IHC和LISA试验结果的参与者数量大体时间：筛选期间	对于肿瘤组织中muCART19的qPCR检测呈阳性且计算的VCN提示存在muCAR19阳性肿瘤的情况，或对于muCAR19 IHC检测呈阳性的情况，若有足量样本可用，将进行LISA检测。	筛选期间

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年3月23日

初级完成 (估计的)

2039年8月31日

研究完成 (估计的)

2039年8月31日

研究注册日期

首次提交

2026年1月23日

首先提交符合 QC 标准的

2026年1月23日

首次发布 (实际的)

2026年1月30日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月11日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月9日

最后验证

2026年6月1日