Tuberózus Sclerosis Complex (TSC)-hez társított rezisztens epilepszia kezelése teljes spektrumú kannabisz-kivonattal (Spectrum)
Teljes spektrumú kannabisz-kivonattal végzett kezelés tuberózus sclerosis complex (TSC)-hez társított refrakter epilepsziában
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A tuberózus sclerosis complex (TSC) betegeknél az epilepszia jelenlegi helyzete nagyon gyakori probléma, amely az élet első éveiben kezdődik. Számos jelenlegi terápiás lehetőség áll rendelkezésre; azonban a betegek 63,3%-ának kontrollálatlan epilepsiája van, és többségük napi rohamokat tapasztal. A rossz rohamkontroll összefüggésben áll az értelmi fogyatékossággal és az autizmus spektrumzavarral. A refrakter epilepszia kezelésére szolgáló hatékony kezelések hiánya miatt prospektív, kísérletes klinikai vizsgálatot terveztek. Bár vannak további kezelési lehetőségek, mint például a nervus vagus stimuláció és a ketogén diéta (az antiepileptikumokon kívül), ezek sem kontrollálják az epilepsiát.
A havi rohamok számának összehasonlítása a YCJ-01 kezelés megkezdése óta a kiindulási időszakhoz képest: a YCJ-01-et kapó betegeknél a havi rohamok számának változása a kezelés második hónapjában a kiindulási időszakhoz képest; és a placebo csoportba sorolt betegeknél a havi rohamok számának változása a YCJ-01 kezelés második hónapjában a kiindulási időszakhoz képest.
Káros események (AE), súlyos AE (SAE), a vizsgálati kezelés abbahagyását eredményező AE, különleges érdeklődésre számot tartó AE (AESI) előfordulása, valamint a létfontosságú jelek és laboratóriumi értékek változása a klinikai vizsgálat során. (Az elsődleges cél 2-hez kapcsolódó változó). A YCJ-01/placebo iránti válaszarány értékelése: azok a betegek tekintendők válaszadóknak, akik legalább 50%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között).
A YCJ-01/placebo kezelésben résztvevő alanyok arányának értékelése, akik 25%, 50%, 75% vagy 90%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között). A YCJ-01/placebo kezelésben résztvevő, a hozzárendelt kezelés megkezdése óta rohammentes betegek arányának értékelése.
A YCJ-01 hatásának értékelése az epilepsziás rohamok kontrolljára (a rohamok súlyosságának és típusának változása) a kezelés megkezdése előtt és után.
A havi epilepsziás rohamok számának összehasonlítása a két kezelési csoport és a kiindulási időszak között: a vizsgálati gyógyszerrel kezelt betegek havi rohamszámának változása a kezelés második hónapjában (a P2-től P3-ig tartó látogatások között) a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között), összehasonlítva a placebo csoport második kezelési hónapjával (a P2-től P3-ig tartó látogatások között) a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között).
A havi rohamok számának összehasonlítása a YCJ-01 kezelés megkezdése óta a kiindulási időszakhoz képest: a YCJ-01-et kapó betegeknél a havi rohamok számának változása a kezelés második hónapja utáni hónapokban a kiindulási időszakhoz képest; és a placebo csoportba sorolt betegeknél a havi rohamok számának változása a YCJ-01 kezelés második hónapja utáni hónapokban a kiindulási időszakhoz képest. A havi rohamok számának összehasonlítása, amikor a végső dózist elérték a P4-P5 időszakban, a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) minden egyes betegnél. (Az elsődleges cél 1-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 iránti válaszarány: azok a betegek tekintendők válaszadóknak, akik legalább 50%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3, P4, P6 és P7 látogatások során. (A másodlagos cél 1-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 iránti válaszarány összehasonlítva a placebo csoporttal: azok a betegek tekintendők válaszadóknak, akik legalább 50%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3 látogatás során. (A másodlagos cél 1-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő alanyok aránya, akik 25%, 50%, 75%, 90%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3, P4, P6 és P7 látogatások során. (A másodlagos cél 2-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő alanyok aránya a placebo csoporthoz képest, akik 25%, 50%, 75%, 90%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3 látogatás során. (A másodlagos cél 2-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő, epilepsziás rohamoktól mentes betegek aránya: azok a résztvevők, akiknek a YCJ-01 kezelés megkezdésétől a P7 látogatásig, vagy egy olyan időtartamig, amely megduplázza a kiindulási maximális rohamközi időt (International League Against Epilepsy, ILAE), nem volt semmilyen típusú rohamuk. (A másodlagos cél 3-hoz kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő, epilepsziás rohamoktól mentes betegek aránya összehasonlítva a placebo csoporttal: azok a résztvevők, akiknek a hozzárendelt kezelés megkezdésétől a P7 látogatásig, vagy egy olyan időtartamig, amely megduplázza a kiindulási maximális rohamközi időt (International League Against Epilepsy, ILAE), nem volt semmilyen típusú rohamuk. (A másodlagos cél 3-hoz kapcsolódó változó).
Hatás az epilepsziás rohamok kontrolljára (a másodlagos cél 4-hez kapcsolódó változó): Az epilepsziás rohamok súlyosságának és típusának változását a kezelés megkezdése után értékelik (a P1-től P2-ig, a P2-től P3-ig, a P3-től P4-ig, a P4-től P5-ig, a P5-től P6-ig, a P6-től P7-ig tartó látogatások között) a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között).A havi epilepsziás rohamok számának összehasonlítása a két kezelési csoport és a kiindulási időszak között: a vizsgálati gyógyszerrel kezelt betegek havi rohamszámának változása a kezelés második hónapjában (a P2-től P3-ig tartó látogatások között) a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között), összehasonlítva a placebo csoport második kezelési hónapjával (a P2-től P3-ig tartó látogatások között) a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között).
A havi rohamok számának összehasonlítása a YCJ-01 kezelés megkezdése óta a kiindulási időszakhoz képest: a YCJ-01-et kapó betegeknél a havi rohamok számának változása a kezelés második hónapja utáni hónapokban a kiindulási időszakhoz képest; és a placebo csoportba sorolt betegeknél a havi rohamok számának változása a YCJ-01 kezelés második hónapja utáni hónapokban a kiindulási időszakhoz képest. A havi rohamok számának összehasonlítása, amikor a végső dózist elérték a P4-P5 időszakban, a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) minden egyes betegnél. (Az elsődleges cél 1-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 iránti válaszarány: azok a betegek tekintendők válaszadóknak, akik legalább 50%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3, P4, P6 és P7 látogatások során. (A másodlagos cél 1-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 iránti válaszarány összehasonlítva a placebo csoporttal: azok a betegek tekintendők válaszadóknak, akik legalább 50%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3 látogatás során. (A másodlagos cél 1-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő alanyok aránya, akik 25%, 50%, 75%, 90%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3, P4, P6 és P7 látogatások során. (A másodlagos cél 2-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő alanyok aránya a placebo csoporthoz képest, akik 25%, 50%, 75%, 90%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között) a P3 látogatás során. (A másodlagos cél 2-hez kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő, epilepsziás rohamoktól mentes betegek aránya: azok a résztvevők, akiknek a YCJ-01 kezelés megkezdésétől a P7 látogatásig, vagy egy olyan időtartamig, amely megduplázza a kiindulási maximális rohamközi időt (International League Against Epilepsy, ILAE), nem volt semmilyen típusú rohamuk. (A másodlagos cél 3-hoz kapcsolódó változó).
A YCJ-01 kezelésben résztvevő, epilepsziás rohamoktól mentes betegek aránya összehasonlítva a placebo csoporttal: azok a résztvevők, akiknek a hozzárendelt kezelés megkezdésétől a P7 látogatásig, vagy egy olyan időtartamig, amely megduplázza a kiindulási maximális rohamközi időt (International League Against Epilepsy, ILAE), nem volt semmilyen típusú rohamuk. (A másodlagos cél 3-hoz kapcsolódó változó).
Hatás az epilepsziás rohamok kontrolljára (a másodlagos cél 4-hez kapcsolódó változó): Az epilepsziás rohamok súlyosságának és típusának változását a kezelés megkezdése után értékelik (a P1-től P2-ig, a P2-től P3-ig, a P3-től P4-ig, a P4-től P5-ig, a P5-től P6-ig, a P6-től P7-ig tartó látogatások között) a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól P1-ig tartó látogatások között).
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Gil Nagel, Antonio Gil Nagel, Antonio, Doctor
- Telefonszám: +34 913875000
- E-mail: ensayosepi@neurologiaclinica.es
Tanulmányi helyek
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28034
- Toborzás
- Hospital Ruber Internacional
-
Kapcsolatba lépni:
- Gil Nagel Doctor Gil Nagel, Doctor
- Telefonszám: +34 91 387 50 00
- E-mail: ensayosepi@neurologiaclinica.es
-
Kutatásvezető:
- Antonio Gil Nagel, Doctor
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok: Bármely nemű betegek 2 és 65 év között (mindkét korhatárral együtt) A TSC-kutató által klinikai kritériumok és/vagy genetikai vizsgálat alapján megerősített diagnózis.
TSC-ből származó refrakter epilepszia, amelyet a hagyományos AED-ekre (2 vagy több), ketogén diétára, vagus ideg stimulátorra nem reagálóként definiálnak, és/vagy akiknél a betegek nem jelöltek epilepszia sebészetre, vagy műtét után is fennállnak a rohamok.
Betegek, akiknél a vizsgálatban hozzárendelt kezelés megkezdése előtti 4 héten belül legalább 4 epilepsziás roham volt külsőleg megfigyelhető jelekkel (öntudatzavar vagy motoros komponens).
Stabilitás az AED adagokban, valamint a ketogén diétában/a vagus ideg stimulátor eszköz programozásában, legalább 4 héttel a hozzárendelt kezelés megkezdése előtt változások nélkül.
Betegek, akik a tájékoztatott beleegyező nyilatkozat aláírásakor 3 vagy kevesebb AED-vel vannak kezelésben. Az alkalmasság felmérése céljából a Clobazam nem számít AED-nek. A betegek vagy gondozók/családtagok (kiskorú vagy gyámság alatt álló betegek esetén) hajlandósága a rohamnapló kitöltésére.
Gyermekvállalásra képes nők esetén biztonsági okokból azok, akik beleegyeznek a szükséges fogamzásgátlási intézkedések betartásába a tájékoztatott beleegyező nyilatkozat aláírásától a vizsgálati gyógyszer szedésének befejezése utáni három hónapig.
Betegek, akik saját maguk vagy jogi képviselő útján aláírták a tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot.
-
Kizárási kritériumok: Betegek, akik a tájékoztatott beleegyező nyilatkozat aláírásakor kortikoszteroid kezelésben részesülnek.
Terhesség. Szoptató nők. Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban, kivéve ha legalább 5 felezési idő telt el a vizsgálati termékből, vagy 12 hét, ha kannabisolajjal készült termékről van szó.
Betegek, akik az elmúlt 12 hétben kannabisolajjal készült termékeket kaptak. Betegek, akik nem tartották be helyesen az AED kezelést a vizsgálatban hozzárendelt beavatkozás előtti 4 hétben.
Betegek, akik megváltoztatták a gyógyszert vagy AED adagot, ketogén diétát, vagy a vagus stimulátort a vizsgálatban hozzárendelt beavatkozás megkezdése előtti 4 hétben.
Szív-, vese- és májelégtelenség, hasnyálmirigy elégtelenség vagy hematológiai működészavar, a kreatinin és karbamid normál határértékei feletti értékekkel; transzaminázok, lipázok és szérum amiláz normál határértékeinek kétszeres értékei; trombociták < 80000/mm3, és fehérvérsejtszám <3000/mm3.
Nem kontrollált súlyos orvosi állapot, mint például: májbetegség, a bilirubin szintje a normál határérték kétszeresénél magasabb, májzsugor, krónikus hepatitis (hepatitis B vagy C), nem kontrollált diabetes (amelyet >150 mg%-os vércukorszintként definiálnak), (krónikus vagy akut) aktív fertőzések vagy nem kontrollált súlyos fertőzések, vagy aktív vérzés.
Betegek vagy család/gondozók (kiskorú vagy gyámság alatt álló betegek esetén), akik nem egyeznek bele a követelmények és vizsgálati látogatások betartásába, vagy a kezelőorvos szerint magas a protokoll nem betartásának kockázata.
Allergia a vizsgálati gyógyszer/placebo bármely összetevőjére.
Családi (csak elsőfokú vérrokonokat figyelembe véve) vagy személyes skizofrénia előzmény.
Személyes öngyilkossági kísérlet előzmény.
-
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kísérleti
Véletlenszerűen kiválasztott betegek, akik az aktív kezelési csoporthoz lettek beosztva.
|
Teljes spektrumú kannabisz-kivonat
|
|
Placebo Comparator: placebo
A véletlenszerűen kiosztott betegek a placebocsoporthoz lettek rendelve.
|
Placebo
Teljes spektrumú kannabisz-kivonat
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a betegek epilepsziás rohamainak számának változása
Időkeret: 6 hónap
|
1. A YCJ-01 kezelés hatékonyságának értékelése a tuberózus sclerosis complex-ból származó refrakter epilepsziás betegek epilepsziás rohamainak számának változása alapján. 2. A YCJ-01 kezelés biztonságosságának értékelése a tuberózus sclerosis complex-ból származó refrakter epilepsziás betegeknél. Elsődleges értékelési változók: A havi rohamok számának összehasonlítása a YCJ-01 kezelés megkezdése óta a kiindulási időszakhoz képest: a YCJ-01 kezelést kapó betegeknél a havi rohamok számának változása a kezelés második hónapjában a kiindulási időszakhoz képest; és a placebo kezelést kapó betegeknél a havi rohamok számának változása a YCJ-01 kezelés második hónapjában a kiindulási időszakhoz képest. Mellékhatások (AE), súlyos mellékhatások (SAE), a vizsgálati kezelés megszakítását eredményező mellékhatások, különleges jelentőségű mellékhatások (AESI) előfordulása, valamint a klinikai vizsgálat során a létfontosságú jelek és laboratóriumi értékek változása. |
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az YCJ-01/placebo válaszadási arányának értékelése
Időkeret: 6 hónap
|
A YCJ-01/placebo válaszrátájának értékeléséhez: válaszadóknak azokat a betegeket tekintjük, akik legalább 50%-os csökkenést érnek el az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól a P1 látogatásig). Annak értékeléséhez, hogy a YCJ-01/placebóval kezelt alanyok mekkora hányada ér el 25%, 50%, 75% vagy 90%-os csökkenést az epilepsziás rohamok számában a kiindulási időszakhoz képest (a P0-tól a P1 látogatásig). Annak értékeléséhez, hogy a YCJ-01/placebóval kezelt betegek mekkora hányada marad rohammentes a hozzárendelt kezelés megkezdésétől. A YCJ-01 hatásának értékelésére a rohamkontrollra (a rohamok súlyosságának és típusának változása) a kezelés megkezdése előtt és után. |
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Neoplasztikus szindrómák, örökletes
- Neurokután szindrómák
- Hamartoma
- Neoplazmák, többszörös elsődleges
- Kortikális fejlődési rendellenességek, I. csoport
- Kortikális fejlődési rendellenességek
- Idegrendszeri rendellenességek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Gumós szklerózis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- EstuEla2022
- 2024-520171-27-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .