Лечение рефрактерной эпилепсии, ассоциированной с туберозным склерозом (ТС), с использованием полного спектра каннабиноидов (Spectrum)

Текущая ситуация с эпилепсией является очень частой проблемой, с дебютом в первые годы жизни у пациентов с туберозным склерозом (TSC). Существует множество современных терапевтических опций; однако, 63,3% пациентов имеют неконтролируемую эпилепсию, и большинство из них испытывают ежедневные приступы. Плохой контроль приступов коррелирует с интеллектуальной инвалидностью и расстройством аутистического спектра. Учитывая отсутствие эффективных методов лечения рефрактерной эпилепсии, было разработано проспективное экспериментальное клиническое исследование. Хотя существуют дополнительные варианты лечения, такие как стимуляция блуждающего нерва и кетогенная диета (помимо противоэпилептических препаратов), они не контролируют эпилепсию.

Сравнение количества ежемесячных приступов с момента начала лечения YCJ-01 по отношению к исходному периоду: у пациентов, назначенных на прием YCJ-01, изменение количества ежемесячных приступов на втором месяце лечения по отношению к исходному периоду; и у пациентов, назначенных на прием плацебо, изменения количества ежемесячных приступов на втором месяце лечения YCJ-01 по отношению к исходному периоду.

Возникновение нежелательных явлений (НЯ), серьезных НЯ (СНЯ), НЯ, приводящих к прекращению лечения в исследовании, НЯ особого интереса (НЯОИ), и изменения показателей жизненно важных функций и лабораторных значений в ходе клинического исследования. (Переменная, связанная с основной целью 2). Оценка частоты ответа на YCJ-01/плацебо: пациенты, достигшие снижения количества эпилептических приступов не менее чем на 50% по сравнению с исходным периодом (от визита P0 до P1), будут считаться ответившими.

Оценка доли субъектов, получающих лечение YCJ-01/плацебо, которые достигают снижения на 25%, 50%, 75% или 90% по сравнению с исходным периодом (от визита P0 до P1) количества эпилептических приступов. Оценка доли пациентов, получающих лечение YCJ-01/плацебо, свободных от приступов с момента начала назначенного лечения.

Оценка влияния YCJ-01 на контроль эпилептических приступов (изменения в тяжести и типах приступов) до и после начала лечения.

Сравнение количества ежемесячных эпилептических приступов между двумя группами лечения и исходным периодом: изменение количества ежемесячных приступов у пациентов, назначенных на прием исследуемого лекарственного препарата, в течение второго месяца лечения (от визита P2 до P3) по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1), в сравнении со вторым месяцем лечения (от визита P2 до P3) в группе, получающей плацебо, по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1).

Сравнение количества ежемесячных приступов с момента начала лечения YCJ-01 по отношению к исходному периоду: у пациентов, назначенных на прием YCJ-01, изменение количества ежемесячных приступов в месяцы лечения после второго месяца лечения по отношению к исходному периоду; и у пациентов, назначенных на прием плацебо, изменения количества ежемесячных приступов в месяцы лечения после второго месяца лечения YCJ-01 по отношению к исходному периоду. Сравнение количества ежемесячных приступов после достижения конечной дозы в P4-P5 по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) у каждого из пациентов. (Переменная, связанная с основной целью 1).

Частота ответа на YCJ-01: пациенты, достигшие снижения количества эпилептических приступов не менее чем на 50% по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визитах P3, P4, P6 и P7, будут считаться ответившими. (Переменная, связанная с вторичной целью 1).

Частота ответа на YCJ-01 по сравнению с группой плацебо: пациенты, достигшие снижения количества эпилептических приступов не менее чем на 50% по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визите P3, будут считаться ответившими. (Переменная, связанная с вторичной целью 1).

Доля субъектов, получающих лечение YCJ-01, достигающих снижения на 25%, 50%, 75%, 90% количества эпилептических приступов по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визитах P3, P4, P6 и P7. (Переменная, связанная с вторичной целью 2).

Доля субъектов, получающих лечение YCJ-01, по сравнению с группой плацебо, достигающих снижения на 25%, 50%, 75%, 90% количества эпилептических приступов по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визите P3. (Переменная, связанная с вторичной целью 2).

Доля пациентов, получающих лечение YCJ-01, свободных от эпилептических приступов: определяется как участники, у которых не было приступов любого типа с момента начала лечения YCJ-01 до визита P7, или в течение периода времени, удваивающего исходный максимальный интервал между приступами (Международная лига борьбы с эпилепсией, ILAE). (Переменная, связанная с вторичной целью 3).

Доля пациентов, получающих лечение YCJ-01, свободных от эпилептических приступов по сравнению с группой плацебо: определяется как участники, у которых не было приступов любого типа с момента начала назначенного лечения до визита P7, или в течение периода времени, удваивающего исходный максимальный интервал между приступами (Международная лига борьбы с эпилепсией, ILAE). (Переменная, связанная с вторичной целью 3).

Влияние на контроль эпилептических приступов (переменная, связанная с вторичной целью 4): Изменения в тяжести и типах эпилептических приступов будут оцениваться после начала лечения (от визита P1 до P2, от P2 до P3, от P3 до P4, от P4 до P5, от P5 до P6, от P6 до P7) по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1).Сравнение количества ежемесячных эпилептических приступов между двумя группами лечения и исходным периодом: изменение количества ежемесячных приступов у пациентов, назначенных на прием исследуемого лекарственного препарата, в течение второго месяца лечения (от визита P2 до P3) по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1), в сравнении со вторым месяцем лечения (от визита P2 до P3) в группе, получающей плацебо, по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1).

Сравнение количества ежемесячных приступов с момента начала лечения YCJ-01 по отношению к исходному периоду: у пациентов, назначенных на прием YCJ-01, изменение количества ежемесячных приступов в месяцы лечения после второго месяца лечения по отношению к исходному периоду; и у пациентов, назначенных на прием плацебо, изменения количества ежемесячных приступов в месяцы лечения после второго месяца лечения YCJ-01 по отношению к исходному периоду. Сравнение количества ежемесячных приступов после достижения конечной дозы в P4-P5 по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) у каждого из пациентов. (Переменная, связанная с основной целью 1).

Частота ответа на YCJ-01: пациенты, достигшие снижения количества эпилептических приступов не менее чем на 50% по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визитах P3, P4, P6 и P7, будут считаться ответившими. (Переменная, связанная с вторичной целью 1).

Частота ответа на YCJ-01 по сравнению с группой плацебо: пациенты, достигшие снижения количества эпилептических приступов не менее чем на 50% по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визите P3, будут считаться ответившими. (Переменная, связанная с вторичной целью 1).

Доля субъектов, получающих лечение YCJ-01, достигающих снижения на 25%, 50%, 75%, 90% количества эпилептических приступов по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визитах P3, P4, P6 и P7. (Переменная, связанная с вторичной целью 2).

Доля субъектов, получающих лечение YCJ-01, по сравнению с группой плацебо, достигающих снижения на 25%, 50%, 75%, 90% количества эпилептических приступов по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1) на визите P3. (Переменная, связанная с вторичной целью 2).

Доля пациентов, получающих лечение YCJ-01, свободных от эпилептических приступов: определяется как участники, у которых не было приступов любого типа с момента начала лечения YCJ-01 до визита P7, или в течение периода времени, удваивающего исходный максимальный интервал между приступами (Международная лига борьбы с эпилепсией, ILAE). (Переменная, связанная с вторичной целью 3).

Доля пациентов, получающих лечение YCJ-01, свободных от эпилептических приступов по сравнению с группой плацебо: определяется как участники, у которых не было приступов любого типа с момента начала назначенного лечения до визита P7, или в течение периода времени, удваивающего исходный максимальный интервал между приступами (Международная лига борьбы с эпилепсией, ILAE). (Переменная, связанная с вторичной целью 3).

Влияние на контроль эпилептических приступов (переменная, связанная с вторичной целью 4): Изменения в тяжести и типах эпилептических приступов будут оцениваться после начала лечения (от визита P1 до P2, от P2 до P3, от P3 до P4, от P4 до P5, от P5 до P6, от P6 до P7) по отношению к исходному периоду (от визита P0 до P1).