Un estudio observacional PASS para caracterizar neoplasias malignas secundarias de origen de células T tras el tratamiento con tisagenlecleucel (Lythesia)
Un estudio no intervencionista (NIS) PASS para caracterizar las neoplasias malignas secundarias de origen en células T tras el tratamiento con tisagenlecleucel (CCTL019B2402)
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
La población de participantes incluirá a individuos que han sido tratados en el entorno poscomercialización/ comercial (Cohorte 2) o en el entorno de ensayos clínicos (Cohorte 1) pero que se retiraron de los estudios de intervención primarios, no pasaron al estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU) o se retiraron del ensayo clínico de seguimiento a largo plazo (LTFU) CCTL019A2205B y tienen una malignidad secundaria confirmada de origen de células T.
El estudio permanecerá abierto para la inscripción de participantes de la Cohorte 1 y la Cohorte 2 hasta aproximadamente 15 años después de la última indicación aprobada para tisagenlecleucel.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Novartis Pharmaceuticals
- Número de teléfono: +81337978748
- Correo electrónico: novartis.email@novartis.com
Ubicaciones de estudio
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Fukuoka
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Kurume, Fukuoka, Japón, 830-8543
- Activo, no reclutando
- Novartis Investigative Site
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Osaka
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Osaka, Osaka, Japón, 5418567
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Suita, Osaka, Japón, 565-0871
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Bunkyo Ku, Tokyo, Japón, 1138677
- Reclutamiento
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Los participantes del estudio elegibles para su inclusión en este estudio deben cumplir todos los siguientes criterios:
- Uso previo del tratamiento con tisagenlecleucel en el entorno del ensayo clínico CTL019 o en el entorno postcomercialización/comercial de tisagenlecleucel según se describe para la Cohorte 1 y la Cohorte 2
- Diagnóstico confirmado de neoplasia maligna secundaria de origen de células T mediante informe de patología redactado y/o confirmación clínica por parte del investigador principal/clínico responsable de inscribir al participante. Puede ser necesario el criterio clínico en casos donde el diagnóstico no esté claramente confirmado en el informe de patología redactado. También puede haber casos en ciertos sitios/países donde no se permite compartir los informes de patología redactados, por lo que se permitirá el diagnóstico clínico para la elegibilidad.
Disponibilidad de muestras existentes de neoplasia maligna secundaria de origen de células T procedentes de tejido, y/o aspirado de médula ósea y/o sangre o ADN extraído de sangre (con diagnóstico confirmado de neoplasia maligna de células T en la muestra proporcionada) recolectadas durante la atención estándar de rutina durante el diagnóstico de la neoplasia maligna secundaria de origen de células T. A menudo, solo puede estar disponible una cantidad limitada de las muestras apropiadas. Para el proceso de prueba, debe estar presente una muestra que contenga las células T malignas para la neoplasia maligna secundaria de origen de células T. El tipo de muestra para la prueba se determina en función de la ubicación de la neoplasia maligna secundaria de origen de células T. Por ejemplo, puede ser necesario un aspirado de médula ósea y/o sangre y/o biopsia de médula ósea para el análisis de una neoplasia maligna secundaria de origen de células T cuando las células T malignas están presentes en la sangre y/o la médula ósea, y se necesita tejido como un ganglio linfático o una ubicación cutánea u otra ubicación cuando esta es la región del cuerpo afectada por la neoplasia maligna secundaria de origen de células T. La sangre (incluso si NO está involucrada con las células malignas de células T), cuando esté disponible, también puede usarse para comparación con el tejido/médula ósea utilizado para el análisis. Novartis ha establecido rangos de nivel de transgén CAR en sangre para las 3 indicaciones clave del ensayo en puntos de tiempo específicos. Esto se utiliza para la comparación.
Consulte el manual de laboratorio para instrucciones detalladas. Se recomienda recolectar los siguientes tipos de muestras si están disponibles/preexistentes:
- Tejido tumoral (bloque de FFPE (temperatura ambiente), portaobjetos sin teñir (temperatura ambiente) o aspirado de médula ósea en EDTA o sangre en EDTA y congelado, si hay células T malignas presentes)
- Sangre periférica EDTA congelada: para usarse cuando esté disponible y no esté involucrada con neoplasia maligna de células T para comparación con la muestra tumoral proporcionada y/o si la sangre periférica tiene células T malignas circulantes para análisis.
- Aspirado de médula ósea EDTA congelado si está involucrado con neoplasia maligna secundaria de origen de células T.
- ADN extraído de sangre o aspirado de médula ósea almacenado congelado
- Biopsia de médula ósea si hay células T malignas presentes (bloque de FFPE, portaobjetos sin teñir, temperatura ambiente)
- Consentimiento informado firmado. Para participantes que han fallecido, es aceptable que los sitios clínicos/académicos utilicen un consentimiento previo de investigación de biopsias, o que un familiar apropiado o representante designado proporcione el consentimiento en nombre del participante según las regulaciones locales.
Criterios de exclusión:
Los participantes del estudio que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para su inclusión en este estudio:
- Inscripción en curso en el ensayo clínico interventivo o LTFU de CTL019 patrocinado por Novartis
- Casos en los que no hay muestras existentes disponibles que incluyan la neoplasia maligna secundaria de origen de células T (tejido tumoral y/o sangre existente y/o médula ósea y/o ADN de sangre para pruebas)
- Casos en los que no es posible obtener el consentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Cohorte 1
Personas que han sido tratadas con tisagenlecleucel en el entorno de ensayos clínicos pero que interrumpieron su participación en los estudios de intervención primaria, no pasaron al estudio de seguimiento a largo plazo o interrumpieron su participación en el seguimiento a largo plazo
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Cohorte 2
La Cohorte 2 incluye a participantes que recibieron tisagenlecleucel en el entorno postcomercialización/comercial, incluyendo pacientes que recibieron producto fuera de especificación (OOS), o pacientes inscritos en un MAP (Programa de Acceso Gestionado) o IIT (Ensayo Iniciado por el Investigador).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de tumores positivos para muCAR19 qPCR y VCN
Periodo de tiempo: En el cribado
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Analizar muestras específicas de participantes mediante qPCR para el transgén muCAR19/VCN a fin de determinar si el tumor es positivo para el transgén muCAR19 con un VCN suficientemente positivo (≥0,1 copias virales/célula).
En los casos en los que no haya ADN suficiente para realizar qPCR, o cuando el tejido tumoral contenga hueso (como en una biopsia de médula ósea), se realizará IHC cuando sea factible.
La presencia de hueso en la muestra impide el aislamiento de ADN de calidad adecuada para realizar qPCR.
En los casos en los que las copias del transgén muCAR19 no sean detectables mediante qPCR, y/o la IHC para muCAR19 sea negativa, no se realizarán más pruebas.
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En el cribado
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Número promedio de copias del vector (VCN) y lentivirus competentes para la replicación (RCL) entre tumores confirmados de malignidad primaria secundaria
Periodo de tiempo: En la selección
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Número promedio de copias vectoriales (VCN) y lentivirus competentes para la replicación (RCL) entre los tumores de malignidades primarias secundarias confirmadas de pacientes expuestos a tisagenlecleucel.
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En la selección
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Número de participantes con prueba positiva de muCAR19 IHC y LISA
Periodo de tiempo: En la evaluación inicial
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Para los casos en los que la PCR cuantitativa para muCART19 sea positiva en el tejido tumoral y el VCN calculado sugiera la presencia de un tumor positivo para muCAR19, o para la inmunohistoquímica positiva de muCAR19, se realizará LISA si hay una muestra adecuada disponible.
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En la evaluación inicial
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- CCTL019B2402
- EUPAS1000000749 (Otro identificador: EU PAS number)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .