使用全谱大麻提取物治疗与结节性硬化症相关的难治性癫痫 (Spectrum)

癫痫在结节性硬化症（TSC）患者中是一个极为常见的问题，通常在生命早期发病。目前有多种治疗选择；然而，63.3%的患者癫痫未得到控制，其中大多数每日发作。癫痫控制不良与智力障碍和自闭症谱系障碍相关。鉴于难治性癫痫缺乏有效治疗方法，已设计了一项前瞻性、实验性临床试验。尽管存在迷走神经刺激和生酮饮食等额外治疗选择（除抗癫痫药物外），但这些方法均未能控制癫痫。

比较YCJ-01治疗开始后每月癫痫发作次数与基线期：在分配接受YCJ-01的患者中，治疗第二个月每月癫痫发作次数相对于基线期的变化；在分配接受安慰剂的患者中，治疗第二个月使用YCJ-01后每月癫痫发作次数相对于基线期的变化。

临床试验期间不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）、导致研究治疗退出的不良事件、特别关注不良事件（AESI）的发生情况，以及生命体征和实验室数值的变化。（与主要目标2相关的变量）评估对YCJ-01/安慰剂的应答率：与基线期（从访视P0到P1）相比，癫痫发作次数减少至少50%的患者将被视为应答者。

评估接受YCJ-01/安慰剂治疗的患者中，癫痫发作次数相对于基线期（从访视P0到P1）减少25%、50%、75%或90%的比例。评估接受YCJ-01/安慰剂治疗的患者中，自分配治疗开始后无癫痫发作的比例。

评估YCJ-01对癫痫发作控制（发作严重程度和类型的变化）在治疗前后的影响。

比较两个治疗组与基线期每月癫痫发作次数：分配接受研究药物患者在治疗第二个月（从访视P2到P3）每月癫痫发作次数相对于基线期（从访视P0到P1）的变化，与安慰剂组在治疗第二个月（从访视P2到P3）相对于基线期（从访视P0到P1）的变化进行比较。

比较YCJ-01治疗开始后每月癫痫发作次数与基线期：在分配接受YCJ-01的患者中，治疗第二个月后各月每月癫痫发作次数相对于基线期的变化；在分配接受安慰剂的患者中，治疗第二个月后使用YCJ-01各月每月癫痫发作次数相对于基线的变化。比较每位患者在达到最终剂量后（P4-P5期间）每月癫痫发作次数与基线期（从访视P0到P1）。（与主要目标1相关的变量）

对YCJ-01的应答率：在访视P3、P4、P6和P7时，癫痫发作次数相对于基线期（从访视P0到P1）减少至少50%的患者将被视为应答者。（与次要目标1相关的变量）

YCJ-01与安慰剂组相比的应答率：在访视P3时，癫痫发作次数相对于基线期（从访视P0到P1）减少至少50%的患者将被视为应答者。（与次要目标1相关的变量）

接受YCJ-01治疗的患者中，在访视P3、P4、P6和P7时癫痫发作次数相对于基线期（从访视P0到P1）减少25%、50%、75%、90%的比例。（与次要目标2相关的变量）

接受YCJ-01治疗的患者与安慰剂组相比，在访视P3时癫痫发作次数相对于基线期（从访视P0到P1）减少25%、50%、75%、90%的比例。（与次要目标2相关的变量）

接受YCJ-01治疗的患者无癫痫发作的比例：定义为自YCJ-01治疗开始至访视P7期间无任何类型癫痫发作的参与者，或时间长度达到基线期癫痫发作最大间隔两倍（国际抗癫痫联盟，ILAE）。（与次要目标3相关的变量）

接受YCJ-01治疗的患者与安慰剂组相比无癫痫发作的比例：定义为自分配治疗开始至访视P7期间无任何类型癫痫发作的参与者，或时间长度达到基线期癫痫发作最大间隔两倍（国际抗癫痫联盟，ILAE）。（与次要目标3相关的变量）

对癫痫发作控制的影响（与次要目标4相关的变量）：癫痫发作严重程度和类型的变化将在治疗开始后（从访视P1到P2、从访视P2到P3、从访视P3到P4、从访视P4到P5、从访视P5到P6、从访视P6到P7）相对于基线期（从访视P0到P1）进行评估。